WO2008109547A3 - Composés d'acide nucléique pour inhiber l'expression du gène tymp et utilisations de ceux-ci - Google Patents

Composés d'acide nucléique pour inhiber l'expression du gène tymp et utilisations de ceux-ci Download PDF

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Abstract

L'invention concerne des molécules d'acide ribonucléique méroduplex (ARNmd) pouvant diminuer ou étouffer l'expression du gène TYMP. Un ARNmd de cette description comprend au moins trois brins qui s'associent pour former au moins deux régions double brin non chevauchantes séparées par une encoche ou un espace dans lequel un brin est complémentaire à un ARNm TYMP. De plus, le méroduplex peut avoir au moins une uridine qui est une 5-méthyluridine, un nucléoside qui est un acide nucléique bloqué, ou éventuellement d'autres modifications, et toute combinaison de ceux-ci. Sont également proposés des procédés de diminution de l'expression d'un gène TYMP dans une cellule ou chez un sujet pour traiter une maladie liée au TYMP.
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