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Application filed by Univ PennsylvaniafiledCriticalUniv Pennsylvania
Publication of AR118177A1publicationCriticalpatent/AR118177A1/es
Micro-Organisms Or Cultivation Processes Thereof
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Medicines Containing Material From Animals Or Micro-Organisms
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Abstract
Se suministra un recombinante AAV (rAAV) adecuado para uso en el tratamiento del inicio de la neurodegeneración en adultos causada por la haploinsuficiencia en la granulina (GRN), tal como la progranulina (PGNR) relacionada con la demencia frontemporal (FTD). El rAAV comprende (a) 1 cápsula de virus adeno-asociado, y (b) un genoma de vector empaquetado en la cápsula AAV, dicho genoma de vector comprende repeticiones de terminales invertidas AAV, una secuencia de codificación para la progranulina humana, y secuencias regulatorias que dirigen la expresión de la progranulina. También se proporciona un método para tratar un paciente humano con PGRN-FTD y otro inicio de neurodegeneración en adultos causada por las haploinsuficiencias en la granulina (GRN), que comprende llevar al sistema nervioso central (CNS) un virus adeno-asociado recombinante (rAAV) con 1 cápsula de virus adeno-asociado (AAV1), dicho rAAV además comprende un genoma de vector empaquetado en la cápsula AAV, dicho genoma de vector comprende repeticiones de terminales invertidas AAV, una secuencia de codificación para la progranulina humana y secuencias regulatorias que dirigen la expresión de la progranulina.
ARP200100503A2019-02-222020-02-21Virus adeno-asociado recombinante para el tratamiento del inicio de la neurodegeneración en adultos asociadas con la grn
AR118177A1
(es)
Vectores virales que comprenden regiones de codificación de la proteína retinol deshidrogenasa 12 (rdh12) y métodos de tratamiento de distrofias retinianas.