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Application filed by Univ PennsylvaniafiledCriticalUniv Pennsylvania
Publication of AR108687A1publicationCriticalpatent/AR108687A1/es
Medicines That Contain Protein Lipid Enzymes And Other Medicines
(AREA)
Medicines Containing Material From Animals Or Micro-Organisms
(AREA)
Abstract
Se proporcionan composiciones y regímenes útiles en el tratamiento de la hemofilia A. Las composiciones incluyen virus adenoasociado recombinante (rAAV) con un potenciador de transtiretina y promotor que conduce la expresión de un Factor VIII humano. Reivindicación 1: Un virus adenoasociado recombinante (rAAV) útil como un agente terapéutico dirigido al hígado para la hemofilia A, donde dicho rAAV comprende una cápside de AAV y un genoma de vector allí empaquetado, donde dicho genoma de vector comprende: (a) una secuencia de repetición terminal invertida (ITR) 5’ AAV; (b) un potenciador de transtiretina (enTTR); (c) un promotor de transtiretina (TTR); (d) una secuencia codificadora que codifica un Factor VIII humano que tiene función de coagulación; (e) una ITR de 3’ AAV.
ARP170100975A2016-04-152017-04-17Terapia génica para el tratamiento de hemofilia a
AR108687A1
(es)
Vectores mejorados del factor viii del virus adeno-asociado de menos de 5,0 kb de longitud, que producen un polipéptido del factor viii funcionalmente activo para el tratamiento de la hemofilia a.