WO2008109546A3 - Composés d'acide nucléique pour inhiber l'expression du gène tgfbr et utilisations de ceux-ci - Google Patents

Composés d'acide nucléique pour inhiber l'expression du gène tgfbr et utilisations de ceux-ci Download PDF

Info

Publication number
WO2008109546A3
WO2008109546A3 PCT/US2008/055695 US2008055695W WO2008109546A3 WO 2008109546 A3 WO2008109546 A3 WO 2008109546A3 US 2008055695 W US2008055695 W US 2008055695W WO 2008109546 A3 WO2008109546 A3 WO 2008109546A3
Authority
WO
WIPO (PCT)
Prior art keywords
tgfbrl
tgfbr2
tgfbr3
nucleic acid
gene expression
Prior art date
Application number
PCT/US2008/055695
Other languages
English (en)
Other versions
WO2008109546A2 (fr
WO2008109546B1 (fr
Inventor
Steven C Quay
James Mcswiggen
Narendra K Vaish
Mohammad Ahmadian
Original Assignee
Mdrna Inc
Steven C Quay
James Mcswiggen
Narendra K Vaish
Mohammad Ahmadian
Priority date (The priority date is an assumption and is not a legal conclusion. Google has not performed a legal analysis and makes no representation as to the accuracy of the date listed.)
Filing date
Publication date
Application filed by Mdrna Inc, Steven C Quay, James Mcswiggen, Narendra K Vaish, Mohammad Ahmadian filed Critical Mdrna Inc
Publication of WO2008109546A2 publication Critical patent/WO2008109546A2/fr
Publication of WO2008109546A3 publication Critical patent/WO2008109546A3/fr
Publication of WO2008109546B1 publication Critical patent/WO2008109546B1/fr
Priority to US12/552,082 priority Critical patent/US20100105134A1/en
Priority to US13/327,545 priority patent/US20130011922A1/en

Links

Classifications

    • C—CHEMISTRY; METALLURGY
    • C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
    • C12N—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
    • C12N15/00—Mutation or genetic engineering; DNA or RNA concerning genetic engineering, vectors, e.g. plasmids, or their isolation, preparation or purification; Use of hosts therefor
    • C12N15/09—Recombinant DNA-technology
    • C12N15/11—DNA or RNA fragments; Modified forms thereof; Non-coding nucleic acids having a biological activity
    • C12N15/113—Non-coding nucleic acids modulating the expression of genes, e.g. antisense oligonucleotides; Antisense DNA or RNA; Triplex- forming oligonucleotides; Catalytic nucleic acids, e.g. ribozymes; Nucleic acids used in co-suppression or gene silencing
    • C12N15/1138—Non-coding nucleic acids modulating the expression of genes, e.g. antisense oligonucleotides; Antisense DNA or RNA; Triplex- forming oligonucleotides; Catalytic nucleic acids, e.g. ribozymes; Nucleic acids used in co-suppression or gene silencing against receptors or cell surface proteins
    • C—CHEMISTRY; METALLURGY
    • C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
    • C12N—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
    • C12N2310/00—Structure or type of the nucleic acid
    • C12N2310/10—Type of nucleic acid
    • C12N2310/14—Type of nucleic acid interfering N.A.
    • C—CHEMISTRY; METALLURGY
    • C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
    • C12N—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
    • C12N2310/00—Structure or type of the nucleic acid
    • C12N2310/30—Chemical structure
    • C12N2310/32—Chemical structure of the sugar
    • C12N2310/323—Chemical structure of the sugar modified ring structure
    • C12N2310/3231—Chemical structure of the sugar modified ring structure having an additional ring, e.g. LNA, ENA
    • C—CHEMISTRY; METALLURGY
    • C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
    • C12N—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
    • C12N2310/00—Structure or type of the nucleic acid
    • C12N2310/50—Physical structure
    • C12N2310/53—Physical structure partially self-complementary or closed

Landscapes

  • Health & Medical Sciences (AREA)
  • Life Sciences & Earth Sciences (AREA)
  • Engineering & Computer Science (AREA)
  • Genetics & Genomics (AREA)
  • Biomedical Technology (AREA)
  • Chemical & Material Sciences (AREA)
  • Molecular Biology (AREA)
  • Organic Chemistry (AREA)
  • Biotechnology (AREA)
  • General Engineering & Computer Science (AREA)
  • Zoology (AREA)
  • Bioinformatics & Cheminformatics (AREA)
  • Wood Science & Technology (AREA)
  • Microbiology (AREA)
  • Plant Pathology (AREA)
  • Physics & Mathematics (AREA)
  • Biochemistry (AREA)
  • General Health & Medical Sciences (AREA)
  • Biophysics (AREA)
  • Pharmaceuticals Containing Other Organic And Inorganic Compounds (AREA)

Abstract

L'invention concerne des molécules d'acide ribonucléique méroduplex (ARNmd) pouvant diminuer ou étouffer l'expression des gènes TGFBR1, TGFBR2 et/ou TGFBR3. Un ARNmd de cette description comprend au moins trois brins qui s'associent pour former au moins deux régions double brin non chevauchantes séparées par une encoche ou un espace dans lequel un brin est complémentaire à un ARNm de TGFBR1, TGFBR2 et/ou TGFBR3. De plus, le méroduplex peut avoir au moins une uridine qui est une 5-méthyluridine, un nucléoside qui est un acide nucléique bloqué, ou éventuellement d'autres modifications, et toute combinaison de ceux-ci. Sont également proposés des procédés de diminution de l'expression d'un gène TGFBR1, TGFBR2 ou TGFBR3 dans une cellule ou chez un sujet pour traiter une maladie liée au TGFBR1, TGFBR2 ou TGFBR3.
PCT/US2008/055695 2007-03-02 2008-03-03 Composés d'acide nucléique pour inhiber l'expression du gène tgfbr et utilisations de ceux-ci WO2008109546A2 (fr)

Priority Applications (2)

Application Number Priority Date Filing Date Title
US12/552,082 US20100105134A1 (en) 2007-03-02 2009-09-01 Nucleic acid compounds for inhibiting gene expression and uses thereof
US13/327,545 US20130011922A1 (en) 2007-03-02 2011-12-15 Nucleic acid compounds for inhibiting gene expression and uses thereof

Applications Claiming Priority (6)

Application Number Priority Date Filing Date Title
US93494007P 2007-03-02 2007-03-02
US60/934,940 2007-03-02
US93493007P 2007-03-16 2007-03-16
US60/934,930 2007-03-16
US1634307P 2007-12-21 2007-12-21
US61/016,343 2007-12-21

Related Parent Applications (1)

Application Number Title Priority Date Filing Date
PCT/US2008/055701 Continuation-In-Part WO2008109551A1 (fr) 2007-03-02 2008-03-03 Composés d'acides nucléiques conçus pour inhiber l'expression du gène tacstd1 et utilisations de ceux-ci

Related Child Applications (3)

Application Number Title Priority Date Filing Date
PCT/US2008/055698 Continuation-In-Part WO2008109548A2 (fr) 2007-03-02 2008-03-03 Composés d'acides nucléiques conçus pour inhiber l'expression du gène tgfb et utilisations de ceux-ci
US12/552,082 Continuation-In-Part US20100105134A1 (en) 2007-03-02 2009-09-01 Nucleic acid compounds for inhibiting gene expression and uses thereof
AU2009212920A Division AU2009212920A1 (en) 2007-03-02 2009-09-01 Nucleic acid compounds for inhibiting gene expression and uses thereof

Publications (3)

Publication Number Publication Date
WO2008109546A2 WO2008109546A2 (fr) 2008-09-12
WO2008109546A3 true WO2008109546A3 (fr) 2008-10-30
WO2008109546B1 WO2008109546B1 (fr) 2008-12-18

Family

ID=39642757

Family Applications (1)

Application Number Title Priority Date Filing Date
PCT/US2008/055695 WO2008109546A2 (fr) 2007-03-02 2008-03-03 Composés d'acide nucléique pour inhiber l'expression du gène tgfbr et utilisations de ceux-ci

Country Status (1)

Country Link
WO (1) WO2008109546A2 (fr)

Cited By (1)

* Cited by examiner, † Cited by third party
Publication number Priority date Publication date Assignee Title
KR102310899B1 (ko) 2014-11-16 2021-10-12 뉴로비전 파마 게엠베하 Tgf-r 신호의 억제제로서의 안티센스-올리고뉴클레오티드

Families Citing this family (3)

* Cited by examiner, † Cited by third party
Publication number Priority date Publication date Assignee Title
WO2008049078A1 (fr) 2006-10-18 2008-04-24 Nastech Pharmaceutical Company Inc. Molécules d'acide nucléique ouvertes ou coupées et leurs utilisations
US20140088174A1 (en) * 2011-04-05 2014-03-27 Academisch Ziekenhuis Leiden H.O.D.N. Lumc Compounds and methods for altering activin receptor-like kinase signaling
WO2024059618A2 (fr) * 2022-09-13 2024-03-21 Arsenal Biosciences, Inc. Cellules immunitaires possédant des arnsh tgfbr co-exprimés

Citations (6)

* Cited by examiner, † Cited by third party
Publication number Priority date Publication date Assignee Title
WO2002055693A2 (fr) * 2001-01-09 2002-07-18 Ribopharma Ag Procede pour inhiber l'expression d'un gene cible
WO2003000656A2 (fr) * 2001-06-21 2003-01-03 Isis Pharmaceuticals, Inc. Modulation anti-sens de l'expression du recepteur du facteur de croissance transformant bêta de type ii
WO2005074981A2 (fr) * 2004-02-09 2005-08-18 Regenion Gmbh Inhibiteurs de signalisation de tgf-r dans les traitements des troubles du systeme nerveux central
WO2007056153A2 (fr) * 2005-11-04 2007-05-18 Nastech Pharmaceutical Company Inc. Conjugues de peptide-arn substrat dicer utilises comme excipients d'administration pour arnsi
WO2007107162A2 (fr) * 2006-03-23 2007-09-27 Santaris Pharma A/S Arn interférant court segmenté à l'intérieur
WO2008049078A1 (fr) * 2006-10-18 2008-04-24 Nastech Pharmaceutical Company Inc. Molécules d'acide nucléique ouvertes ou coupées et leurs utilisations

Patent Citations (6)

* Cited by examiner, † Cited by third party
Publication number Priority date Publication date Assignee Title
WO2002055693A2 (fr) * 2001-01-09 2002-07-18 Ribopharma Ag Procede pour inhiber l'expression d'un gene cible
WO2003000656A2 (fr) * 2001-06-21 2003-01-03 Isis Pharmaceuticals, Inc. Modulation anti-sens de l'expression du recepteur du facteur de croissance transformant bêta de type ii
WO2005074981A2 (fr) * 2004-02-09 2005-08-18 Regenion Gmbh Inhibiteurs de signalisation de tgf-r dans les traitements des troubles du systeme nerveux central
WO2007056153A2 (fr) * 2005-11-04 2007-05-18 Nastech Pharmaceutical Company Inc. Conjugues de peptide-arn substrat dicer utilises comme excipients d'administration pour arnsi
WO2007107162A2 (fr) * 2006-03-23 2007-09-27 Santaris Pharma A/S Arn interférant court segmenté à l'intérieur
WO2008049078A1 (fr) * 2006-10-18 2008-04-24 Nastech Pharmaceutical Company Inc. Molécules d'acide nucléique ouvertes ou coupées et leurs utilisations

Non-Patent Citations (5)

* Cited by examiner, † Cited by third party
Title
BRAMSEN J B ET AL: "Improved silencing properties using small internally segmented interfering RNAs", NUCLEIC ACIDS RESEARCH, OXFORD UNIVERSITY PRESS, SURREY, GB, vol. 35, no. 17, 28 July 2007 (2007-07-28), pages 5886 - 5897, XP002467844, ISSN: 0305-1048 *
LEUSCHNER PHILIPP J F ET AL: "Cleavage of the siRNA passenger strand during RISC assembly in human cells", EMBO REPORTS, NATURE PUBLISHING GROUP, LONDON, GB, vol. 7, no. 3, 1 March 2006 (2006-03-01), pages 314 - 320, XP002443952, ISSN: 1469-221X *
MILLS JANINE B ET AL: "Origin of the intrinsic rigidity of DNA", NUCLEIC ACIDS RESEARCH,, vol. 32, no. 13, 1 January 2004 (2004-01-01), pages 4055 - 4059, XP002484664 *
NAKAMURA HIROSHI ET AL: "RNA interference targeting transforming growth factor-beta type II receptor suppresses ocular inflammation and fibrosis", MOLECULAR VISION, SN, ATLANTA, vol. 10, 4 October 2004 (2004-10-04), pages 703 - 711, XP002387793, ISSN: 1090-0535 *
PANNU J ET AL: "Increased levels of transforming growth factor [beta] receptor type I and up-regulation of matrix gene program: A model of scleroderma", ARTHRITIS AND RHEUMATISM 200609 US, vol. 54, no. 9, September 2006 (2006-09-01), pages 3011 - 3021, XP002490503, ISSN: 0004-3591 *

Cited By (1)

* Cited by examiner, † Cited by third party
Publication number Priority date Publication date Assignee Title
KR102310899B1 (ko) 2014-11-16 2021-10-12 뉴로비전 파마 게엠베하 Tgf-r 신호의 억제제로서의 안티센스-올리고뉴클레오티드

Also Published As

Publication number Publication date
WO2008109546A2 (fr) 2008-09-12
WO2008109546B1 (fr) 2008-12-18

Similar Documents

Publication Publication Date Title
WO2008109465A3 (fr) Composés d'acide nucléique pour inhiber l'expression du gène fgfr et utilisations de ceux-ci
WO2008109381A3 (fr) Composés d'acide nucléique pour inhiber l'expression de gène hif1a et utilisations de ceux-ci
WO2007128477A3 (fr) ACIDE RIBONUCLÉIQUE INTERFÉRENT COURT (siRNA) POUR ADMINISTRATION ORALE
WO2009029293A3 (fr) Composés d'acide nucléique permettant d'inhiber l'expression du gène myc et utilisations de ceux-ci
WO2008109516A3 (fr) Composés d'acide nucléique pour inhiber l'expression du gène ras et utilisations de ceux-ci
WO2010017319A3 (fr) Composés d’acide nucléique pour inhiber l’expression du gène plk1 et utilisations de ceux-ci
WO2010006973A3 (fr) Compositions et procédés pour inhiber l’expression de gènes de récepteur tgf-bêta
WO2008109352A3 (fr) Composés d'acide nucléique permettant d'inhiber l'expression de gène akt et utilisations de ceux-ci
WO2010017311A3 (fr) Composés d’acide nucléique pour inhiber l’expression du gène birc5 et utilisations de ceux-ci
WO2007137220A3 (fr) Compositions et méthodes inhibant l'expression du gène ikk-b
WO2008109546A3 (fr) Composés d'acide nucléique pour inhiber l'expression du gène tgfbr et utilisations de ceux-ci
WO2008109375A3 (fr) Composés d'acide nucléique permettant d'inhiber l'expression de gène pik3c et utilisations de ceux-ci
WO2008109469A3 (fr) Composés d'acide nucléique pour inhiber l'expression du gène pcna et utilisations de ceux-ci
WO2008109350A3 (fr) Composés d'acide nucléique permettant d'inhiber l'expression du gène il6 et utilisations de ceux-ci
WO2008109548A3 (fr) Composés d'acides nucléiques conçus pour inhiber l'expression du gène tgfb et utilisations de ceux-ci
WO2008109366A3 (fr) Composés d'acide nucléique permettant d'inhiber l'expression de gène ccnd1 et utilisations de ceux-ci
WO2008109506A8 (fr) Composés d'acide nucléique pour inhiber l'expression du gène jun et utilisations de ceux-ci
WO2008109443A3 (fr) Composés d'acides nucléiques conçus pour inhiber l'expression du gène cdk2 et utilisations de ceux-ci
WO2008109558A3 (fr) Composés d'acide nucléique pour inhiber l'expression du gène tlr et utilisation de ceux-ci
WO2008109487A3 (fr) Composés d'acide nucléique pour inhiber l'expression du gène mme et utilisations de ceux-ci
WO2008109495A3 (fr) Composés d'acide nucléique pour inhiber l'expression du gène cd40 et utilisations de ceux-ci
WO2008109368A3 (fr) Composés d'acide nucléique permettant d'inhiber l'expression de gène vegfr et utilisations de ceux-ci
WO2008109493A3 (fr) Composés d'acides nucléiques conçus pour inhiber l'expression du gène cd19 et utilisations de ceux-ci
WO2008109364A3 (fr) Composés d'acide nucléique permettant d'inhiber l'expression de gène frap1 et utilisations de ceux-ci
WO2008109547A3 (fr) Composés d'acide nucléique pour inhiber l'expression du gène tymp et utilisations de ceux-ci

Legal Events

Date Code Title Description
121 Ep: the epo has been informed by wipo that ep was designated in this application

Ref document number: 08743654

Country of ref document: EP

Kind code of ref document: A2

NENP Non-entry into the national phase

Ref country code: DE

122 Ep: pct application non-entry in european phase

Ref document number: 08743654

Country of ref document: EP

Kind code of ref document: A2