RU2021133906A

RU2021133906A - Мутант aav, обладающий способностью нацеливаться на головной мозг

Info

Publication number: RU2021133906A
Application number: RU2021133906A
Authority: RU
Inventors: Тосикадзу НИСИЕ; Фуюко ТАКАСИМА; Тацудзи Эноки; Юнити МИНЕНО; Йосинори ТАНАКА
Original assignee: Такара Байо Инк.
Priority date: 2019-04-24
Filing date: 2020-04-23
Publication date: 2023-05-24

Claims

1. Нуклеиновая кислота, кодирующая мутант капсидного белка аденоассоциированного вируса (AAV), который включает пептид, содержащий аминокислотную последовательность, выбранную из группы, состоящей из SEQ ID NO: 15-62, или пептид, содержащий аминокислотную последовательность, которая отличается от аминокислотной последовательности, выбранной из группы, состоящей из SEQ ID NO: 15-62, заменой, делецией, инсерцией и/или добавлением одной или нескольких аминокислот.

2. Нуклеиновая кислота по п. 1, где капсидный белок AAV происходит от AAV2.

3. Нуклеиновая кислота по п. 2, где пептид находится в положении между аминокислотой 588 и аминокислотой 589 в VP1 AAV2.

4. Рекомбинантная ДНК, содержащая нуклеиновую кислоту по любому из пп. 1-3.

5. Клетка, содержащая нуклеиновую кислоту по любому из пп. 1-3 или рекомбинантную ДНК по п. 4.

6. Частица AAV, содержащая мутант капсидного белка AAV, который включает пептид, содержащий аминокислотную последовательность, выбранную из группы, состоящей из SEQ ID NO: 15-62, или пептид, содержащий аминокислотную последовательность, которая отличается от аминокислотной последовательности, выбранной из группы, состоящей из SEQ ID NO: 15-62, заменой, делецией, инсерцией и/или добавлением одной или нескольких аминокислот.

7. Частица AAV по п. 6, где капсидный белок AAV происходит от AAV2.

8. Частица AAV по п. 7, где пептид находится в положении между аминокислотой 588 и аминокислотой 589 в VP1 AAV2.

9. Способ получения клетки, трансдуцированной геном, где указанный способ включает стадию контактирования частицы AAV, содержащей мутант капсидного белка AAV, который включает пептид, содержащий аминокислотную последовательность, выбранную из группы, состоящей из SEQ ID NO: 15-62, или пептид, содержащий аминокислотную последовательность, которая отличается от аминокислотной последовательности, выбранной из группы, состоящей из SEQ ID NO: 15-62, заменой, делецией, инсерцией и/или добавлением одной или нескольких аминокислот, с клеткой.

10. Способ по п. 9, где капсидный белок AAV происходит от AAV2.

11. Способ по п. 10, где пептид находится в положении между аминокислотой 588 и аминокислотой 589 в VP1 AAV2.