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Vectores virales adenoasociados que codifican una forma de ATP7B truncada aunque funcional para usar en terapias génicas para el tratamiento de la enfermedad de Wilson (WD). La forma de ATP7B truncada que se describe aquí ofrece varias ventajas ante la forma de ATP7B de tipo salvaje, tal como una mayor eficacia y rendimiento de elaboración mejorado. Reivindicación 1: Una construcción de ácidos nucleicos recombinante, caracterizada porque comprende: (a) una secuencia de una repetición terminal invertida 5’ (ITR); (b) una secuencia promotora; (c) una secuencia de ácidos nucleicos que codifica una ATPasa transportadora de cobre humana truncada 2 (ATP7B) en donde se han eliminado los dominios de unión a metales (MBD) 1-3, pero se conserva el bucle rico en serina que incluye dos residuos serina (S340 y S341) entre MBD3 y MBD4; y (d) una secuencia ITR 3’.
ARP200100022A2019-01-042020-01-03Construcciones de terapia génica para el tratamiento de la enfermedad de wilson
AR117766A1
(es)
Αλληλουχιες αμινοξεων που κατευθυνονται εναντι των πρωτεϊνων φακελου ενος ioy και πολυπεπτιδια που τις περιεχουν για τη θεραπευτικη αντιμετωπιση ιικων νoσων
Глипикан-3 (gpc3)-производные антигенные пептиды, отторгающие опухоли, используемые для нla-a2-положительных пациентов, и фармацевтическая продукция, включающая их