JP7075341B2 - SynP162、桿体光受容器における遺伝子の特異的発現のためのプロモーター - Google Patents
SynP162、桿体光受容器における遺伝子の特異的発現のためのプロモーター Download PDFInfo
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CACACAAAACACAAATACAACAAATCTTTTAAAACTGCGATAATCCTATGTTGATTCTCTTACCTAAATTAAAAAACAAAACAAAATATGATAGCCTTGAATAAATTTTTATATGATATTTCATACTGTAGCCCAGGCTAGCCTCAAACTTGTAGCAATTCTCTTGTCTTCATCTCCTGAACACTGGAATTACAGGTGAGATCTAGAATGCTTTTCTTTTTTATGAGATACATCATCTTTAAATGAATTTAACTAACTTTATGTGTATGGATGTTTTGCCTGAATGTATGTGCAGGGCCGAGGGAGTGGGAGAGAACCCACTGGCTGTGTTAAGCCACTGAC(配列番号1)
CACACAAAACACAAATACAACAAATCTTTTAAAACTGCGATAATCCTATGTTGATTCTCTTACCTAAATTAAAAAACAAAACAAAATATGATAGCCTTGAATAAATTTTTATATGATATTTCATACTGTAGCCCAGGCTAGCCTCAAACTTGTAGCAATTCTCTTGTCTTCATCTCCTGAACACTGGAATTACAGGTGAGATCTAGAATGCTTTTCTTTTTTATGAGATACATCATCTTTAAATGAATTTAACTAACTTTATGTGTATGGATGTTTTGCCTGAATGTATGTGCAGGGCCGAGGGAGTGGGAGAGAACCCACTGGCTGTGTTAAGCCACTGAC(配列番号1)
全ゲノム高分解能DNAメチル化マップを、目的の細胞型(桿体)において作成して、候補制御領域を同定した。候補エンハンサーを、細胞型特異的DNA低メチル化の存在に基づいて選択した。そのように選択されたエレメントを、錐体および桿体において、インビボハイスループットレポーターアッセイを用いて発現についてスクリーニングした。その後、桿体特異的配列エレメントを合成し、最小プロモーター配列:ATCCTCACATGGTCCTGCTGGAGTTAGTAGAGGGTATATAATGGAAGCTCGACTTCCAGCTATCACATCCACTGTGTTGTTGTGAACTGGAATCCACTATAGGCCA(配列番号2)の前にクローニングした。ChR2-eGFPコード配列が、このプロモーターおよび最適化コザック配列(GCCACC)の直後に挿入され、その後に、ウッドチャック肝炎ウイルス転写後制御エレメント(WPRE)およびSV40ポリアデニル化部位が続いた。網膜ニューロンを、3.43E+11~1.75E+12 GC/mLの範囲の力価を有するAAV血清型2/8を用いて、標的化した。
AAV投与について、麻酔下の動物の眼を、鋭い30ゲージ針によりレンズの近くの強膜で穿刺した。2マイクロリットルのAAV粒子懸濁液を、Hamiltonシリンジにより網膜下に注射した。3週間後、単離された網膜を、PBS中4%PFAにおいて30分間、固定し、続いて、PBS中、4℃で洗浄ステップを行った。網膜全体を、室温で1時間、PBS中10%正常ロバ血清(NDS)、1%BSA、0.5%Triton X-100で処理した。PBS中3%NDS、1%BSA、0.5%Triton X-100におけるモノクローナルのラット抗GFP抗体(Molecular Probes Inc.;1:500)およびポリクローナルのウサギ抗マウス錐体アレスチン抗体(Millipore:1:200)での処理を、室温で5日間、行った。二次ロバ抗ラットAlexa Fluor-488抗体(Molecular Probes Inc.;1:200)、抗ウサギAlexa Fluor-633およびHoechstでの処理を2時間、行った。切片を洗浄し、スライドグラス上にProLong Gold褐色防止用試薬(Molecular Probes Inc.)と共に載せ、Zeiss LSM 700 Axio Imager Z2レーザー走査型共焦点顕微鏡(Carl Zeiss Inc.)を用いて撮影した。
本発明は以下の態様を含みうる。
[1]配列番号1の核酸配列を含むかもしくはそれからなる、または配列番号1の前記配列と少なくとも80%同一性を有する少なくとも300bpの核酸配列からなる、単離された核酸分子であって、遺伝子をコードする核酸配列が、前記単離された核酸分子へ動作可能に連結されている場合、前記単離された核酸分子が前記遺伝子の桿体光受容器における特異的発現をもたらす、単離された核酸分子。
[2]最小プロモーター、例えば、配列番号2の最小プロモーターをさらに含む、上記[1]に記載の単離された核酸分子。
[3]上記[1]または[2]に記載の単離された核酸分子とストリンジェントな条件下でハイブリダイズする配列を含む単離された核酸分子。
[4]特定の細胞における遺伝子発現を促進するエレメントとして上記[1または2]に記載の単離された核酸を含む発現カセットであって、前記単離された核酸が、少なくとも、桿体光受容器において特異的に発現させる遺伝子をコードする核酸配列へ動作可能に連結されている、発現カセット。
[5]上記[4]に記載の発現カセットを含むベクター。
[6]ウイルスベクターである、上記[5]に記載のベクター。
[7]桿体光受容器における遺伝子の発現のための、上記[1]もしくは[2]に記載の核酸の使用、または上記[4]に記載の発現カセットの使用、または上記[5]に記載のベクターの使用。
[8]単離された細胞、細胞株、または細胞集団に、上記[4]に記載の発現カセットをトランスフェクトするステップを含む、桿体光受容器において遺伝子を発現させる方法であって、前記細胞が桿体光受容器であるかまたは前記細胞が桿体光受容器を含む場合、発現させる前記遺伝子が、前記単離された細胞、細胞株、または細胞集団により特異的に発現される、方法。
[9]上記[4]に記載の発現カセットまたは上記[5]に記載のベクターを含む、単離された細胞。
[10]前記発現カセットまたはベクターが前記細胞のゲノムへ安定的に組み込まれている、上記[9]に記載の細胞。
[11]前記遺伝子の産物が光感受性分子、例えば、ハロロドプシンまたはチャネルロドプシンである、上記[1]もしくは[2]に記載の単離された核酸分子、上記[4]に記載の発現カセット、上記[5]に記載のベクター、上記[7]に記載の使用、上記[8]に記載の方法、または上記[9]に記載の細胞。
[12]上記[1]または[2]に記載の単離された核酸分子を含む、桿体光受容器において遺伝子を発現させるためのキット。
Claims (19)
- 配列番号1の核酸配列を含むかもしくはそれからなる、または配列番号1の前記配列と少なくとも90%同一性を有する少なくとも300塩基対の核酸配列を含み、少なくとも遺伝子をコードする核酸配列へ動作可能に連結された単離された核酸分子を含む、発現カセットであって、
前記単離された核酸分子が、桿体光受容細胞における前記遺伝子発現の作動に有効である、発現カセット。 - 前記単離された核酸分子が、配列番号1の前記配列と少なくとも95%同一性を有する少なくとも300塩基対の核酸配列を含む、請求項1に記載の発現カセット。
- 前記単離された核酸分子が、配列番号1の核酸配列を含む、請求項1に記載の発現カセット。
- 前記細胞が、げっ歯類細胞である、請求項1に記載の発現カセット。
- 前記細胞が、ヒト細胞である、請求項1に記載の発現カセット。
- 最小プロモーターをさらに含む、請求項1に記載の発現カセット。
- 前記最小プロモーターが、配列番号2の核酸配列を含む、請求項6に記載の発現カセット。
- 前記遺伝子の産物が、光感受性分子である、請求項1~7のいずれか1項に記載の発現カセット。
- 前記光感受性分子が、ハロロドプシンまたはチャネルロドプシンであるである、請求項8に記載の発現カセット。
- 請求項1~9のいずれか1項に記載の発現カセットを含むベクター。
- ウイルスベクターである、請求項10に記載のベクター。
- 前記ベクターが、アデノ随伴ウイルス(AAV)ベクターである、請求項10に記載のベクター。
- 桿体光受容細胞における遺伝子のインビトロ発現のための、請求項1~9のいずれか1項に記載の発現カセットの使用、または請求項10~12のいずれか1項に記載のベクターの使用。
- 単離された細胞、細胞株、または細胞集団に、請求項1~9のいずれか1項に記載の発現カセットをトランスフェクトすることを含み、
前記単離された細胞が、桿体光受容細胞、または前記細胞株もしくは細胞集団が桿体光受容細胞を含む、細胞において遺伝子を発現させるインビトロ方法。 - 前記細胞株がげっ歯類細胞であるか、または前記細胞株もしくは細胞集団がげっ歯類細胞を含む、請求項14に記載の方法。
- 前記細胞株がヒト細胞であるか、または前記細胞株もしくは細胞集団がヒト細胞を含む、請求項14に記載の方法。
- 請求項1~9のいずれか1項に記載の発現カセットまたは請求項10~12のいずれか1項に記載のベクターを含む、単離された細胞。
- 前記発現カセットまたはベクターが前記細胞のゲノムへ安定的に組み込まれている、請求項17に記載の単離された細胞。
- 桿体光受容細胞において遺伝子を発現させるためのキットであって、請求項1~9のいずれか1項に記載の発現カセットを含む、キット。
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