JPWO2019213626A5 - - Google Patents
Download PDFInfo
- Publication number
- JPWO2019213626A5 JPWO2019213626A5 JP2021510297A JP2021510297A JPWO2019213626A5 JP WO2019213626 A5 JPWO2019213626 A5 JP WO2019213626A5 JP 2021510297 A JP2021510297 A JP 2021510297A JP 2021510297 A JP2021510297 A JP 2021510297A JP WO2019213626 A5 JPWO2019213626 A5 JP WO2019213626A5
- Authority
- JP
- Japan
- Prior art keywords
- composition
- nuclease
- donor template
- cells
- muscle
- Prior art date
- Legal status (The legal status is an assumption and is not a legal conclusion. Google has not performed a legal analysis and makes no representation as to the accuracy of the status listed.)
- Granted
Links
- 241000700605 Viruses Species 0.000 claims description 48
- 238000000034 method Methods 0.000 claims description 40
- 101710163270 Nuclease Proteins 0.000 claims description 38
- 230000008685 targeting Effects 0.000 claims description 26
- 108091028043 Nucleic acid sequence Proteins 0.000 claims description 24
- 150000007523 nucleic acids Chemical group 0.000 claims description 24
- 210000002064 heart cell Anatomy 0.000 claims description 20
- 239000002773 nucleotide Substances 0.000 claims description 20
- 125000003729 nucleotide group Chemical group 0.000 claims description 20
- 210000000130 stem cell Anatomy 0.000 claims description 20
- 210000003205 muscle Anatomy 0.000 claims description 18
- 230000002463 transducing effect Effects 0.000 claims description 16
- 108010017070 Zinc Finger Nucleases Proteins 0.000 claims description 8
- 210000004027 cell Anatomy 0.000 claims description 8
- 230000002107 myocardial effect Effects 0.000 claims description 8
- 108020005004 Guide RNA Proteins 0.000 claims description 6
- 238000001727 in vivo Methods 0.000 claims description 6
- 230000004048 modification Effects 0.000 claims description 6
- 238000012986 modification Methods 0.000 claims description 6
- 241000972680 Adeno-associated virus - 6 Species 0.000 claims description 4
- 241001164825 Adeno-associated virus - 8 Species 0.000 claims description 4
- 241000649045 Adeno-associated virus 10 Species 0.000 claims description 4
- 241000649044 Adeno-associated virus 9 Species 0.000 claims description 4
- 108091033409 CRISPR Proteins 0.000 claims description 4
- 230000006820 DNA synthesis Effects 0.000 claims description 4
- 210000004413 cardiac myocyte Anatomy 0.000 claims description 4
- 239000012636 effector Substances 0.000 claims description 4
- 239000012634 fragment Substances 0.000 claims description 4
- 238000010362 genome editing Methods 0.000 claims description 4
- 238000003780 insertion Methods 0.000 claims description 4
- 230000037431 insertion Effects 0.000 claims description 4
- 210000000663 muscle cell Anatomy 0.000 claims description 4
- 230000002062 proliferating effect Effects 0.000 claims description 4
- 230000035755 proliferation Effects 0.000 claims description 4
- 210000003699 striated muscle Anatomy 0.000 claims description 4
- 210000002948 striated muscle cell Anatomy 0.000 claims description 4
- 230000002103 transcriptional effect Effects 0.000 claims description 4
- 108020004414 DNA Proteins 0.000 claims description 2
- 230000000747 cardiac effect Effects 0.000 claims description 2
- 230000034431 double-strand break repair via homologous recombination Effects 0.000 claims description 2
- 230000003511 endothelial effect Effects 0.000 claims description 2
- 210000005003 heart tissue Anatomy 0.000 claims description 2
- 210000001665 muscle stem cell Anatomy 0.000 claims description 2
- 210000001087 myotubule Anatomy 0.000 claims description 2
- 239000002243 precursor Substances 0.000 claims description 2
- 230000003362 replicative effect Effects 0.000 claims description 2
- 239000000203 mixture Substances 0.000 claims 37
Description
本特許または出願書類は、カラーで作成された少なくとも１つの図面を含有する。カラー図面を含む本特許または特許出願公開のコピーは、要請に応じて必要な手数料を支払うことによって特許庁より提供されることになる。
特定の実施形態では、例えば以下の項目が提供される。
（項目１）
対象におけるインビボでの筋前駆細胞のゲノム改変方法であって、前記筋細胞を１つ以上のウイルスと接触させることを含み、前記１つ以上のウイルスが、
ａ．前記筋前駆細胞中で配列標的化ヌクレアーゼをコードする核酸配列を形質導入し、
ｂ．前記筋前駆細胞中でドナー鋳型を形質導入し、
前記改変が、前記ドナー鋳型のヌクレオチド配列に対応するヌクレオチド配列の挿入を含む、前記方法。
（項目２）
前記１つ以上のウイルスが、配列標的化ヌクレアーゼをコードする核酸配列及びドナー鋳型を形質導入する第１ウイルスを含む、項目１に記載の方法。
（項目３）
前記１つ以上のウイルスが、配列標的化ヌクレアーゼをコードする核酸配列を形質導入する第１ウイルスと、ドナー鋳型を形質導入する第２ウイルスとを含む、項目１に記載の方法。
（項目４）
前記１つ以上のウイルスが、配列標的化ヌクレアーゼをコードする核酸配列を形質導入する第１ウイルスと、ドナー鋳型及び１つ以上のｇＲＮＡを形質導入する第２ウイルスとを含む、項目１に記載の方法。
（項目５）
前記配列標的化ヌクレアーゼが、ジンクフィンガーヌクレアーゼ（ＺＦＮ）、転写活性化因子様エフェクターヌクレアーゼ（ＴＡＬＥＮ）、Ｃａｓヌクレアーゼ、またはそれらの機能的断片もしくは機能的バリアントである、項目１～４に記載の方法。
（項目６）
前記ＣａｓヌクレアーゼがＣａｓ９ヌクレアーゼである、項目５に記載の方法。
（項目７）
配列標的化ヌクレアーゼをコードする前記核酸配列が、筋前駆細胞特異的プロモーター、構成的プロモーター、またはユビキタスプロモーターで形質導入される、項目１～６に記載の方法。
（項目８）
ドナー鋳型、及び場合により、１つ以上のｇＲＮＡをコードする前記核酸配列が、Ｕ６またはＨ１プロモーターで形質導入される、項目１～７に記載の方法。
（項目９）
前記筋前駆細胞が筋幹細胞である、項目１～８に記載の方法。
（項目１０）
前記対象における筋前駆細胞の少なくとも１％が、前記ドナー鋳型のヌクレオチド配列に対応するヌクレオチド配列の挿入を含むように改変される、項目１～９に記載の方法。
（項目１１）
前記対象における筋前駆細胞の少なくとも４０％が、前記ドナー鋳型のヌクレオチド配列に対応するヌクレオチド配列の挿入を含むように改変される、項目１～９に記載の方法。
（項目１２）
前記ウイルスが、ＡＡＶ血清型６、８、９、１０またはＡｎｃ８０である、項目１～１１に記載の方法。
（項目１３）
前記対象が若年者である、項目１～１２に記載の方法。
（項目１４）
前記ウイルスが前記対象に全身投与される、項目１～１３に記載の方法。
（項目１５）
項目１～１４に記載の方法によって改変されたゲノムを有する筋核を含む、筋線維。
（項目１６）
対象におけるインビボでの心臓細胞のゲノム改変方法であって、前記心臓細胞を１つ以上のウイルスと接触させることを含み、前記１つ以上のウイルスが、
ａ．前記心臓細胞中で配列標的化ヌクレアーゼをコードする核酸配列を形質導入し、
ｂ．前記心臓細胞中でドナー鋳型を形質導入し、
前記改変が、前記ドナー鋳型のヌクレオチド配列に対応するヌクレオチド配列の挿入を含み、前記心臓細胞が、ＤＮＡ合成心臓細胞または複製心臓細胞である、前記方法。
（項目１７）
前記心臓細胞が、分裂／増殖せずにＤＮＡ合成が可能な哺乳動物の有糸分裂後心筋細胞、分裂／増殖せずにＤＮＡ合成が可能なヒト有糸分裂後心筋細胞、心筋細胞前駆細胞、増殖間葉系心臓細胞、増殖内皮心臓細胞、及び心筋前駆細胞からなる群から選択される、項目１４に記載の方法。
（項目１８）
前記対象が、乳児、若年者、または３０歳未満である、項目１６～１７に記載の方法。
（項目１９）
前記１つ以上のウイルスが、配列標的化ヌクレアーゼをコードする核酸配列及びドナー鋳型を形質導入する第１ウイルスを含む、項目１６～１８に記載の方法。
（項目２０）
前記１つ以上のウイルスが、配列標的化ヌクレアーゼをコードする核酸配列を形質導入する第１ウイルスと、ドナー鋳型を形質導入する第２ウイルスとを含む、項目１６～１９に記載の方法。
（項目２１）
前記１つ以上のウイルスが、配列標的化ヌクレアーゼをコードする核酸配列を形質導入する第１ウイルスと、ドナー鋳型及び１つ以上のｇＲＮＡを形質導入する第２ウイルスとを含む、項目１６～１９に記載の方法。
（項目２２）
前記配列標的化ヌクレアーゼが、ジンクフィンガーヌクレアーゼ（ＺＦＮ）、転写活性化因子様エフェクターヌクレアーゼ（ＴＡＬＥＮ）、Ｃａｓヌクレアーゼ、またはそれらの機能的断片である、項目１６～２１に記載の方法。
（項目２３）
前記ＣａｓヌクレアーゼがＣａｓ９ヌクレアーゼである、項目２２に記載の方法。
（項目２４）
配列標的化ヌクレアーゼをコードする前記核酸配列が、心臓特異的プロモーター、ユビキタスプロモーター、または非特異的プロモーターで形質導入される、項目１６～２３に記載の方法。
（項目２５）
前記ウイルスが、ＡＡＶ血清型６、８、９、１０またはＡｎｃ８０である、項目１６～２４に記載の方法。
（項目２６）
前記対象における前記心筋細胞の少なくとも１．６％が改変される、項目１６～２５に記載の方法。
（項目２７）
項目１６～２６に記載の方法によって改変された心筋細胞を含む、心臓組織。
（項目２８）
相同組換え修復による対象におけるインビボでのゲノム改変を目的とした特定の横紋筋タイプの標的化方法であって、１つ以上のウイルスを全身投与することを含み、前記１つ以上のウイルスが、
ａ．横紋筋細胞中で配列標的化ヌクレアーゼをコードする核酸配列を形質導入し、
ｂ．横紋筋細胞中でドナー鋳型を形質導入し、
前記改変が、前記ドナー鋳型のヌクレオチド配列に対応するヌクレオチド配列の挿入を含み、前記対象の年齢ゆえに、ゲノム改変が少なくとも１つの横紋筋タイプに選択的に生じる、前記方法。
（項目２９）
筋細胞または筋前駆細胞の前記ゲノムが選択的に改変される、項目２８に記載の方法。
（項目３０）
心臓細胞または心臓前駆細胞の前記ゲノムが選択的に改変される、項目２８に記載の方法。
（項目３１）
前記対象が、乳児、若年者、または成人である、項目２８～３０に記載の方法。
特定の実施形態では、例えば以下の項目が提供される。
（項目１）
対象におけるインビボでの筋前駆細胞のゲノム改変方法であって、前記筋細胞を１つ以上のウイルスと接触させることを含み、前記１つ以上のウイルスが、
ａ．前記筋前駆細胞中で配列標的化ヌクレアーゼをコードする核酸配列を形質導入し、
ｂ．前記筋前駆細胞中でドナー鋳型を形質導入し、
前記改変が、前記ドナー鋳型のヌクレオチド配列に対応するヌクレオチド配列の挿入を含む、前記方法。
（項目２）
前記１つ以上のウイルスが、配列標的化ヌクレアーゼをコードする核酸配列及びドナー鋳型を形質導入する第１ウイルスを含む、項目１に記載の方法。
（項目３）
前記１つ以上のウイルスが、配列標的化ヌクレアーゼをコードする核酸配列を形質導入する第１ウイルスと、ドナー鋳型を形質導入する第２ウイルスとを含む、項目１に記載の方法。
（項目４）
前記１つ以上のウイルスが、配列標的化ヌクレアーゼをコードする核酸配列を形質導入する第１ウイルスと、ドナー鋳型及び１つ以上のｇＲＮＡを形質導入する第２ウイルスとを含む、項目１に記載の方法。
（項目５）
前記配列標的化ヌクレアーゼが、ジンクフィンガーヌクレアーゼ（ＺＦＮ）、転写活性化因子様エフェクターヌクレアーゼ（ＴＡＬＥＮ）、Ｃａｓヌクレアーゼ、またはそれらの機能的断片もしくは機能的バリアントである、項目１～４に記載の方法。
（項目６）
前記ＣａｓヌクレアーゼがＣａｓ９ヌクレアーゼである、項目５に記載の方法。
（項目７）
配列標的化ヌクレアーゼをコードする前記核酸配列が、筋前駆細胞特異的プロモーター、構成的プロモーター、またはユビキタスプロモーターで形質導入される、項目１～６に記載の方法。
（項目８）
ドナー鋳型、及び場合により、１つ以上のｇＲＮＡをコードする前記核酸配列が、Ｕ６またはＨ１プロモーターで形質導入される、項目１～７に記載の方法。
（項目９）
前記筋前駆細胞が筋幹細胞である、項目１～８に記載の方法。
（項目１０）
前記対象における筋前駆細胞の少なくとも１％が、前記ドナー鋳型のヌクレオチド配列に対応するヌクレオチド配列の挿入を含むように改変される、項目１～９に記載の方法。
（項目１１）
前記対象における筋前駆細胞の少なくとも４０％が、前記ドナー鋳型のヌクレオチド配列に対応するヌクレオチド配列の挿入を含むように改変される、項目１～９に記載の方法。
（項目１２）
前記ウイルスが、ＡＡＶ血清型６、８、９、１０またはＡｎｃ８０である、項目１～１１に記載の方法。
（項目１３）
前記対象が若年者である、項目１～１２に記載の方法。
（項目１４）
前記ウイルスが前記対象に全身投与される、項目１～１３に記載の方法。
（項目１５）
項目１～１４に記載の方法によって改変されたゲノムを有する筋核を含む、筋線維。
（項目１６）
対象におけるインビボでの心臓細胞のゲノム改変方法であって、前記心臓細胞を１つ以上のウイルスと接触させることを含み、前記１つ以上のウイルスが、
ａ．前記心臓細胞中で配列標的化ヌクレアーゼをコードする核酸配列を形質導入し、
ｂ．前記心臓細胞中でドナー鋳型を形質導入し、
前記改変が、前記ドナー鋳型のヌクレオチド配列に対応するヌクレオチド配列の挿入を含み、前記心臓細胞が、ＤＮＡ合成心臓細胞または複製心臓細胞である、前記方法。
（項目１７）
前記心臓細胞が、分裂／増殖せずにＤＮＡ合成が可能な哺乳動物の有糸分裂後心筋細胞、分裂／増殖せずにＤＮＡ合成が可能なヒト有糸分裂後心筋細胞、心筋細胞前駆細胞、増殖間葉系心臓細胞、増殖内皮心臓細胞、及び心筋前駆細胞からなる群から選択される、項目１４に記載の方法。
（項目１８）
前記対象が、乳児、若年者、または３０歳未満である、項目１６～１７に記載の方法。
（項目１９）
前記１つ以上のウイルスが、配列標的化ヌクレアーゼをコードする核酸配列及びドナー鋳型を形質導入する第１ウイルスを含む、項目１６～１８に記載の方法。
（項目２０）
前記１つ以上のウイルスが、配列標的化ヌクレアーゼをコードする核酸配列を形質導入する第１ウイルスと、ドナー鋳型を形質導入する第２ウイルスとを含む、項目１６～１９に記載の方法。
（項目２１）
前記１つ以上のウイルスが、配列標的化ヌクレアーゼをコードする核酸配列を形質導入する第１ウイルスと、ドナー鋳型及び１つ以上のｇＲＮＡを形質導入する第２ウイルスとを含む、項目１６～１９に記載の方法。
（項目２２）
前記配列標的化ヌクレアーゼが、ジンクフィンガーヌクレアーゼ（ＺＦＮ）、転写活性化因子様エフェクターヌクレアーゼ（ＴＡＬＥＮ）、Ｃａｓヌクレアーゼ、またはそれらの機能的断片である、項目１６～２１に記載の方法。
（項目２３）
前記ＣａｓヌクレアーゼがＣａｓ９ヌクレアーゼである、項目２２に記載の方法。
（項目２４）
配列標的化ヌクレアーゼをコードする前記核酸配列が、心臓特異的プロモーター、ユビキタスプロモーター、または非特異的プロモーターで形質導入される、項目１６～２３に記載の方法。
（項目２５）
前記ウイルスが、ＡＡＶ血清型６、８、９、１０またはＡｎｃ８０である、項目１６～２４に記載の方法。
（項目２６）
前記対象における前記心筋細胞の少なくとも１．６％が改変される、項目１６～２５に記載の方法。
（項目２７）
項目１６～２６に記載の方法によって改変された心筋細胞を含む、心臓組織。
（項目２８）
相同組換え修復による対象におけるインビボでのゲノム改変を目的とした特定の横紋筋タイプの標的化方法であって、１つ以上のウイルスを全身投与することを含み、前記１つ以上のウイルスが、
ａ．横紋筋細胞中で配列標的化ヌクレアーゼをコードする核酸配列を形質導入し、
ｂ．横紋筋細胞中でドナー鋳型を形質導入し、
前記改変が、前記ドナー鋳型のヌクレオチド配列に対応するヌクレオチド配列の挿入を含み、前記対象の年齢ゆえに、ゲノム改変が少なくとも１つの横紋筋タイプに選択的に生じる、前記方法。
（項目２９）
筋細胞または筋前駆細胞の前記ゲノムが選択的に改変される、項目２８に記載の方法。
（項目３０）
心臓細胞または心臓前駆細胞の前記ゲノムが選択的に改変される、項目２８に記載の方法。
（項目３１）
前記対象が、乳児、若年者、または成人である、項目２８～３０に記載の方法。
Claims (31)
- 対象におけるインビボでの筋前駆細胞のゲノム改変方法において使用するための、１つ以上のウイルスを含む組成物であって、前記１つ以上のウイルスが、
ａ．前記筋前駆細胞中で配列標的化ヌクレアーゼをコードする核酸配列を形質導入し、
ｂ．前記筋前駆細胞中でドナー鋳型を形質導入し、
前記方法が、筋細胞を前記組成物と接触させることを含み、
前記改変が、前記ドナー鋳型のヌクレオチド配列に対応するヌクレオチド配列の挿入を含む、前記組成物。 - 前記１つ以上のウイルスが、配列標的化ヌクレアーゼをコードする核酸配列及びドナー鋳型を形質導入する第１ウイルスを含む、請求項１に記載の組成物。
- 前記１つ以上のウイルスが、配列標的化ヌクレアーゼをコードする核酸配列を形質導入する第１ウイルスと、ドナー鋳型を形質導入する第２ウイルスとを含む、請求項１に記載の組成物。
- 前記１つ以上のウイルスが、配列標的化ヌクレアーゼをコードする核酸配列を形質導入する第１ウイルスと、ドナー鋳型及び１つ以上のｇＲＮＡを形質導入する第２ウイルスとを含む、請求項１に記載の組成物。
- 前記配列標的化ヌクレアーゼが、ジンクフィンガーヌクレアーゼ（ＺＦＮ）、転写活性化因子様エフェクターヌクレアーゼ（ＴＡＬＥＮ）、Ｃａｓヌクレアーゼ、またはそれらの機能的断片もしくは機能的バリアントである、請求項１～４に記載の組成物。
- 前記ＣａｓヌクレアーゼがＣａｓ９ヌクレアーゼである、請求項５に記載の組成物。
- 配列標的化ヌクレアーゼをコードする前記核酸配列が、筋前駆細胞特異的プロモーター、構成的プロモーター、またはユビキタスプロモーターで形質導入される、請求項１～６に記載の組成物。
- ドナー鋳型、及び場合により、１つ以上のｇＲＮＡをコードする前記核酸配列が、Ｕ６またはＨ１プロモーターで形質導入される、請求項１～７に記載の組成物。
- 前記筋前駆細胞が筋幹細胞である、請求項１～８に記載の組成物。
- 前記対象における筋前駆細胞の少なくとも１％が、前記ドナー鋳型のヌクレオチド配列に対応するヌクレオチド配列の挿入を含むように改変される、請求項１～９に記載の組成物。
- 前記対象における筋前駆細胞の少なくとも４０％が、前記ドナー鋳型のヌクレオチド配列に対応するヌクレオチド配列の挿入を含むように改変される、請求項１～９に記載の組成物。
- 前記ウイルスが、ＡＡＶ血清型６、８、９、１０またはＡｎｃ８０である、請求項１～１１に記載の組成物。
- 前記対象が若年者である、請求項１～１２に記載の組成物。
- 前記対象に全身投与されるものである、請求項１～１３に記載の組成物。
- 請求項１～１４に記載の組成物によって改変されたゲノムを有する筋核を含む、筋線維。
- 対象におけるインビボでの心臓細胞のゲノム改変方法において使用するための、１つ以上のウイルスを含む組成物であって、前記１つ以上のウイルスが、
ａ．前記心臓細胞中で配列標的化ヌクレアーゼをコードする核酸配列を形質導入し、
ｂ．前記心臓細胞中でドナー鋳型を形質導入し、
前記方法が、前記心臓細胞を前記組成物と接触させることを含み、
前記改変が、前記ドナー鋳型のヌクレオチド配列に対応するヌクレオチド配列の挿入を含み、前記心臓細胞が、ＤＮＡ合成心臓細胞または複製心臓細胞である、前記組成物。 - 前記心臓細胞が、分裂／増殖せずにＤＮＡ合成が可能な哺乳動物の有糸分裂後心筋細胞、分裂／増殖せずにＤＮＡ合成が可能なヒト有糸分裂後心筋細胞、心筋細胞前駆細胞、増殖間葉系心臓細胞、増殖内皮心臓細胞、及び心筋前駆細胞からなる群から選択される、請求項１４に記載の組成物。
- 前記対象が、乳児、若年者、または３０歳未満である、請求項１６～１７に記載の組成物。
- 前記１つ以上のウイルスが、配列標的化ヌクレアーゼをコードする核酸配列及びドナー鋳型を形質導入する第１ウイルスを含む、請求項１６～１８に記載の組成物。
- 前記１つ以上のウイルスが、配列標的化ヌクレアーゼをコードする核酸配列を形質導入する第１ウイルスと、ドナー鋳型を形質導入する第２ウイルスとを含む、請求項１６～１９に記載の組成物。
- 前記１つ以上のウイルスが、配列標的化ヌクレアーゼをコードする核酸配列を形質導入する第１ウイルスと、ドナー鋳型及び１つ以上のｇＲＮＡを形質導入する第２ウイルスとを含む、請求項１６～１９に記載の組成物。
- 前記配列標的化ヌクレアーゼが、ジンクフィンガーヌクレアーゼ（ＺＦＮ）、転写活性化因子様エフェクターヌクレアーゼ（ＴＡＬＥＮ）、Ｃａｓヌクレアーゼ、またはそれらの機能的断片である、請求項１６～２１に記載の組成物。
- 前記ＣａｓヌクレアーゼがＣａｓ９ヌクレアーゼである、請求項２２に記載の組成物。
- 配列標的化ヌクレアーゼをコードする前記核酸配列が、心臓特異的プロモーター、ユビキタスプロモーター、または非特異的プロモーターで形質導入される、請求項１６～２３に記載の組成物。
- 前記ウイルスが、ＡＡＶ血清型６、８、９、１０またはＡｎｃ８０である、請求項１６～２４に記載の組成物。
- 前記対象における前記心筋細胞の少なくとも１．６％が改変される、請求項１６～２５に記載の組成物。
- 請求項１６～２６に記載の組成物によって改変された心筋細胞を含む、心臓組織。
- 相同組換え修復による対象におけるインビボでのゲノム改変を目的とした特定の横紋筋タイプの標的化方法において使用するための、１つ以上のウイルスを含む組成物であって、前記１つ以上のウイルスが、
ａ．横紋筋細胞中で配列標的化ヌクレアーゼをコードする核酸配列を形質導入し、
ｂ．横紋筋細胞中でドナー鋳型を形質導入し、
前記方法が、前記組成物を全身投与することを含み、
前記改変が、前記ドナー鋳型のヌクレオチド配列に対応するヌクレオチド配列の挿入を含み、前記対象の年齢ゆえに、ゲノム改変が少なくとも１つの横紋筋タイプに選択的に生じる、前記組成物。 - 筋細胞または筋前駆細胞の前記ゲノムが選択的に改変される、請求項２８に記載の組成物。
- 心臓細胞または心臓前駆細胞の前記ゲノムが選択的に改変される、請求項２８に記載の組成物。
- 前記対象が、乳児、若年者、または成人である、請求項２８～３０に記載の組成物。
Applications Claiming Priority (3)
| Application Number | Priority Date | Filing Date | Title |
|---|---|---|---|
| US201862666685P | 2018-05-03 | 2018-05-03 | |
| US62/666,685 | 2018-05-03 | ||
| PCT/US2019/030748 WO2019213626A1 (en) | 2018-05-03 | 2019-05-03 | In vivo homology directed repair in heart, skeletal muscle, and muscle stem cells |
Publications (3)
| Publication Number | Publication Date |
|---|---|
| JP2021522858A JP2021522858A (ja) | 2021-09-02 |
| JPWO2019213626A5 true JPWO2019213626A5 (ja) | 2022-05-10 |
| JP7498499B2 JP7498499B2 (ja) | 2024-06-12 |
Family
ID=68386147
Family Applications (1)
| Application Number | Title | Priority Date | Filing Date |
|---|---|---|---|
| JP2021510297A Active JP7498499B2 (ja) | 2018-05-03 | 2019-05-03 | 心臓、骨格筋、及び筋幹細胞におけるインビボ相同組換え修復 |
Country Status (7)
| Country | Link |
|---|---|
| US (1) | US20210363546A1 (ja) |
| EP (1) | EP3787692A4 (ja) |
| JP (1) | JP7498499B2 (ja) |
| CN (1) | CN112512595A (ja) |
| AU (1) | AU2019262225A1 (ja) |
| CA (1) | CA3099332A1 (ja) |
| WO (1) | WO2019213626A1 (ja) |
Families Citing this family (1)
| Publication number | Priority date | Publication date | Assignee | Title |
|---|---|---|---|---|
| CN115181722B (zh) * | 2022-08-30 | 2024-06-11 | 江苏农牧科技职业学院 | 一种鹅骨骼肌卫星细胞的体外分离和培养方法 |
Family Cites Families (5)
| Publication number | Priority date | Publication date | Assignee | Title |
|---|---|---|---|---|
| MX2015007550A (es) * | 2012-12-12 | 2017-02-02 | Broad Inst Inc | Suministro, modificación y optimización de sistemas, métodos y composiciones para la manipulación de secuencias y aplicaciones terapéuticas. |
| WO2016025469A1 (en) * | 2014-08-11 | 2016-02-18 | The Board Of Regents Of The University Of Texas System | Prevention of muscular dystrophy by crispr/cas9-mediated gene editing |
| US20170362635A1 (en) * | 2016-06-20 | 2017-12-21 | University Of Washington | Muscle-specific crispr/cas9 editing of genes |
| US11674158B2 (en) * | 2016-07-15 | 2023-06-13 | Salk Institute For Biological Studies | Methods and compositions for genome editing in non-dividing cells |
| US20180127786A1 (en) * | 2016-09-23 | 2018-05-10 | Casebia Therapeutics Limited Liability Partnership | Compositions and methods for gene editing |
-
2019
- 2019-05-03 WO PCT/US2019/030748 patent/WO2019213626A1/en unknown
- 2019-05-03 CA CA3099332A patent/CA3099332A1/en active Pending
- 2019-05-03 US US17/052,798 patent/US20210363546A1/en active Pending
- 2019-05-03 CN CN201980042149.7A patent/CN112512595A/zh active Pending
- 2019-05-03 JP JP2021510297A patent/JP7498499B2/ja active Active
- 2019-05-03 AU AU2019262225A patent/AU2019262225A1/en active Pending
- 2019-05-03 EP EP19796061.0A patent/EP3787692A4/en active Pending
Similar Documents
| Publication | Publication Date | Title |
|---|---|---|
| Earley et al. | Adeno-associated virus serotype-specific inverted terminal repeat sequence role in vector transgene expression | |
| Kay | State-of-the-art gene-based therapies: the road ahead | |
| US20180051300A1 (en) | Self-complementary parvoviral vectors, and methods for making and using the same | |
| US20220372513A1 (en) | Vector system for expressing regulatory rna | |
| JP2023075166A (ja) | β異常ヘモグロビン症を治療するためのＣＲＩＳＰＲ／ＣＡＳ関連方法および組成物 | |
| JP7069426B2 (ja) | ユートロフィン遺伝子を標的とした筋ジストロフィーの治療方法 | |
| AU2010311376B2 (en) | Cardiac-specific nucleic acid regulatory elements and methods and use thereof | |
| Zielske et al. | Lentiviral transduction of P140K MGMT into human CD34+ hematopoietic progenitors at low multiplicity of infection confers significant resistance to BG/BCNU and allows selection in vitro | |
| AU2019236209A1 (en) | Systems and methods for the treatment of hemoglobinopathies | |
| US20210230638A1 (en) | Systems and methods for the treatment of hemoglobinopathies | |
| EP4036238A1 (en) | Functional nucleic acid molecule and method | |
| Gao et al. | Engineered miniature H1 promoters with dedicated RNA polymerase II or III activity | |
| JPWO2019213626A5 (ja) | ||
| JP7498499B2 (ja) | 心臓、骨格筋、及び筋幹細胞におけるインビボ相同組換え修復 | |
| Coutelle et al. | Vector systems for prenatal gene therapy: choosing vectors for different applications | |
| Cooney et al. | Reciprocal mutations of lung-tropic AAV capsids lead to improved transduction properties | |
| Brimble | Characterisation of adeno-associated virus DNA contaminants and development of a P5 promoter replacement, high purity adeno-associated virus production system | |
| WO2023220035A1 (en) | Erythroparvovirus compositions and methods for gene therapy | |
| AU2014240247B2 (en) | Cardiac-specific nucleic acid regulatory elements and methods and use thereof | |
| Wong | Utilization of CRISPR/Cas9-mediated gene editing for correction of deletion mutations in DMD | |
| WO2023220040A1 (en) | Erythroparvovirus with a modified capsid for gene therapy | |
| CN113214405A (zh) | 用于对HBV cccDNA进行甲基化修饰的融合蛋白及其用途 |