WO2008109370A2 - Composés d'acide nucléique permettant d'inhiber l'expression de gène srd5a1 et utilisations de ceux-ci - Google Patents

Composés d'acide nucléique permettant d'inhiber l'expression de gène srd5a1 et utilisations de ceux-ci Download PDF

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Abstract

La présente invention concerne des molécules d'acide ribonucléique méroduplex (ARNmd) qui peuvent diminuer ou étouffer l'expression de gène SRD5A1. Un ARNmd de cette invention comprend au moins trois brins qui se combinent pour former au moins deux régions double brin non chevauchantes séparées par une encoche ou un espace dans lequel un brin est complémentaire à un ARNm SRD5A1. De plus, le méroduplex peut avoir au moins une uridine substituée par une 5-méthyluridine, un nucléoside qui est un acide nucléique bloqué, ou facultativement d'autres modifications, et n'importe quelle combinaison de ceux-ci. L'invention concerne également des procédés de diminution de l'expression d'un gène SRD5A1 dans une cellule ou chez un sujet pour traiter une maladie liée à SRD5A1.
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