BR112023001583A2 - Polipeptídeos de ss-glucocerebrosidase (gcase) modificado, polinucleotídeo, partícula viral e composição - Google Patents
Polipeptídeos de ss-glucocerebrosidase (gcase) modificado, polinucleotídeo, partícula viral e composiçãoInfo
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Abstract
POLIPEPTÍDEOS DE ß-GLUCOCEREBROSIDASE (GCASE) MODIFICADO, POLINUCLEOTÍDEO, PARTÍCULA VIRAL E COMPOSIÇÃO. A presente invenção refere-se a um polipeptídeo de ß-glucocerebrosidase (GCase) modificado e a um polinucleotídeo compreendendo uma sequência de nucleotídeos de glucocerebrosidase (GBA) modificada. A invenção refere-se ainda a uma partícula viral compreendendo um genoma recombinante compreendendo o polinucleotídeo da invenção e uma composição compreendendo o polipeptídeo de GCase modificado, polinucleotídeo ou partícula viral da invenção. A invenção também se refere a métodos de uso e usos do polipeptídeo de GCase modificado, polinucleotídeo, partícula viral e/ou composição da invenção. A invenção refere-se ainda ao polipeptídeo de GCase modificado, polinucleotídeo, partícula viral ou composição da invenção para uso em um método de tratamento ou uso na fabricação de um medicamento para uso em um método de tratamento.
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