AR106606A1 - Genes de ataxia de friedreich modificados y vectores para terapia génica - Google Patents

Genes de ataxia de friedreich modificados y vectores para terapia génica

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friedreich ataxia
modified
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J Samulski Richard
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Un gen modificado de FXN (frataxina) que proporciona una expresión incrementada de la proteína de frataxina codificada que puede utilizarse para el tratamiento de la ataxia de Friedreich. Ácido nucléico, vector, composición farmacéutica, célula.
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