Priority date (The priority date is an assumption and is not a legal conclusion. Google has not performed a legal analysis and makes no representation as to the accuracy of the date listed.)
Filing date
Publication date
Application filed by Транслейт Био, Инк.filedCriticalТранслейт Био, Инк.
Priority claimed from PCT/US2019/062592external-prioritypatent/WO2020106946A1/en
Publication of EA202191126A1publicationCriticalpatent/EA202191126A1/ru
Medicines That Contain Protein Lipid Enzymes And Other Medicines
(AREA)
Abstract
Изобретение относится, среди прочего, к улучшенному способу лечения кистозного фиброза (CF) у субъекта-человека. Способ предусматривает введение композиции, содержащей mRNA, кодирующую белок, представляющий собой трансмембранный регулятор проводимости, связанный с кистозным фиброзом (CFTR), при концентрации, составляющей 0,5 мг/мл или больше, субъекту-человеку путем распыления. Композицию превращают в аэрозоль с использованием небулайзера, и номинальную дозу mRNA вводят субъекту-человеку с помощью небулайзера на протяжении периода времени, составляющего, как правило, по меньшей мере 30 мин, при подходящей скорости распыления, составляющей, например, по меньшей мере 0,2 мл/мин.