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Publication of AR121257A1publicationCriticalpatent/AR121257A1/es
Medicines That Contain Protein Lipid Enzymes And Other Medicines
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Abstract
La presente divulgación se refiere a compuestos y métodos para modular la expresión de dmpk y tratar enfermedades y condiciones en las que dmpk cumple un rol activo. El compuesto puede ser una molécula moduladora de transcripción que tiene una primera terminal, una segunda terminal, y una cadena principal oligomérica, donde: a) la primera terminal comprende una porción de unión a DNA capaz de unirse no covalentemente a una secuencia de repetición de nucleótido CAG o CTG; b) la segunda terminal comprende una porción de unión a proteína que se una a una molécula de regulación que modula una expresión de un gen que comprende la secuencia de repetición de nucleótido CAG o CTG; y c) la cadena principal oligomérica comprende un conector entre la primera terminal y la segunda terminal.
ARP210100279A2020-02-032021-02-03Métodos y compuestos para el tratamiento de enfermedad genética
AR121257A1
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