WO2008109500A3 - Composés d'acide nucléique pour inhiber l'expression du gène prkca et utilisations de ceux-ci - Google Patents
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Abstract
L'invention concerne des molécules d'acide ribonucléique méroduplex (ARNmd) pouvant diminuer ou étouffer l'expression du gène PRKCA. Un ARNmd de cette description comprend au moins trois brins qui s'associent pour former au moins deux régions double brin non chevauchantes séparées par une encoche ou un espace dans lequel un brin est complémentaire à un ARNm PRKCA. De plus, le méroduplex peut avoir au moins une uridine substituée par une 5-méthyluridine, un nucléoside remplacé par un acide nucléique bloqué, ou éventuellement d'autres modifications, et toute combinaison de ceux-ci. Sont également proposés des procédés de diminution de l'expression d'un gène PRKCA dans une cellule ou chez un sujet pour traiter une maladie liée au PRKCA.
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