TH2001007393A - สารที่ใช้บำบัดหรือป้องกันโรคกล้ามเนื้อฝ่อจากไขสันหลัง - Google Patents
สารที่ใช้บำบัดหรือป้องกันโรคกล้ามเนื้อฝ่อจากไขสันหลังInfo
- Publication number
- TH2001007393A TH2001007393A TH2001007393A TH2001007393A TH2001007393A TH 2001007393 A TH2001007393 A TH 2001007393A TH 2001007393 A TH2001007393 A TH 2001007393A TH 2001007393 A TH2001007393 A TH 2001007393A TH 2001007393 A TH2001007393 A TH 2001007393A
- Authority
- TH
- Thailand
- Prior art keywords
- pyridinil
- nonil
- group
- azabicclone
- compounds
- Prior art date
Links
Abstract
------27/06/2562------(OCR) สารที่ใช้บำบัดหรือป้องกันโรคกล้ามเนื้อฝ่อจากไขสันหลังตามการประดิษฐ์นี้รวมถึง สารประกอบที่ถูกแทนโดยสูตร (I) หรือเกลือของสารดังกล่าว: [สูตรทางเคมี 1] (สูตรเคมี) ที่ซึ่ง: W1, W2, และ W3 แต่ละหมู่ถูกเลือกอย่างอิสระจากหมู่ที่ประกอบด้วย C-R2, C-R3, C-Rc, และ C-Rd, และถูกกำหนดโดยสิ่งหนึ่งดังต่อไปนี้ (i) ถึง (iv): (i) เมื่อ W3 คือ C-R2, จากนั้น W1 คือ C-R3, W2 คือ C-Rc หรือ N, และ R1 คือ ไฮโดรเจนอะตอม; (ii) เมื่อ W3 คือ C-R3, จากนั้น W1 คือ C-R2, W2 คือ C-Rc หรือ N, และ R1 คือ ไฮโดรเจนอะตอม, แอลคิล C1-8, หรือแอลคอกซี C1-8; (iii) เมื่อ W1 คือ C-R2, จากนั้น W2 คือ C-Rc หรือ N, W3 คือ C-Rd, และ R1 คืออะลิฟา ติกเฮเทอโรไซเคิลที่มีไนโตรเจนอะตอมหนึ่งอะตอมหรือมากกว่า, อะลิฟาติกเฮเทอ โรไซเคิลถูกแทนที่อย่างเลือกได้ด้วยหมู่แทนที่ที่ไม่ใช่อะโรมาติก; และ (iv) เมื่อ W2 คือ C-R2, W1 คือ C-Rc, W3 คือ C-Rd, และ R1 คืออะลิฟาติกเฮเทอโร ไซเคิล ที่มีไนโตรเจนอะตอมหนึ่งอะตอมหรือมากกว่า, อะลิฟาติกเฮเทอโรไซเคิล ถูกแทนที่อย่างเลือกได้ด้วยหมู่แทนที่ที่ไม่ใช่อะโรมาติก; R2 คือวงแหวนอะโรมาติกที่มีสมาชิก 6 อะตอมที่ถูกแทนที่อย่างเลือกได้ด้วยหมู่แทนที่ที่ ไม่ใช่อะโรมาติก; R3 คืออะลิฟาติกเฮเทอโรไซเคิลที่มีไนโตรเจนอะตอมหนึ่งอะตอมหรือมากกว่า, อะลิฟาติก เฮเทอโรไซเคิลถูกแทนที่อย่างเลือกได้ด้วยหมู่แทนที่ที่ไม่ใช่อะโรมาติก; Q1 ถูกเลือกจาก C-Ra และ N; Q2 ถูกเลือกจาก C-Rb และ N; และ Ra Rb, Rc, และ Rd แต่ละหมู่ถูกเลือกอย่างอิสระจากหมู่ที่ประกอบด้วยไฮโดรเจนอะตอม, ฮาโลเจน, แอลคิล C1-8, แอลคอกซี C1-8, และหมู่ไซยาโน ------------
Claims (22)
1. สารประกอบถูกแทนโดยสูตร (I) หรือเกลือของสารดังกล่าว: [สูตรทางเคมี 1] (สูตรเคมี) ที่ซึ่ง: W1, W2, และ W3 แต่ละหมู่ถูกเลือกอย่างอิสระจากหมู่ที่ประกอบด้วย C-R2, C-R3, C-Rc, และ C-Rd, และถูกกำหนดโดยสิ่งหนึ่งดังต่อไปนี้ (i) ถึง (iv): (i) เมื่อ W3 คือ C-R2, จากนั้น W1 คือ C-R3, W2 คือ C-Rc หรือ N, และ R1 คือ ไฮโดรเจนอะตอม; (ii) เมื่อ W3 คือ C-R3, จากนั้น W1 คือ C-R2, W2 คือ C-Rc หรือ N, และ R1 คือไฮโดรเจนอะตอม, แอลคิล C1-8, หรือแอลคอกซี C1-8; (iii) เมื่อ W1 คือ C-R2, จากนั้น W2 คือ C-Rc หรือ N, W3 คือ C-Rd, และ R1 คืออะลิฟาติกเฮเทอโรไซเคิลที่มีไนโตรเจนอะตอมหนึ่งอะตอมหรือมากกว่า, อะ ลิฟาติกเฮเทอโรไซเคิลถูกแทนที่อย่างเลือกได้ด้วยหมู่แทนที่ที่ไม่ใช่อะโรมาติก; และ (iv) เมื่อ W2 คือ C-R2, W1 คือ C-Rc, W3 คือ C-Rd, และ R1 คืออะลิฟาติก เฮเทอโรไซเคิล ที่มีไนโตรเจนอะตอมหนึ่งอะตอมหรือมากกว่า, อะลิฟาติกเฮเทอโร ไซเคิลถูกแทนที่อย่างเลือกได้ด้วยหมู่แทนที่ที่ไม่ใช่อะโรมาติก; R2 คือวงแหวนอะโรมาติกที่มีสมาชิก 6 อะตอมที่ถูกแทนที่อย่างเลือกได้ด้วยหมู่แทนที่ที่ ไม่ใช่อะโรมาติก; R3 คืออะลิฟาติกเฮเทอโรไซเคิลที่มีไนโตรเจนอะตอมหนึ่งอะตอมหรือมากกว่า, อะลิฟา ติกเฮเทอโรไซเคิลถูกแทนที่อย่างเลือกได้ด้วยหมู่แทนที่ที่ไม่ใช่อโรมาติก; Q1 ถูกเลือกจาก C-Ra และ N; Q2 ถูกเลือกจาก C-Rb และ N; และ Ra, Rb, Rc, และ Rd แต่ละหมู่ถูกเลือกอย่างอิสระจากหมู่ที่ประกอบด้วยไฮโดรเจนอะตอม , ฮาโลเจน, แอลคิล C1-8, แอลคอกซี C1-8, และหมู่ไซยาโน
2. สารประกอบหรือเกลือของสารดังกล่าวตามข้อลือสิทธิข้อที่ 1, ที่ซึ่ง R2 คือหมู่อะโรมาติกเฮเทอโรไซคลิกที่มีไนโตรเจนเป็นสมาชิก 8 ถึง 10 อะตอมที่มี เฮเทอโรอะตอมสองอะตอมหรือมากกว่า, หมู่อะโรมาติกเฮเทอโรไซคลิกที่มีไนโตรเจนเป็นสมาชิก 8 ถึง 10 อะตอมที่ถูกแทนที่อย่างเลือกได้ด้วยหมู่แทนที่ที่ไม่ใช่อะโรมาติก; และ R3 คือหมู่เฮเทอโรไซคลิกที่ไม่ใช่อะโรมาติกที่มีสมาชิก 3 ถึง 14 อะตอมที่มีไนโตรเจน อะตอมหนึ่งอะตอมหรือมากกว่า, หมู่เฮเทอโรไซคลิกที่ไม่ใช่อะโรมาติกที่มีสมาชิก 3 ถึง 14 อะตอมที่ ถูกแทนที่อย่างเลือกได้ด้วยหมู่แทนที่ที่ไม่ใช่อะโรมาติก
3. สารประกอบหรือเกลือของสารดังกล่าวตามข้อถือสิทธิข้อที่ 1 หรือ 2, ที่ซึ่ง R2 คืออะโรมาติกเฮเทอโรไซเคิลที่ถูกเลือกจากหมู่ที่ประกอบด้วยอินดาโซลิล, เบนซิมิดา โซลิล, ไพร์โรโล[1,2-a]ไพราซินิล, ไพร์โรโล[1,2-b]ไพริดาซินิล, ไพร์โรโล[1,2-c]ไพริมิดินิล, ไพร์ โรโล[1,2-b]ไพริมิดินิล, อิมิดาโซ[1,2-a]ไพริตินิล, ไพราโซโล[1,5-a]ไพริดินิล, อิมิดาโซ[1,5-a]ไพริดิ นิล, ไพร์โรโล[3,2-b]ไพริดินิล, ไพร์โรโล[3,2-b]ไพริดินิล, ไพร์โรโล[2,3-c]ไพริดินิล, ไพร์โรโล[2,3- b]ไพริดินิล, 1,3-เบนซอกซาโซลิล, 1,2-เบนซิซอกซาโซลิล, 2,1-เบนซิซอกซาโซลิล, ฟูโร[3,2-b]ไพ ริดินิล, ฟูโร[3,2-c]ไพริดินิล, ฟูโร[2,3-c]ไพริดินิล, ฟูโร[2,3-b]ไพริดินิล, ไพราโซโล[3,4-b]ไพริดินิล, 1H-ไพราโซโล[3,4-b]ไพริดินิล, ไพราโซโล[3,4-c]ไพริดินิล, 1H-ไพราโซโล[3,4-c]ไพริดินิล, ไพรา โซโล[4,3-c]ไพริดินิล, ไพราโซโล[4,3-b]ไพริดินิล, ไพราโซโล[1,5-a]ไพราซินิล, ไพราโซโล[1,5- a]ไพริมิดินิล, ไพราโซโล[1,5-c]ไพริมิดินิล, ไพราโซโล[1,5-b]ไพริดาซินิล, อิมิดาโซ[4,5-b]ไพริดินิล , อิมิดาโซ[4,5-c]ไพริดินิล, อิมิดาโซ[1,2-a]ไพริมิดินิล, อิมิดาโซ[1,2-a]ไพราซินิล, อิมิดาโซ[1,2-c]ไพ ริมิดินิล, อิมิดาโซ[1,2-b]ไพริดาซินิล, อิมิดาโซ[1,5-a]ไพริมิดินิล, อิมิดาโซ[1,5-a]ไพราซินิล, อิมิดา โซ[1,5-c]ไพริมิดินิล, อิมิดาโซ[1,5-b]ไพริดาซินิล, ไพร์โรโล[3,2-c]ไพริดาซินิล, ไพร์โรโล[3,2-d]ไพ ริมิดินิล, ไพร์โรโล[2,3-b]ไพราซินิล, ไพร์โรโล[2,3-d]ไพริดาซินิล, ไพร์โรโล[2,3-d]ไพริมิดินิล, ไพร์ โรโล[2,3-c]ไพริดาซินิล, ออกซาโซโล[5,4-b]ไพริดินิล, ออกซาโซโล[5,4-c]ไพริดินิล, ออกซาโซโล [4,5-c]ไพริดินิล, ออกซาโซโล[4,5-b]ไพริดินิล, [1,2,4]ไตรอะโซโล[1,5-a]ไพริดินิล, [1,2,4]ไตรอะ โซโล[4,3-d]ไพริดินิล, พิวรินิล, ไพราโซโล[3,4-d]ไพริมิดิล, ไพราโซโล[4,3-d]ไพริมิดิล, ไอซอกซา โซโล[5,4-d]ไพริมิดินิล, ไอซอกซาโซโล[4,5-d]ไพริมิดินิล, ออกซาโซโล[4,5-d]ไพริมิดินิล, และออก ซาโซโล[5,4-d]ไพริมิดินิล, อะโรมาติกเฮเทอโรไซเคิลถูกแทนที่อย่างเลือกได้ด้วยหมู่ R4 หนึ่งถึงสาม หมู่; R3 คืออะลิฟาติกเฮเทอโรไซเคิลที่ถูกเลือกจากหมู่ที่ประกอบด้วยอะซีทิดินิล, ไพรโรลิดิ นิล, ไพเพอริดินิล, ไพเพอราซินิล, มอร์โฟลินิล, อะซีพานิล, 1,4-ไดอะซีพานิล, 1,4-ออกซาซีพานิล, ออกตะไฮโดรไพร์โรโล[3,4-b]ไพร์โรลิล, ออกตะไฮโดรไพร์โรโล[3,4-c]ไพร์โรลิล, ออกตะไฮโดร ไพร์โรโลน[3,2-b]ไพร์โรลิล, ออกตะไฮโดร-1H-ไพร์โรโล[3,2-b]ไพริดินิล, ออกตะไฮโดร-5H-ไพร์ โรโลน[3,2-c]ไพริดินิล, ออกตะไฮโดร-1H-ไพร์โรโลน[2,3-c]ไพริดินิล, ออกตะไฮโดร-6H-ไพร์โรโล [3,4-b]ไพริดินิล, ออกตะไฮโดร-1H-ไพร์โรโลน[3,4-c]ไพริดินิล, ออกตะไฮโดร-1H-ไซโคลเพนตะไพ ราซินิล, ออกตะไฮโดร-1H-ไพร์ไรโลน[1,2-a]ไพราซินิล, เดคาไฮโดร-2,6-แนฟไทริดินิล, เดคาไฮโดร- 2,7-แนฟไทริดินิล, เดคาไฮโดร-1,6-แนฟไทริดินิล, เดคาไฮโดร-1,7-แนฟไทริดินิล, เดคาไฮโดร-ควิ โนซาลินิล, ออกตะไฮโดร-2H-ไพริโดน[1,2-a]ไพราซินิล, 3-อะซาไบไซโคล[3.1.0]เฮกซิล, 1-อะซาไบ ไชโคล[2.2.1]เฮปทิล, 2-อะซาไบไซโคล[2.2.1]เฮปทิล, 7-อะซาไบไซโคล[2.2.1]เฮปทิล, 1-อะซาไบ ไซโคล[2.2.2]ออกทิล, 2-อะซาไบไซโคล[2.2.2]ออกทิล, 1-อะซาไบไซโคล[3.2.1]ออกทิล, 2-อะ ซาไบไซโคล[3.2.1]ออกทิล, 3-อะซาไบไซโคล[3.2.1]ออกนิล, 6-อะซาไบไซโคล[3.2.1]ออกนิล, 8- อะซาไบไซโคล[3.2.1]ออกทิล, 1-อะซาไบไซโคล[3.2.2]โนนิล, 2-อะซาไบไซโคล[3.2.2]โนนิล, 3- อะซาไบไซโคล[3.2.2]โนนิล, 6-อะซาไบไซโคล[3.2.2]โนนิล, 1-อะซาไบไซโคล[3.3.1]โนนิล, 2-อะ ซาไบไซโคล[3.3.1]โนนิล, 3-อะซาไบไซโคล[3.3.1]โนนิล, 9-อะซาไบไซโคล[3.3.1]โนนิล, 2,5- ไดอะซาไบไซโคล[2.2.1]เฮปทิล, 1,4-ไดอะซาไบไซโคล[2.2.2]ออกทิล, 2,5-ไดอะซาไบไซโคล [2.2.2]ออกนิล, 1,4-ไดอะซาไบไซโคล[3.2.1]ออกทิล, 2,6-ไดอะซาไบไซโคล[3.2.1]ออกนิล, 3,6- ไดอะซาไบไซโคล[3.2.1]ออกทิล, 3,8-ไดอะซาไบไซโคล[3.2.1]ออกทิล, 1,4-ไดอะซาไบไซโคล [3.2.2]โนนิล, 1,5-ไดอะซาไบไซโคล[3.2.2]โนนิล, 2,6-ไดอะซาไบไซโคล[3.2.2]โนนิล, 3,6-ไดอะ ซาไบไซโคล[3.2.2]โนนิล, 6,8-ไดอะซาไบไซโคล[3.2.2]โนนิล, 1-อะซาสไปโร[3.3]เฮปทิล, 2-อะ ซาสไปโร[3.3]เฮปทิล, 1-อะซาสไปโร[3.4]ออกทิล, 2-อะซาสไปโร[3.4]ออกทิล, 5-อะซาสไปโร [3.4] ออกทิล, 6-อะซาสไปโร[3.4]ออกทิล, 1-อะซาสไปโร[4.4]โนนิล, 2-อะซาสไปโร[4.4]โนนิล, 1- อะซาสไปโร[4.5]เดคานิล, 2-อะซาสไปโร[4.5]เดคานิล, 6-อะซาสไปโร[4.5]เดคานิล, 7-อะซาสไปโร [4.5]เดคานิล, 8-อะซาสไปโร[4.5]เดคานิล, 1,6-ไดอะซาสไปโร[3.3]เฮปทิล, 2,6-ไดอะซาสไปโร [3.3]เฮปทิล, 1,7-ไดอะซาสไปโร[4.4]โนนิล, 2,7-ไดอะซาสไปโร[4.4]โนนิล, 1,6-ไดไอะซาสไปโร [3.5]โนนิล, 1,7-ไดอะซาสไปโร[3.5]โนนิล, 2,5-ไดอะซาสไปโร[3.5]โนนิล, 2,6-ไดอะซาสไปโร [3.5]โนนิล, 2,7-ไดอะซาสไปโร[3.5]โนนิล, 5,8-ไดอะซาสไปโร[3.5]โนนิล, 1,7-ไดอะซาสไปโร [4.5]เดซิล, 1,8-ไดอะซาสไปโร[4.5]เดซิล, 2,6-ไดอะซาสไปโร[4.5]เดซิล, 2,7-ไดอะซาสไปโร[4.5]เด ซิล, 2,8-ไดอะซาสไปโร[4.5]เดซิล, และ 6,9-ไดอะซาสไปโร[4.5]เดซิล, อะลิฟาติกเฮเทอโรไซเคิลที่ ถูกแทนที่อย่างเลือกได้ด้วยหมู่ R5 หนึ่งถึงสามหมู่ และอย่างเลือกได้ที่มีพันธะคู่หนึ่งถึงสามอัน, อะลิฟาติกเฮเทอโรไซเคิลอย่างเลือกได้ที่มีหมู่คาร์บอนิลหนึ่งถึงสามหมู่, หมู่คาร์บอนิลแต่ละหมู่ที่มี คาร์บอนอะตอมในวงแหวนของอะลิฟาติกเฮเทอโรไซเคิล; R4 และ R5 ถูกเลือกจากหมู่ที่ประกอบด้วย: (I) ฮาโลเจน; (II) หมู่ไซยาโน; (III) หมู่ไนโตร; (IV) หมู่ไฮดรอกซีถูกแทนที่อย่างเลือกได้ด้วยหมู่แอลคิล C1-6 หรือหมู่ไซ โคลแอลคิล C1-10 ถูกแทนที่อย่างเลือกได้ด้วยหมู่แทนที่หนึ่งถึงห้าตัวที่ถูกเลือกจาก หมู่ที่ประกอบด้วย: (a) ฮาโลเจน; (b) หมู่ไซยาโน; (c) หมู่ไนโตร; (d) หมู่แอลคอกซี C1-6; (e) หมู่แอลคิลอะมิโน C1-6; และ (f) หมู่แอลคิลอะมิโน C1-6(C1-6 แอลคิล); (V) หมู่อะมิโนถูกแทนที่อย่างเลือกได้ด้วยหมู่แอลคิล C1-6 หรือหมู่ไซโคล แอลคิล C1-10 ที่ถูกแทนที่อย่างเลือกได้ด้วยหมู่แทนที่หนึ่งถึงห้าตัวที่ถูกเลือกจากหมู่ ที่ประกอบด้วย: (a) ฮาโลเจน; (b) หมู่ไซยาโน; (c) หมู่ไนโตร; (d) หมู่แอลคอกซี C1-6; (e) หมู่แอลคิลอะมิโน C1-6; และ (f) หมู่แอลคิลอะมิโน C1-6(C1-6 แอลคิล); (VI) หมู่แอลคิล C1-6 หรือหมู่ไซโคลแอลคิล C1-10 ถูกแทนที่อย่างเลือกได้ ด้วยหมู่แทนที่หนึ่งถึงห้าตัวที่ถูกเลือกจากหมู่ที่ประกอบด้วย; (a) ฮาโลเจน; (b) หมู่ไซยาโน; (c) หมู่ไนโตร; (d) หมู่แอลคอกซี C1-6; (e) หมู่แอลคิลอะมิโน C1-6; และ (f) หมู่แอลคิลอะมิโน C1-6(C1-6 แอลคิล);
4. สารประกอบหรือเกลือของสารดังกล่าวตามข้อถือสิทธิข้อที่ 1 หรือ 2, ที่ซึ่ง W2 คือ C-R2, W1 คือ C-Rc หรือ N, W3 คือ C-Rd, และ R1 คืออะลิฟาติกเฮเทอโรไซเคิล ที่มีไนโตรเจนอะตอมหนึ่ง อะตอมหรือมากกว่า, อะลิฟาติกเฮเทอโรไซเคิลที่ถูกแทนที่อย่างเลือกได้ด้วยหมู่แทนที่ที่ไม่ใช่อะโร มาติก
5. สารประกอบหรือเกลือของสารดังกล่าวตามข้อถือสิทธิข้อที่ 1 หรือ 2, ที่ซึ่ง W3 คือ C-R3, W1คือ C-R2, W2 คือ C-Rc หรือ N, และ R1 คือไฮโดรเจนอะตอม
6. สารประกอบหรือเกลือของสารดังกล่าวตามข้อถือสิทธิข้อที่ 1 หรือ 2, ที่ซึ่ง W3 คือ C-R2, W1 คือ C-R3, W2 คือ C-Rc หรือ N, และ R1 คือไฮโดรเจนอะตอม
7. สารประกอบหรือเกลือของสารดังกล่าวของข้อถือสิทธิข้อที่ 1 หรือ 2, ที่ซึ่งสารประกอบ คือ (S)-6-(2,4-ไดเมทิลไพเพอราซิน-1-อิล)-2-(4,6-ไดเมทิลไพราโซโล[1,5-a]ไพราซิน-2-อิล)ควินา โซลิน-4(3H)-โอน
8. สารประกอบหรือเกลือของสารดังกล่าวตามข้อถือสิทธิข้อที่ 1 หรือ 2, ที่ซึ่งสารประกอบ คือ (R)-6-(2,4-ไดเมทิลไพเพอราซิน-1-อิ])-2-(4,6-ไดเมทิลไพราโซโล[1,5-a-]ไพราซิน-2-อิล)ควินา โซลิน-ง(3H)-โอน
9. สารประกอบหรือเกลือของสารดังกล่าวตามข้อถือสิทธิข้อที่ 1 หรือ 2, ที่ซึ่งสารประกอบ คือ 2-(4,6-ไดเมทิลไพราโซโล[1,5-a]ไพราซิน-2-อิ])-6-(4-เมทิลไพเพอราซิน-1อิ])ควินาโซลิน- 4(3H)-โอน
10. สารประกอบหรือเกลือของสารดังกล่าวตามข้อลือสิทธิข้อที่ 1 หรือ 2, ที่ซึ่งสารประกอบ คือ 6-(4-ไซโคลโพรพิลไพเพอราซิน-1-อิล)-2-(4,6-ไดเมทิลไพราโซโล[1,5-a]ไพราซิน-2-อิล)ควินา โซลิน-4(3H)-โอน
11. ยาซึ่งประกอบรวมด้วย,, สารประกอบหรือเกลือของสารดังกล่าวตามข้อถือสิทธิข้อที่ 1 ถึง 10 ข้อใดข้อหนึ่งในฐานะเป็นสารออกฤทธิ์
12. ยาตามข้อถือสิทธิข้อที่ 11, ที่ซึ่งยาเป็นตัวควบคุมการตัดต่อ, หรือตัวเพิ่มการแสดงออก ซึ่งทำให้การแสดงออกของ SMN mRNA ที่มีการทำงานที่ปกติและ/หรือโปรตีน SMN มีการทำงานที่ ปกติดีขึ้น
13. ยาตามข้อถือสิทธิข้อที่ 11, ที่ซึ่งยาเป็นสารที่ใช้บำบัดหรือป้องกันโรคกล้ามเนื้อฝ่อจาก ไขสันหลัง
14. ตัวควบคุมการดัดต่อซึ่งประกอบรวมด้วย, , สารประกอบหรือเกลือของสารดังกล่าวตาม ข้อถือสิทธิข้อที่ 1 ถึง 10 ข้อใดข้อหนึ่งในฐานะเป็นสารออกฤทธิ์
15. ตัวเพิ่มการแสดงออกซึ่งทำให้การแสดงออกของ SMN mRNA ที่มีการทำงานที่ปกติ และ/หรือโปรตีน SMN มีการทำงานที่ปกติดีขึ้น, ตัวเพิ่มการแสดงออกซึ่งประกอบรวมด้วย สารประกอบหรือเกลือของสารดังกล่าว, ,ตามข้อถือสิทธิข้อที่ 1 ถึง 10 ข้อใดข้อหนึ่งในฐานะเป็น สารออกฤทธิ์
16. สารที่ใช้บำบัดหรือป้องกันโรคกล้ามเนื้อฝ่อจากไขสันหลัง, สารซึ่งประกอบรวมด้วย, , สารประกอบหรือเกลือของสารดังกล่าวตามข้อถือสิทธิข้อที่ 1 ถึง 10 ข้อใดข้อหนึ่งในฐานะเป็นสาร ออกฤทธิ์
17. วิธีการสำหรับการบำบัดรักษาหรือป็องกันโรคกล้ามเนื้อฝ่อจากไขสันหลัง, วิธีการซึ่ง ประกอบรวมด้วย: การบริหารให้ปริมาณที่มีประสิทธิผลของสารประกอบหรือเกลือของสารดังกล่าวตาม ข้อถือสิทธิข้อที่ 1 ถึง 10 ข้อใดข้อหนึ่งแก่สัตว์เลี้ยงลูกด้วยนม (ยกเว้นสำหรับมนุษย์) ที่มีโรค กล้ามเนื้อฝ่อจากไขสันหลัง
18. สารประกอบหรือเกลือของสารดังกล่าวตามข้อถือสิทธิข้อที่ 1 ถึง 10 ข้อใดข้อหนึ่ง สำหรับใช้ในการบำบัดรักษาหรือป็องกันโรคกล้ามเนื้อฝ่อจากไขสันหลัง
19. การใช้สารประกอบหรือเกลือของสารดังกล่าวตามข้อถือสิทธิข้อที่ 1 ถึง 10 ข้อใดข้อ หนึ่งเพื่อผลิตสารที่ใข้บำบัดหรือป้องกันโรคกล้ามเนื้อฝ่อจากไขสันหลัง
20. วิธีการตรวจสอบว่าสารประกอบหรือเกลือของสารดังกล่าวตามข้อถือสิทธิข้อที่ 1 ทำให้การ แสดงออกของ SMN mRNA ที่มีการทำงานที่ปกติ และ/หรือโปรตีน SMN มีการทำงานที่ปกติดีขึ้น
21. วิธีการตามข้อถือสิทธิข้อที่ 20, ซึ่งประกอบรวมด้วยขั้นตอนของ: การนำเซลล์ไปสัมผัสกับสารประกอบหรือเกลือของสารดังกล่าว, เซลล์ซึ่งประกอบรวม ด้วยยีน SMN ที่มีนิวคลีโอไทด์ที่ตำแหน่ง 6 ในเอกซอน 7 ที่ถูกมิวเทตจาก ไซโตซีนไปเป็นไทมีน; และ การตรวจสอบว่าระดับการแสดงออกของ SMN mRNA ซึ่งประกอบรวมด้วยเอกซอน 7 ในเซลล์หรือโปรตีน SMN ซึ่งประกอบรวมด้วยลำดับกรดอะมิโนที่ถูกเข้ารหัสโดยเอกซอน 7 ถูกทำ ให้ดีขึ้นโดยสารประกอบหรือเกลือของสารดังกล่าว
22. วิธีการตามข้อถือสิทธิข้อที่ 21, ที่ซึ่งการแสดงออกถูกตรวจสอบโดยใช้ PCR หรือเวส เทิว์น บล็อตติ้ง ------------
Publications (1)
| Publication Number | Publication Date |
|---|---|
| TH2001007393A true TH2001007393A (th) | 2026-02-09 |
Family
ID=
Similar Documents
| Publication | Publication Date | Title |
|---|---|---|
| JP2020522570A5 (th) | ||
| JP2021528466A5 (th) | ||
| JP2021519318A5 (th) | ||
| JP2021519291A5 (th) | ||
| JP2015504057A5 (th) | ||
| JP2024146897A5 (th) | ||
| JP2011500774A5 (th) | ||
| AU2019293757B2 (en) | Prophylactic or therapeutic agent for spinal muscular atrophy | |
| RU2020133727A (ru) | Ингибиторы shp2 и их применение | |
| RU2412171C2 (ru) | Новое соединение пиперазина и его применение в качестве ингибитора hcv полимеразы | |
| JP2021518395A5 (th) | ||
| AU2015296322B2 (en) | 2-amino-pyrido[2,3-d]pyrimidin-7(8h)-one derivatives as CDK inhibitors and uses thereof | |
| RU2015131148A (ru) | СОЕДИНЕНИЯ, ГЕТЕРОБИЦИКЛО-ЗАМЕЩЕННЫЕ-[1, 2, 4]ТРИАЗОЛО[1, 5c]ХИНАЗОЛИН-5-АМИНА, ОБЛАДАЮЩИЕ СВОЙСТВАМИ А2А АНТАГОНИСТОВ | |
| JP2016504363A5 (th) | ||
| BR112019027717A2 (pt) | métodos para tratar a doença de huntington | |
| JP2013519707A5 (th) | ||
| RU2018112230A (ru) | Бициклические соединения в качестве ингибиторов atx | |
| JP2022536419A5 (th) | ||
| JP2022502424A5 (th) | ||
| IL308776A (en) | Allosteric chromenone inhibitors of phosphoinositide 3-kinase (pi3k) for the treatment of cancer | |
| ES3060156T3 (en) | (s)-1-(5-((pyridin-3-yl)thio)pyrazin-2-yl)-4'h,6'h-spiro[piperidine-4,5'-pyrrolo[1,2-b]pyrazol]-4'-amine derivatives and similar compounds as shp2 inhibitors for the treatment of e.g. cancer | |
| WO2022167682A1 (en) | Azabicyclic shp2 inhibitors | |
| WO2013042035A4 (en) | Heterocyclic compounds as inhibitors of fatty acid biosynthesis for bacterial infections | |
| TH2001007393A (th) | สารที่ใช้บำบัดหรือป้องกันโรคกล้ามเนื้อฝ่อจากไขสันหลัง | |
| CA3189706A1 (en) | Casein kinase 1 delta modulators |