AR119955A1 - Métodos de tratamiento de enfermedades neovasculares oculares utilizando variantes de aav2 que codifican aflibercept - Google Patents

Métodos de tratamiento de enfermedades neovasculares oculares utilizando variantes de aav2 que codifican aflibercept

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AR119955A1
AR119955A1 ARP200102539A ARP200102539A AR119955A1 AR 119955 A1 AR119955 A1 AR 119955A1 AR P200102539 A ARP200102539 A AR P200102539A AR P200102539 A ARP200102539 A AR P200102539A AR 119955 A1 AR119955 A1 AR 119955A1
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amino acid
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aav2
ocular neovascular
treatment
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ARP200102539A
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Mehdi Gasmi
Szilard Kiss
Aaron Osborne
Adam Turpcu
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Adverum Biotechnologies Inc
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Se proporcionan métodos para tratar una enfermedad neovascular ocular en un individuo, que comprenden administrar una dosis unitaria de partículas de virus adenoasociado recombinante (rAAV) al ojo del individuo, en el que las partículas de rAAV comprenden: a) un ácido nucleico que codifica un polipéptido que comprende una secuencia de aminoácidos con al menos aproximadamente un 95% de identidad con la secuencia de aminoácidos de SEQ ID Nº 35 y flanqueada por repeticiones terminales invertidas (ITR) de AAV2, y b) una proteína de la cápside de AAV2 que comprende una secuencia de aminoácidos LGETTRP (SEQ ID Nº 14) insertado entre las posiciones 587 y 588 de la proteína de la cápside, en la que la numeración de los residuos de aminoácidos corresponde a VP1 de una proteína de la cápside de AAV2.
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