JPWO2019232126A5 - - Google Patents
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Claims (21)
- それを必要とする対象におけるテトラヒドロビオプテリン（BH4）関連疾患の治療に使用するためのセピアプテリン又はその薬学的に許容される塩を含む組成物であって、前記治療は有効量の前記組成物を食品と共に前記対象に投与する工程を含む、組成物。
- セピアプテリン療法を受けている対象のテトラヒドロビオプテリン（BH4）血漿曝露の増加に使用するためのセピアプテリン又はその薬学的に許容される塩を含む組成物であって、前記増加は有効量の前記組成物を食品と共に前記対象に投与する工程を含む、組成物。
- それを必要とする対象において経時的に血漿中に到達したテトラヒドロビオプテリン（BH4）の濃度によって測定される、セピアプテリン又はその薬学的に許容される塩の経口製剤の吸収速度の低下に使用するためのセピアプテリン又はその薬学的に許容される塩を含む組成物であって、前記低下は有効量の前記組成物を食品と共に前記対象に投与する工程を含む、組成物。
- 前記有効量が、投与10時間以内に対象の血漿中に少なくとも50ng/mlの濃度を生成するのに十分な量である、請求項1～3のいずれか1項に記載の使用のための組成物。
- 前記有効量が、セピアプテリン又はその薬学的に許容される塩を食品を伴わずに投与後10時間以内に対象の血漿中に少なくとも50ng/mlの最大BH4血漿中濃度（Cmax）を生成するのに十分な投与量よりも少なくとも20％未満の投与量を含む、請求項4に記載の使用のための組成物。
- 前記有効量が投与1回あたり2.5mg/kg～100mg/kgである、請求項1～5のいずれか1項に記載の使用のための組成物。
- 前記対象への投与が、食品を摂取する30分未満前に行われる、請求項1～6のいずれか1項に記載の使用のための組成物。
- 前記対象への前記投与が、実質的に食品と同時に行われる、請求項1～7のいずれか1項に記載の使用のための組成物。
- 前記対象への前記投与が、食品摂取直後から摂取後2時間までである、請求項1～7のいずれか1項に記載の使用のための組成物。
- 前記有効量が、食品を伴わない投与の場合と比較して、BH4の最大血漿中濃度（Cmax）の増加をもたらす、請求項1～9のいずれか1項に記載の使用のための組成物。
- 前記有効量が、食品を伴わない投与の場合と比較して、BH4の時間ゼロから最終濃度（AUC0-last）までの濃度時間曲線の下の面積の増加をもたらす、請求項1～10のいずれか1項に記載の使用のための組成物。
- セピアプテリン又はその薬学的に許容される塩を含む医薬組成物であって、胃及び/又は前腸の滞留時間を増加させるように製剤化されている、医薬組成物。
- 前記組成物が、生体接着性製剤、高密度製剤、膨張性製剤、超多孔性ヒドロゲル製剤、又は浮遊性製剤として製剤化されている、請求項12の医薬組成物。
- 前記浮遊性製剤が、イオン交換樹脂、ラフトシステム、インフラタブルチャンバー、発泡性混合物、膨潤性ハイドロコロイド、又はマルチ粒子システムを含む、請求項13の医薬組成物。
- それを必要とする患者におけるBH4関連疾患の治療に使用するための、請求項12～14のいずれか1項の医薬組成物。
- セピアプテリン療法を受けている対象のBH4血漿曝露の増加に使用するための、請求項12～14のいずれか1項の医薬組成物。
- それを必要とする対象において経時的に血漿中に到達したBH4の濃度によって測定される、セピアプテリン又はその薬学的に許容される塩の経口製剤の吸収速度の低下に使用するための、請求項12～14のいずれか1項の医薬組成物。
- 前記BH4関連疾患がBH4欠乏症又はフェニルケトン尿症である、請求項1又は15に記載の使用のための組成物又は医薬組成物。
- 対象におけるホモバニリン酸及び/又は5-ヒドロキシインドール酢酸のレベルの増加に使用するためのセピアプテリン又はその薬学的に許容される塩を含む組成物であって、前記増加は有効量の前記組成物を食品と共に投与する工程を含む、組成物。
- 前記対象のCSF中のホモバニリン酸及び/又は5-ヒドロキシインドール酢酸のレベルが増加する、請求項19に記載の使用のための組成物。
- 前記対象のホモバニリン酸及び/又は5-ヒドロキシインドール酢酸のレベルが、投与前のレベルと比較して少なくとも100％増加する、請求項19又は20に記載の使用のための組成物。
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