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Application filed by Univ PennsylvaniafiledCriticalUniv Pennsylvania
Publication of AR121245A1publicationCriticalpatent/AR121245A1/es
Medicines That Contain Protein Lipid Enzymes And Other Medicines
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Medicines Containing Material From Animals Or Micro-Organisms
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Abstract
Se proporciona un esquema terapéutico útil para el tratamiento de gangliosidosis GM1 que comprende la administración de un vector de virus adenoasociado recombinante (rAAV) que tiene una cápside de AAV y un genoma de vector que comprende una secuencia que codifica a la b-galactosida humana. También se proporcionan composiciones que contienen un vector de rAAV y métodos para tratar gangliosidosis GM1 en pacientes que comprenden la administración de un vector de rAAV.
ARP210100263A2020-02-022021-02-01Composiciones útiles para tratar gangliosidosis gm1
AR121245A1
(es)