AR120249A1 - Vectores virales adeno-asociados para el tratamiento de la enfermedad de niemann-pick tipo c - Google Patents

Vectores virales adeno-asociados para el tratamiento de la enfermedad de niemann-pick tipo c

Info

Publication number
AR120249A1
AR120249A1 ARP200102876A ARP200102876A AR120249A1 AR 120249 A1 AR120249 A1 AR 120249A1 AR P200102876 A ARP200102876 A AR P200102876A AR P200102876 A ARP200102876 A AR P200102876A AR 120249 A1 AR120249 A1 AR 120249A1
Authority
AR
Argentina
Prior art keywords
adeno
niemann
treatment
viral vectors
disease type
Prior art date
Application number
ARP200102876A
Other languages
English (en)
Inventor
Daniel Mcoy
Garrett Berry
David Dismuke
Original Assignee
Stridebio Inc
Priority date (The priority date is an assumption and is not a legal conclusion. Google has not performed a legal analysis and makes no representation as to the accuracy of the date listed.)
Filing date
Publication date
Application filed by Stridebio Inc filed Critical Stridebio Inc
Publication of AR120249A1 publication Critical patent/AR120249A1/es

Links

Landscapes

  • Medicines Containing Material From Animals Or Micro-Organisms (AREA)
  • Medicines That Contain Protein Lipid Enzymes And Other Medicines (AREA)

Abstract

Se proporcionan en la presente composiciones y métodos de terapia de gen para tratar, prevenir, y/o curar NPC1. Más específicamente, la descripción proporciona vectores de virus adeno-asociados (AAV) para el suministro de ácidos nucleicos y ácidos nucleicos (que incluyen casetes de transferencia de AAV) para tratar, prevenir, y/o curar NPC1.
ARP200102876A 2019-10-17 2020-10-16 Vectores virales adeno-asociados para el tratamiento de la enfermedad de niemann-pick tipo c AR120249A1 (es)

Applications Claiming Priority (1)

Application Number Priority Date Filing Date Title
US201962916749P 2019-10-17 2019-10-17

Publications (1)

Publication Number Publication Date
AR120249A1 true AR120249A1 (es) 2022-02-09

Family

ID=80782201

Family Applications (2)

Application Number Title Priority Date Filing Date
ARP200102876A AR120249A1 (es) 2019-10-17 2020-10-16 Vectores virales adeno-asociados para el tratamiento de la enfermedad de niemann-pick tipo c
ARP200102879A AR120252A1 (es) 2019-10-17 2020-10-16 Casete de transferencia de aav

Family Applications After (1)

Application Number Title Priority Date Filing Date
ARP200102879A AR120252A1 (es) 2019-10-17 2020-10-16 Casete de transferencia de aav

Country Status (1)

Country Link
AR (2) AR120249A1 (es)

Also Published As

Publication number Publication date
AR120252A1 (es) 2022-02-09

Similar Documents

Publication Publication Date Title
CL2022000939A1 (es) Vectores virales adenoasociados para el tratamiento de la enfermedad de niemann-pick tipo c
BR112019001887A2 (pt) composições e métodos para o tratamento de doença associada a cep290
CO2021008120A2 (es) Vectores virales recombinantes y ácidos nucleicos para producirlos
WO2019006418A3 (en) ADENO-ASSOCIATED VIRAL VECTORS FOR GENE THERAPY
BR112018011975A2 (pt) composições úteis no tratamento de atrofia muscular espinhal
CL2020002704A1 (es) Terapia de gen para enfermedades causadas por combinaciones desequilibradas de nucleótidos que incluyen síndromes de agotamiento de adn mitocondrial
CY1123760T1 (el) Ανασυνδυασμενοι φορεις aav που εκφραζουν οστεοπροστατευτικα γονιδια, που περιλαμβανουν has2 και λουμπρικινη, χρησιμοι στην θεραπευτικη αγωγη οστεοαρθριτιδας και συναφων παθησεων των αρθρωσεων στα θηλαστικα
CR20160480A (es) Terapia genetica para la retinitis pigmentaria
CL2023000629A1 (es) Partículas virales modificadas y usos de estas
CO2022012917A2 (es) Vectores de genoterapia para tratar enfermedades cardíacas
CO2021016200A2 (es) Composiciones útiles para el tratamiento de la enfermedad de pompe
BR112021015751A2 (pt) Vetores de terapia genética para tratamento da doença de danon
BR112018075692A2 (pt) genes cln1 otimizados e cassetes de expressão e seu uso
CL2022000938A1 (es) Casete de transferencia de aav
BR112023018944A2 (pt) Composição de terapia gênica e tratamento de cardiomiopatia arritmogênica ventricular direita
CO2021009575A2 (es) Composiciones y métodos para la administración de polipéptidos cftr
AR119869A1 (es) Proteína vp1 modificada aislada de la cápside del virus adeno-asociado de serotipo 5 (aav5), cápside y vector basado en la misma
BR112018017240A2 (pt) ?polinucleotídeo, vetor de ácido nucleico, preparação farmacêutica, kit, e, método para fabricar um vetor viral adenoassociado recombinante?
BR112022025586A2 (pt) Liberação de vetor de vírus adenoassociado para distrofias musculares
AR120249A1 (es) Vectores virales adeno-asociados para el tratamiento de la enfermedad de niemann-pick tipo c
CL2023001650A1 (es) Tratamiento de la enfermedad de danon
BR112022002794A2 (pt) Terapia combinada de transgene e mirna derivado de íntron para tratamento de sca1
BR112022000898A2 (pt) Terapia de gene cardíaco aav para cardiomiopatia em seres humanos
CO2022006772A2 (es) Composiciones y métodos para el tratamiento de los trastornos de almacenamiento de glucógeno
BR112017022621A2 (pt) liberação do gene de smad7 como uma substância terapêutica