JP2023528362A5 - - Google Patents

Info

Publication number
JP2023528362A5
JP2023528362A5 JP2022572671A JP2022572671A JP2023528362A5 JP 2023528362 A5 JP2023528362 A5 JP 2023528362A5 JP 2022572671 A JP2022572671 A JP 2022572671A JP 2022572671 A JP2022572671 A JP 2022572671A JP 2023528362 A5 JP2023528362 A5 JP 2023528362A5
Authority
JP
Japan
Prior art keywords
cell therapy
therapy agent
agent according
retina
cells
Prior art date
Legal status (The legal status is an assumption and is not a legal conclusion. Google has not performed a legal analysis and makes no representation as to the accuracy of the status listed.)
Pending
Application number
JP2022572671A
Other languages
English (en)
Other versions
JP2023528362A (ja
Filing date
Publication date
Application filed filed Critical
Priority claimed from PCT/US2021/034114 external-priority patent/WO2021242788A1/en
Publication of JP2023528362A publication Critical patent/JP2023528362A/ja
Publication of JP2023528362A5 publication Critical patent/JP2023528362A5/ja
Pending legal-status Critical Current

Links

Description

本発明の実施形態のための教示、方法、組成物、装置及びノウハウは、2019年7月4日に公開された「RETINAL PIGMENT EPITHELIUM CELL COMPOSITIONS」と題する国際公開第2019/130061号;2018年9月20日に公開された「METHODS FOR MEASURING THERAPEUTIC EFFECTS OF RETINAL DISEASE THERAPIES」と題する国際公開第2018/170494号;及び、2017年2月2日に公開された「LARGE SCALE PRODUCTION OF RETINAL PIGMENT EPITHELIAL CELLS」と題する国際公開第2017/017686号に見出される。その各々は、単独又は互いに組み合わせて、その方法、装置及び器具、組成物のすべてについてその全体が参照により本明細書に組み込まれる。
[本発明1001]
網膜の疾患又は障害を処置する又はその進行を遅らせる方法であって、それを必要とする対象に細胞治療剤を投与することを含み、前記細胞治療剤が網膜色素上皮(RPE)細胞を含み、前記RPE細胞が前記対象の網膜の解剖学的構造又は機能性を回復させる、方法。
[本発明1002]
前記RPE細胞が多能性細胞に由来する、本発明1001の方法。
[本発明1003]
前記RPE細胞がヒトRPE細胞である、本発明1001又は1002の方法。
[本発明1004]
前記RPE細胞が、ヒト胚(hESC)細胞株由来であった、本発明1003の方法。
[本発明1005]
前記RPE細胞が、高濃度のアクチビンA、形質転換増殖因子ベータ(TGF-b)ファミリーメンバー及びニコチンアミドを補充した低酸素(5%)培養下で、その後、通常の酸素(20%)培養に切り替えてRPE集団を濃縮して得られたものであった、本発明1004の方法。
[本発明1006]
前記RPE細胞が、約2000ng/ml/日~約4000ng/ml/日の濃度でPEDFを分泌する、本発明1001~1005のいずれかの方法。
[本発明1007]
前記細胞治療剤が、患者の萎縮性網膜の領域に投与されるか、又は萎縮性網膜の領域に隣接して投与される、本発明1001~1006のいずれかの方法。
[本発明1008]
前記細胞治療剤が、約50,000細胞~約1,000,000細胞の用量で投与される、本発明1001~1007のいずれかの方法。
[本発明1009]
前記細胞治療剤が、約100,000細胞~約750,000細胞の用量で投与される、本発明1001~1007のいずれかの方法。
[本発明1010]
前記細胞治療剤が、約200,000細胞~約500,000細胞の用量で投与される、本発明1009の方法。
[本発明1011]
前記細胞治療剤の前記投与が、前記対象の萎縮性網膜における萎縮領域を減少させる、本発明1001~1010のいずれかの方法。
[本発明1012]
前記細胞治療剤の前記投与が、網膜の1つ又は複数の網膜層を回復させる、本発明1001~1011のいずれかの方法。
[本発明1013]
前記細胞治療剤の前記投与が、網膜における光受容体の機能性を回復させる、本発明1001~1012のいずれかの方法。
[本発明1014]
前記細胞治療剤の前記投与が、網膜の外顆粒層(ONL)を回復させる、本発明1001~1013のいずれかの方法。
[本発明1015]
前記細胞治療剤の前記投与が、網膜のエリプソイドゾーン(EZ)を回復させる、本発明1001~1014のいずれかの方法。
[本発明1016]
前記細胞治療剤の前記投与が、網膜の中心窩を回復させる、本発明1001~1015のいずれかの方法。
[本発明1017]
前記細胞治療剤の前記投与が、網膜の血液網膜関門(BRB)を回復させる、本発明1001~1016のいずれかの方法。
[本発明1018]
前記細胞治療剤の前記投与が、網膜の細胞外マトリックス(ECM)をリモデリングする、本発明1001~1017のいずれかの方法。
[本発明1019]
網膜の前記解剖学的構造又は機能性の前記回復が、地図状萎縮の成長の低下、視力の改善、読み取り速度の改善、網膜構造の改善、ドルーゼンの減少、又は細胞の安定な生着のうちの1つ又は複数を評価することによって決定される、本発明1001~1018のいずれかの方法。
[本発明1020]
前記改善が、微小視野測定によって測定される、本発明1019の方法。
[本発明1021]
前記対象の視力が処置によって改善され、改善された前記視力が、GA病変(複数可)の総面積の変化;単眼読み取り速度の変化;機能的読み取り独立指数(FRII)複合スコアの変化;正常輝度最高矯正視力スコア(NL-BCVA)の変化;低輝度最高矯正視力スコア(LL-BCVA)の変化;低輝度不足(LLD)の変化;単眼限界印刷サイズの変化;National Eye Institute Visual Functioning Questionnaire 25項目バージョン(NEI VFQ-25)遠方活動サブスケールスコアの変化;暗点の数の変化;黄斑感度の変化;及びAPL-2の全身血漿濃度の変化のうちの1つ又は複数によって評価される、本発明1001~1020のいずれかの方法。
[本発明1022]
前記方法が、移植された細胞の拒絶の遅延性の炎症を最小限にするか、又は全く生じさせない、前記本発明のいずれかの方法。
[本発明1023]
投与することが、網膜の領域又は網膜に隣接する領域に前記RPE細胞を送達することを含む、本発明1001~1022のいずれかの方法。
[本発明1024]
送達することが、網膜の領域又は網膜に隣接する領域に前記RPE細胞を移植することを含む、本発明1023の方法。
[本発明1025]
前記処置することが、前記RPE細胞の多能性分泌効果を含む、本発明1001~1024のいずれかの方法。
[本発明1026]
前記対象が、ドライ型AMD、網膜色素変性症、アッシャー症候群、卵黄様黄斑症、シュタルガルト病、網膜剥離、網膜異形成、網膜萎縮、網膜症、黄斑ジストロフィー、錐体ジストロフィー、錐体-桿体ジストロフィー、蜂巣状網膜ジストロフィー(Malattia Leventinese)、ドインハニカム型ジストロフィー、ソースビー型ジストロフィー、パターン/蝶型ジストロフィー、Best病、ノースカロライナ型ジストロフィー、中心性輪紋状脈絡膜ジストロフィー、網膜色素線条症、毒性黄斑症、病的近視、網膜色素変性、及び黄斑変性から選択される網膜疾患症状に罹患している、本発明1025の方法。
[本発明1027]
前記細胞治療剤が送達装置を用いて投与される、本発明1001~1026のいずれかの方法。
[本発明1028]
前記細胞治療剤が、前記送達装置を用いて網膜の地図状萎縮部に投与されるか、又はそれに隣接して投与される、本発明1027の方法。
[本発明1029]
前記送達装置が、ニードル、キャピラリー及びチップを備える、本発明1027又は1028の方法。
[本発明1030]
前記送達装置が、約0.63mmの外径及び約0.53mmの内径を有するニードルと、約0.5mmの外径及び約0.25mmの内径を有するキャピラリーと、約0.12mmの外径及び約0.07mmの内径を有するチップとを備える、本発明1029の方法。
[本発明1031]
前記本発明のいずれかの方法と共に使用するための、送達装置。
[本発明1032]
ニードル、キャピラリー、及びチップを備える、本発明1031の装置。
[本発明1033]
約0.63mmの外径及び約0.53mmの内径を有するニードルと、約0.5mmの外径及び約0.25mmの内径を有するキャピラリーと、約0.12mmの外径及び約0.07mmの内径を有するチップとを備える、本発明1032の装置。
[本発明1034]
本発明1001~1033のいずれかの、対象の網膜の解剖学的構造又は機能性を回復させるための細胞治療剤を含む、組成物。

Claims (35)

  1. 網膜色素上皮(RPE)細胞を含む、対象における網膜の疾患又は障害を処置する又はその進行を遅らせるための細胞治療剤であって前記RPE細胞が前記対象の網膜の解剖学的構造又は機能性を部分的に回復させる、細胞治療剤
  2. 前記RPE細胞が多能性細胞に由来する、請求項1に記載の細胞治療剤
  3. 前記RPE細胞がヒトRPE細胞である、請求項に記載の細胞治療剤
  4. 前記RPE細胞が、ヒト胚(hESC)細胞株由来であった、請求項3に記載の細胞治療剤
  5. 前記RPE細胞が、高濃度のアクチビンA、形質転換増殖因子ベータ(TGF-b)ファミリーメンバー及びニコチンアミドを補充した低酸素(5%)培養下で、その後、通常の酸素(20%)培養に切り替えてRPE集団を濃縮して得られたものであった、請求項4に記載の細胞治療剤
  6. 前記RPE細胞が、約2000ng/ml/日~約4000ng/ml/日の濃度でPEDFを分泌する、請求項1~5のいずれか一項に記載の細胞治療剤
  7. 前記細胞治療剤が、対象の萎縮性網膜の領域に投与のための、又は萎縮性網膜の領域に隣接して投与のための細胞治療剤である、請求項1~のいずれか一項に記載の細胞治療剤
  8. 前記細胞治療剤が、約50,000細胞~約1,000,000細胞の用量で投与のための細胞治療剤である、請求項1~のいずれか一項に記載の細胞治療剤
  9. 前記細胞治療剤が、約100,000細胞~約750,000細胞の用量で投与のための細胞治療剤である、請求項に記載の細胞治療剤
  10. 前記細胞治療剤が、約200,000細胞~約500,000細胞の用量で投与のための細胞治療剤である、請求項9に記載の細胞治療剤
  11. 前記細胞治療剤、前記対象の萎縮性網膜における萎縮領域を減少させる、請求項1~のいずれか一項に記載の細胞治療剤
  12. 前記細胞治療剤、網膜の1つ又は複数の網膜層を部分的に回復させる、請求項1~のいずれか一項に記載の細胞治療剤
  13. 前記細胞治療剤、網膜における光受容体の機能性を部分的に回復させる、請求項1~のいずれか一項に記載の細胞治療剤
  14. 前記細胞治療剤、網膜の外顆粒層(ONL)を部分的に回復させる、請求項1~のいずれか一項に記載の細胞治療剤
  15. 前記細胞治療剤、網膜のエリプソイドゾーン(EZ)を部分的に回復させる、請求項1~のいずれか一項に記載の細胞治療剤
  16. 前記細胞治療剤、網膜の中心窩を部分的に回復させる、請求項1~のいずれか一項に記載の細胞治療剤
  17. 前記細胞治療剤、網膜の血液網膜関門(BRB)を部分的に回復させる、請求項1~のいずれか一項に記載の細胞治療剤
  18. 前記細胞治療剤、網膜の細胞外マトリックス(ECM)を部分的にリモデリングする、請求項1~のいずれか一項に記載の細胞治療剤
  19. 網膜の前記解剖学的構造又は機能性の前記部分的な回復が、地図状萎縮の成長の低下、視力の改善、読み取り速度の改善、網膜構造の改善、ドルーゼンの減少、又は細胞の安定な生着のうちの1つ又は複数を評価することによって決定される、請求項1~のいずれか一項に記載の細胞治療剤
  20. 前記改善が、微小視野測定によって測定される、請求項19に記載の細胞治療剤
  21. 前記対象の視力が処置によって改善され、改善された前記視力が、GA病変(複数可)の総面積の変化;単眼読み取り速度の変化;機能的読み取り独立指数(FRII)複合スコアの変化;正常輝度最高矯正視力スコア(NL-BCVA)の変化;低輝度最高矯正視力スコア(LL-BCVA)の変化;低輝度不足(LLD)の変化;単眼限界印刷サイズの変化;National Eye Institute Visual Functioning Questionnaire 25項目バージョン(NEI VFQ-25)遠方活動サブスケールスコアの変化;暗点の数の変化;黄斑感度の変化;及びAPL-2の全身血漿濃度の変化のうちの1つ又は複数によって評価される、請求項1~20のいずれか一項に記載の細胞治療剤
  22. 前記細胞治療剤が、移植された細胞の拒絶の遅延性の炎症を最小限にするか、又は全く生じさせない、請求項1~21のいずれか一項に記載の細胞治療剤
  23. 前記細胞治療剤が、網膜の領域又は網膜に隣接する領域に前記RPE細胞を送達するための細胞治療剤である、請求項1~22のいずれか一項に記載の細胞治療剤
  24. 送達することが、網膜の領域又は網膜に隣接する領域に前記RPE細胞を移植することを含む、請求項23記載の細胞治療剤
  25. 前記処置することが、前記RPE細胞の多能性分泌効果を含む、請求項1~24のいずれか一項に記載の細胞治療剤
  26. 前記対象が、ドライ型AMD、網膜色素変性症、アッシャー症候群、卵黄様黄斑症、シュタルガルト病、網膜剥離、網膜異形成、網膜萎縮、網膜症、黄斑ジストロフィー、錐体ジストロフィー、錐体-桿体ジストロフィー、蜂巣状網膜ジストロフィー(Malattia Leventinese)、ドインハニカム型ジストロフィー、ソースビー型ジストロフィー、パターン/蝶型ジストロフィー、Best病、ノースカロライナ型ジストロフィー、中心性輪紋状脈絡膜ジストロフィー、網膜色素線条症、毒性黄斑症、病的近視、網膜色素変性、及び黄斑変性から選択される網膜疾患症状に罹患している、請求項25に記載の細胞治療剤
  27. 前記細胞治療剤が送達装置を用い投与のための細胞治療剤である、請求項1~26のいずれか一項に記載の細胞治療剤
  28. 前記細胞治療剤が、前記送達装置を用いて網膜の地図状萎縮部に投与、又はそれに隣接して投与のための細胞治療剤である、請求項27に記載の細胞治療剤
  29. 前記送達装置が、ニードル、キャピラリー及びチップを備える、請求項27又は28に記載の細胞治療剤
  30. 前記送達装置が、約0.63mmの外径及び約0.53mmの内径を有するニードルと、約0.5mmの外径及び約0.25mmの内径を有するキャピラリーと、約0.12mmの外径及び約0.07mmの内径を有するチップとを備える、請求項29に記載の細胞治療剤
  31. 請求項1~28のいずれか一項に記載の細胞治療剤と共に使用するための、送達装置。
  32. ニードル、キャピラリー、及びチップを備える、請求項31に記載の送達装置。
  33. 約0.63mmの外径及び約0.53mmの内径を有するニードルと、約0.5mmの外径及び約0.25mmの内径を有するキャピラリーと、約0.12mmの外径及び約0.07mmの内径を有するチップとを備える、請求項32に記載の送達装置。
  34. 請求項1~30のいずれか一項に記載の、対象の網膜の解剖学的構造又は機能性を部分的に回復させるための細胞治療剤を含む、組成物。
  35. 前記細胞治療剤が、網膜の地図状萎縮部への投与のための細胞治療剤である、請求項1~5のいずれか一項に記載の細胞治療剤。
JP2022572671A 2020-05-25 2021-05-25 網膜の疾患及び症状を処置するための方法及び組成物 Pending JP2023528362A (ja)

Applications Claiming Priority (9)

Application Number Priority Date Filing Date Title
US202063029669P 2020-05-25 2020-05-25
US63/029,669 2020-05-25
US202063036327P 2020-06-08 2020-06-08
US63/036,327 2020-06-08
US202063106339P 2020-10-27 2020-10-27
US63/106,339 2020-10-27
US202163182684P 2021-04-30 2021-04-30
US63/182,684 2021-04-30
PCT/US2021/034114 WO2021242788A1 (en) 2020-05-25 2021-05-25 Methods and compositions for treating retinal diseases and conditions

Publications (2)

Publication Number Publication Date
JP2023528362A JP2023528362A (ja) 2023-07-04
JP2023528362A5 true JP2023528362A5 (ja) 2024-05-23

Family

ID=78722790

Family Applications (1)

Application Number Title Priority Date Filing Date
JP2022572671A Pending JP2023528362A (ja) 2020-05-25 2021-05-25 網膜の疾患及び症状を処置するための方法及び組成物

Country Status (8)

Country Link
US (1) US20230086868A1 (ja)
EP (1) EP4157219A4 (ja)
JP (1) JP2023528362A (ja)
CN (1) CN115811980A (ja)
AU (1) AU2021280260A1 (ja)
CA (1) CA3184790A1 (ja)
IL (1) IL298569A (ja)
WO (1) WO2021242788A1 (ja)

Families Citing this family (3)

* Cited by examiner, † Cited by third party
Publication number Priority date Publication date Assignee Title
WO2018170494A1 (en) * 2017-03-16 2018-09-20 Bio Time, Inc. Methods for measuring therapeutic effects of retinal disease therapies
JP2024527986A (ja) 2021-07-28 2024-07-26 リネージ セル セラピューティクス インコーポレイテッド 網膜色素上皮細胞の増殖
CN114561356B (zh) * 2022-03-09 2022-09-13 北京呈诺医学科技有限公司 影响细胞因子分泌的方法及应用

Family Cites Families (6)

* Cited by examiner, † Cited by third party
Publication number Priority date Publication date Assignee Title
EP2147094B2 (en) * 2007-04-18 2018-02-21 Hadasit Medical Research Services & Development Limited Stem cell-derived retinal pigment epithelial cells
IL281453B (en) * 2009-11-17 2022-07-01 Astellas Inst For Regenerative Medicine Methods for preparing human rpe cells and pharmaceutical preparations of human rpe cells
EP3240612B1 (en) * 2014-12-30 2020-12-23 Cell Cure Neurosciences Ltd. Methods of treating retinal diseases
WO2018170494A1 (en) * 2017-03-16 2018-09-20 Bio Time, Inc. Methods for measuring therapeutic effects of retinal disease therapies
JP2020530839A (ja) * 2017-07-31 2020-10-29 バイオタイム インコーポレイテッド 疾患または外傷性損傷を原因とする視覚喪失を回復させるまたは予防するための組成物および方法
WO2019130061A2 (en) * 2017-12-29 2019-07-04 Cell Cure Neurosciences Ltd. Retinal pigment epithelium cell compositions

Similar Documents

Publication Publication Date Title
Kashani et al. One-year follow-up in a phase 1/2a clinical trial of an allogeneic RPE cell bioengineered implant for advanced dry age-related macular degeneration
JP2023528362A5 (ja)
Nicoló et al. Half-fluence versus half-dose photodynamic therapy in chronic central serous chorioretinopathy
Al Dhibi et al. Clinical trials on corticosteroids for diabetic macular edema
Hou et al. Photodynamic therapy leads to time-dependent regression of pathologic corneal (lymph) angiogenesis and promotes high-risk corneal allograft survival
Boyer et al. Safety and efficacy of intravitreal risuteganib for non-exudative AMD: a multicenter, phase 2a, randomized, clinical trial
TW200524615A (en) Aqueous suspensions of ciclesonide for nebulisation
Pan et al. Combined transplantation with human mesenchymal stem cells improves retinal rescue effect of human fetal RPE cells in retinal degeneration mouse model
US20060166956A1 (en) Use of anecortave acetate for the protection of visual acuity in patients with age related macular degeneration
CN102781452B (zh) 减少与皮质类固醇的眼内使用相关的眼压的发生率的方法
EP4082559A1 (en) Application of fusion protein in treating age-related macular degeneration
JP2022516187A5 (ja)
EP2080513A1 (en) Tetrahydropyridoethers for treatment of AMD
CN107537036A (zh) 一种抗人血管内皮生长因子单克隆抗体的药物制剂及其应用
Papangkorn et al. A novel ocular drug delivery system of dexamethasone sodium phosphate for noninfectious uveitis treatment
CN109789115A (zh) 用于治疗眼疾的方法
Khaqan et al. Outcomes of intravitreal melphalan for vitreous seedings in retinoblastoma resistant to systemic chemotherapy
US20060172977A1 (en) Method and composition for preventing, reducing and reversing ocular ischemic neuronal damage
Keane et al. Acute severe visual decrease after photodynamic therapy with verteporfin: spectral-domain OCT features
Ugarte et al. Intravitreal Steroids: From Mechanisms to Clinical Practice.
Nauman et al. Effect of Suprachoroidal Triamcinolone Acetonide on Intraocular Pressure in Macular Edema: A Retrospective Study
Siqueira et al. Subtenon Autologous Platelet-Rich Plasma in Degenerative Retinal Diseases: A Prospective Comparative Pilot Study in Retinitis Pigmentosa and Extensive Macular Atrophy with Pseudodrusen-Like Appearance
US20240299291A1 (en) Ophthalmic preparation administered by eye drops and used for preventing and treating dry macular degeneration and retinal light damage
JPWO2012066994A1 (ja) 神経保護作用を持つ薬剤配合
Bilgec et al. Intravitreal Dexamethasone Implant (Ozurdex) for Macular Edema Secondary to Retinal Vein Occlusion