WO2008109555A3 - Composés d'acide nucléique pour inhiber l'expression du gène nrg1 et utilisation de ceux-ci - Google Patents

Composés d'acide nucléique pour inhiber l'expression du gène nrg1 et utilisation de ceux-ci Download PDF

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Abstract

L'invention concerne des molécules d'acide ribonucléique méroduplex (ARNmd) pouvant diminuer ou étouffer l'expression du gène NGG1. Un ARNmd de cette description comprend au moins trois brins qui s'associent pour former au moins deux régions à double brin non chevauchantes séparées par une encoche ou un espace dans lequel un brin est complémentaire à un ARNm de NRG1. De plus, le méroduplex peut avoir au moins une uridine qui est une 5-méthyluridine, un nucléoside qui est un acide nucléique bloqué, ou éventuellement d'autres modifications, et toute combinaison de ceux-ci. Sont également proposés des procédés de diminution de l'expression d'un gène NRG1 dans une cellule ou chez un sujet pour traiter une maladie liée au NRG1.
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