AR120979A1 - COMPOSICIONES DE ARNi QUE CONTIENEN UN DOMINIO FOSFOLIPASA TIPO PATATINA 3 (PNPLA3) Y SUS MÉTODOS DE USO - Google Patents

Abstract

Agentes de ARNi, por ejemplo, agentes de ARN de hebra doble (ARNhd), dirigidos al gen que contiene un dominio fosfolipasa tipo patatina 3 (PNPLA3). La presente también se relaciona con métodos de uso de dichos agentes de ARNi para inhibir la expresión de un gen PNPLA3 y con métodos para prevenir y tratar un trastorno asociado a PNPLA3, por ejemplo, la enfermedad de hígado graso no alcohólico (NAFLD). Reivindicación 1: Un ácido ribonucleico de hebra doble (ARNhd) para inhibir la expresión de un gen que contiene un dominio fosfolipasa tipo patatina 3 (PNPLA3) en una célula, en donde dicho ARNhd comprende una hebra sentido y una hebra antisentido que forman una región de hebra doble, en donde la hebra antisentido comprende una región de complementariedad con un ARNm que codifica PNPLA3, y en donde la región de complementariedad comprende por lo menos 15 nucleótidos contiguos que difieren en no más de 3 nucleótidos de cualquiera de las secuencias de nucleótidos antisentido de cualquiera de las Tablas 2 - 11, 21, 24, 27, 30, 32, 33, 36, 37, 49 ó 50.