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Publication of AR120252A1publicationCriticalpatent/AR120252A1/es
Medicines That Contain Protein Lipid Enzymes And Other Medicines
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Medicines Containing Material From Animals Or Micro-Organisms
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Abstract
En la presente se describen casetes y plásmidos de transferencia de AAV utilizados en la producción de vectores virales adenoasociados recombinantes (rAAV). Los casetes y plásmidos descritos comprenden uno o más transgenes que tienen eficacia terapéutica en la mejora, tratamiento y/o prevención de una o más enfermedades o trastornos, tal como la enfermedad de Niemann-Pick, tipo C1 (NPC1).
ARP200102879A2019-10-172020-10-16Casete de transferencia de aav
AR120252A1
(es)