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Application filed by Bamboo Therapeutics IncfiledCriticalBamboo Therapeutics Inc
Publication of AR106606A1publicationCriticalpatent/AR106606A1/es
Medicines Containing Material From Animals Or Micro-Organisms
(AREA)
Abstract
Un gen modificado de FXN (frataxina) que proporciona una expresión incrementada de la proteína de frataxina codificada que puede utilizarse para el tratamiento de la ataxia de Friedreich. Ácido nucléico, vector, composición farmacéutica, célula.
ARP160103382A2015-11-052016-11-04Genes de ataxia de friedreich modificados y vectores para terapia génica
AR106606A1
(es)
vírus oncolítico, vírus que expressa três genes heterólogos, composição farmacêutica, vírus para o uso, produto de fabricação, método de tratamento de câncer e uso do vírus
sistema de vetor para expressar a sequência de codificação de um gene de interesse em uma célula, célula hospedeira, composição farmacêutica, método para tratar e/ou prevenir uma patologia ou doença, uso de uma sequência de nucleotídeo de um sinal de degradação em um sistema de vetor e método para diminuir a expressão de uma proteína na forma truncada