AR126921A1 - Compuestos y métodos para modular splicing - Google Patents

Abstract

Un compuesto de fórmula (1) o una sal, un solvato, un hidrato, un tautómero o un estereoisómero, farmacéuticamente aceptables del mismo. Una composición farmacéutica que comprende un compuesto de cualquiera de las reivindicaciones anteriores y un excipiente farmacéuticamente aceptable. Un método para formar un complejo que comprenda un componente de un espliceosoma (por ejemplo, un componente mayor del espliceosoma o un componente menor del espliceosoma), un ácido nucleico (por ejemplo, un ADN, ARN, por ejemplo, un pre-ARNm), y un compuesto de fórmula (1) o (2) o una composición del mismo según cualquiera de las reivindicaciones 1 - 129, comprendiendo el contacto del ácido nucleico (por ejemplo, un ADN, ARN, por ejemplo, un pre-ARNm) con un compuesto de fórmula (1) o (2). Un método para alterar la conformación de un ácido nucleico (por ejemplo, un ADN, ARN, por ejemplo, un pre-ARNm) que comprende el contacto del ácido nucleico con un compuesto de fórmula (1) o (2) según cualquiera de las reivindicaciones 1 - 128, o la composición farmacéutica de la reivindicación 129.