AR128224A1 - Compuestos y métodos para tratar la ataxia de friedreich - Google Patents
Compuestos y métodos para tratar la ataxia de friedreichInfo
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Abstract
La presente divulgación se refiere a compuestos y métodos para modular la expresión de fxn y tratar enfermedades y afecciones en las que fxn cumple una función activa. El compuesto puede ser una molécula moduladora de transcripción que tenga un primer extremo, un segundo extremo y una cadena principal oligomérica, donde: (a) el primer extremo comprende una porción de unión a DNA capaz de unirse de manera no covalente a una secuencia de repetición de trinucleótidos GAA; (b) el segundo extremo comprende una porción de unión a proteína que se une a una molécula reguladora que modula una expresión de un gen que comprende la secuencia de repetición de trinucleótidos GAA; y (c) la cadena principal oligomérica que comprende un conector entre el primer extremo y el segundo extremo.
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2023
- 2023-01-06 AR ARP230100043A patent/AR128224A1/es unknown
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