AR127137A2 - Composiciones de arni de serpinc1 y sus métodos de uso - Google Patents

Abstract

Composiciones de ARNi, por ejemplo, ácido ribonucleico de cadena doble (ARNcd), dirigido al gen Serpinc1, y métodos de uso de dicho ARNi, por ejemplo, ARNcd, composiciones para inhibir la expresión de Serpinc1 y métodos de tratamiento de sujetos que sufren de un trastorno de sangrado, tal como hemofilia. Reivindicación 1: Un ácido ribonucleico de cadena doble (ARNcd) para inhibir la expresión de Serpinc1, caracterizado porque dicho ARNcd comprende una cadena orientada en el sentido del marco de lectura y una cadena antisentido, en donde dicha cadena orientada en el sentido del marco de lectura comprende al menos 15 nucleótidos contiguos que difieren en no más de 3 nucleótidos de la secuencia de nucleótidos de la SEQ ID Nº 1 y dicha cadena antisentido comprende al menos 15 nucleótidos contiguos que difieren en no más de 3 nucleótidos de la secuencia de nucleótidos de la SEQ ID Nº 5. Reivindicación 2: Un ácido ribonucleico de cadena doble (ARNcd) para inhibir la expresión de Serpinc1, caracterizado porque dicho ARNcd comprende una cadena orientada en el sentido del marco de lectura y una cadena antisentido, donde la cadena antisentido comprende una región de complementariedad que comprende al menos 15 nucleótidos contiguos que difieren en no más de 3 nucleótidos de cualquiera de las secuencias antisentido enumeradas en cualquiera de las Tablas 3, 4, 8, 11, 12, 14, 15, 20 y 21. Reivindicación 25: Una célula, caracterizada porque comprende al vector de la Reivindicación 22. Reivindicación 26: Una composición farmacéutica para inhibir la expresión de un gen Serpinc1, caracterizada porque comprende al ARNcd de la Reivindicación 1 ó 2 o al vector de la Reivindicación 22. Reivindicación 27: Un método de inhibición de la expresión de Serpinc1 en una célula, caracterizado porque dicho método comprende: (a) poner la célula en contacto con el ARNcd de la Reivindicación 1 ó 2 o con el vector de la Reivindicación 22; y (b) mantener la célula producida en el paso (a) por un tiempo suficiente como para obtener la degradación del transcripto de ARNm de un gen Serpinc1, inhibiendo de esa manera la expresión del gen Serpinc1 en la célula.