TH1701001678A - แอซิดแอลฟ่า-กลูโคซิเดสประสิทธิผลสูงที่มีคาร์โบไฮเดรตเพิ่มขึ้น - Google Patents
แอซิดแอลฟ่า-กลูโคซิเดสประสิทธิผลสูงที่มีคาร์โบไฮเดรตเพิ่มขึ้นInfo
- Publication number
- TH1701001678A TH1701001678A TH1701001678A TH1701001678A TH1701001678A TH 1701001678 A TH1701001678 A TH 1701001678A TH 1701001678 A TH1701001678 A TH 1701001678A TH 1701001678 A TH1701001678 A TH 1701001678A TH 1701001678 A TH1701001678 A TH 1701001678A
- Authority
- TH
- Thailand
- Prior art keywords
- rhgaa
- composition
- glycans
- mol
- per mole
- Prior art date
Links
- 108010028144 alpha-Glucosidases Proteins 0.000 title abstract 2
- 102100024295 Maltase-glucoamylase Human genes 0.000 title 1
- 239000002253 acid Substances 0.000 title 1
- 150000001720 carbohydrates Chemical class 0.000 title 1
- 235000014633 carbohydrates Nutrition 0.000 title 1
- 101001018026 Homo sapiens Lysosomal alpha-glucosidase Proteins 0.000 claims abstract 43
- 102000045921 human GAA Human genes 0.000 claims abstract 43
- 239000000203 mixture Substances 0.000 claims abstract 42
- NBSCHQHZLSJFNQ-QTVWNMPRSA-N D-Mannose-6-phosphate Chemical compound OC1O[C@H](COP(O)(O)=O)[C@@H](O)[C@H](O)[C@@H]1O NBSCHQHZLSJFNQ-QTVWNMPRSA-N 0.000 claims abstract 14
- 210000004978 chinese hamster ovary cell Anatomy 0.000 claims abstract 12
- 150000004676 glycans Chemical class 0.000 claims abstract 8
- WQZGKKKJIJFFOK-QTVWNMPRSA-N D-mannopyranose Chemical compound OC[C@H]1OC(O)[C@@H](O)[C@@H](O)[C@@H]1O WQZGKKKJIJFFOK-QTVWNMPRSA-N 0.000 claims abstract 5
- 238000000034 method Methods 0.000 claims abstract 4
- 150000003839 salts Chemical class 0.000 claims 7
- LXBIFEVIBLOUGU-JGWLITMVSA-N duvoglustat Chemical compound OC[C@H]1NC[C@H](O)[C@@H](O)[C@@H]1O LXBIFEVIBLOUGU-JGWLITMVSA-N 0.000 claims 6
- 108010006519 Molecular Chaperones Proteins 0.000 claims 5
- 230000000144 pharmacologic effect Effects 0.000 claims 5
- SQVRNKJHWKZAKO-UHFFFAOYSA-N beta-N-Acetyl-D-neuraminic acid Natural products CC(=O)NC1C(O)CC(O)(C(O)=O)OC1C(O)C(O)CO SQVRNKJHWKZAKO-UHFFFAOYSA-N 0.000 claims 4
- SQVRNKJHWKZAKO-OQPLDHBCSA-N sialic acid Chemical compound CC(=O)N[C@@H]1[C@@H](O)C[C@@](O)(C(O)=O)OC1[C@H](O)[C@H](O)CO SQVRNKJHWKZAKO-OQPLDHBCSA-N 0.000 claims 4
- 102100037182 Cation-independent mannose-6-phosphate receptor Human genes 0.000 claims 3
- 101710145225 Cation-independent mannose-6-phosphate receptor Proteins 0.000 claims 3
- LXBIFEVIBLOUGU-UHFFFAOYSA-N Deoxymannojirimycin Natural products OCC1NCC(O)C(O)C1O LXBIFEVIBLOUGU-UHFFFAOYSA-N 0.000 claims 3
- 208000032007 Glycogen storage disease due to acid maltase deficiency Diseases 0.000 claims 3
- 206010053185 Glycogen storage disease type II Diseases 0.000 claims 3
- 102000005431 Molecular Chaperones Human genes 0.000 claims 3
- 239000000306 component Substances 0.000 claims 3
- 201000004502 glycogen storage disease II Diseases 0.000 claims 3
- 102100033448 Lysosomal alpha-glucosidase Human genes 0.000 claims 2
- 210000000349 chromosome Anatomy 0.000 claims 2
- 208000037265 diseases, disorders, signs and symptoms Diseases 0.000 claims 2
- 210000004165 myocardium Anatomy 0.000 claims 2
- 125000005629 sialic acid group Chemical group 0.000 claims 2
- 210000002027 skeletal muscle Anatomy 0.000 claims 2
- 241000699802 Cricetulus griseus Species 0.000 claims 1
- 125000003275 alpha amino acid group Chemical group 0.000 claims 1
- 150000001413 amino acids Chemical class 0.000 claims 1
- 150000001768 cations Chemical class 0.000 claims 1
- 210000004027 cell Anatomy 0.000 claims 1
- 201000010099 disease Diseases 0.000 claims 1
- 208000035475 disorder Diseases 0.000 claims 1
- UQRORFVVSGFNRO-UTINFBMNSA-N miglustat Chemical compound CCCCN1C[C@H](O)[C@@H](O)[C@H](O)[C@H]1CO UQRORFVVSGFNRO-UTINFBMNSA-N 0.000 claims 1
- 229960001512 miglustat Drugs 0.000 claims 1
- 239000000178 monomer Substances 0.000 claims 1
- 210000001672 ovary Anatomy 0.000 claims 1
- 239000005426 pharmaceutical component Substances 0.000 claims 1
- 239000008194 pharmaceutical composition Substances 0.000 claims 1
- 238000011084 recovery Methods 0.000 claims 1
- 239000000126 substance Substances 0.000 claims 1
- 230000009466 transformation Effects 0.000 claims 1
- 102000016679 alpha-Glucosidases Human genes 0.000 abstract 1
- 229930182830 galactose Natural products 0.000 abstract 1
- 150000002256 galaktoses Chemical class 0.000 abstract 1
- 229920001542 oligosaccharide Polymers 0.000 abstract 1
- 150000002482 oligosaccharides Chemical class 0.000 abstract 1
Abstract
องค์ประกอบรีคอมบิแนนท์ฮิวแมนแอลฟ่ากลูโคซิเดส(rhGAA)ที่ได้จากเซลล์CHOซึ่งมี องค์ประกอบไกลแคนที่ถูกปรับให้เหมาะสมมากขึ้นที่ประกอบด้วยปริมาณของrhGAAที่มีNไกลแคนที่มี แมนโนส6ฟอสเฟต(M6P)หรือบิสM6Pสูงกว่าrhGAAทั่วไปพร้อมกับปริมาณตํ่าของไกลแคนชนิดแมน โนสสูงที่ไม่ถูกฟอสโฟรีเลตและปริมาณต่ำของกาแลกโทสที่เป็นที่เป็นส่วนปลายบนโอลิโกแซคคาไรด์ เชิงซ้อนองค์ประกอบที่มีrhGAAและวิธีการใช้ได้รับการอธิบาย
Claims (1)
- 01/02/2562(OCR) หน้า1ของจำนวน2หน้าข้อถือสิทธิ1. องค์ประกอบที่ประกอบรวมด้วยรีคอมบิแนนท์ฮิวแมนแอซิดแอลฟากลูโคซิเดส(recombinanthumanacidaglucosidase)(rhGAA)ที่ผลิตจากเซลล์รังไข่ของหนูแฮมสเตอร์จีน(CHO)ที่ซึ่ง40%60%ของNไกลแคน(Nglycan)บนrhGAAเป็นNไกลแคนชนิดเชิงซ้อน(complextypeNglycan)และที่ซึ่งrhGAAประกอบรวมด้วย3.05.0โมล(mol)ของเรซิดิว(residue)ของแมนโนส6ฟอสเฟส(mannose6phosphate)(M6P)ต่อโมลของrhGAA2. องค์ประกอบของข้อถือสิทธิข้อ1ที่ซึ่ง45%55%ของNไกลแคนบนrhGAAเป็นNไกลแคนชนิดเชิงซ้อน3. องค์ประกอบของข้อถือสิทธิข้อ2ที่ซึ่ง50%ของNไกลแคนบนrhGAAเป็นNไกลแคนชนิดเชิงซ้อน4. องค์ประกอบของข้อถือสิทธิข้อ1ที่ซึ่งrhGAAประกอบรวมด้วย3.0ถึง4.0โมลของM6Pต่อโมลของrhGAA5. องค์ประกอบของข้อถือสิทธิข้อ1ที่ซึ่งrhGAAประกอบรวมด้วย4.0ถึง5.0โมลของM6Pต่อโมลของrhGAA6. องค์ประกอบของข้อถือสิทธิข้อ1ที่ซึ่งrhGAAประกอบรวมด้วยอย่างน้อยหนึ่งบิสฟอลโฟรีเลตNไกลแคน(bisphosphorylatedNglycan)ต่อrhGAA7. องค์ประกอบของข้อถือสิทธิข้อ1ที่ซึ่งrhGAAยังประกอบรวมด้วยอย่างน้อย4โมลของกรดไซอะลิก(sialicacid)ต่อโมลของrhGAA8. องค์ประกอบของข้อถือสิทธิข้อ1,ที่ซึ่งrhGAAยังประกอบรวมด้วย2.0ถึง8.0เรชิดิวของกรดไซอะลิกต่อโมลของrhGAA9. องค์ประกอบของข้อถือสิทธิข้อ1,ที่ซึ่งrhGAAประกอบรวมด้วย4โมลของM6Pต่อโมลของrhGAA,4.5โมลของกรดไซอะลิกต่อโมลของrhGAAและอย่างน้อยหนึ่งบิสฟอสโฟรีเลตNไกลแคนต่อrhGAA10. องค์ประกอบของข้อถือสิทธิข้อ9ที่ซึ่งองค์ประกอบยังประกอบรวมด้วยแชเพอโรน(chaperone)Nบิวทิลดีออกซีโนจีรีไมซิน(Nbutyldeoxynojirimycin)ทางเภสัชวิทยาหรอเกลือทียอมรับได้ทางเภสัชกรรมของสิ่งดังกล่าวหน้า2ของจำนวน2หน้าองค์ประกอบของข้อถือสิทธิข้อ1ที่ซึ่งองค์ประกอบยังประกอบรวมด้วยแซเพอโรนทางเภสํชวิทยาองค์ประกอบของข้อถือสิทธิข้อ1สำหรับใช้ในการรักษาโรคพอมเพ(PompeDisease)ในเปาหมายที่ต้องการสิ่งดังกล่าวองค์ประกอบของข้อถือสิทธิข้อ12ที่ซึ่งองค์ประกอบดังกล่าวถูกให้แก่กล้ามเนื้อหัวใจของเปาหมายองค์ประกอบของข้อถือสิทธิข้อ12ที่ซึ่งองค์ประกอบดังกล่าวถูกให้แก่ควอดรเซ็บ(quadricep),ไตรเซ็บ(tricep)ห้รือกล้ามเนื้อโครงร่างอื่นๆของเปาหมายองค์ประกอบของข้อถือสิทธิข้อ12ที่ซึ่งองค์ประกอบดังกล่าวถูกให้แก่กะบังลมของเปาหมายองค์ประกอบของข้อถือสิทธิข้อ12ที่ซึ่งองค์ประกอบดังกล่าวถูกรวมเข้ากับแซเพอโรนทางเภสัชวิทยาและที่ซึ่งองค์ประกอบดังกล่าวและแชเพอโรนทางเภสัชวิทยาดังกล่าวถูกให้เป็นองค์ประกอบทาง๓สัชกรรมแบบเดี่ยวหรอถูกให้แบบแยกกันอย่างใดอย่างหนึ่งองค์ประกอบของข้อถือสิทธิข้อ12ที่ซึ่งองค์ประกอบดังกล่าวถูกรวมเข้ากับ1ดีออกซีโนจิรไมชิน(1deoxynojirimycin)ห่รือเกลือที่ยอมรับได้ทางเภสัชกรรมของสิ่งดังกล่าวและที่ซึ่งองค์ประกอบดังกล่าวและ1ดีออกซีโนจรไมชินดังกล่าวหัรือเกลือที่ยอมรับได้ทางเภสัชกรรมของสิ่งดังกล่าวถูกให้เป็นองค์ประกอบทางเภสัชกรรมแบบเดี่ยวหรอถูกให้แบบแยกกันอย่างใดอย่างหนึ่งองค์ประกอบของข้อถือสิทธิข้อ12ที่ซึ่งองค์ประกอบดังกล่าวถูกรวมเข้ากับNบิวทิลดีออกซีโนจิเรไมชินหรอเกลือที่ยอมรับได้ทางเภสัชกรรมของสิ่งดังกล่าวและที่ซึ่งองค์ประกอบดังกล่าวและผบิวทิลดีออกซีโนจิรไมชินดังกล่าวห่รือเกลือที่ยอมรับได้ทางเภสัชกรรมของสิ่งดังกล่าวถูกให้เป็นองค์ประกอบทางเภสัชกรรมแบบเดี่ยวหรอถูกให้แบบแยกกันอย่างใดอย่างหนึ่ง 1.องค์ประกอบrhGAAที่ได้จากเซลล์CHOที่ซึ่งrhGAAถูกทำให้แสดงออกที่มีลำดับกรด อะมิโนซึ่งอย่างน้อย95%เหมือนกับสิ่งนั้นที่ระบุโดยSEQIDNO:1และที่ซึ่ง50%หรือมากกว่าของ rhGAAที่ผลิตโดยเซลล์CHOยึดจับกับตัวรับแมนโนส6ฟอสเฟตชนิดไม่ขึ้นกับแคทไอออน(CIMPR)หรือ 50%หรือมากกว่าของrhGAAที่ผลิตโดยเซลล์CHOมีNไกลแคนที่มีมอนอM6PหรือบิสM6P 2.องค์ประกอบrhGAAของข้อถือสิทธิข้อ1ที่ซึ่ง90%ถึง100%ของrhGAAยึดจับกับตัวรับ แมนโนส6ฟอสเฟตชนิดไม่ขึ้นกับแคทไอออน(CIMPR)หรือ90%ถึง100%หรือมากกว่าของrhGAAมี Nไกลแคนที่มีมอนอM6PหรือบิสM6P 3.องค์ประกอบrhGAAของข้อถือสิทธิข้อ1ที่ซึ่งปริมาณเฉลี่ยของNไกลแคนที่มีM6P อยู่ในช่วงจาก0.5ถึง7.0โมล/โมลของrhGAA 4.องค์ประกอบrhGAAของข้อถือสิทธิข้อ1ที่ซึ่งปริมาณเฉลี่ยของNไกลแคนที่มีM6P อยู่ในช่วงจาก1.0ถึง4.0โมล/โมลของrhGAA 5.องค์ประกอบrhGAAของข้อถือสิทธิข้อ1ที่ซึ่งปริมาณเฉลี่ยของNไกลแคนที่มีM6P อยู่ในช่วงจาก5.0ถึง6.0โมล/โมลของrhGAA 6.องค์ประกอบrhGAAของข้อถือสิทธิข้อ1ที่ซึ่งโดยเฉลี่ยNไกลแคนมีM6Pมากกว่า3โมล/ โมลและกรดไซอะลิกมากกว่า4โมล/โมล 7.องค์ประกอบrhGAAของข้อถือสิทธิข้อ1ที่ซึ่งโดยเฉลี่ย40ถึง60%ของNไกลแคนบน rhGAAเป็นNไกลแคนชนิดเชิงซ้อนที่ซึ่งไม่มากกว่า6.5%ของNไกลแคนบนrhGAAเป็นNไกลแคน ชนิดไฮบริดและที่ซึ่งไม่มากกว่า15%ของNไกลแคนชนิดแมนโนสสูงบนrhGAAไม่ถูกฟอสโฟรีเลต,อย่าง น้อย10%ของNไกลแคนชนิดแมนโนสสูงบนrhGAAเป็นมอนอM6Pที่ถูกฟอสโฟรีเลตและ/หรืออย่าง น้อย2%ของNไกลแคนชนิดแมนโนสสูงบนrhGAAเป็นบิสM6Pที่ถูกฟอสโฟรีเลต 8.องค์ประกอบของข้อถือสิทธิข้อ1ที่ซึ่งrhGAAโดยเฉลี่ยมีเรซิดิวของกรดไซอะลิก2.0ถึง8.0 ต่อโมลของrhGAA 9.องค์ประกอบของข้อถือสิทธิข้อ1ที่ยังประกอบรวมด้วยแชเพอโรน 10.วิธีการสำหรับทำองค์ประกอบของข้อถือสิทธิข้อ1วิธีการที่ประกอบรวมด้วยการเพาะเลี้ยง CHOเซลล์ไลน์ซึ่งผลิตrhGAAและการนำองค์ประกอบrhGAAดังกล่าวกลับคืนมาจากส่วนเพาะเลี้ยงของ เซลล์CHO 11.CHOเซลล์ไลน์ซึ่งผลิตองค์ประกอบของข้อถือสิทธิข้อ1 12.วิธีการสำหรับทำCHOเซลล์ไลน์ของข้อถือสิทธิข้อ11ที่ประกอบรวมด้วยการทรานส์ฟอร์ม เซลล์CHOด้วยDNAที่ให้รหัสrhGAA,การเลือกเซลล์CHOซึ่งรวมDNAที่ให้รหัสrhGAAเข้าสู่ โครโมโซม(หลายโครโมโซม)ของมันอย่างเสถียรและซึ่งแสดงออกถึงrhGAAอย่างเสถียรและการเลือก เซลล์CHOซึ่งแสดงออกถึงrhGAAที่มีปริมาณสูงของไกลแคนที่มีM6PหรือบิสM6Pและโดยทางเลือก การเลือกเซลล์CHOที่มีNไกลแคนที่มีปริมาณกรดไซอะลิกสูงและและ/หรือที่มีNไกลแคนที่มีแมนโนส สูงที่ไม่ถูกฟอสโฟรีเลตปริมาณต่ำ 13. องค์ประกอบของข้อถือสิทธิข้อ1สำหรับใช้ในการรักษาสภาวะ,ความผิดปกติหรือโรค ที่เกี่ยวข้องกับrhGAAของไลโซโซมที่ไม่เพียงพอ 14. องค์ประกอบของข้อถือสิทธิข้อ13ที่ซึ่งเป้าหมายเป็นโรคเก็บสะสมไกลโคเจนชนิดII(โรค พอมเพ) 15. องค์ประกอบของข้อถือสิทธิข้อ13ที่ซึ่งองค์ประกอบดังกล่าวถูกให้แก่กล้ามเนื้อหัวใจของ เป้าหมาย 16.องค์ประกอบของข้อถือสิทธิข้อ13ที่ซึ่งองค์ประกอบดังกล่าวถูกให้แก่ควอดริเซ็บ,ไตรเซ็บ หรือกล้ามเนื้อโครงร่างอื่นๆของเป้าหมาย 17.องค์ประกอบของข้อถือสิทธิข้อ13ที่ซึ่งองค์ประกอบดังกล่าวถูกให้แก่กะบังลมของเป้าหมาย 18.องค์ประกอบของข้อถือสิทธิข้อ13ที่ซึ่งองค์ประกอบดังกล่าวถูกรวมเข้ากับ,ให้ร่วมกับหรือให้ แยกกันพร้อมกับแชเพอโรนทางเภสัชวิทยา 19.องค์ประกอบของข้อถือสิทธิข้อ13ที่ซึ่งองค์ประกอบดังกล่าวถูกรวมเข้ากับ,ให้ร่วมกับหรือให้ แยกกันพร้อมกับ1ดีออกซีโนจิริไมซินหรือเกลือของสิ่งดังกล่าว 20.องค์ประกอบของข้อถือสิทธิข้อ13ที่ซึ่งองค์ประกอบดังกล่าวถูกรวมเข้ากับ,ให้ร่วมกับหรือให้ แยกกันพร้อมกับNบิวทิลดีออกซีโนจิริไมซินหรือเกลือของสิ่งดังกล่าว
Publications (1)
| Publication Number | Publication Date |
|---|---|
| TH1701001678A true TH1701001678A (th) | 2023-11-20 |
Family
ID=
Similar Documents
| Publication | Publication Date | Title |
|---|---|---|
| JP2017537604A5 (th) | ||
| Pade | The Reception of Plutarch's Lives in fifteenth-century Italy | |
| SA518391985B1 (ar) | معدلات 5'-نوكليوتيداز، إكتو واستخدامها | |
| Rahimi Tamandegani et al. | Changes in peptaibol production of Trichoderma species during in vitro antagonistic interactions with fungal plant pathogens | |
| Gaber et al. | Tissue Doppler and strain rate imaging detect improvement of myocardial function in iron deficient patients with congestive heart failure after iron replacement therapy | |
| Gazmuri et al. | Sodium-hydrogen exchanger isoform-1 inhibition: A promising pharmacological intervention for resuscitation from cardiac arrest | |
| Lončar-Turukalo et al. | Heart rate dynamics in doxorubicin-induced cardiomyopathy | |
| Saric et al. | PET imaging in cardiac sarcoidosis: a narrative review with focus on novel PET tracers | |
| Kiuchi et al. | New approaches in the management of sudden cardiac death in patients with heart failure—targeting the sympathetic nervous system | |
| Zhang et al. | A novel ph-sensitive multifunctional DNA nanomedicine: an enhanced and harmless gd2 aptamer-mediated strategy for guiding neuroblastoma antitumor therapy | |
| US6518278B1 (en) | Carcinostatic substance for compatible administration, process of administrating same and process of rapidly inspecting same | |
| AU2016204400A1 (en) | Method of inducing an immune response | |
| Goia-Nishide et al. | Hyperkalemia in diabetes mellitus setting | |
| Moll-Bernardes et al. | New imaging parameters to predict sudden cardiac death in Chagas disease | |
| TH1701001678A (th) | แอซิดแอลฟ่า-กลูโคซิเดสประสิทธิผลสูงที่มีคาร์โบไฮเดรตเพิ่มขึ้น | |
| RU2017145002A (ru) | Способы получения модифицированного фактора фон виллебранда | |
| Lavalle et al. | Flecainide how and when: a practical guide in supraventricular arrhythmias | |
| Verschure et al. | Cardiac 123I-m IBG Imaging in Heart Failure | |
| Patil et al. | Design of a novel theranostic nanomedicine (III): synthesis and physicochemical properties of tumor-targeting cisplatin conjugated to a hydrophilic polyphosphazene | |
| Qayyum et al. | Synthesis, molecular docking, and preclinical evaluation of a new succinimide derivative for cardioprotective, hepatoprotective and lipid-lowering effects | |
| Aquila et al. | Trabectedin and lurbinectedin extend survival of mice bearing c26 colon adenocarcinoma, without affecting tumor growth or cachexia | |
| Stamatis et al. | Electrophysiologic effects of growth hormone post-myocardial infarction | |
| WO2019023435A1 (en) | FUNGAL PROTEIN BINDING GLYCANS WITH ANTIVIRAL AND ANTICANCER ACTIVITY | |
| US20190231898A1 (en) | Pharmaceutical composition containing hyaluronic acid nanoparticles for preventing or treating inflammatory disease and metabolic disease | |
| Durkina et al. | Blockade of Melatonin Receptors Abolishes Its Antiarrhythmic Effect and Slows Ventricular Conduction in Rat Hearts |