JP2023524457A - 担体への組込みに適したｃｄ３３リガンド - Google Patents

Abstract

ＣＤ３３リガンド保持担体の合成に有用なＣＤ３３リガンドであって、前記ＣＤ３３リガンド保持担体が、少なくとも１種の抗がん剤に直接または間接的に結合または会合されているものが、本明細書に記述される。急性骨髄性白血病（ＡＭＬ）などの疾患、障害、または状態を処置しおよび／または予防するための、前記ＣＤ３３リガンド保持担体の使用も、記述される。ＣＤ３３リガンドは、式（Ｉ）：TIFF2023524457000085.tif2168の構造を有する。一部の実施形態では、担体は、脂質系ナノ粒子、ポリマーナノ粒子、金属ナノ粒子、界面活性剤系エマルジョン、デンドリマー、およびナノ粒子から選択される。

Description

本出願は、参照によりその内容全体が本明細書に組み込まれる２０２０年４月３０日に出願された米国仮出願第６３／０１８，２５８号の、優先権の利益を主張する。

ＣＤ３３リガンド保持担体の合成に有用なＣＤ３３リガンドであって、前記ＣＤ３３リガンド保持担体が少なくとも１種の抗がん剤に直接もしくは間接的に結合または会合されるＣＤ３３リガンド、および前記ＣＤ３３リガンド保持担体の、急性骨髄性白血病（ＡＭＬ）などの疾患、障害、または状態を処置しおよび／または予防するための使用が、本明細書に記述される。

急性骨髄性白血病（ＡＭＬ）は、成人の中で最も一般的なタイプの白血病の１つであり、成人が罹患する最も一般的な急性白血病である。ＡＭＬは、骨髄幹細胞のがんであり、骨髄および血液中に蓄積されかつ正常な血液細胞に干渉する異常な細胞の急速な成長を特徴とする。症状には、疲労、息切れ、痣および出血のし易さ、ならびに感染リスクの増大が含まれ得る。これは急速に進行する可能性があり、処置しないままの場合には、典型的には数週間または数カ月以内に致命的となる。ＡＭＬの５年生存率は２７．４％である。これは米国内のがん死亡の凡そ１．８％を占める。

ＡＭＬの第１選択処置は主に、アントラサイクリン／シタラビンの組合せによる化学療法からなり：誘導および寛解後（または地固め）療法の２相に分割される。誘導療法の目標は、白血病細胞の数を検出できないレベルまで低減させることによって完全な寛解を達成することであり；地固め療法の目標は、残留する検出できないいかなる疾患も排除しかつ治癒を達成することである。がん細胞内に存在する特異的な遺伝子変異は治療の指針となり得ると共に、その人がどの程度長く生存できそうかを決定する。

ＡＭＬの病因の人々の理解の進歩にも関わらず、ＡＭＬ患者の短期および長期結果は３０年にわたり変わらないままである（Roboz et al., (2012) Curr. Opin. Oncol., 24: 711-719.）。診断時の年齢中央値は６６歳であり、その治癒率は１０％未満であり生存期間中央値は１年未満である（Burnett et al., (2010), J. Clin. Oncol., 28: 586-595.）。６０歳よりも若い患者の７０～８０％は完全な寛解を実現するが、ほとんどは最終的に再発し、全生存率は５年でわずか４０～５０％である（Fernandez et al., (2009) N. Engl. J. Med., 361: 1249-1259; Mandelli et al., (2009) J. Clin. Oncol., 27: 5397-5403; Ravandi et al., (2006) Clin. Can. Res., 12(2): 340-344.）。再発は、初期誘導治療を逃れかつＡＭＬの再発を促進する白血病性幹細胞に起因して生じると考えられる（Dean et al., (2005) Nat. Rev. Cancer, 5(4): 275-294; Guan et al., (2003) Blood, 101(8): 3142;およびKonopleva et al., (2002) Br. J. Haematol. 118(2): 521-534.）。化学耐性、すなわちがん細胞が治療薬の存在を回避しまたはその存在に対処する能力も、治療成功のための重要な難題である。

シグレックは、白血球およびその他の免疫細胞上で差別的に発現する受容体のファミリーを構成する。各シグレックは、シアル酸含有リガンドに結合するＮ末端「Ｖ－ｓｅｔ」Ｉｇドメイン、およびその後に続けて、リガンド結合部位を膜表面から延ばす様々な数（１～１６）の「Ｃ２－ｓｅｔ」Ｉｇドメインを含有する。各シグレックは、同じ細胞上（シス）および隣接する細胞上（トランス）に発現する糖タンパク質および糖脂質グリカン上のシアロシド配列に対して全く異なる様々な特異性も示す。現在、ヒトには１４種の公知のシグレックがあり、その４種は全ての哺乳動物種で高度に保存され、残りはＳｉｇｌｅｃ－３（ＣＤ３３）関連シグレックとして分類され、これは急速に進化するサブファミリーを含むものである（Padler-Karavani et al., The FASEB Journal, 23(3), 2017, pp. 1280-1293.）。
１つまたはいくつかの細胞型に制限されたいくつかのシグレックの発現は、それらを細胞指向性治療の魅力的な標的にする（O'Reilly and Paulson, Trends Pharmacol Sci., 30(5), 2009, pp. 240-248.）。シグレックはエンドサイトーシス受容体であるので、適切なシグレックリガンドを治療剤の担体に結合させることで、シグレック受容体を発現する細胞の効率的な標的化を容易にすることができ、治療剤を細胞内に効率的に運ぶことが可能になる。

Roboz et al., (2012) Curr. Opin. Oncol., 24: 711-719 Burnett et al., (2010), J. Clin. Oncol., 28: 586-595 Fernandez et al., (2009) N. Engl. J. Med., 361: 1249-1259 Mandelli et al., (2009) J. Clin. Oncol., 27: 5397-5403 Ravandi et al., (2006) Clin. Can. Res., 12(2): 340-344 Dean et al., (2005) Nat. Rev. Cancer, 5(4): 275-294 Guan et al., (2003) Blood, 101(8): 3142 Konopleva et al., (2002) Br. J. Haematol. 118(2): 521-534 Padler-Karavani et al., The FASEB Journal, 23(3), 2017, pp. 1280-1293 O'Reilly and Paulson, Trends Pharmacol Sci., 30(5), 2009, pp. 240-248

ＣＤ３３は、骨髄性白血病のマーカーとして特定され、ＡＭＬ細胞で過発現する。このように、ＣＤ３３リガンドを組み込む治療薬は、ＡＭＬを処置するための細胞指向性薬送達に有用になり得る。したがって当技術分野では、ＣＤ３３リガンド、ならびにＡＭＬなどのＣＤ３３の発現に関連した疾患、障害、および／または状態を標的化する方法としてそのような化合物を用いる方法の開発が、求められている。本開示は、これらのニーズのうちの１つもしくは複数を満たし得、および／またはその他の利点を提供し得る。

式（Ｉ）：

の化合物およびその薬学的に許容される塩が開示され、式中、Ｒ^１、Ｒ^２、Ｒ^３、Ｒ^４、Ｒ^５、Ｒ^６、Ｒ^７、Ｌ^１、Ｘ、Ｙ、Ｚ、およびｑは本明細書で定義される通りである。

一部の実施形態では、式（ＩＩ）のＣＤ３３リガンド保持担体を作製するためのプロセスが提供され、このプロセスは、式（Ｉ）の化合物を式（ＩＩＩ）の化合物と反応または会合させること：

を含み、式中、Ｒ^１、Ｒ^２、Ｒ^３、Ｒ^４、Ｒ^５、Ｒ^６、Ｒ^７、Ｌ^１、Ｌ^２、Ｘ、Ｙ、Ｚ、Ｚ’、Ｗ、ｑ、および担体は、本明細書で定義される通りである。

一部の実施形態では、ＡＭＬの処置および／または予防のための方法であって、式（ＩＩ）の少なくとも１種の化合物またはそれを含む組成物を、それを必要とする対象に投与することを含み、前記式（ＩＩ）の少なくとも１種の化合物が少なくとも１種の抗がん剤の有効量を送達する方法が開示される。

一部の実施形態では、ＡＭＬの処置および／または予防のための方法であって、式（ＩＩ）の少なくとも１種の化合物またはそれを含む組成物の有効量を、それを必要とする対象に投与することを含み、少なくとも１種の抗がん剤が、前記式（ＩＩ）の少なくとも１種の化合物に直接または間接的に結合または会合される方法が開示される。

以下の記述では、ある特定の詳細を、様々な実施形態の完全な理解を提供するために述べる。しかしながら当業者なら、開示された実施形態はこれらの詳細なしで実施され得ることが理解されよう。その他の場合では、実施形態の不必要に曖昧な記述を回避するために、周知の構造が示されておらずまたは詳述されていない。これらおよびその他の実施形態は、以下の詳細な記述および添付図面を参照することにより明らかにされよう。

図１は、化合物７の合成を例示する図である。 図１は、化合物７の合成を例示する図である。

図２は、化合物１２の合成を例示する図である。

図３は、化合物１０８の合成を例示する図である。

図４は、化合物１１３の仮想合成を例示する図である。

図５は、式（ＩＩ）の化合物の合成に有用な例示的な結合化学を例示する図である。

本明細書には、ＣＤ３３リガンド保持担体を合成するのに有用なＣＤ３３リガンドが開示される。ＣＤ３３リガンド保持担体は、ＡＭＬを含む少なくとも１つの疾患、障害、または状態を処置および／または予防するのに有用であってもよい。

一部の実施形態では、式（Ｉ）：

の化合物およびその薬学的に許容される塩が開示され、式中：
Ｒ^１は、Ｃ_６～１８アリールおよびＣ_１～１３ヘテロアリール基から選択され、Ｃ_６～１８アリールおよびＣ_１～１３ヘテロアリール基は、ハロ、Ｃ_１～８アルキル、Ｃ_２～８アルケニル、Ｃ_２～８アルキニル、Ｃ_１～８ハロアルキル、Ｃ_２～８ハロアルケニル、Ｃ_２～８ハロアルキニル、Ｃ_１～８ヒドロキシアルキル、Ｃ_２～８ヒドロキシアルケニル、Ｃ_２～８ヒドロキシアルキニル、Ｃ_６～１８アリール、Ｃ_１～１３ヘテロアリール、－ＯＴ^１、－ＳＴ^１、－Ｃ（＝Ｏ）ＯＴ^１、－Ｃ（＝Ｏ）ＮＴ^１Ｔ^２、－ＮＴ^１Ｔ^２、－ＮＴ^１Ｃ（＝Ｏ）Ｔ^２、－ＮＴ^１ＳＯ_２Ｔ^２、－Ｓ（＝Ｏ）Ｔ^１、および－ＳＯ_２Ｔ^１基から独立して選択される１個または複数の基で必要に応じて置換され、式中、Ｔ^１およびＴ^２は、同一であっても異なっていてもよく、独立して、Ｈ、Ｃ_１～８アルキル、およびＣ_１～８ハロアルキル基から選択されるか、またはＴ^１およびＴ^２は、それらが結合しているヘテロ原子と共に一緒に接続されて、必要に応じて置換された飽和または不飽和３～１０員環を形成し；
Ｒ^２は、Ｃ_６～１８アリールおよびＣ_１～１３ヘテロアリール基から選択され、Ｃ_６～１８アリールおよびＣ_１～１３ヘテロアリール基は、ハロ、Ｃ_１～８アルキル、Ｃ_２～８アルケニル、Ｃ_２～８アルキニル、Ｃ_１～８ハロアルキル、Ｃ_２～８ハロアルケニル、Ｃ_２～８ハロアルキニル、Ｃ_１～８ヒドロキシアルキル、Ｃ_２～８ヒドロキシアルケニル、Ｃ_２～８ヒドロキシアルキニル、Ｃ_６～１８アリール、Ｃ_１～１３ヘテロアリール、－ＯＴ^３、－ＳＴ^３、－Ｃ（＝Ｏ）ＯＴ^３、－Ｃ（＝Ｏ）ＮＴ^３Ｔ^４、－ＮＴ^３Ｔ^４、－ＮＴ^３Ｃ（＝Ｏ）Ｔ^４、－ＮＴ^３ＳＯ_２Ｔ^４、－Ｓ（＝Ｏ）Ｔ^３、および－ＳＯ_２Ｔ^３基から独立して選択される１個または複数の基で必要に応じて置換され、式中、Ｔ^３およびＴ^４は、同一であっても異なっていてもよく、Ｈ、Ｃ_１～８アルキル、およびＣ_１～８ハロアルキル基から独立して選択されるか、またはＴ^３およびＴ^４は、それらが結合しているヘテロ原子と共に一緒に接続されて、必要に応じて置換された飽和または不飽和３～１０員環を形成し；
Ｒ^３は、Ｈ、Ｃ_７～１９アリールアルキルおよびＣ_２～１４ヘテロアリールアルキル基から選択され、Ｃ_７～１９アリールアルキルおよびＣ_２～１４ヘテロアリールアルキル基は、ハロ、Ｃ_１～８アルキル、Ｃ_１～８ハロアルキル、およびＣ_６～１８アリール基から独立して選択される１個または複数の基で必要に応じて置換され；
Ｒ^４およびＲ^５は、同一であっても異なっていてもよく、Ｈおよびヒドロキシ保護基から独立して選択されるか、またはＲ^４およびＲ^５は、それらが結合している酸素原子と共に一緒に接続されて、必要に応じて置換された飽和または不飽和３～１０員環を形成し；
Ｒ^６は、Ｈおよびヒドロキシ保護基から選択され；
Ｒ^７は、Ｈおよびカルボキシ保護基から選択され；
Ｌ^１は、リンカー基であり；
Ｘは、－Ｏ－、－Ｓ－、－ＣＨ_２－、および－Ｎ（Ｔ^５）－から選択され、式中、Ｔ^５は、Ｈ、Ｃ_１～８アルキル、Ｃ_２～８アルケニル、Ｃ_２～８アルキニル、Ｃ_１～８ハロアルキル、Ｃ_２～８ハロアルケニル、Ｃ_２～８ハロアルキニル、および－Ｃ（＝Ｏ）Ｔ^６基から選択され、式中、Ｔ^６は、Ｈ、ハロ、Ｃ_１～８アルキル、Ｃ_６～１８アリール、およびＣ_１～１３ヘテロアリール基から選択され；
Ｙは、Ｈ、ハロ、および－ＯＴ^７基から選択され、式中、Ｔ^７は、ＨおよびＣ_１～８アルキル基から選択され；
Ｚは、脂質、求核剤、求電子剤、および環化付加反応を受けることが可能な基から選択され；および
ｑは、１から８の範囲の整数から選択される。

一部の実施形態では、Ｒ^１は、Ｃ_６～１２アリールおよびＣ_１～１２ヘテロアリール基から選択され、Ｃ_６～１２アリールおよびＣ_１～１２ヘテロアリール基は、ハロ、Ｃ_１～８アルキル、Ｃ_１～８ハロアルキル、Ｃ_１～８ヒドロキシアルキル、Ｃ_６～１２アリール、Ｃ_１～１２ヘテロアリール、－ＯＴ^１、－Ｃ（＝Ｏ）ＯＴ^１、および－Ｃ（＝Ｏ）ＮＴ^１Ｔ^２基から独立して選択される１個または複数の基で必要に応じて置換され、Ｔ^１およびＴ^２は、同一であっても異なっていてもよく、Ｈ、Ｃ_１～８アルキル、およびＣ_１～８ハロアルキル基から独立して選択されるか、またはＴ^１およびＴ^２は、それらが結合しているヘテロ原子と共に一緒に接続されて、必要に応じて置換された飽和または不飽和３～１０員環を形成する。

一部の実施形態では、Ｒ^１はＣ_６～１２アリールおよびＣ_１～１２ヘテロアリール基から選択され、Ｃ_６～１２アリールおよびＣ_１～１２ヘテロアリール基は、ハロ、Ｃ_１～８アルキル、Ｃ_１～８ハロアルキル、Ｃ_１～８ヒドロキシアルキル、－ＯＴ^１、および－Ｃ（＝Ｏ）ＯＴ^１基から独立して選択される１個または複数の基で必要に応じて置換され、Ｔ^１は、Ｈ、Ｃ_１～８アルキル、およびＣ_１～８ハロアルキル基から選択される。

一部の実施形態では、Ｒ^１はＣ_６～１０アリールおよびＣ_１～５ヘテロアリール基から選択され、Ｃ_６～１０アリールおよびＣ_１～５ヘテロアリール基は、ハロ、Ｃ_１～８アルキル、Ｃ_１～８ハロアルキル、Ｃ_１～８ヒドロキシアルキル、－ＯＴ^１、および－Ｃ（＝Ｏ）ＯＴ^１基から独立して選択される１個または複数の基で必要に応じて置換され、Ｔ^１は、Ｈ、Ｃ_１～８アルキル、およびＣ_１～８ハロアルキル基から選択される。

一部の実施形態では、Ｒ^１はＣ_６～１０アリールおよびＣ_１～５ヘテロアリール基から選択され、Ｃ_６～１０アリールおよびＣ_１～５ヘテロアリール基は、ハロ、Ｃ_１～８アルキル、Ｃ_１～８ヒドロキシアルキル、および－ＯＴ^１から独立して選択される１個または複数の基で必要に応じて置換され、Ｔ^１は、ＨおよびＣ_１～８アルキル基から選択される。

一部の実施形態では、Ｒ^１は、Ｃ_６～１０アリールおよびＣ_１～５ヘテロアリール基から選択され、Ｃ_６～１０アリールおよびＣ_１～５ヘテロアリール基は、ハロ、Ｃ_１～８アルキル、Ｃ_１～８ヒドロキシアルキル、および－ＯＨ基から独立して選択される１個または複数の基で必要に応じて置換される。

一部の実施形態では、Ｒ^１は、ハロ、Ｃ_１～８アルキル、Ｃ_１～８ヒドロキシアルキル、および－ＯＨ基から独立して選択される１個または複数の基で必要に応じて置換されたＣ_６～１０アリール基から選択される。

一部の実施形態では、Ｒ^１は、ハロ、Ｃ_１～８アルキル、Ｃ_１～８ヒドロキシアルキル、および－ＯＨ基から独立して選択される１個または複数の基で置換されたフェニルである。

一部の実施形態では、Ｒ^１は、ハロ、Ｃ_１～４アルキル、および－ＯＨ基から独立して選択される１個または複数の基で置換されたフェニルである。

一部の実施形態では、Ｒ^１は、フルオロ、メチル、および－ＯＨから独立して選択される１個または複数の基で置換されたフェニルである。

一部の実施形態では、Ｒ^１は、

である。

一部の実施形態では、Ｒ^２は、ハロ、Ｃ_１～８アルキル、Ｃ_１～８ハロアルキル、Ｃ_１～８ヒドロキシアルキル、Ｃ_６～１８アリール、Ｃ_１～１３ヘテロアリール、－ＯＴ^３、および－Ｃ（＝Ｏ）ＯＴ^３基から独立して選択される１個または複数の基で必要に応じて置換されたＣ_１～１３ヘテロアリール基から選択される。

一部の実施形態では、Ｒ^２は、ハロ、Ｃ_１～８アルキル、Ｃ_１～８ハロアルキル、Ｃ_１～８ヒドロキシアルキル、および－ＯＴ^３基から独立して選択される１個または複数の基で必要に応じて置換されたＣ_１～１３ヘテロアリール基から選択される。

一部の実施形態では、Ｒ^２は、ハロ、Ｃ_１～８アルキル、Ｃ_１～８ハロアルキル、および－ＯＴ^３基から独立して選択される１個または複数の基で必要に応じて置換されたＣ_２～６ヘテロアリール基から選択される。

一部の実施形態では、Ｒ^２は、ハロ、Ｃ_１～８アルキル、Ｃ_１～８ハロアルキル、および－ＯＴ^３基から独立して選択される１個または複数の基で必要に応じて置換されたトリアゾール基から選択される。

一部の実施形態では、Ｒ^２は、Ｃ_１～８アルキル基から独立して選択される１個または複数の基で置換されたトリアゾール基から選択される。

一部の実施形態では、Ｒ^２は、

である。

一部の実施形態では、Ｒ^３は、Ｃ_７～１９アリールアルキルおよびＣ_２～１４ヘテロアリールアルキル基から選択され、Ｃ_７～１９アリールアルキルおよびＣ_２～１４ヘテロアリールアルキル基は、ハロ、Ｃ_１～８アルキル、Ｃ_１～８ハロアルキル、およびＣ_６～１８アリール基から独立して選択される１個または複数の基で必要に応じて置換される。

一部の実施形態では、Ｒ^３はＣ_７～１９アリールアルキル基から選択され、Ｃ_７～１９アリールアルキル基は、１個または複数のハロ基で必要に応じて置換される。一部の実施形態では、Ｒ^３はＣ_７～１９アリールアルキル基から選択され、Ｃ_７～１９アリールアルキル基は、１個または複数のＣ_１～８アルキル基で必要に応じて置換される。一部の実施形態では、Ｒ^３はＣ_７～１９アリールアルキル基から選択され、Ｃ_７～１９アリールアルキル基は、１個または複数のＣ_１～８ハロアルキル基で必要に応じて置換される。一部の実施形態では、Ｒ^３はＣ_７～１９アリールアルキル基から選択され、Ｃ_７～１９アリールアルキル基は、１個または複数のＣ_６～１８アリール基で必要に応じて置換される。

一部の実施形態では、Ｒ^３はＣ_７～１０アリールアルキル基から選択され、Ｃ_７～１０アリールアルキル基は、ハロ、Ｃ_１～８アルキル、Ｃ_１～８ハロアルキル、およびＣ_６～１８アリール基から独立して選択される１個または複数の基で必要に応じて置換される。一部の実施形態では、Ｒ^３はＣ_１０アリールアルキル基から選択され、Ｃ_１０アリールアルキル基は、ハロ、Ｃ_１～８アルキル、Ｃ_１～８ハロアルキル、およびＣ_６～１８アリール基から独立して選択される１個または複数の基で必要に応じて置換される。一部の実施形態では、Ｒ^３はＣ_９アリールアルキル基から選択され、Ｃ_９アリールアルキル基は、ハロ、Ｃ_１～８アルキル、Ｃ_１～８ハロアルキル、およびＣ_６～１８アリール基から独立して選択される１個または複数の基で必要に応じて置換される。一部の実施形態では、Ｒ^３はＣ_８アリールアルキル基から選択され、Ｃ_８アリールアルキル基は、ハロ、Ｃ_１～８アルキル、Ｃ_１～８ハロアルキル、およびＣ_６～１８アリール基から独立して選択される１個または複数の基で必要に応じて置換される。一部の実施形態では、Ｒ^３はＣ_７アリールアルキル基から選択され、Ｃ_７アリールアルキル基は、ハロ、Ｃ_１～８アルキル、Ｃ_１～８ハロアルキル、およびＣ_６～１８アリール基から独立して選択される１個または複数の基で必要に応じて置換される。

一部の実施形態では、Ｒ^３は、

から選択される。

一部の実施形態では、Ｒ^３は、

である。

一部の実施形態では、Ｒ^３は、

である。

一部の実施形態では、Ｒ^３はＣ_２～１４ヘテロアリールアルキル基から選択され、Ｃ_２～１４ヘテロアリールアルキル基は、ハロ、Ｃ_１～８アルキル、Ｃ_１～８ハロアルキル、およびＣ_６～１８アリール基から独立して選択される１個または複数の基で必要に応じて置換される。一部の実施形態では、Ｒ^３はＣ_２～１４ヘテロアリールアルキル基から選択され、Ｃ_２～１４ヘテロアリールアルキル基は、１個または複数の基ハロ基で必要に応じて置換される。一部の実施形態では、Ｒ^３はＣ_２～１４ヘテロアリールアルキル基から選択され、Ｃ_２～１４ヘテロアリールアルキル基は、１個または複数のＣ_１～８アルキル基で必要に応じて置換される。一部の実施形態では、Ｒ^３はＣ_２～１４ヘテロアリールアルキル基から選択され、Ｃ_２～１４ヘテロアリールアルキル基は、１個または複数のＣ_１～８ハロアルキル基で必要に応じて置換される。一部の実施形態では、Ｒ^３はＣ_２～１４ヘテロアリールアルキル基から選択され、Ｃ_２～１４ヘテロアリールアルキル基は、１個または複数のＣ_６～１８アリール基で必要に応じて置換される。

一部の実施形態では、Ｒ^４およびＲ^５の少なくとも１つがＨである。一部の実施形態では、Ｒ^４およびＲ^５がＨである。一部の実施形態では、Ｒ^４およびＲ^５の少なくとも１つが、ヒドロキシ保護基から選択される。一部の実施形態では、Ｒ^４およびＲ^５は、同一であっても異なっていてもよく、独立してヒドロキシ保護基から選択される。一部の実施形態では、ヒドロキシ保護基は、ホルミル、アセチル、クロロアセチル、ｏ－ニトロフェニルアセチル、ｏ－ニトロフェノキシ－アセチル、トリフルオロアセチル、アセトアセチル、４－クロロブチリル、イソブチリル、ｏ－ニトロシンナモイル、ピコリノイル、アシルイソチオシアネート、アミノカプロイル、ベンゾイル、ベンジル、β－メトキシエトキシメチル、ジメトキシトリチル、メトキシメチル、メトキシトリチル［（４－メトキシフェニル）ジフェニルメチル］、ｐ－メトキシベンジル、メチルチオメチル、ピバロイル、テトラヒドロピラニル、テトラヒドロフラニル、トリチル、およびシリル基から独立して選択される。

一部の実施形態では、Ｒ^４およびＲ^５は、それらが結合している酸素原子と共に一緒に接続されて、必要に応じて置換された飽和または不飽和５～１２員環を形成する。一部の実施形態では、Ｒ^４およびＲ^５は、それらが結合している酸素原子と共に一緒に接続されて、ケタールを形成する。一部の実施形態では、Ｒ^４およびＲ^５は、それらが結合している酸素原子と共に一緒に接続されて、アセタールを形成する。一部の実施形態では、Ｒ^４およびＲ^５は、それらが結合している酸素原子と共に一緒に接続されて、アセトニドを形成する。一部の実施形態では、Ｒ^４およびＲ^５は、それらが結合している酸素原子と共に一緒に接続されて、カーボネートを形成する。一部の実施形態では、Ｒ^４およびＲ^５は、それらが結合している酸素原子と共に一緒に接続されて、ベンズアルデヒドアセタールを形成する。

一部の実施形態では、Ｒ^６がＨである。一部の実施形態では、Ｒ^６はヒドロキシ保護基から選択される。一部の実施形態では、ヒドロキシ保護基は、ホルミル、アセチル、クロロアセチル、ｏ－ニトロフェニルアセチル、ｏ－ニトロフェノキシ－アセチル、トリフルオロアセチル、アセトアセチル、４－クロロブチリル、イソブチリル、ｏ－ニトロシンナモイル、ピコリノイル、アシルイソチオシアネート、アミノカプロイル、ベンゾイル、ベンジル、β－メトキシエトキシメチル、ジメトキシトリチル、メトキシメチル、メトキシトリチル［（４－メトキシフェニル）ジフェニルメチル］、ｐ－メトキシベンジル、メチルチオメチル、ピバロイル、テトラヒドロピラニル、テトラヒドロフラニル、トリチル、およびシリル基から選択される。一部の実施形態では、ヒドロキシ保護基がアセチルである。

一部の実施形態では、Ｒ^７がＨである。一部の実施形態では、Ｒ^７はカルボキシ保護基から選択される。一部の実施形態では、カルボキシ保護基は、メチル、ベンジル、ｔｅｒｔ－ブチル、およびシリル基から選択される。一部の実施形態では、Ｒ^７がメチルである。

一部の実施形態では、Ｒ^４およびＲ^５は、それらが結合している酸素原子と共に一緒に接続されてアセトニドを形成し、Ｒ^６はアセチルであり、Ｒ^７はメチルである。

一部の実施形態では、Ｒ^４およびＲ^５は、それらが結合している酸素原子と共に一緒に接続されてアセトニドを形成し、Ｒ^６はＨであり、Ｒ^７はメチルである。一部の実施形態では、Ｒ^４、Ｒ^５、およびＲ^６がＨであり、Ｒ^７がメチルである。一部の実施形態では、Ｒ^４、Ｒ^５、Ｒ^６、およびＲ^７がＨである。

一部の実施形態では、ｑは１から７の範囲の整数から選択される。一部の実施形態では、ｑは１から６の範囲の整数から選択される。一部の実施形態では、ｑは１から５の範囲の整数から選択される。一部の実施形態では、ｑは１から４の範囲の整数から選択される。一部の実施形態では、ｑは１から３の範囲の整数から選択される。一部の実施形態では、ｑは１または２である。一部の実施形態では、ｑは１である。一部の実施形態では、ｑは２である。一部の実施形態では、ｑは３である。一部の実施形態では、ｑは４である。一部の実施形態では、ｑは５である。一部の実施形態では、ｑは６である。一部の実施形態では、ｑは７である。一部の実施形態では、ｑは８である。

一部の実施形態では、Ｌ^１は、－（ＣＨ_２）_ｍＣＨ_２Ｖ－、－ＣＨ_２（ＯＣＨ_２ＣＨ_２）_ｍＯＣＨ_２Ｖ－、－ＣＨ_２（ＯＣＨ_２ＣＨ_２）_ｍＯＣＨ_２ＣＨ_２Ｖ－、－ＣＨ_２ＣＨ_２（ＯＣＨ_２ＣＨ_２）_ｍＯＣＨ_２－Ｖ、および－ＣＨ_２ＣＨ_２（ＯＣＨ_２ＣＨ_２）_ｍＯＣＨ_２ＣＨ_２Ｖ－基から選択され、式中、Ｖは、結合、

から選択され、ｍは０から４６の範囲の整数から選択される。

一部の実施形態では、Ｌ^１は－（ＣＨ_２）_ｍＣＨ_２Ｖ－基から選択され、式中、ｍは０から４６の範囲の整数から選択される。一部の実施形態では、Ｌ^１は－（ＣＨ_２）_ｍＣＨ_２Ｖ－基から選択され、式中、ｍは０から３６の範囲の整数から選択される。一部の実施形態では、Ｌ^１は－（ＣＨ_２）_ｍＣＨ_２Ｖ－基から選択され、式中、ｍは０から２４の範囲の整数から選択される。一部の実施形態では、Ｌ^１は－（ＣＨ_２）_ｍＣＨ_２Ｖ－基から選択され、式中、ｍは０から１８の範囲の整数から選択される。一部の実施形態では、Ｌ^１は－（ＣＨ_２）_ｍＣＨ_２Ｖ－基から選択され、式中、ｍは０から１２の範囲の整数から選択される。

一部の実施形態では、Ｌ^１は－（ＣＨ_２）_ｍＣＨ_２Ｖ－基から選択され、式中、Ｖは結合であり、ｍは０から４６の範囲の整数から選択される。一部の実施形態では、Ｌ^１は－（ＣＨ_２）_ｍＣＨ_２Ｖ－基から選択され、式中、Ｖは結合であり、ｍは０から３６の範囲の整数から選択される。一部の実施形態では、Ｌ^１は－（ＣＨ_２）_ｍＣＨ_２Ｖ－基から選択され、式中、Ｖは結合であり、ｍは０から２４の範囲の整数から選択される。一部の実施形態では、Ｌ^１は－（ＣＨ_２）_ｍＣＨ_２Ｖ－基から選択され、式中、Ｖは結合であり、ｍは０から１８の範囲の整数から選択される。一部の実施形態では、Ｌ^１は－（ＣＨ_２）_ｍＣＨ_２Ｖ－基から選択され、式中、Ｖは結合であり、ｍは０から１２の範囲の整数から選択される。

一部の実施形態では、Ｌ^１は－ＣＨ_２（ＯＣＨ_２ＣＨ_２）_ｍＯＣＨ_２Ｖ－基から選択され、式中、ｍは０から４６の範囲の整数から選択される。一部の実施形態では、Ｌ^１は－ＣＨ_２（ＯＣＨ_２ＣＨ_２）_ｍＯＣＨ_２Ｖ－基から選択され、式中、ｍは０から３６の範囲の整数から選択される。一部の実施形態では、Ｌ^１は－ＣＨ_２（ＯＣＨ_２ＣＨ_２）_ｍＯＣＨ_２Ｖ－基から選択され、式中、ｍは０から２４の範囲の整数から選択される。一部の実施形態では、Ｌ^１は－ＣＨ_２（ＯＣＨ_２ＣＨ_２）_ｍＯＣＨ_２Ｖ－基から選択され、式中、ｍは０から１８の範囲の整数から選択される。一部の実施形態では、Ｌ^１は－ＣＨ_２（ＯＣＨ_２ＣＨ_２）_ｍＯＣＨ_２Ｖ－基から選択され、式中、ｍは０から１２の範囲の整数から選択される。

一部の実施形態では、Ｌ^１は－ＣＨ_２（ＯＣＨ_２ＣＨ_２）_ｍＯＣＨ_２Ｖ－基から選択され、式中、Ｖは結合であり、ｍは０から４６の範囲の整数から選択される。一部の実施形態では、Ｌ^１は－ＣＨ_２（ＯＣＨ_２ＣＨ_２）_ｍＯＣＨ_２Ｖ－基から選択され、式中、Ｖは結合であり、ｍは０から３６の範囲の整数から選択される。一部の実施形態では、Ｌ^１は－ＣＨ_２（ＯＣＨ_２ＣＨ_２）_ｍＯＣＨ_２Ｖ－基から選択され、式中、Ｖは結合であり、ｍは０から２４の範囲の整数から選択される。一部の実施形態では、Ｌ^１は－ＣＨ_２（ＯＣＨ_２ＣＨ_２）_ｍＯＣＨ_２Ｖ－基から選択され、式中、Ｖは結合であり、ｍは０から１８の範囲の整数から選択される。一部の実施形態では、Ｌ^１は－ＣＨ_２（ＯＣＨ_２ＣＨ_２）_ｍＯＣＨ_２Ｖ－基から選択され、式中、Ｖは結合であり、ｍは０から１２の範囲の整数から選択される。

一部の実施形態では、Ｌ^１は－ＣＨ_２（ＯＣＨ_２ＣＨ_２）_ｍＯＣＨ_２ＣＨ_２Ｖ－基から選択され、式中、ｍは０から４６の範囲の整数から選択される。一部の実施形態では、Ｌ^１は－ＣＨ_２（ＯＣＨ_２ＣＨ_２）_ｍＯＣＨ_２ＣＨ_２Ｖ－基から選択され、式中、ｍは０から３６の範囲の整数から選択される。一部の実施形態では、Ｌ^１は－ＣＨ_２（ＯＣＨ_２ＣＨ_２）_ｍＯＣＨ_２ＣＨ_２Ｖ－基から選択され、式中、ｍは０から２４の範囲の整数から選択される。一部の実施形態では、Ｌ^１は－ＣＨ_２（ＯＣＨ_２ＣＨ_２）_ｍＯＣＨ_２ＣＨ_２Ｖ－基から選択され、式中、ｍは０から１８の範囲の整数から選択される。一部の実施形態では、Ｌ^１は－ＣＨ_２（ＯＣＨ_２ＣＨ_２）_ｍＯＣＨ_２ＣＨ_２Ｖ－基から選択され、式中、ｍは０から１２の範囲の整数から選択される。

一部の実施形態では、Ｌ^１は－ＣＨ_２（ＯＣＨ_２ＣＨ_２）_ｍＯＣＨ_２ＣＨ_２Ｖ－基から選択され、式中、Ｖは結合であり、ｍは０から４６の範囲の整数から選択される。一部の実施形態では、Ｌ^１は－ＣＨ_２（ＯＣＨ_２ＣＨ_２）_ｍＯＣＨ_２ＣＨ_２Ｖ－基から選択され、式中、Ｖは結合であり、ｍは０から３６の範囲の整数から選択される。一部の実施形態では、Ｌ^１は－ＣＨ_２（ＯＣＨ_２ＣＨ_２）_ｍＯＣＨ_２ＣＨ_２Ｖ－基から選択され、式中、Ｖは結合であり、ｍは０から２４の範囲の整数から選択される。一部の実施形態では、Ｌ^１は－ＣＨ_２（ＯＣＨ_２ＣＨ_２）_ｍＯＣＨ_２ＣＨ_２Ｖ－基から選択され、式中、Ｖは結合であり、ｍは０から１８の範囲の整数から選択される。一部の実施形態では、Ｌ^１は－ＣＨ_２（ＯＣＨ_２ＣＨ_２）_ｍＯＣＨ_２ＣＨ_２Ｖ－基から選択され、式中、Ｖは結合であり、ｍは０から１２の範囲の整数から選択される。

一部の実施形態では、Ｌ^１は－ＣＨ_２ＣＨ_２（ＯＣＨ_２ＣＨ_２）_ｍＯＣＨ_２Ｖ－基から選択され、式中、ｍは０から４６の範囲の整数から選択される。一部の実施形態では、Ｌ^１は－ＣＨ_２ＣＨ_２（ＯＣＨ_２ＣＨ_２）_ｍＯＣＨ_２Ｖ－基から選択され、式中、ｍは０から３６の範囲の整数から選択される。一部の実施形態では、Ｌ^１は－ＣＨ_２ＣＨ_２（ＯＣＨ_２ＣＨ_２）_ｍＯＣＨ_２Ｖ－基から選択され、式中、ｍは０から２４の範囲の整数から選択される。一部の実施形態では、Ｌ^１は－ＣＨ_２ＣＨ_２（ＯＣＨ_２ＣＨ_２）_ｍＯＣＨ_２Ｖ－基から選択され、式中、ｍは０から１８の範囲の整数から選択される。一部の実施形態では、Ｌ^１は－ＣＨ_２ＣＨ_２（ＯＣＨ_２ＣＨ_２）_ｍＯＣＨ_２Ｖ－基から選択され、式中、ｍは０から１２の範囲の整数から選択される。

一部の実施形態では、Ｌ^１は－ＣＨ_２ＣＨ_２（ＯＣＨ_２ＣＨ_２）_ｍＯＣＨ_２Ｖ－基から選択され、式中、Ｖは結合であり、ｍは０から４６の範囲の整数から選択される。一部の実施形態では、Ｌ^１は－ＣＨ_２ＣＨ_２（ＯＣＨ_２ＣＨ_２）_ｍＯＣＨ_２Ｖ－基から選択され、式中、Ｖは結合であり、ｍは０から３６の範囲の整数から選択される。一部の実施形態では、Ｌ^１は－ＣＨ_２ＣＨ_２（ＯＣＨ_２ＣＨ_２）_ｍＯＣＨ_２Ｖ－基から選択され、式中、Ｖは結合であり、ｍは０から２４の範囲の整数から選択される。一部の実施形態では、Ｌ^１は－ＣＨ_２ＣＨ_２（ＯＣＨ_２ＣＨ_２）_ｍＯＣＨ_２Ｖ－基から選択され、式中、Ｖは結合であり、ｍは０から１８の範囲の整数から選択される。一部の実施形態では、Ｌ^１は－ＣＨ_２ＣＨ_２（ＯＣＨ_２ＣＨ_２）_ｍＯＣＨ_２Ｖ－基から選択され、式中、Ｖは結合であり、ｍは０から１２の範囲の整数から選択される。

一部の実施形態では、Ｌ^１は－ＣＨ_２ＣＨ_２（ＯＣＨ_２ＣＨ_２）_ｍＯＣＨ_２ＣＨ_２Ｖ－基から選択され、式中、ｍは０から４６の範囲の整数から選択される。一部の実施形態では、Ｌ^１は－ＣＨ_２ＣＨ_２（ＯＣＨ_２ＣＨ_２）_ｍＯＣＨ_２ＣＨ_２Ｖ－基から選択され、式中、ｍは０から３６の範囲の整数から選択される。一部の実施形態では、Ｌ^１は－ＣＨ_２ＣＨ_２（ＯＣＨ_２ＣＨ_２）_ｍＯＣＨ_２ＣＨ_２Ｖ－基から選択され、式中、ｍは０から２４の範囲の整数から選択される。一部の実施形態では、Ｌ^１は－ＣＨ_２ＣＨ_２（ＯＣＨ_２ＣＨ_２）_ｍＯＣＨ_２ＣＨ_２Ｖ－基から選択され、式中、ｍは０から１８の範囲の整数から選択される。一部の実施形態では、Ｌ^１は－ＣＨ_２ＣＨ_２（ＯＣＨ_２ＣＨ_２）_ｍＯＣＨ_２ＣＨ_２Ｖ－基から選択され、式中、ｍは０から１２の範囲の整数から選択される。

一部の実施形態では、Ｌ^１は－ＣＨ_２ＣＨ_２（ＯＣＨ_２ＣＨ_２）_ｍＯＣＨ_２ＣＨ_２Ｖ－基から選択され、式中、Ｖは結合であり、ｍは０から４６の範囲の整数から選択される。一部の実施形態では、Ｌ^１は－ＣＨ_２ＣＨ_２（ＯＣＨ_２ＣＨ_２）_ｍＯＣＨ_２ＣＨ_２Ｖ－基から選択され、式中、Ｖは結合であり、ｍは０から３６の範囲の整数から選択される。一部の実施形態では、Ｌ^１は－ＣＨ_２ＣＨ_２（ＯＣＨ_２ＣＨ_２）_ｍＯＣＨ_２ＣＨ_２Ｖ－基から選択され、式中、Ｖは結合であり、ｍは０から２４の範囲の整数から選択される。一部の実施形態では、Ｌ^１は－ＣＨ_２ＣＨ_２（ＯＣＨ_２ＣＨ_２）_ｍＯＣＨ_２ＣＨ_２Ｖ－基から選択され、式中、Ｖは結合であり、ｍは０から１８の範囲の整数から選択される。一部の実施形態では、Ｌ^１は－ＣＨ_２ＣＨ_２（ＯＣＨ_２ＣＨ_２）_ｍＯＣＨ_２ＣＨ_２Ｖ－基から選択され、式中、Ｖは結合であり、ｍは０から１２の範囲の整数から選択される。

一部の実施形態では、Ｌ^１は－（ＣＨ_２）_２４ＣＨ_２Ｖ－基から選択される。一部の実施形態では、Ｌ^１は－（ＣＨ_２）_２０ＣＨ_２Ｖ－基から選択される。一部の実施形態では、Ｌ^１は－（ＣＨ_２）_１６ＣＨ_２Ｖ－基から選択される。一部の実施形態では、Ｌ^１は－（ＣＨ_２）_１２ＣＨ_２Ｖ－基から選択される。一部の実施形態では、Ｌ^１は－（ＣＨ_２）_８ＣＨ_２Ｖ－基から選択される。一部の実施形態では、Ｌ^１は－（ＣＨ_２）_７ＣＨ_２Ｖ－基から選択される。一部の実施形態では、Ｌ^１は－（ＣＨ_２）_６ＣＨ_２Ｖ－基から選択される。一部の実施形態では、Ｌ^１は－（ＣＨ_２）_５ＣＨ_２Ｖ－基から選択される。一部の実施形態では、Ｌ^１は－（ＣＨ_２）_４ＣＨ_２Ｖ－基から選択される。一部の実施形態では、Ｌ^１は－（ＣＨ_２）_３ＣＨ_２Ｖ－基から選択される。一部の実施形態では、Ｌ^１は－（ＣＨ_２）_２ＣＨ_２Ｖ－基から選択される。一部の実施形態では、Ｌ^１は－ＣＨ_２ＣＨ_２Ｖ－基から選択される。一部の実施形態では、Ｌ^１は－ＣＨ_２Ｖ－基から選択される。

一部の実施形態では、Ｌ^１は－（ＣＨ_２）_２４ＣＨ_２Ｖ－基から選択され、式中、Ｖは結合である。一部の実施形態では、Ｌ^１は－（ＣＨ_２）_２０ＣＨ_２Ｖ－基から選択され、式中、Ｖは結合である。一部の実施形態では、Ｌ^１は－（ＣＨ_２）_１６ＣＨ_２Ｖ－基から選択され、式中、Ｖは結合である。一部の実施形態では、Ｌ^１は－（ＣＨ_２）_１２ＣＨ_２Ｖ－基から選択され、式中、Ｖは結合である。一部の実施形態では、Ｌ^１は－（ＣＨ_２）_８ＣＨ_２Ｖ－基から選択され、式中、Ｖは結合である。一部の実施形態では、Ｌ^１は－（ＣＨ_２）_７ＣＨ_２Ｖ－基から選択され、式中、Ｖは結合である。一部の実施形態では、Ｌ^１は－（ＣＨ_２）_６ＣＨ_２Ｖ－基から選択され、式中、Ｖは結合である。一部の実施形態では、Ｌ^１は－（ＣＨ_２）_５ＣＨ_２Ｖ－基から選択され、式中、Ｖは結合である。一部の実施形態では、Ｌ^１は－（ＣＨ_２）_４ＣＨ_２Ｖ－基から選択され、式中、Ｖは結合である。一部の実施形態では、Ｌ^１は－（ＣＨ_２）_３ＣＨ_２Ｖ－基から選択され、式中、Ｖは結合である。一部の実施形態では、Ｌ^１は－（ＣＨ_２）_２ＣＨ_２Ｖ－基から選択され、式中、Ｖは結合である。一部の実施形態では、Ｌ^１は－ＣＨ_２ＣＨ_２Ｖ－基から選択され、式中、Ｖは結合である。一部の実施形態では、Ｌ^１は－ＣＨ_２Ｖ－基から選択され、式中、Ｖは結合である。

一部の実施形態では、Ｌ^１は－ＣＨ_２（ＯＣＨ_２ＣＨ_２）_２４ＯＣＨ_２Ｖ－基から選択される。一部の実施形態では、Ｌ^１は－ＣＨ_２（ＯＣＨ_２ＣＨ_２）_２０ＯＣＨ_２Ｖ－基から選択される。一部の実施形態では、Ｌ^１は－ＣＨ_２（ＯＣＨ_２ＣＨ_２）_１６ＯＣＨ_２Ｖ－基から選択される。一部の実施形態では、Ｌ^１は－ＣＨ_２（ＯＣＨ_２ＣＨ_２）_１２ＯＣＨ_２Ｖ－基から選択される。一部の実施形態では、Ｌ^１は－ＣＨ_２（ＯＣＨ_２ＣＨ_２）_８ＯＣＨ_２Ｖ－基から選択される。一部の実施形態では、Ｌ^１は－ＣＨ_２（ＯＣＨ_２ＣＨ_２）_７ＯＣＨ_２Ｖ－基から選択される。一部の実施形態では、Ｌ^１は－ＣＨ_２（ＯＣＨ_２ＣＨ_２）_６ＯＣＨ_２Ｖ－基から選択される。一部の実施形態では、Ｌ^１は－ＣＨ_２（ＯＣＨ_２ＣＨ_２）_５ＯＣＨ_２Ｖ－基から選択される。一部の実施形態では、Ｌ^１は－ＣＨ_２（ＯＣＨ_２ＣＨ_２）_４ＯＣＨ_２Ｖ－基から選択される。一部の実施形態では、Ｌ^１は－ＣＨ_２（ＯＣＨ_２ＣＨ_２）_３ＯＣＨ_２Ｖ－基から選択される。一部の実施形態では、Ｌ^１は－ＣＨ_２（ＯＣＨ_２ＣＨ_２）_２ＯＣＨ_２Ｖ－基から選択される。一部の実施形態では、Ｌ^１は－ＣＨ_２ＯＣＨ_２ＣＨ_２ＯＣＨ_２Ｖ－基から選択される。一部の実施形態では、Ｌ^１は－ＣＨ_２ＯＣＨ_２Ｖ－基から選択される。

一部の実施形態では、Ｌ^１は－ＣＨ_２（ＯＣＨ_２ＣＨ_２）_２４ＯＣＨ_２Ｖ－基から選択され、式中、Ｖは結合である。一部の実施形態では、Ｌ^１は－ＣＨ_２（ＯＣＨ_２ＣＨ_２）_２０ＯＣＨ_２Ｖ－基から選択され、式中、Ｖは結合である。一部の実施形態では、Ｌ^１は－ＣＨ_２（ＯＣＨ_２ＣＨ_２）_１６ＯＣＨ_２Ｖ－基から選択され、式中、Ｖは結合である。一部の実施形態では、Ｌ^１は－ＣＨ_２（ＯＣＨ_２ＣＨ_２）_１２ＯＣＨ_２Ｖ－基から選択され、式中、Ｖは結合である。一部の実施形態では、Ｌ^１は－ＣＨ_２（ＯＣＨ_２ＣＨ_２）_８ＯＣＨ_２Ｖ－基から選択され、式中、Ｖは結合である。一部の実施形態では、Ｌ^１は－ＣＨ_２（ＯＣＨ_２ＣＨ_２）_７ＯＣＨ_２Ｖ－基から選択され、式中、Ｖは結合である。一部の実施形態では、Ｌ^１は－ＣＨ_２（ＯＣＨ_２ＣＨ_２）_６ＯＣＨ_２Ｖ－基から選択され、式中、Ｖは結合である。一部の実施形態では、Ｌ^１は－ＣＨ_２（ＯＣＨ_２ＣＨ_２）_５ＯＣＨ_２Ｖ－基から選択され、式中、Ｖは結合である。一部の実施形態では、Ｌ^１は－ＣＨ_２（ＯＣＨ_２ＣＨ_２）_４ＯＣＨ_２Ｖ－基から選択され、式中、Ｖは結合である。一部の実施形態では、Ｌ^１は－ＣＨ_２（ＯＣＨ_２ＣＨ_２）_３ＯＣＨ_２Ｖ－基から選択され、式中、Ｖは結合である。一部の実施形態では、Ｌ^１は－ＣＨ_２（ＯＣＨ_２ＣＨ_２）_２ＯＣＨ_２Ｖ－基から選択され、式中、Ｖは結合である。一部の実施形態では、Ｌ^１は－ＣＨ_２ＯＣＨ_２ＣＨ_２ＯＣＨ_２Ｖ－基から選択され、式中、Ｖは結合である。一部の実施形態では、Ｌ^１は－ＣＨ_２ＯＣＨ_２Ｖ－基から選択され、式中、Ｖは結合である。

一部の実施形態では、Ｌ^１は－ＣＨ_２（ＯＣＨ_２ＣＨ_２）_２４ＯＣＨ_２ＣＨ_２Ｖ－基から選択される。一部の実施形態では、Ｌ^１は－ＣＨ_２（ＯＣＨ_２ＣＨ_２）_２０ＯＣＨ_２ＣＨ_２Ｖ－基から選択される。一部の実施形態では、Ｌ^１は－ＣＨ_２（ＯＣＨ_２ＣＨ_２）_１６ＯＣＨ_２ＣＨ_２Ｖ－基から選択される。一部の実施形態では、Ｌ^１は－ＣＨ_２（ＯＣＨ_２ＣＨ_２）_１２ＯＣＨ_２ＣＨ_２Ｖ－基から選択される。一部の実施形態では、Ｌ^１は－ＣＨ_２（ＯＣＨ_２ＣＨ_２）_８ＯＣＨ_２ＣＨ_２Ｖ－基から選択される。一部の実施形態では、Ｌ^１は－ＣＨ_２（ＯＣＨ_２ＣＨ_２）_７ＯＣＨ_２ＣＨ_２Ｖ－基から選択される。一部の実施形態では、Ｌ^１は－ＣＨ_２（ＯＣＨ_２ＣＨ_２）_６ＯＣＨ_２ＣＨ_２Ｖ－基から選択される。一部の実施形態では、Ｌ^１は－ＣＨ_２（ＯＣＨ_２ＣＨ_２）_５ＯＣＨ_２ＣＨ_２Ｖ－基から選択される。一部の実施形態では、Ｌ^１は－ＣＨ_２（ＯＣＨ_２ＣＨ_２）_４ＯＣＨ_２ＣＨ_２Ｖ－基から選択される。一部の実施形態では、Ｌ^１は－ＣＨ_２（ＯＣＨ_２ＣＨ_２）_３ＯＣＨ_２ＣＨ_２Ｖ－基から選択される。一部の実施形態では、Ｌ^１は－ＣＨ_２（ＯＣＨ_２ＣＨ_２）_２ＯＣＨ_２ＣＨ_２Ｖ－基から選択される。一部の実施形態では、Ｌ^１は－ＣＨ_２ＯＣＨ_２ＣＨ_２ＯＣＨ_２ＣＨ_２Ｖ－基から選択される。一部の実施形態では、Ｌ^１は－ＣＨ_２ＯＣＨ_２ＣＨ_２Ｖ－基から選択される。

一部の実施形態では、Ｌ^１は－ＣＨ_２（ＯＣＨ_２ＣＨ_２）_２４ＯＣＨ_２ＣＨ_２Ｖ－基から選択され、式中、Ｖは結合である。一部の実施形態では、Ｌ^１は－ＣＨ_２（ＯＣＨ_２ＣＨ_２）_２０ＯＣＨ_２ＣＨ_２Ｖ－基から選択され、式中、Ｖは結合である。一部の実施形態では、Ｌ^１は－ＣＨ_２（ＯＣＨ_２ＣＨ_２）_１６ＯＣＨ_２ＣＨ_２Ｖ－基から選択され、式中、Ｖは結合である。一部の実施形態では、Ｌ^１は－ＣＨ_２（ＯＣＨ_２ＣＨ_２）_１２ＯＣＨ_２ＣＨ_２Ｖ－基から選択され、式中、Ｖは結合である。一部の実施形態では、Ｌ^１は－ＣＨ_２（ＯＣＨ_２ＣＨ_２）_８ＯＣＨ_２ＣＨ_２Ｖ－基から選択され、式中、Ｖは結合である。一部の実施形態では、Ｌ^１は－ＣＨ_２（ＯＣＨ_２ＣＨ_２）_７ＯＣＨ_２ＣＨ_２Ｖ－基から選択され、式中、Ｖは結合である。一部の実施形態では、Ｌ^１は－ＣＨ_２（ＯＣＨ_２ＣＨ_２）_６ＯＣＨ_２ＣＨ_２Ｖ－基から選択され、式中、Ｖは結合である。一部の実施形態では、Ｌ^１は－ＣＨ_２（ＯＣＨ_２ＣＨ_２）_５ＯＣＨ_２ＣＨ_２Ｖ－基から選択され、式中、Ｖは結合である。一部の実施形態では、Ｌ^１は－ＣＨ_２（ＯＣＨ_２ＣＨ_２）_４ＯＣＨ_２ＣＨ_２Ｖ－基から選択され、式中、Ｖは結合である。一部の実施形態では、Ｌ^１は－ＣＨ_２（ＯＣＨ_２ＣＨ_２）_３ＯＣＨ_２ＣＨ_２Ｖ－基から選択され、式中、Ｖは結合である。一部の実施形態では、Ｌ^１は－ＣＨ_２（ＯＣＨ_２ＣＨ_２）_２ＯＣＨ_２ＣＨ_２Ｖ－基から選択され、式中、Ｖは結合である。一部の実施形態では、Ｌ^１は－ＣＨ_２ＯＣＨ_２ＣＨ_２ＯＣＨ_２ＣＨ_２Ｖ－基から選択され、式中、Ｖは結合である。一部の実施形態では、Ｌ^１は－ＣＨ_２ＯＣＨ_２ＣＨ_２Ｖ－基から選択され、式中、Ｖは結合である。

一部の実施形態では、Ｌ^１は－ＣＨ_２ＣＨ_２（ＯＣＨ_２ＣＨ_２）_２４ＯＣＨ_２Ｖ－基から選択される。一部の実施形態では、Ｌ^１は－ＣＨ_２ＣＨ_２（ＯＣＨ_２ＣＨ_２）_２０ＯＣＨ_２Ｖ－基から選択される。一部の実施形態では、Ｌ^１は－ＣＨ_２ＣＨ_２（ＯＣＨ_２ＣＨ_２）_１６ＯＣＨ_２Ｖ－基から選択される。一部の実施形態では、Ｌ^１は－ＣＨ_２ＣＨ_２（ＯＣＨ_２ＣＨ_２）_１２ＯＣＨ_２Ｖ－基から選択される。一部の実施形態では、Ｌ^１は－ＣＨ_２ＣＨ_２（ＯＣＨ_２ＣＨ_２）_８ＯＣＨ_２Ｖ－基から選択される。一部の実施形態では、Ｌ^１は－ＣＨ_２ＣＨ_２（ＯＣＨ_２ＣＨ_２）_７ＯＣＨ_２Ｖ－基から選択される。一部の実施形態では、Ｌ^１は－ＣＨ_２ＣＨ_２（ＯＣＨ_２ＣＨ_２）_６ＯＣＨ_２Ｖ－基から選択される。一部の実施形態では、Ｌ^１は－ＣＨ_２ＣＨ_２（ＯＣＨ_２ＣＨ_２）_５ＯＣＨ_２Ｖ－基から選択される。一部の実施形態では、Ｌ^１は－ＣＨ_２ＣＨ_２（ＯＣＨ_２ＣＨ_２）_４ＯＣＨ_２Ｖ－基から選択される。一部の実施形態では、Ｌ^１は－ＣＨ_２ＣＨ_２（ＯＣＨ_２ＣＨ_２）_３ＯＣＨ_２Ｖ－基から選択される。一部の実施形態では、Ｌ^１は－ＣＨ_２ＣＨ_２（ＯＣＨ_２ＣＨ_２）_２ＯＣＨ_２Ｖ－基から選択される。一部の実施形態では、Ｌ^１は－ＣＨ_２ＣＨ_２ＯＣＨ_２ＣＨ_２ＯＣＨ_２Ｖ－基から選択される。一部の実施形態では、Ｌ^１は－ＣＨ_２ＣＨ_２ＯＣＨ_２Ｖ－基から選択される。

一部の実施形態では、Ｌ^１は－ＣＨ_２ＣＨ_２（ＯＣＨ_２ＣＨ_２）_２４ＯＣＨ_２Ｖ－基から選択され、式中、Ｖは結合である。一部の実施形態では、Ｌ^１は－ＣＨ_２ＣＨ_２（ＯＣＨ_２ＣＨ_２）_２０ＯＣＨ_２Ｖ－基であり、式中、Ｖは結合である。一部の実施形態では、Ｌ^１は－ＣＨ_２ＣＨ_２（ＯＣＨ_２ＣＨ_２）_１６ＯＣＨ_２Ｖ－基から選択され、式中、Ｖは結合である。一部の実施形態では、Ｌ^１は－ＣＨ_２ＣＨ_２（ＯＣＨ_２ＣＨ_２）_１２ＯＣＨ_２Ｖ－基から選択され、式中、Ｖは結合である。一部の実施形態では、Ｌ^１は－ＣＨ_２ＣＨ_２（ＯＣＨ_２ＣＨ_２）_８ＯＣＨ_２Ｖ－基から選択され、式中、Ｖは結合である。一部の実施形態では、Ｌ^１は－ＣＨ_２ＣＨ_２（ＯＣＨ_２ＣＨ_２）_７ＯＣＨ_２Ｖ－基から選択され、式中、Ｖは結合である。一部の実施形態では、Ｌ^１は－ＣＨ_２ＣＨ_２（ＯＣＨ_２ＣＨ_２）_６ＯＣＨ_２Ｖ－基から選択され、式中、Ｖは結合である。一部の実施形態では、Ｌ^１は－ＣＨ_２ＣＨ_２（ＯＣＨ_２ＣＨ_２）_５ＯＣＨ_２Ｖ－基から選択され、式中、Ｖは結合である。一部の実施形態では、Ｌ^１は－ＣＨ_２ＣＨ_２（ＯＣＨ_２ＣＨ_２）_４ＯＣＨ_２Ｖ－基から選択され、式中、Ｖは結合である。一部の実施形態では、Ｌ^１は－ＣＨ_２ＣＨ_２（ＯＣＨ_２ＣＨ_２）_３ＯＣＨ_２Ｖ－基から選択され、式中、Ｖは結合である。一部の実施形態では、Ｌ^１は－ＣＨ_２ＣＨ_２（ＯＣＨ_２ＣＨ_２）_２ＯＣＨ_２Ｖ－基から選択され、式中、Ｖは結合である。一部の実施形態では、Ｌ^１は－ＣＨ_２ＣＨ_２ＯＣＨ_２ＣＨ_２ＯＣＨ_２Ｖ－基から選択され、式中、Ｖは結合である。一部の実施形態では、Ｌ^１は－ＣＨ_２ＣＨ_２ＯＣＨ_２Ｖ－基から選択され、式中、Ｖは結合である。

一部の実施形態では、Ｌ^１は－ＣＨ_２ＣＨ_２（ＯＣＨ_２ＣＨ_２）_２４ＯＣＨ_２ＣＨ_２Ｖ－基から選択される。一部の実施形態では、Ｌ^１は－ＣＨ_２ＣＨ_２（ＯＣＨ_２ＣＨ_２）_２０ＯＣＨ_２ＣＨ_２Ｖ－基から選択される。一部の実施形態では、Ｌ^１は－ＣＨ_２ＣＨ_２（ＯＣＨ_２ＣＨ_２）_１６ＯＣＨ_２ＣＨ_２Ｖ－基から選択される。一部の実施形態では、Ｌ^１は－ＣＨ_２ＣＨ_２（ＯＣＨ_２ＣＨ_２）_１２ＯＣＨ_２ＣＨ_２Ｖ－基から選択される。一部の実施形態では、Ｌ^１は－ＣＨ_２ＣＨ_２（ＯＣＨ_２ＣＨ_２）_８ＯＣＨ_２ＣＨ_２Ｖ－基から選択される。一部の実施形態では、Ｌ^１は－ＣＨ_２ＣＨ_２（ＯＣＨ_２ＣＨ_２）_７ＯＣＨ_２ＣＨ_２Ｖ－基から選択される。一部の実施形態では、Ｌ^１は－ＣＨ_２ＣＨ_２（ＯＣＨ_２ＣＨ_２）_６ＯＣＨ_２ＣＨ_２Ｖ－基から選択される。一部の実施形態では、Ｌ^１は－ＣＨ_２ＣＨ_２（ＯＣＨ_２ＣＨ_２）_５ＯＣＨ_２ＣＨ_２Ｖ－基から選択される。一部の実施形態では、Ｌ^１は－ＣＨ_２ＣＨ_２（ＯＣＨ_２ＣＨ_２）_４ＯＣＨ_２ＣＨ_２Ｖ－基から選択される。一部の実施形態では、Ｌ^１は－ＣＨ_２ＣＨ_２（ＯＣＨ_２ＣＨ_２）_３ＯＣＨ_２ＣＨ_２Ｖ－基から選択される。一部の実施形態では、Ｌ^１は－ＣＨ_２ＣＨ_２（ＯＣＨ_２ＣＨ_２）_２ＯＣＨ_２ＣＨ_２Ｖ－基から選択される。一部の実施形態では、Ｌ^１は－ＣＨ_２ＣＨ_２ＯＣＨ_２ＣＨ_２ＯＣＨ_２ＣＨ_２Ｖ－基から選択される。一部の実施形態では、Ｌ^１は－ＣＨ_２ＣＨ_２ＯＣＨ_２ＣＨ_２Ｖ－基から選択される。

一部の実施形態では、Ｌ^１は－ＣＨ_２ＣＨ_２（ＯＣＨ_２ＣＨ_２）_２４ＯＣＨ_２ＣＨ_２Ｖ－基から選択され、式中、Ｖは結合である。一部の実施形態では、Ｌ^１は－ＣＨ_２ＣＨ_２（ＯＣＨ_２ＣＨ_２）_２０ＯＣＨ_２ＣＨ_２Ｖ－基から選択され、式中、Ｖは結合である。一部の実施形態では、Ｌ^１は－ＣＨ_２ＣＨ_２（ＯＣＨ_２ＣＨ_２）_１６ＯＣＨ_２ＣＨ_２Ｖ－基であり、式中、Ｖは結合である。一部の実施形態では、Ｌ^１は－ＣＨ_２ＣＨ_２（ＯＣＨ_２ＣＨ_２）_１２ＯＣＨ_２ＣＨ_２Ｖ－基から選択され、式中、Ｖは結合である。一部の実施形態では、Ｌ^１は－ＣＨ_２ＣＨ_２（ＯＣＨ_２ＣＨ_２）_８ＯＣＨ_２ＣＨ_２Ｖ－基から選択され、式中、Ｖは結合である。一部の実施形態では、Ｌ^１は－ＣＨ_２ＣＨ_２（ＯＣＨ_２ＣＨ_２）_７ＯＣＨ_２ＣＨ_２Ｖ－基から選択され、式中、Ｖは結合である。一部の実施形態では、Ｌ^１は－ＣＨ_２ＣＨ_２（ＯＣＨ_２ＣＨ_２）_６ＯＣＨ_２ＣＨ_２Ｖ－基から選択され、式中、Ｖは結合である。一部の実施形態では、Ｌ^１は－ＣＨ_２ＣＨ_２（ＯＣＨ_２ＣＨ_２）_５ＯＣＨ_２ＣＨ_２Ｖ－基から選択され、式中、Ｖは結合である。一部の実施形態では、Ｌ^１は－ＣＨ_２ＣＨ_２（ＯＣＨ_２ＣＨ_２）_４ＯＣＨ_２ＣＨ_２Ｖ－基から選択され、式中、Ｖは結合である。一部の実施形態では、Ｌ^１は－ＣＨ_２ＣＨ_２（ＯＣＨ_２ＣＨ_２）_３ＯＣＨ_２ＣＨ_２Ｖ－基から選択され、式中、Ｖは結合である。一部の実施形態では、Ｌ^１は－ＣＨ_２ＣＨ_２（ＯＣＨ_２ＣＨ_２）_２ＯＣＨ_２ＣＨ_２Ｖ－基から選択され、式中、Ｖは結合である。一部の実施形態では、Ｌ^１は－ＣＨ_２ＣＨ_２ＯＣＨ_２ＣＨ_２ＯＣＨ_２ＣＨ_２Ｖ－基から選択され、式中、Ｖは結合である。一部の実施形態では、Ｌ^１は－ＣＨ_２ＣＨ_２ＯＣＨ_２ＣＨ_２Ｖ－基から選択され、式中、Ｖは結合である。

一部の実施形態では、Ｖが結合である。一部の実施形態では、Ｖは、

から選択される。

一部の実施形態では、Ｖは、

から選択される。

一部の実施形態では、Ｖは、

から選択される。

一部の実施形態では、Ｖは、

である。

一部の実施形態では、Ｘが－Ｏ－である。

一部の実施形態では、Ｘが－Ｓ－である。

一部の実施形態では、Ｘが－ＣＨ_２－である。

一部の実施形態では、ＹがＨである。

一部の実施形態では、Ｙはハロ基から選択される。

一部の実施形態では、Ｙがフルオロである。

一部の実施形態では、Ｙが－ＯＨである。

一部の実施形態では、Ｙが－ＯＭｅである。

一部の実施形態では、Ｚは脂質から選択される。一部の実施形態では、Ｚはグリセロール系の脂質から選択される。一部の実施形態では、Ｚはリン脂質から選択される。一部の実施形態では、Ｚは対称型リン脂質から選択される。一部の実施形態では、Ｚは非対称型リン脂質から選択される。一部の実施形態では、Ｚはスフィンゴ脂質から選択される。一部の実施形態では、Ｚはセラミドから選択される。

一部の実施形態では、Ｚは、１６から３０個の炭素原子を有するリン脂質から選択される。一部の実施形態では、Ｚは、１６、２０、２２、２４、２６、２８、または３０個の炭素原子を有するリン脂質から選択される。一部の実施形態では、Ｚは、１６個の炭素原子を有するリン脂質から選択される。一部の実施形態では、Ｚは、１８個の炭素原子を有するリン脂質から選択される。一部の実施形態では、Ｚは、２０個の炭素原子を有するリン脂質から選択される。一部の実施形態では、Ｚは、２２個の炭素原子を有するリン脂質から選択される。一部の実施形態では、Ｚは、２４個の炭素原子を有するリン脂質から選択される。一部の実施形態では、Ｚは、２６個の炭素原子を有するリン脂質から選択される。一部の実施形態では、Ｚは、２８個の炭素原子を有するリン脂質から選択される。一部の実施形態では、Ｚは、３０個の炭素原子を有するリン脂質から選択される。

一部の実施形態では、Ｚは飽和リン脂質から選択される。一部の実施形態では、Ｚは不飽和リン脂質から選択される。一部の実施形態では、Ｚはホスファチジルコリン、ホスファチジエタノールアミン、ホスファチジン酸、およびホスファチジルイノシトールから選択される。一部の実施形態では、Ｚは、６－ｃｉｓ－オクタデセン酸、９－ｃｉｓ－オクタデセン酸、９－ｔｒａｎｓ－オクタデセン酸、９－ｃｉｓ－１２－オクタデカジエン酸、９－ｃｉｓ－１２－ｃｉｓ－１５－ｃｉｓ－オクタデカトリエン酸、１１－ｃｉｓ－エイコセン酸、５，８，１１，１４（ａｌｌ－ｃｉｓ）エイコサテトラエン酸、１３－ｃｉｓ－ドコセン酸、４，７，１０，１３，１６，１９（ａｌｌ－ｃｉｓ）ドコサヘキサエン酸、および／または１５－ｃｉｓ－テトラコセン酸のリン脂質誘導体から選択される。一部の実施形態では、Ｚは、ステアロイル、オレオイル、リノレオイル、アラキドノイル、および／またはドコサヘキサエノイル酸のリン脂質誘導体から選択される。

一部の実施形態では、Ｚは求核剤から選択される。一部の実施形態では、求核剤はアミン、メルカプタン、およびアルコールから選択される。一部の実施形態では、Ｚはアミン基から選択される。

一部の実施形態では、Ｚは求電子剤から選択される。一部の実施形態では、求電子剤は、エポキシド、アジリジン、エピスルフィド、スルフェート、スルホネート、カーボネート、ラクトン、ラクタム、ハロゲン化物、酸ハロゲン化物、およびエステルから選択される。一部の実施形態では、求電子剤はエポキシドから選択される。一部の実施形態では、求電子剤はアジリジンから選択される。一部の実施形態では、求電子剤はエピスルフィドから選択される。一部の実施形態では、求電子剤はスルフェートから選択される。一部の実施形態では、求電子剤はスルホネートから選択される。一部の実施形態では、求電子剤はカーボネートから選択される。一部の実施形態では、求電子剤はラクトンから選択される。一部の実施形態では、求電子剤はラクタムから選択される。一部の実施形態では、求電子剤はハロゲン化物から選択される。一部の実施形態では、求電子剤は酸ハロゲン化物から選択される。一部の実施形態では、求電子剤はエステルから選択される。一部の実施形態では、求電子剤は活性化エステルから選択される。

一部の実施形態では、Ｚはエステルから選択される。一部の実施形態では、エステルは、無水物、カルボン酸－スクシンイミド、カルボン酸ホスホエステル、およびカルボン酸イミダゾリドから選択される。一部の実施形態では、Ｚは、ｔ－ブタノール、ｐ－ニトロフェノール、２，４－ジニトロフェノール、トリクロロフェノール、１－ヒドロキシ－１Ｈ－ベンゾトリアゾール、１－ヒドロキシ－６－クロロ－１Ｈ－ベンゾトリアゾール、およびＮ－ヒドロキシスクシンイミドと形成されたエステルから選択される。

一部の実施形態では、Ｚは－Ｃ（＝Ｏ）Ｔ^８基から選択され、式中、Ｔ^８は、Ｈ、－ＯＨ、－Ｏ^ｔＢｕ、Ｃ_２～８アルケニル、Ｃ_１～８ハロアルキル、Ｃ_１～８アルコキシ、ハロ、Ｃ_６～１８アリールオキシ、Ｃ_１～１３ヘテロアリールオキシ、およびＣ_２～１２ヘテロシクリルオキシ基から選択され、Ｃ_１～８アルコキシ、Ｃ_６～１８アリールオキシ、Ｃ_１～１３ヘテロアリールオキシ、およびＣ_２～１２ヘテロシクリルオキシ基は、少なくとも１個のハロ基で必要に応じて置換される。

一部の実施形態では、Ｚは、環化付加反応を受けることが可能な基から選択される。一部の実施形態では、環化付加反応を受けることが可能な基は、アルケン、アルキン、ジエン、ジエノフィル、１，３－双極子、および１，３－親双極子から選択される。

一部の実施形態では、ジエノフィルは－Ｃ（＝Ｏ）Ｔ^９基から選択され、式中、Ｔ^９はアルケンおよびアルキン基から選択され、前記アルケンおよびアルキン基は、Ｃ_１～８アルコキシ、－Ｃ（＝Ｏ）Ｈ、－Ｃ（＝Ｏ）ＯＴ^１０、および－Ｃ（＝Ｏ）ＮＴ^１０Ｔ^１１基で必要に応じて置換され、式中、Ｔ^１０およびＴ^１１は、同一であっても異なっていてもよく、ＨおよびＣ_１～８アルキル基から独立して選択されるか、またはＴ^１０およびＴ^１１は、それらが結合している窒素と共に一緒に接続されて、必要に応じて置換された飽和または不飽和３～１０員環を形成する。

一部の実施形態では、１，３－双極子は、ニトリルイリド、ニトリルイミン、ニトリルオキシド、ジアゾールアルカン、アジド、アゾメチンイリド、アゾメチンイミン、ニトロン、カルボニルイリド、カルボニルイミン、およびカルボニルオキシドから選択される。

一部の実施形態では、Ｚはアルケンおよびアルキン基から選択される。一部の実施形態では、Ｚはアルケン基から選択される。一部の実施形態では、Ｚはアルキン基から選択される。一部の実施形態では、Ｚは－ＣＨ＝ＣＨ_２である。一部の実施形態では、Ｚが－Ｃ≡ＣＨである。

一部の実施形態では、Ｚはジエンおよびジエノフィルから選択される。一部の実施形態では、Ｚはジエンから選択される。一部の実施形態では、Ｚはジエノフィルから選択される。

一部の実施形態では、Ｚは１，３－双極子および１，３－親双極子から選択される。一部の実施形態では、Ｚは１，３－双極子から選択される。一部の実施形態では、Ｚは１，３－親双極子から選択される。

一部の実施形態では、Ｚは、－Ｎ_３、－ＮＨ_２、－ＳＨ、－ＯＨ、－Ｃｌ、－Ｂｒ、－Ｉ、－ＣＨ＝ＣＨ_２、－Ｃ≡ＣＨ、

から選択される。

一部の実施形態では、Ｚが－Ｎ_３である。

一部の実施形態では、Ｚは、－ＮＨ_２、－ＳＨ、および－ＯＨから選択される。一部の実施形態では、Ｚが－ＮＨ_２である。一部の実施形態では、Ｚが－ＳＨである。一部の実施形態では、Ｚが－ＯＨである。

一部の実施形態では、Ｚが－Ｃ（＝Ｏ）Ｈである。一部の実施形態では、Ｚが－Ｃ（＝Ｏ）ＯＨである。一部の実施形態では、Ｚが－Ｃ（＝Ｏ）Ｃｌである。一部の実施形態では、Ｚが－Ｃ（＝Ｏ）Ｏ^ｔＢｕである。

一部の実施形態では、式（Ｉ）の化合物は：

から選択される。

一部の実施形態では、式（Ｉ）の化合物は：

から選択される。

一部の実施形態では、式（Ｉ）の化合物は：

から選択される。

一部の実施形態では、式（ＩＩ）のＣＤ３３リガンド保持担体を作製するためのプロセスが提供され、このプロセスは、式（Ｉ）の化合物を式（ＩＩＩ）の化合物と反応または会合させること：

を含み、
式中：
Ｒ^１、Ｒ^２、Ｒ^３、Ｒ^４、Ｒ^５、Ｒ^６、Ｒ^７、Ｌ^１、ｑ、Ｘ、Ｙ、およびＺは、上記にて定義された通りであり；
Ｌ^２は、結合およびリンカー基から選択され；
Ｗは、脂質、求核剤、求電子剤、および環化付加反応を受けることが可能な基から選択され；および
Ｚ’は、式（Ｉ）の化合物のＺ基と式（ＩＩＩ）の化合物のＷ基との反応または会合により生成した部分である。

一部の実施形態では、Ｌ^２が結合である。一部の実施形態では、Ｌ^２はリンカー基から選択される。

一部の実施形態では、Ｗは脂質から選択される。一部の実施形態では、Ｗは、グリセロール系の脂質から選択される。一部の実施形態では、Ｗは、リン脂質から選択される。一部の実施形態では、Ｗは対称型リン脂質から選択される。一部の実施形態では、Ｗは非対称型リン脂質から選択される。一部の実施形態では、Ｗはスフィンゴ脂質から選択される。一部の実施形態では、Ｗはセラミドから選択される。

一部の実施形態では、Ｗは、１６から３０個の炭素原子を有するリン脂質から選択される。一部の実施形態では、Ｗは、１６、２０、２２、２４、２６、２８、または３０個の炭素原子を有するリン脂質から選択される。一部の実施形態では、Ｗは、１６個の炭素原子を有するリン脂質から選択される。一部の実施形態では、Ｗは、１８個の炭素原子を有するリン脂質から選択される。一部の実施形態では、Ｗは、２０個の炭素原子を有するリン脂質から選択される。一部の実施形態では、Ｗは、２２個の炭素原子を有するリン脂質から選択される。一部の実施形態では、Ｗは、２４個の炭素原子を有するリン脂質から選択される。一部の実施形態では、Ｗは、２６個の炭素原子を有するリン脂質から選択される。一部の実施形態では、Ｗは、２８個の炭素原子を有するリン脂質から選択される。一部の実施形態では、Ｗは、３０個の炭素原子を有するリン脂質から選択される。

一部の実施形態では、Ｗは飽和リン脂質から選択される。一部の実施形態では、Ｗは不飽和リン脂質から選択される。一部の実施形態では、Ｗはホスファチジルコリン、ホスファチジエタノールアミン、ホスファチジン酸、およびホスファチジルイノシトールから選択される。一部の実施形態では、Ｗは、６－ｃｉｓ－オクタデセン酸、９－ｃｉｓ－オクタデセン酸、９－ｔｒａｎｓ－オクタデセン酸、９－ｃｉｓ－１２－オクタデカジエン酸、９－ｃｉｓ－１２－ｃｉｓ－１５－ｃｉｓ－オクタデカトリエン酸、１１－ｃｉｓ－エイコセン酸、５，８，１１，１４（ａｌｌ－ｃｉｓ）エイコサテトラエン酸、１３－ｃｉｓ－ドコセン酸、４，７，１０，１３，１６，１９（ａｌｌ－ｃｉｓ）ドコサヘキサエン酸、および／または１５－ｃｉｓ－テトラコセン酸のリン脂質誘導体から選択される。一部の実施形態では、Ｗは、ステアロイル、オレオイル、リノレオイル、アラキドノイル、および／またはドコサヘキサエノイル酸のリン脂質誘導体から選択される。

一部の実施形態では、Ｗは求核剤から選択される。一部の実施形態では、求核剤はアミン、メルカプタン、およびアルコールから選択される。一部の実施形態では、Ｗはアミン基から選択される。

一部の実施形態では、Ｗは求電子剤から選択される。一部の実施形態では、求電子剤は、エポキシド、アジリジン、エピスルフィド、スルフェート、スルホネート、カーボネート、ラクトン、ラクタム、ハロゲン化物、酸ハロゲン化物、およびエステルから選択される。一部の実施形態では、求電子剤はエポキシドから選択される。一部の実施形態では、求電子剤はアジリジンから選択される。一部の実施形態では、求電子剤はエピスルフィドから選択される。一部の実施形態では、求電子剤はスルフェートから選択される。一部の実施形態では、求電子剤はスルホネートから選択される。一部の実施形態では、求電子剤はカーボネートから選択される。一部の実施形態では、求電子剤はラクトンから選択される。一部の実施形態では、求電子剤はラクタムから選択される。一部の実施形態では、求電子剤はハロゲン化物から選択される。一部の実施形態では、求電子剤は酸ハロゲン化物から選択される。一部の実施形態では、求電子剤はエステルから選択される。一部の実施形態では、エステルは活性化エステルから選択される。

一部の実施形態では、Ｗはエステルから選択される。一部の実施形態では、エステルは、無水物、カルボン酸－スクシンイミド、カルボン酸ホスホエステル、およびカルボン酸イミダゾリドから選択される。一部の実施形態では、Ｗは、ｔ－ブタノール、ｐ－ニトロフェノール、２，４－ジニトロフェノール、トリクロロフェノール、１－ヒドロキシ－１Ｈ－ベンゾトリアゾール、１－ヒドロキシ－６－クロロ－１Ｈ－ベンゾトリアゾール、およびＮ－ヒドロキシスクシンイミドと形成されたエステルから選択される。

一部の実施形態では、Ｗは、－Ｃ（＝Ｏ）Ｔ^１２基から選択され、式中、Ｔ^１２は、Ｈ、－ＯＨ、－Ｏ^ｔＢｕ、Ｃ_２～８アルケニル、Ｃ_１～８ハロアルキル、Ｃ_１～８アルコキシ、ハロ、Ｃ_６～１８アリールオキシ、Ｃ_１～１３ヘテロアリールオキシ、およびＣ_２～１２ヘテロシクリルオキシ基から選択され、Ｃ_１～８アルコキシ、Ｃ_６～１８アリールオキシ、Ｃ_１～１３ヘテロアリールオキシ、およびＣ_２～１２ヘテロシクリルオキシ基は、少なくとも１個のハロ基で必要に応じて置換される。

一部の実施形態では、Ｗは、環化付加反応を受けることが可能な基から選択される。一部の実施形態では、環化付加反応を受けることが可能な基は、アルケン、アルキン、ジエン、ジエノフィル、１，３－双極子、および１，３－親双極子から選択される。

一部の実施形態では、ジエノフィルは、－Ｃ（＝Ｏ）Ｔ^１３基から選択され、式中、Ｔ^１３はアルケンおよびアルキン基から選択され、前記アルケンおよびアルキン基は、Ｃ_１～８アルコキシ、－Ｃ（＝Ｏ）Ｈ、－Ｃ（＝Ｏ）ＯＴ^１４、および－Ｃ（＝Ｏ）ＮＴ^１４Ｔ^１５基で必要に応じて置換され、Ｔ^１４およびＴ^１５は、同一であっても異なっていてもよく、ＨおよびＣ_１～８アルキル基から独立して選択されるか、またはＴ^１４およびＴ^１５は、それらが結合している窒素と共に一緒に接続されて、必要に応じて置換された飽和または不飽和３～１０員環を形成する。

一部の実施形態では、１，３－双極子は、ニトリルイリド、ニトリルイミン、ニトリルオキシド、ジアゾールアルカン、アジド、アゾメチンイリド、アゾメチンイミン、ニトロン、カルボニルイリド、カルボニルイミン、および酸化カルボニルから選択される。

一部の実施形態では、Ｗはアルケンおよびアルキン基から選択される。一部の実施形態では、Ｗはアルケン基から選択される。一部の実施形態では、Ｗはアルキン基から選択される。一部の実施形態では、Ｗは－ＣＨ＝ＣＨ_２である。一部の実施形態では、Ｗは－Ｃ≡ＣＨである。

一部の実施形態では、Ｗはジエンおよびジエノフィルから選択される。一部の実施形態では、Ｗはジエンから選択される。一部の実施形態では、Ｗはジエノフィルから選択される。

一部の実施形態では、Ｗは１，３－双極子および１，３－親双極子から選択される。一部の実施形態では、Ｗは１，３－双極子から選択される。一部の実施形態では、Ｗは１，３－親双極子から選択される。

一部の実施形態では、Ｗは、－Ｎ_３、－ＮＨ_２、－ＳＨ、－ＯＨ、－Ｃｌ、－Ｂｒ、－Ｉ、－ＣＨ＝ＣＨ_２、－Ｃ≡ＣＨ、

から選択される。

一部の実施形態では、Ｗが－Ｎ_３である。

一部の実施形態では、Ｗは、－ＮＨ_２、－ＳＨ、および－ＯＨから選択される。一部の実施形態では、Ｗが－ＮＨ_２である。一部の実施形態では、Ｗが－ＳＨである。一部の実施形態では、Ｗが－ＯＨである。

一部の実施形態では、Ｗは－Ｃ（＝Ｏ）Ｈである。一部の実施形態では、Ｗは－Ｃ（＝Ｏ）ＯＨである。一部の実施形態では、Ｗは－Ｃ（＝Ｏ）Ｃｌである。一部の実施形態では、Ｗは－Ｃ（＝Ｏ）Ｏ^ｔＢｕである。

一部の実施形態では、式（ＩＩ）のＣＤ３３リガンド保持担体を作製するためのプロセスが提供され、このプロセスは、式（Ｉ）の化合物を式（ＩＩＩ）の化合物と反応または会合させること：

を含み、
式中：
Ｒ^１、Ｒ^２、Ｒ^３、Ｒ^４、Ｒ^５、Ｒ^６、Ｒ^７、ｑ、Ｌ^１、Ｌ^２、Ｘ、およびＹは、上記にて定義された通りであり；および
Ｚ、Ｗ、およびＺ’は、以下に示される通りである：

一部の実施形態では、担体は、粒子、ナノ粒子、リポソーム、ビーズ、タンパク質、多糖、脂質、およびこれらの組合せから選択される。一部の実施形態では、担体は、脂質系、タンパク質系、核酸系、および炭水化物系の担体から選択される。一部の実施形態では、担体は、ポリマーおよび／または非ポリマー分子から構成された担体から選択される。一部の実施形態では、担体は、高分子担体から選択される。一部の実施形態では、担体は、分子の架橋鎖を含む。一部の実施形態では、分子の架橋鎖は核酸から選択される。一部の実施形態では、担体はポリアミノ系の担体から選択される。

リポソーム保持シグレックリガンドは、本明細書およびその他の出典、例えばＰＣＴ公開番号ＷＯ２０１２／０１８３７７およびＷ０２００７／０５６５２５ならびに米国特許出願公開第ＵＳ２０１９０１５１４４４号に記載されるように調製することができ、それらの全体が参照により本明細書に組み込まれる。

一部の実施形態では、担体は、脂質系ナノ粒子、ポリマーナノ粒子、金属ナノ粒子、界面活性剤系エマルジョン、デンドリマー、およびナノ粒子から選択される。

一部の実施形態では、担体は、自己組織化によって形成される。一部の実施形態では、自己組織化はｉｎ ｖｉｔｒｏで生じる。一部の実施形態では、自己組織化はｉｎ ｖｉｖｏで生じる。一部の実施形態では、担体は、予測可能な寸法、構成要素、および構成要素の配置の担体を形成するために、互いに対してそれら自体が配向する両親媒性バイオマテリアルを使用して形成される。

一部の実施形態では、担体は、５００ｎｍ未満の平均幾何直径を有する担体から選択される。一部の実施形態では、担体は、５０ｎｍよりも大きいが５００ｎｍ未満である平均幾何直径を有する担体から選択される。

一部の実施形態では、担体がナノ粒子である。

実施形態では、式（Ｉ）のＺ基は脂質であり、担体はリポソームから選択される。

一部の実施形態では、式（ＩＩ）の化合物は：

から選択される。

一部の実施形態では、式（ＩＩ）の化合物は：

から選択される。

一部の実施形態では、式（ＩＩ）の化合物は：

から選択される。

一部の実施形態では、式（ＩＩ）の化合物は：

から選択される。

一部の実施形態では、式（ＩＩ）の少なくとも１種の化合物またはそれを含む組成物を投与して、それを必要とする対象またはそのような処置の必要性が生じ得る対象を処置することができる。一部の実施形態では、式（ＩＩ）の少なくとも１種の化合物またはそれを含む組成物は、少なくとも１種の抗がん剤を送達する。

一部の実施形態では、少なくとも１つの疾患、障害、または状態を処置するための方法が提供され、前記方法は、式（ＩＩ）の少なくとも１種の化合物またはそれを含む組成物を投与することによって、少なくとも治療剤の有効量をそれを必要とする対象に投与することを含み、式（ＩＩ）の少なくとも１種の化合物は前記少なくとも１種の治療剤を送達する。

一部の実施形態では、ＡＭＬを処置するための方法が提供され、前記方法は、式（ＩＩ）の少なくとも１種の化合物またはそれを含む組成物を投与することによって、少なくとも１種の抗がん剤の有効量をそれを必要とする対象に投与することを含み、式（ＩＩ）の少なくとも１種の化合物は前記少なくとも１種の抗がん剤を送達する。

一部の実施形態では、少なくとも１種の疾患、障害、または状態を処置および／または予防するための方法が開示され、この方法は、式（ＩＩ）の少なくとも１種の化合物またはそれを含む組成物の有効量をそれを必要とする対象に投与することを含み、少なくとも１種の治療剤は、前記式（ＩＩ）の少なくとも１種の化合物に直接または間接的に結合または会合される。

一部の実施形態では、ＡＭＬを処置および／または予防するための方法が開示され、この方法は、式（ＩＩ）の少なくとも１種の化合物またはそれを含む組成物の有効量をそれを必要とする対象に投与することを含み、少なくとも１種の抗がん剤は、前記式（ＩＩ）の少なくとも１種の化合物に直接または間接的に結合または会合される。

一部の実施形態では、少なくとも１種の抗がん剤は、ホスホイノシチド－３キナーゼ（ＰＩ３Ｋ）の阻害剤およびＶＥＧＦの阻害剤から選択される。一部の実施形態では、少なくとも１種の抗がん剤は、ＰＩ３Ｋの阻害剤から選択される。一部の実施形態では、少なくとも１種の抗がん剤は、ＶＥＧＦの阻害剤から選択される。一部の実施形態では、少なくとも１種の抗がん剤は、「ＸＬ４９９」とＥｘｅｌｉｘｉｓにより命名された化合物である。一部の実施形態では、少なくとも１種の抗がん剤は、化合物「ｃａｂｏ」（ＸＬ１８４としてこれまで公知であった）である。一部の実施形態では、少なくとも１種の抗がん剤は、アルキル化剤、抗代謝剤、アントラサイクリン、植物アルカロイド、およびトポイソメラーゼ阻害剤から選択される。

一部の実施形態では、式（ＩＩ）の少なくとも１種の化合物またはそれを含む組成物は、ミトキサントロンと組み合わせて投与される。一部の実施形態では、式（ＩＩ）の少なくとも１種の化合物またはそれを含む組成物は、エトポシドと組み合わせて投与される。一部の実施形態では、式（ＩＩ）の少なくとも１種の化合物またはそれを含む組成物は、シタラビンと組み合わせて投与される。一部の実施形態では、式（ＩＩ）の少なくとも１種の化合物またはそれを含む組成物は、ミトキサントロン、エトポシド、またはシタラビンの少なくとも１種と組み合わせて投与される。一部の実施形態では、式（ＩＩ）の少なくとも１種の化合物またはそれを含む組成物は、ダウノマイシンと組み合わせて投与される。一部の実施形態では、式（ＩＩ）の少なくとも１種の化合物またはそれを含む組成物は、イダルビシンと組み合わせて投与される。一部の実施形態では、式（ＩＩ）の少なくとも１種の化合物またはそれを含む組成物は、ＭＥＣ（ミトキサントロン、エトポシド、シタラビン）化学療法と組み合わせて投与される。一部の実施形態では、式（ＩＩ）の少なくとも１種の化合物またはそれを含む組成物は、７＋３（シタラビンを７日間、次いでダウノルビシン、イダルビシン、またはミトキサントロンを３日間）化学療法と組み合わせて投与される。

一部の実施形態では、少なくとも１種の抗がん剤は、抗白血病剤から選択される。一部の実施形態では、抗白血病剤は、シクロホスファミド、メトトレキセート、およびエトポシドから選択される。一部の実施形態では、式（ＩＩ）の少なくとも１種の化合物またはそれを含む組成物は、６－メルカプトプリンと組み合わせて投与される。一部の実施形態では、式（ＩＩ）の少なくとも１種の化合物またはそれを含む組成物は、６－チオグアニンと組み合わせて投与される。一部の実施形態では、式（ＩＩ）の少なくとも１種の化合物またはそれを含む組成物は、アミノプテリンと組み合わせて投与される。一部の実施形態では、式（ＩＩ）の少なくとも１種の化合物またはそれを含む組成物は、三酸化ヒ素と組み合わせて投与される。一部の実施形態では、式（ＩＩ）の少なくとも１種の化合物またはそれを含む組成物は、アスパラギナーゼと組み合わせて投与される。一部の実施形態では、式（ＩＩ）の少なくとも１種の化合物またはそれを含む組成物は、クラドリビンと組み合わせて投与される。一部の実施形態では、式（ＩＩ）の少なくとも１種の化合物またはそれを含む組成物は、クロファラビンと組み合わせて投与される。一部の実施形態では、式（ＩＩ）の少なくとも１種の化合物またはそれを含む組成物は、シクロホスファミドと組み合わせて投与される。一部の実施形態では、式（ＩＩ）の少なくとも１種の化合物またはそれを含む組成物は、シトシンアラビノシドと組み合わせて投与される。一部の実施形態では、式（ＩＩ）の少なくとも１種の化合物またはそれを含む組成物は、ダサチニブと組み合わせて投与される。一部の実施形態では、式（ＩＩ）の少なくとも１種の化合物またはそれを含む組成物は、デシタビンと組み合わせて投与される。一部の実施形態では、式（ＩＩ）の少なくとも１種の化合物またはそれを含む組成物は、デキサメタゾンと組み合わせて投与される。一部の実施形態では、式（ＩＩ）の少なくとも１種の化合物またはそれを含む組成物は、フルダラビンと組み合わせて投与される。一部の実施形態では、式（ＩＩ）の少なくとも１種の化合物またはそれを含む組成物は、ゲムツズマブオゾガマイシンと組み合わせて投与される。一部の実施形態では、式（ＩＩ）の少なくとも１種の化合物またはそれを含む組成物は、イマチニブメシレートと組み合わせて投与される。一部の実施形態では、式（ＩＩ）の少なくとも１種の化合物またはそれを含む組成物は、インターフェロン－αと組み合わせて投与される。一部の実施形態では、式（ＩＩ）の少なくとも１種の化合物またはそれを含む組成物は、インターロイキン－２と組み合わせて投与される。一部の実施形態では、式（ＩＩ）の少なくとも１種の化合物またはそれを含む組成物は、メルファランと組み合わせて投与される。一部の実施形態では、式（ＩＩ）の少なくとも１種の化合物またはそれを含む組成物は、メトトレキセートと組み合わせて投与される。一部の実施形態では、式（ＩＩ）の少なくとも１種の化合物またはそれを含む組成物は、ネララビンと組み合わせて投与される。一部の実施形態では、式（ＩＩ）の少なくとも１種の化合物またはそれを含む組成物は、ニロチニブと組み合わせて投与される。一部の実施形態では、式（ＩＩ）の少なくとも１種の化合物またはそれを含む組成物は、オブリメルセンと組み合わせて投与される。一部の実施形態では、式（ＩＩ）の少なくとも１種の化合物またはそれを含む組成物は、ペガスパルガーゼと組み合わせて投与される。一部の実施形態では、式（ＩＩ）の少なくとも１種の化合物またはそれを含む組成物は、ペントスタチンと組み合わせて投与される。一部の実施形態では、式（ＩＩ）の少なくとも１種の化合物またはそれを含む組成物は、ポナチニブと組み合わせて投与される。一部の実施形態では、式（ＩＩ）の少なくとも１種の化合物またはそれを含む組成物は、プレドニゾンと組み合わせて投与される。一部の実施形態では、式（ＩＩ）の少なくとも１種の化合物またはそれを含む組成物は、リツキシマブと組み合わせて投与される。一部の実施形態では、式（ＩＩ）の少なくとも１種の化合物またはそれを含む組成物は、トレチノインと組み合わせて投与される。一部の実施形態では、式（ＩＩ）の少なくとも１種の化合物またはそれを含む組成物は、ビンクリスチンと組み合わせて投与される。

一部の実施形態では、式（ＩＩ）の少なくとも１種の化合物またはそれを含む組成物は、１回または複数回の用量を超えて投与され、用量間に１回または複数回の間隔を置く。一部の実施形態では、式（ＩＩ）の少なくとも１種の化合物またはそれを含む組成物は、１、２、３、４、５、６、７、８、９、１０、１１、１２、１３、１４、１５、１６、１７、１８、１９、または２０回の用量を超えて投与される。一部の実施形態では、式（ＩＩ）の少なくとも１種の化合物またはそれを含む組成物は、６時間、１２時間、１８時間、２４時間、４８時間、７２時間、または９６時間の間隔で投与される。

一部の実施形態では、対象は、世界保健機関（ＷＨＯ）の基準に従いＡＭＬと診断される。Arber DA et al., "The 2016 revision to the World Health Organization classification of myeloid neoplasms and acute leukemia." Blood (2016) 127(20):2391-2405。一部の実施形態では、対象は、アントラサイクリンを少なくとも１回含有する２回以下の以前の誘導レジメン後に再発または難治性ＡＭＬの≧１８歳である。一部の実施形態では、対象は、ＡＭＬであると新たに診断された≧６０歳である。一部の実施形態では、対象は、絶対芽球数９ＡＢＣ≦４０，０００／ｍｍを有する。一部の実施形態では、対象は、医学的にＭＥＣ化学療法を受ける資格がある。一部の実施形態では、対象は、医学的に７＋３シタラビン／イダルビシン化学療法を受ける資格がある。一部の実施形態では、対象は、０～２の米国東海岸癌臨床試験グループ（ＥＣＯＧ）パフォーマンスステータスを有する。一部の実施形態では、対象は、血行動態的に安定で適切な臓器機能を有する。一部の実施形態では、対象は、急性前骨髄球性白血病ではない。一部の実施形態では、対象は、分化系統不明瞭な急性白血病ではない。一部の実施形態では、対象は、悪性腫瘍によるＣＮＳ障害の能動的な徴候または症状がない。一部の実施形態では、対象は、本明細書に開示される医薬組成物での処置から１４日以内に、事前のＧ－ＣＳＦ、ＧＭ－ＣＳＦ、またはプレリキサフォルを受けていない。一部の実施形態では、対象は、活動性Ａ、Ｂ、もしくはＣ型肝炎またはＨＩＶの既知の病歴または証拠を持たない。一部の実施形態では、対象は、制御できない急性の生命を脅かす細菌性、ウイルス性、または真菌性感染症ではない。一部の実施形態では、対象は、免疫抑制療法を必要とする急性移植片対宿主病（ＧＶＨＤ）≧グレード２または全身性慢性ＧＶＨＤではない。一部の実施形態では、対象は、本明細書に開示される処置の前に４カ月以内に造血幹細胞移植がなされていない。一部の実施形態では、対象は、臨床上有意な心血管疾患を持たない。

本明細書中の用語が、ある範囲（例えば、Ｃ_１～４アルキル）で特定されてもまたは「～から及ぶ」と特定されても、その範囲は独立して、その範囲の各要素を開示しかつ含む。非限定的な例として、Ｃ_１～４アルキル基は、独立して、Ｃ_１アルキル基、Ｃ_２アルキル基、Ｃ_３アルキル基、およびＣ_４アルキル基を含む。別の非限定的な例として、「ｎは０から２の範囲の整数から選択される」は、独立して、０、１、および２を含む。

「少なくとも１」という用語は、１または複数、例えば１、２などを指す。例えば、「少なくとも１個のＣ_１～４アルキル基」という用語は、１個または複数のＣ_１～４アルキル基、例えば１個のＣ_１～４アルキル基、２個のＣ_１～４アルキル基などを指す。

「１，３－双極子」という用語は、３個の原子の連続系列、ａ－ｂ－ｃを含有する化合物を含み、原子ａはその外殻にセクステット電子を含有し、原子ｃは、その外殻に少なくとも１対の非共有電子対を持つオクテットを含有する。６個の電子を原子の外殻に有する分子は典型的には不安定であるので、ａ－ｂ－ｃ原子の例は、共鳴混成の１つの極限構造であり、少なくとも１個の構造を描くことができる。１，３－双極子という用語は、極限形の１つが二重結合をセクステット原子（原子ａ）上に有しかつその他の極限形が三重結合をその原子上に有するものを含む：

１，３－双極子という用語は、双極子極限形が単結合をセクステット原子（原子ａ）上に有しかつその他の極限形が二重結合をその原子上に有するものも含む：

「１，３－親双極子」という用語は、ジエノフィルおよびジエンを含む。

「活性化エステル」という用語は、求核剤（例えば、アミノ基）と反応できるように十分な反応性を有するエステル誘導体を意味する。

「アルキル」という用語は、飽和した直鎖、分岐状、および環状（シクロアルキルとしても特定される）の第一級、第二級、および第三級炭化水素基を含む。アルキル基の非限定的な例には、メチル、エチル、プロピル、イソプロピル、シクロプロピル、ブチル、ｓｅｃブチル、イソブチル、ｔｅｒｔブチル、シクロブチル、１－メチルブチル、１，１－ジメチルプロピル、ペンチル、シクロペンチル、イソペンチル、ネオペンチル、シクロペンチル、ヘキシル、イソヘキシル、およびシクロヘキシルが含まれる。本明細書で他に特に指示しない限り、アルキル基は必要に応じて置換されてもよい。

「アルケニル」という用語は、少なくとも１つの二重結合を含む直鎖、分岐状、および環状炭化水素基を含む。アルケニル基の二重結合は、別の不飽和基と非共役または共役とすることができる。アルケニル基の非限定的な例には、ビニル、アリル、ブテニル、ペンテニル、ヘキセニル、ブタジエニル、ペンタジエニル、ヘキサジエニル、２－エチルヘキセニル、およびシクロペンタ－１－エン－１－イルが含まれる。本明細書で他に特に指示しない限り、アルケニル基は必要に応じて置換されてもよい。

「アルキニル」という用語は、少なくとも１つの三重結合を含む直鎖および分岐状の炭化水素基を含む。アルキニル基の三重結合は、別の不飽和基と非共役または共役とすることができる。アルキニル基の非限定的な例には、エチニル、プロピニル、ブチニル、ペンチニル、およびヘキシニルが含まれる。本明細書で他に特に指示しない限り、アルキニル基は必要に応じて置換されてもよい。

「アリール」という用語は、少なくとも６個の炭素原子を含み、少なくとも１個の芳香環を含む、炭化水素環系基を含む。アリール基は、単環式、二環式、三環式、または四環式環系であってもよく、これらは縮合または架橋環系を含んでいてもよい。アリール基の非限定的な例には、アセアントリレン、アセナフチレン、アセフェナントリレン、アントラセン、アズレン、ベンゼン、クリセン、フルオランテン、フルオレン、ａｓ－インダセン、ｓ－インダセン、インダン、インデン、ナフタレン、フェナレン、フェナントレン、プレイアデン、ピレン、およびトリフェニレンから誘導されたアリール基が含まれる。本明細書で他に特に指示しない限り、アリール基は必要に応じて置換されてもよい。

「カルボキシ保護基」という用語は、合成手順中に望ましくない反応からカルボキシル基の酸性水素を保護すること、例えば化合物のその他の官能性部位が関わる反応が実施される間、酸官能基を遮断または保護すること、および除去可能であることが当技術分野で公知の基を含む。

「ＣＤ３３」および「Ｓｉｇｌｅｃ－３」という用語は、本明細書では同義で使用される。

「ジエン」という用語は、２つの共役二重結合を保持する分子を含む。ジエンは、分子の幾何形状が環化付加反応を容易にするように制約を受ける場合、非共役であってもよい（参照によりその全体が組み込まれるCookson J. Chem. Soc. 5416 (1964)参照）。これらの二重結合を形成する原子は、炭素またはヘテロ原子またはこれらの任意の組合せとすることができる。

「ジエノフィル」という用語は、アルケン基、または炭素とヘテロ原子との間に二重結合、または２個のヘテロ原子の間に二重結合を保持する、分子を含む。

「求電子剤」という用語は、求核剤から１対の電子を受容することができる化学的部分を含む。求電子剤は、限定するものではないが、エポキシド、アジリジン、エピスルフィド、環式スルフェート、カーボネート、ラクトン、およびラクタムなどの環式化合物を含む。非環式求電子剤は、限定するものではないが、スルフェート、スルホネート（例えば、トシレート）、塩化物、臭化物、およびヨウ化物などを含む。

「ハロ」または「ハロゲン」という用語は、フルオロ、クロロ、ブロモ、およびヨードを含む。

「ハロアルキル」という用語は、本明細書で定義される少なくとも１個のハロゲンにより置換された、本明細書で定義されるアルキル基を含む。ハロアルキル基の非限定的な例には、トリフルオロメチル、ジフルオロメチル、トリクロロメチル、２，２，２－トリフルオロエチル、１，２－ジフルオロエチル、３－ブロモ－２－フルオロプロピル、および１，２－ジブロモエチルが含まれる。「フルオロアルキル」は、少なくとも１個のハロゲンがフルオロである、ハロアルキルである。本明細書で他に特に指示しない限り、ハロアルキル基は必要に応じて置換されてもよい。

「ハロアルケニル」という用語は、本明細書で定義される少なくとも１種のハロゲンにより置換された、本明細書で定義されるアルケニル基を含む。ハロアルケニル基の非限定的な例には、フルオロエテニル、１，２－ジフルオロエテニル、３－ブロモ－２－フルオロプロペニル、および１，２－ジブロモエテニルが含まれる。「フルオロアルケニル」は、少なくとも１個のフルオロ基で置換されたハロアルケニルである。本明細書で他に特に指示しない限り、ハロアルケニル基は必要に応じて置換されてもよい。

「ハロアルキニル」という用語は、本明細書で定義される少なくとも１個のハロゲンにより置換された、本明細書で定義されるアルキニル基を含む。非限定的な例には、フルオロエチニル、１，２－ジフルオロエチニル、３－ブロモ－２－フルオロプロピニル、および１，２－ジブロエチニルが含まれる。「フルオロアルキニル」は、少なくとも１個のハロゲンがフルオロであるハロアルキニルである。本明細書で他に特に指示されない限り、ハロアルキニル基は必要に応じて置換されてもよい。

「ヘテロシクリル」または「複素環式環」という用語は、２から２３個の環炭素原子と、それぞれ独立してＮ、Ｏ、およびＳから選択される１から８個の環ヘテロ原子とを含む、３から２４員飽和または部分不飽和非芳香環基を含む。本明細書で他に特に指示しない限り、ヘテロシクリル基は、単環式、二環式、三環式、または四環式環系であってもよく、これらは縮合または架橋環系を含んでいてもよく、部分的にまたは完全に飽和されていてもよく；ヘテロシクリル基中の任意の窒素、炭素、または硫黄原子（複数可）は必要に応じて酸化されてもよく；ヘテロシクリル基中の任意の窒素原子は必要に応じて四級化されてもよい。複素環式環の非限定的な例には、ジオキソラニル、チエニル［１，３］ジチアニル、デカヒドロイソキノリル、イミダゾリニル、イミダゾリジニル、イソチアゾリジニル、イソオキサゾリジニル、モルホリニル、オクタヒドロインドリル、オクタヒドロイソインドリル、２－オキソピペラジニル、２－オキソピペリジニル、２－オキソピロリジニル、オキサゾリジニル、ピペリジニル、ピペラジニル、４－ピペリドニル、ピロリジニル、ピラゾリジニル、キヌクリジニル、チアゾリジニル、テトラヒドロフリル、トリチアニル、テトラヒドロピラニル、チオモルホリニル、チアモルホリニル、１－オキソ－チオモルホリニル、および１，１－ジオキソ－チオモルホリニルが含まれる。本明細書で他に特に指示されない限り、ヘテロシクリル基は必要に応じて置換されてもよい。

「ヘテロアリール」という用語は、１から１３個の環炭素原子と、それぞれ独立してＮ、Ｏ、およびＳから選択される１から６個の環ヘテロ原子とを含み、少なくとも１個の芳香環を含む、５から１４員環基を含む。本明細書で他に特に指示されない限り、ヘテロアリール基は、単環式、二環式、三環式、または四環式環系であってもよく、これらは縮合または架橋環系を含んでいてもよく；ヘテロアリールラジカル中の窒素、炭素、または硫黄原子は必要に応じて酸化されてもよく；窒素原子は必要に応じて四級化されてもよい。非限定的な例には、アゼピニル、アクリジニル、ベンゾイミダゾリル、ベンゾチアゾリル、ベンゾインドリル、ベンゾジオキソリル、ベンゾフラニル、ベンゾオキサゾリル、ベンゾチアゾリル、ベンゾチアジアゾリル、ベンゾ［ｂ］［１，４］ジオキセピニル、１，４－ベンゾジオキサニル、ベンゾナフトフラニル、ベンゾキサゾリル、ベンゾジオキソリル、ベンゾジオキシニル、ベンゾピラニル、ベンゾピラノニル、ベンゾフラニル、ベンゾフラノニル、ベンゾチエニル（ベンゾチオフェニル）、ベンゾトリアゾリル、ベンゾ［４，６］イミダゾ［１，２－ａ］ピリジニル、カルバゾリル、シンノリニル、ジベンゾフラニル、ジベンゾチオフェニル、フラニル、フラノニル、イソチアゾリル、イミダゾリル、インダゾリル、インドリル、インダゾリル、イソインドリル、インドリニル、イソインドリニル、イソキノリル、インドリジニル、イソオキサゾリル、ナフチリジニル、オキサジアゾリル、２－オキソアゼピニル、オキサゾリル、オキシラニル、１－オキシドピリジニル、１－オキシドピリミジニル、１－オキシドピラジニル、１－オキシドピリダジニル、１－フェニル－１Ｈ－ピロリル、フェナジニル、フェノチアジニル、フェノキサジニル、フタラジニル、プテリジニル、プリニル、ピロリル、ピラゾリル、ピリジニル、ピラジニル、ピリミジニル、ピリダジニル、キナゾリニル、キノキサリニル、キノリニル、キヌクリジニル、イソキノリニル、テトラヒドロキノリニル、チアゾリル、チアジアゾリル、トリアゾリル、テトラゾリル、トリアジニル、およびチオフェニル（即ち、チエニル）が含まれる。本明細書で他に特に指示されない限り、ヘテロアリール基は必要に応じて置換されてもよい。

「ヒドロキシ保護基」という用語は、合成手順中に望ましくない反応に対してヒドロキシル基を保護すること、および除去可能であることが、当技術分野で公知の基を含む。合成手順中に望ましくない反応に対して基を保護するためのヒドロキシ保護基の使用は、当技術分野で周知であり、多くのそのような保護基が公知である。

「求核剤」という用語は、反応性電子対を有する化学的部分を含む。求核剤の非限定的な例には、アミン、メルカプタン、およびアルコールなどの非荷電化合物と、アルコキシド、チオレート、カルボアニオン、ならびに様々な有機および無機陰イオンなどの荷電部分が含まれる。例示的な陰イオン性求核剤には、単純な陰イオン、例えばアジド、シアニド、チオシアン酸イオン、酢酸イオン、ギ酸イオン、またはクロロギ酸イオン、および重亜硫酸イオンが含まれる。有機金属試薬、例えば有機クプラート、有機亜鉛、有機リチウム、グリニャール試薬、エノレート、およびアセチリドなどは、適切な反応条件下、適切な求核剤になり得る。

「薬学的に許容される塩」という用語は、酸付加塩および塩基付加塩の両方を含む。薬学的に許容される酸付加塩の非限定的な例には、塩化物塩、臭化物塩、硫酸塩、硝酸塩、リン酸塩、スルホン酸塩、メタンスルホン酸塩、ギ酸塩、酒石酸塩、マレイン酸塩、クエン酸塩、安息香酸塩、サリチル酸塩、およびアスコルビン酸塩が含まれる。薬学的に許容される塩基付加塩の非限定的な例には、ナトリウム、カリウム、リチウム、アンモニウム（置換および非置換）、カルシウム、マグネシウム、鉄、亜鉛、銅、マンガン、およびアルミニウム塩が含まれる。薬学的に許容される塩は、例えば、医薬品の分野で周知の標準的な手順を使用して得てもよい。

「プロドラッグ」という用語は、例えば生理学的条件下でまたは加溶媒分解によって本明細書に記述される生物学的に活性な化合物に変化され得る化合物を含む。したがって「プロドラッグ」という用語は、薬学的に許容される本明細書に記述される化合物の代謝前駆体を含む。プロドラッグの考察は、例えばHiguchi, T., et al., "Pro-drugs as Novel Delivery Systems," A.C.S. Symposium Series, Vol. 14、およびBioreversible Carriers in Drug Design, ed. Edward B. Roche, American Pharmaceutical Association and Pergamon Press, 1987に見い出すことができる。「プロドラッグ」という用語は、そのようなプロドラッグが対象に投与されたときにｉｎ ｖｉｖｏで本明細書に記述される活性化合物（複数可）を放出する、共有結合された担体も含む。プロドラッグの非限定的な例には、本明細書に記述される化合物中のヒドロキシ、カルボキシ、メルカプト、およびアミノ官能基のエステルおよびアミド誘導体が含まれる。

「自己組織化」は、予測可能にかつ再現可能に例えば担体を形成する予測可能な手法でそれら自体が配向することになる成分を使用して、担体を形成するプロセスを指す。

「置換された」という用語は、上記基のいずれかにおいて、少なくとも１個の水素原子が、例えばＦ、Ｃｌ、Ｂｒ、およびＩなどのハロゲン原子；ヒドロキシル基、アルコキシ基、およびエステル基などの基における酸素原子；チオール基、チオアルキル基、スルホン基、スルホニル基、およびスルホキシド基などの基における硫黄原子；アミン、アミド、アルキルアミン、ジアルキルアミン、アリールアミン、アルキルアリールアミン、ジアリールアミン、Ｎ－オキシド、イミド、およびエナミンなどの基における窒素原子；トリアルキルシリル基、ジアルキルアリールシリル基、アルキルジアリールシリル基、およびトリアリールシリル基などの基におけるケイ素原子；および様々なその他の基におけるその他のヘテロ原子などの非水素原子によって、置き換えられた状況を含む。「置換された」は、上記基のいずれかにおいて、少なくとも１個の水素原子が、オキソ、カルボニル、カルボキシル、およびエステル基の酸素；イミン、オキシム、ヒドラゾン、およびニトリルなどの基の窒素などのヘテロ原子へのより高次の結合（例えば、二重または三重結合）によって置き換えられた状況も含む。

本出願は、本明細書に開示される化合物の異性体全てを企図する。本明細書で使用される「異性体」には、光学異性体（立体異性体、例えばエナンチオマーおよびジアステレオマーなど）、幾何異性体（Ｚ（ｚｕｓａｍｍｅｎ）またはＥ（ｅｎｔｇｅｇｅｎ）異性体など）、および互変異性体が含まれる。本開示は、その範囲内で、化合物の全ての可能性ある幾何異性体、例えばＺおよびＥ異性体（シスおよびトランス異性体）、ならびに化合物の全ての可能性ある光学異性体、例えばジアステレオマーおよびエナンチオマーを含む。さらに本開示は、その範囲内に、個々の異性体およびそれらの任意の混合物、例えばラセミ混合物の両方を含む。個々の異性体は、出発材料の対応する異性形態を使用して得てもよく、または従来の分離方法に従い、最終化合物の調製後に分離されてもよい。光学異性体、例えばエナンチオマーの、それらの混合物からの分離では、従来の分解方法、例えば分別晶析が使用され得る。

本開示は、その範囲内に、全ての可能性ある互変異性体を含む。さらに本開示は、その範囲内に、個々の互変異性体とそれらの任意の混合物の両方を含む。本明細書に開示される各化合物は、その範囲内に、全ての可能性ある互変異性形態を含む。さらに本明細書に開示される各化合物は、その範囲内に、個々の互変異性形態とそれらの任意の混合物との両方を含む。本出願の方法、使用、および組成物に関し、１種または複数種の化合物への言及は、その可能性ある異性形態のそれぞれおよびそれらの混合物にある化合物を包含するものとする。本出願の化合物が１つの互変異性形態として示される場合、その示される構造は、全てのその他の互変異性形態を包含するものとする。

本明細書に記述されるＣＤ３３リガンドおよび／またはＣＤ３３リガンド保持担体の生物学的活性は、例えば、当技術分野で慣用的に行われる少なくとも１つのｉｎ ｖｉｔｒｏおよび／またはｉｎ ｖｉｖｏ研究を行うことによって決定され得る。

特定のアッセイの条件は、温度、緩衝剤（塩、陽イオン、媒体を含む）、ならびにアッセイで使用される任意の細胞および化合物の完全性を維持するその他の構成要素であって、当業者なら馴染みのあるおよび／または容易に決定することができるものを含む。当業者なら、本明細書に記述されるｉｎ ｖｉｔｒｏ法およびｉｎ ｖｉｖｏ法で行うときに適切な対照を設計することができかつ含めることができることも容易に理解する。

本明細書に記述されるおよび当技術分野における少なくとも１つのアッセイおよび技法により特徴付けられる化合物の供給源は、化合物で処置された対象から得られる生体試料であってもよい。アッセイで使用され得る細胞は、生体試料中に提供されてもよい。「生体試料」は、対象からの試料を含んでいてもよく、血液試料（そこから血清または血漿が調製され得る）、生検標本、１種または複数種の体液（例えば、肺洗浄液、腹水、粘膜洗浄液、滑液、尿）、骨髄、リンパ節、組織外植片、臓器培養物、または対象もしくは生物学的供給源からの任意のその他の組織もしくは細胞調製物であってもよい。生体試料はさらに、例えば解剖、解離、可溶化、分画、均質化、生化学的もしくは化学的抽出、粉砕、凍結乾燥、超音波処理、または対象由来のもしくは生物学的供給源由来の試料を処理するための任意のその他の手段によって、形態的完全性または物理的状態が破壊された組織または細胞調製物を含んでいてもよい。一部の実施形態では、対象または生物学的供給源は、ヒトまたは非ヒト動物、一次細胞培養物（例えば、免疫細胞）、または培養適応型細胞系であって、限定するものではないが染色体に関して一体化されたまたはエピソーム性組換え核酸配列を含有し得る遺伝子操作された細胞系、不死化されたまたは不死化可能な細胞系、体細胞混成細胞系、分化したまたは分化可能な細胞系、および形質変換細胞系などを含めたものであってもよい。

本明細書に記述されるように、ＣＤ３３リガンドおよび／またはＣＤ３３リガンド保持担体を特徴付けるための方法は、動物モデル研究を含む。

ある特定の態様では、本明細書に記述される化合物および組成物は、ＣＤ３３の過発現に関連した状態に罹っている患者を処置するのに使用することができる。一部の実施形態では、ＣＤ３３の過発現に関連した状態は、ＡＭＬである。

ある特定の態様では、本明細書に記述される化合物および組成物は、血液のがんおよびそれに関連した合併症に罹っている患者を処置するのに使用することができる。血液のがんの非限定的な例にはＡＭＬが含まれる。

急性骨髄性白血病（急性骨髄白血病またはＡＭＬとしても公知である）は、白血球の、特に骨髄系のがんである。ＡＭＬは、急速に増殖する能力を持つ異常細胞への遺伝的形質転換を受けた単一の前駆細胞から生じるようである。これらの異常な未熟の骨髄性細胞は骨髄中に蓄積される。この骨髄中での蓄積は、正常な血液細胞の生成を妨げ、赤血球、血小板、および好中球の低減が含まれる。最終的には骨髄は、正しく働くことを停止する。

ＡＭＬは、成人における白血病の最も一般的なタイプの１つであり、成人に影響を及ぼす最も一般的な急性白血病である。米国のみにおいて、約１２，０００の新しい症例が毎年ある。ＡＭＬの発生率は、集団が加齢するにつれ増大することが予測される。さらに米国では、子供の白血病の症例の約１１％がＡＭＬである。化学療法は一般にＡＭＬを処置するのに使用される。患者の少数のみが現行の治療で治癒する。

化学療法には、いくつかの有害な副作用がある。副作用の１つは、骨髄破壊的な骨髄毒性である。骨髄は、一部の骨の内部を満たす組織である。そのような骨の例は、胸骨、腰部、大腿骨、および上腕骨である。骨髄は、いくつかのタイプの血液細胞：赤血球（erythrocytes）（赤血球（red blood cells））、白血球（leukocytes）（白血球（white blood cells））、および血小板（thrombocytes）（血小板（platelets））へと成長する幹細胞を含有する。骨髄中の細胞は、その急速な分裂速度に起因して、化学療法の影響を受け易い。骨髄は、化学療法剤によって、新しい血液細胞が形成されなくなる。化学療法剤への曝露後の時間により、血液細胞のカウント数は、それらの平均寿命は様々であるので細胞の特定のタイプに応じて、様々な速度で降下することになる。低い白血球数は例えば、個体が感染をより受け易くなるようにする。低い赤血球数は例えば、個体を疲労させる。低い血小板数は例えば、血栓を作製する個体の能力を損なう。

医療分野の当業者により理解されるように、「処置する」および「処置」という用語は、対象（即ち、患者、個体）の疾患、障害、または状態の医学的管理を含む（例えば、Stedman's Medical Dictionary参照）。一般に、適切な用量および処置レジメンは、治療および／または予防の利益を提供するのに十分な量で、本開示の化合物の少なくとも１種を提供する。治療的処置および予防的または妨害的対策の両方のため、治療および／または予防的利益には、例えば改善された臨床結果が含まれ、その目的は、望ましくない生理学的変化または障害を防止しまたは遅延させまたは遅らせる（少なくする）こと、あるいはそのような障害の拡大または重症度を防止しまたは低速にしまたは遅らせる（少なくする）ことである。本明細書で論じられるように、対象の処置からの有益なまたは望ましい臨床結果には、限定するものではないが、処置がなされる疾患、状態、または障害から得られるまたは関連ある症状の軽減、減少、または緩和；症状の出現の減少；クオリティオブライフの改善；より長い無疾患状態（即ち、疾患の診断がなされる基礎となる症状を対象が提示することになる可能性または傾向の低下）；疾患の範囲の減少；疾患の状態の安定化（即ち、悪化しない）；疾患進行の遅延または低速化；疾患状態の改善または緩和；および検出可能であっても検出できなくても、寛解（部分的であっても全体的であっても）；ならびに／または全体の生存率が含まれる。「処置」は、対象が処置を受けなかった場合に予測される生存率と比較したときの長期生存率を含むことができる。処置を必要とする対象は、疾患、状態、または障害を既に有する対象、ならびに疾患、状態、または障害を有しまたはそれを発症するリスクを有する傾向がある対象、ならびに疾患、状態、または障害が予防されるべき（即ち、疾患、障害、または状態の出現の確率を低下させるべき）対象を含む。

本明細書に記述される方法の一部の実施形態では、対象がヒトである。本明細書に記述される方法の一部の実施形態では、対象が非ヒト動物である。本明細書に記述される処置を必要とする対象は、本明細書に記述される疾患、障害、または状態の少なくとも１つの症状または後遺症を示してもよく、あるいは疾患、障害、または状態を発症するリスクがあってもよい。処置され得る非ヒト動物には、哺乳動物、例えば非ヒト霊長類（例えば、サル、チンパンジー、およびゴリラなど）、げっ歯類（例えば、ラット、マウス、アレチネズミ、ハムスター、フェレット、ウサギ）、ウサギ目、ブタ（例えば、ブタ、ミニブタ）、ウマ、イヌ、ネコ、ウシ、およびその他の家庭、農場、および動物園の動物が含まれる。

本明細書に記述される疾患、障害、または状態を処置しおよび／または予防する際の本開示の化合物の有効性は、医学および臨床の分野の当業者により容易に決定することができる。適切な投薬レジメンを決定し調節すること（例えば、用量当たり化合物の量および／または用量の数、ならびに投薬の頻度を調節すること）も、医学および臨床分野の当業者が容易に行うことができる。身体検査、臨床症状の評価およびモニタリングを含む、診断方法、ならびに本明細書に記述される分析試験および方法の性能の１つまたは任意の組合せは、対象の健康状態をモニタリングするために使用されてもよい。

本明細書では、少なくとも１種の式（Ｉ）の化合物を含む医薬組成物も提供される。一部の実施形態では、医薬組成物はさらに、少なくとも１種の追加の薬学的に許容される成分を含む。

薬学的剤形において、本開示の化合物のいずれか１種または複数種は、塩などの薬学的に許容される誘導体の形で投与されてもよく、および／または単独でおよび／または適切な関連付けにより、ならびにその他の薬学的な活性化合物との組合せで使用されてもよい。

有効量または治療有効量は、単回用量としてまたは一連の用量の一部として対象に投与したときに少なくとも１つの治療効果を発揮することが有効である、本開示の化合物または少なくとも１種のそのような化合物を含む組成物の量を指す。最適な用量は一般に、実験モデルおよび／または臨床試験を使用して決定されてもよい。本明細書に記述される治療薬のそれぞれに関する前臨床および臨床研究の設計および実行（予防的利益のために投与するときを含む）は、十分に、関連ある技術分野の当業者のスキルの範囲内にある。治療剤の最適な用量は、対象のボディマス、体重、および／または血液体積に依存し得る。

有効量または治療有効量は、単回用量としてまたは一連の用量の一部として対象に投与したときに少なくとも１つの治療効果を発揮することが有効である、本開示の化合物または少なくとも１種のそのような化合物を含む組成物の量を指す。最適な用量は一般に、実験モデルおよび／または臨床試験を使用して決定されてもよい。本明細書に記述される治療薬のそれぞれに関する前臨床および臨床研究の設計および実行（予防的利益のために投与するときを含む）は、十分に、関連ある技術分野の当業者のスキルの範囲内にある。治療剤の最適な用量は、対象のボディマス、体重、および／または血液体積に依存し得る。

有効な治療を提供するのに十分な最小用量を、一部の実施形態で使用してもよい。対象は一般に、処置または予防がなされる疾患または状態に適したアッセイを使用して、治療有効性に関してモニタリングされてもよく、そのアッセイは、当業者に馴染みのあるものになりかつ本明細書に記述される。対象に投与される化合物のレベルは、生物学的流体中、例えば血液中、血液画分（例えば、血清）中、および／または尿中、および／または対象からのその他の生体試料中の化合物（または化合物の代謝産物）のレベルを決定することによってモニタリングされてもよい。化合物またはその代謝産物を検出するのに当技術分野で実施される任意の方法は、治療レジメンの過程で化合物のレベルを測定するのに使用されてもよい。

本明細書に記述される化合物の用量は、対象の状態、即ち疾患のステージ、疾患によって引き起こされた症状の重症度、全身の健康状態、ならびに年齢、性別、および体重と、医療分野の当業者に明らかなその他の要因に依存し得る。同様に、疾患または障害を処置するための治療薬の用量は、医療分野の当業者により理解されるパラメーターに従い決定されてもよい。

医薬組成物は、医療分野の当業者により決定されるように、処置がなされる疾患または障害に適した任意の手法で投与されてもよい。適切な用量ならびに投与の適切な持続時間および頻度は、患者の状態、患者の疾患のタイプおよび重症度、活性成分の特定の形態、および投与方法を含む、本明細書で論じられるような要因によって決定されることになる。一般に、適切な用量（または有効用量）および処置レジメンは、本明細書に記述されるような医薬組成物（複数可）を、治療的および／または予防的利益（例えば、改善された臨床結果、例えばより頻繁な完全なまたは部分的な寛解、あるいはより長い無疾患および／または全生存率、または症状の重症度の低下、または上記にて詳述されるようなその他の利益）をもたらすのに十分な量で提供する。

本明細書に記述される医薬組成物は、化合物の有効量を効果的に送達するいくつかの経路のいずれか１つによって、それを必要とする対象に投与されてもよい。非限定的な適切な投与経路には、局所、経口、鼻、髄腔内、経腸、頬側、舌下、経皮、直腸、膣、眼内、結膜下、舌下、および非経口投与であって、皮下、静脈内、筋肉内、胸骨内、海綿体内、耳道内、および尿道内注射および／または輸液を含めたものが含まれる。

本明細書に記述される医薬組成物は、滅菌水性または滅菌非水性溶液、懸濁液、またはエマルジョンであってもよく、さらに少なくとも１種の薬学的に許容される賦形剤（即ち、活性成分の活性を妨げない無毒性材料）を含んでいてもよい。そのような組成物は、固体、液体、または気体（エアロゾル）の形をとってもよい。あるいは、本明細書に記述される組成物は凍結乾燥物として製剤化されてもよく、または本明細書に記述される化合物は、当技術分野で公知の技術を使用してリポソーム内にカプセル封入されてもよい。医薬組成物はさらに、生物学的に活性であっても不活性であってもよい少なくとも１種の追加の薬学的に許容される成分を含んでいてもよい。そのような成分の非限定的な例には、緩衝剤（例えば、中性緩衝生理食塩液またはリン酸緩衝生理食塩液）、炭水化物（例えば、グルコース、マンノース、スクロース、またはデキストラン）、マンニトール、タンパク質、ポリペプチド、アミノ酸（例えば、グリシン）、抗酸化剤、キレート化剤（例えば、ＥＤＴＡおよびグルタチオン）、安定化剤、色素、着香剤、懸濁剤、および保存剤が含まれる。

医薬組成物での使用が当業者に公知の任意の適切な賦形剤または担体は、本明細書に記述される組成物中に用いられてもよい。治療用途の賦形剤は周知であり、例えばRemington: The Science and Practice of Pharmacy (Gennaro, 21^st Ed. Mack Pub. Co., Easton, PA (2005))に記載されている。一般に、賦形剤のタイプは、投与形態および活性成分（複数可）の化学組成に基づき選択される。医薬組成物は、特定の投与形態に向けて製剤化されてもよい。非経口投与では、医薬組成物はさらに水、生理食塩液、アルコール、脂肪、蝋、および緩衝剤を含んでいてもよい。経口投与では、医薬組成物はさらに、例えば前述の賦形剤、固体賦形剤、および担体、例えばマンニトール、ラクトース、デンプン、ステアリン酸マグネシウム、サッカリンナトリウム、滑石、セルロース、カオリン、グリセリン、デンプンデキストリン、アルギン酸ナトリウム、カルボキシメチルセルロース、エチルセルロース、グルコース、スクロース、および炭酸マグネシウムのいずれかから選択される少なくとも１種の成分を含んでいてもよい。

医薬組成物（例えば、経口投与または注射による送達用）は、液体の形をとってもよい。液体医薬組成物は、例えば、下記：滅菌希釈剤、例えば注射用水、生理食塩溶液、生理学的生理食塩水、リンゲル液、等張性塩化ナトリウム、溶媒または懸濁媒として働き得る固定油、ポリエチレングリコール、グリセリン、プロピレングリコール、またはその他の溶媒；抗細菌剤；抗酸化剤；キレート化剤；緩衝剤および等張性を調節するための薬剤、例えば塩化ナトリウムまたはデキストロースの少なくとも１種を含んでいてもよい。非経口調製物は、アンプル、使い捨て注射器、または多回用量バイアルであってガラスまたはプラスチックで作製されたものに封入することができる。一部の実施形態では、医薬組成物は、生理学的食塩溶液を含む。一部の実施形態では、医薬組成物は注射可能な医薬組成物であり、一部の実施形態では、注射可能な医薬組成物は滅菌されている。

経口製剤では、本開示の化合物の少なくとも１種を単独で、または錠剤、粉末、顆粒、および／またはカプセルを作製するのに適した少なくとも１種の添加剤、例えば従来の添加剤、崩壊剤、滑沢剤、希釈剤、緩衝剤、湿潤剤、保存剤、着色剤、および着香剤から選択されるものと組み合わせて使用することができる。医薬組成物は、胃環境の低ｐＨからの活性成分の保護をもたらし得る少なくとも１種の緩衝剤および／または腸溶コーティングを含むように製剤化されてもよい。医薬組成物は、少なくとも１種の着香剤と共に経口送達用に、例えば液体、固体、または半固体製剤として、および／または腸溶コーティングを用いて製剤化されてもよい。

経口製剤は、活性化合物または生物剤を粉末化担体と一緒に含有し得るゼラチンカプセルとして提供されてもよい。類似の担体および希釈剤を、圧縮錠剤を作製するのに使用してもよい。錠剤およびカプセルは、ある期間にわたって活性成分の連続放出を提供する持続放出製品として製造することができる。圧縮錠剤は、不快ないかなる味もマスクしかつ錠剤を雰囲気から保護するために、糖でコーティングしまたはフィルムコーティングすることができ、あるいは胃腸管内での選択的崩壊のために腸溶コーティングすることができる。

医薬組成物は、持続または低速放出のために製剤化されてもよい。そのような組成物は一般に、周知の技術を使用して調製されてもよく、例えば経口、直腸、または皮下埋込みによって、あるいは所望の標的部位での埋込みによって投与されてもよい。持続放出製剤は、担体母材中に分散されたおよび／または速度制御膜により取り囲まれたリザーバー内に含有された、活性治療剤を含有していてもよい。そのような製剤中で使用される賦形剤は、生体適合性があり、生分解性であってもよい。製剤は、比較的一定レベルの活性成分放出を提供し得る。持続放出製剤中に含有される活性治療剤の量は、埋込み部位、放出の速度および予測される持続時間、ならびに処置または予防がなされる状態の性質に依存する。

本明細書に記述される医薬組成物は、乳化基剤または水溶性基剤などの様々な基剤と混合することにより、坐薬として製剤化することができる。医薬組成物は、吸入を介して投与されることになるエアロゾル製剤として調製されてもよい。組成物は、ジクロロジフルオロメタン、プロパン、および窒素など、加圧された許容可能な推進剤中に製剤化されてもよい。

本開示の化合物およびこれらの化合物を含む医薬組成物は、局所的に（例えば、経皮投与によって）投与されてもよい。局所製剤は、経皮パッチ、軟膏、ペースト、ローション、クリーム、およびゲルなどの形をとってもよい。局所製剤は、浸透剤または増強剤（透過増強剤とも呼ぶ）、増粘剤、希釈剤、乳化剤、分散助剤、または結合剤のうちの１種または複数種を含んでいてもよい。物理的透過増強剤は、例えば、イオン泳動などの電気泳動技法、および超音波の使用（または「音波泳動」）などを含む。化学的透過増強剤は、治療剤の投与の前、投与と一緒、または投与の直後のいずれかに投与される薬剤であり、皮膚、特に角質層の透過性を増大させて、皮膚を通る薬物の透過の増強をもたらすものである。追加の化学的および物理的透過増強剤は、例えば、Transdermal Delivery of Drugs, A. F. Kydonieus (ED) 1987 CRL Press; Percutaneous Penetration Enhancers, eds. Smith et al. (CRC Press, 1995); Lenneraes et al., J. Pharm. Pharmacol. 54:499-508 (2002); Karande et al., Pharm. Res. 19:655-60 (2002); Vaddi et al., Int. J. Pharm. 91:1639-51 (2002); Ventura et al., J. Drug Target 9:379-93 (2001); Shokri et al., Int. J. Pharm. 228(1-2):99-107 (2001); Suzuki et al., Biol. Pharm. Bull. 24:698-700 (2001); Alberti et al., J. Control Release 71:319-27 (2001); Goldstein et al., Urology 57:301-5 (2001); Kiijavainen et al., Eur. J. Pharm. Sci. 10:97-102 (2000);およびTenjarla et al., Int. J. Pharm. 192:147-58 (1999)に記載されている。

本開示の少なくとも１種の化合物の単位用量を含むキット、例えば経口または注射可能な用量で含むキットが提供される。そのようなキットは、単位用量を含む容器、問題の病態を処置する際の治療剤の使用および付随する利益について記述する情報を含む添付文書、および／または必要に応じて少なくとも１種の化合物もしくはそれを含む組成物を送達するための機器もしくはデバイスを含んでいてもよい。

式（Ｉ）の化合物は、例えば図３～５に示されるように調製されてもよい。当業者なら、類似の方法によってまたは当業者に公知のその他の方法を組み合わせることによって、これらの化合物を作製できてもよいと理解される。当業者なら、適切な出発成分を使用しかつ必要に応じて合成のパラメーターを修正することにより、本明細書で特に例示していない式（Ｉ）のその他の化合物を作製できる可能性があることも理解される。一般に、出発成分は、Ｓｉｇｍａ Ａｌｄｒｉｃｈ、Ａｌｆａ Ａｅｓａｒ、Ｍａｙｂｒｉｄｇｅ、Ｍａｔｒｉｘ Ｓｃｉｅｎｔｉｆｉｃ、ＴＣＩ、およびＦｌｕｏｒｏｃｈｅｍ ＵＳＡなどの供給元から得られてもよく、および／または当業者に公知の出典に従い合成されてもよく（例えば、Advanced Organic Chemistry: Reactions, Mechanisms, and Structure, 5th edition (Wiley, December 2000)参照）、および／または本明細書に記述されるように調製してもよい。

本明細書に記述されるプロセスでは、特に記述されていない場合であっても、中間体化合物の官能基を適切な保護基によって保護することが必要になり得ることも、当業者によって理解されよう。そのような官能基には、限定するものではないがヒドロキシ、アミノ、メルカプト、およびカルボン酸が含まれる。ヒドロキシのための適切な保護基には、限定するものではないがトリアルキルシリルまたはジアリールアルキルシリル（例えば、ｔ－ブチルジメチルシリル、ｔ－ブチルジフェニルシリル、またはトリメチルシリル）、テトラヒドロピラニル、およびベンジルなどが含まれる。アミノ、アミジノ、およびグアニジノのための適切な保護基には、限定するものではないがｔ－ブトキシカルボニル、およびベンジルオキシカルボニルなどが含まれる。メルカプトのための適切な保護基には、限定するものではないが－Ｃ（Ｏ）Ｒ”（式中、Ｒ”はアルキル、アリール、またはアリールアルキルである）、ｐ－メトキシベンジル、およびトリチルなどが含まれる。カルボン酸のための適切な保護基には、限定するものではないがアルキル、アリール、またはアリールアルキルエステルが含まれる。保護基は、当業者に公知の標準技法に従って、および本明細書に記述されるとおりに、付加または除去されてもよい。保護基の使用は、Green, T.W. and P.G.M. Wutz, Protective Groups in Organic Synthesis (1999), 3rd Ed., Wileyに詳述されている。当業者が理解できるように、保護基は、Ｗａｎｇ樹脂、Ｒｉｎｋ樹脂、または２－クロロトリチル－塩化物樹脂などのポリマー樹脂であってもよい。

本明細書に記述されるものに類似の反応物は、ほとんどの公的なおよび大学の図書館で利用可能な米国化学会のケミカル・アブストラクト・サービス（the Chemical Abstract Service）によって作製された公知の化学物質のインデックスを通して、ならびにオンラインデータベース（さらなる詳細に関しては、米国化学会、Washington, D.C.に問合せ可能）を通して特定されてもよい。公知であるがカタログで市販されていない化学物質は、特注の化学合成商社（custom chemical synthesis houses）によって調製されてもよく、標準的な化学合成商社（the standard chemical supply houses）（例えば、上記列挙されたもの）の多くが特注の合成サービスを提供する。本開示の薬用塩の調製および選択に関する文献は、P. H. Stahl & C. G. Wermuth "Handbook of Pharmaceutical Salts," Verlag Helvetica Chimica Acta, Zurich, 2002である。

当業者に公知の方法は、様々な参考図書、論文、およびデータベースを通して特定されてもよい。本開示の化合物の調製に有用な反応物の合成について詳述する、または調製について記述する論文について言及する、適切な参考図書および論文には、例えば、"Synthetic Organic Chemistry," John Wiley & Sons, Inc., New York; S. R. Sandler et al., "Organic Functional Group Preparations," 2nd Ed., Academic Press, New York, 1983; H. O. House, "Modern Synthetic Reactions", 2nd Ed., W. A. Benjamin, Inc. Menlo Park, Calif. 1972; T. L. Gilchrist, "Heterocyclic Chemistry", 2nd Ed., John Wiley & Sons, New York, 1992; J. March, "Advanced Organic Chemistry: Reactions, Mechanisms and Structure," 4th Ed., Wiley-Interscience, New York, 1992が含まれる。本開示の化合物の調製に有用な反応物の合成について詳述する、または調製について記述する論文について言及する、追加の適切な参考図書および論文には、例えば、Fuhrhop, J. and Penzlin G. "Organic Synthesis: Concepts, Methods, Starting Materials", Second, Revised and Enlarged Edition (1994) John Wiley & Sons ISBN: 3-527-29074-5; Hoffman, R.V. "Organic Chemistry, An Intermediate Text" (1996) Oxford University Press, ISBN 0-19-509618-5; Larock, R. C. "Comprehensive Organic Transformations: A Guide to Functional Group Preparations" 2nd Edition (1999) Wiley-VCH, ISBN: 0-471-19031-4; March, J. "Advanced Organic Chemistry: Reactions, Mechanisms, and Structure" 4th Edition (1992) John Wiley & Sons, ISBN: 0-471-60180-2; Otera, J. (editor) "Modern Carbonyl Chemistry" (2000) Wiley-VCH, ISBN: 3-527-29871-1; Patai, S. "Patai's 1992 Guide to the Chemistry of Functional Groups" (1992) Interscience ISBN: 0-471-93022-9; Quin, L.D. et al. "A Guide to Organophosphorus Chemistry" (2000) Wiley-Interscience, ISBN: 0-471-31824-8; Solomons, T. W. G. "Organic Chemistry" 7th Edition (2000) John Wiley & Sons, ISBN: 0-471-19095-0; Stowell, J.C., "Intermediate Organic Chemistry" 2nd Edition (1993) Wiley-Interscience, ISBN: 0-471-57456-2; "Industrial Organic Chemicals: Starting Materials and Intermediates: An Ullmann's Encyclopedia" (1999) John Wiley & Sons, ISBN: 3-527-29645-X, in 8 volumes; "Organic Reactions" (1942-2000) John Wiley & Sons, in over 55 volumes;および"Chemistry of Functional Groups" John Wiley & Sons, in 73 volumesが含まれる。
（実施例１）
化合物７の合成

化合物２： 化合物１（６．７ｇ、１５ｍｍｏｌ、図１に示されかつPrescher, et. al., ACS Chemical Biol., 2014 (9), 1444-1450に従い調製される）をメタノール（１００ｍＬ）に溶解させた溶液に、メタンスルホン酸（４ｍＬ、６１ｍｍｏｌ）を添加した。反応混合物を一晩還流した。次いで反応混合物を濃縮した。残留物を５０ｍＬのＭｅＯＨに溶解し、Ｄｏｗｅｘ Ｍｏｎｏｓｐｈｅｒｅ ５５０ａ水酸化物形態樹脂で中和した。溶液を濾過し、濃縮して、３．４ｇの化合物２を褐色フォームとして得た。（収率５６％） ＭＳ（ＥＳＩ）：ｍ／ｚ Ｃ_１６Ｈ_２２Ｎ_４Ｏ_６Ｓに関する計算値：３９８．１、実測値３９９．１（Ｍ＋１）。

化合物３： 化合物２（３．４ｇ、８．５ｍｍｏｌ）を、アルゴン雰囲気下でＤＭＦ（５０ｍＬ）に溶解し、氷浴上で冷却した。トリエチルアミン（３．６ｍＬ、２６ｍｍｏｌ）を添加し、その後、２－（４－シクロヘキシル－１－Ｈ－１，２，３－トリアゾール－１－イル）酢酸ＮＨＳエステル（２．９ｇ、９．４ｍｍｏｌ、Rillahan et al, Chem. Sci., 2014, 5, 2398に従い調製した）を添加した。反応混合物を２時間撹拌し、その後、室温まで温めた。反応混合物を酢酸エチルで希釈し、分液漏斗に移し、水で洗浄した。有機相を硫酸マグネシウムで乾燥させ、濾過し、濃縮した。残留物をフラッシュクロマトグラフィーにより精製して、１．７ｇの化合物３を得た。（収率３３％） ＭＳ（ＥＳＩ）：ｍ／ｚ Ｃ_２６Ｈ_３５Ｎ_７Ｏ_７Ｓに関する計算値：５８９．２、実測値５９０．０（Ｍ＋１）。

化合物４： 化合物３（３．７４ｇ、６．３ｍｍｏｌ）を室温でＤＭＦに溶解した。ジチオトレイトール（２．９ｇ、１９ｍｍｏｌ）および１，８－ジアザビシクロ［５．４．０］ウンデカ－７－エン（ＤＢＵ）（９０μＬ、０．６ｍｍｏｌ）を添加した。反応混合物を室温で一晩撹拌した。この反応混合物に、３，５ジメチル，４－ヒドロキシ安息香酸ＮＨＳエステル（２．２ｇ、８．２ｍｍｏｌ）およびトリエチルアミン（０．７ｍＬ、６．９ｍｍｏｌ）を添加した。反応混合物を３時間、室温で撹拌した。反応混合物を酢酸エチルで希釈し、分液漏斗に移し、０．１Ｍ ＨＣｌで洗浄し、次いで水で洗浄した。有機相を濃縮し、フラッシュクロマトグラフィーにより精製して、３．７ｇの化合物４を薄茶色のフォームとして得た。（収率８２％） ＭＳ（ＥＳＩ）：ｍ／ｚ Ｃ_３５Ｈ_４５Ｎ_５Ｏ_９Ｓに関する計算値：７１１．３、実測値７３４．０（Ｍ＋Ｎａ^＋）。

化合物５： 化合物４（３．６ｇ、５ｍｍｏｌ）および４－ジメチルアミノピリジン（６０ｍｇ）をピリジン（５０ｍＬ）に溶解し、氷浴上で冷却した。無水酢酸（９．５ｍＬ、１００ｍｍｏｌ）を添加し、反応混合物を一晩撹拌し、室温まで温めた。反応混合物を氷浴上で冷却し、ＭｅＯＨ（２０ｍＬ）を添加することによりクエンチした。反応混合物を３０分間撹拌し、次いで濃縮した。残留物を酢酸エチルに溶解し、分液漏斗に移し、水で３回洗浄した。有機相を濃縮し、フラッシュクロマトグラフィーにより分離して、３．４５ｇの化合物５を黄色のフォームとして得た。（収率７８％） ＭＳ（ＥＳＩ）：ｍ／ｚ Ｃ_４３Ｈ_５３Ｎ_５Ｏ_１３Ｓに関する計算値：８７９．３、実測値８８０．０（Ｍ＋Ｈ）。

化合物６： 化合物５（２４０ｍｇ、０．２７ｍｍｏｌ）および３－［Ｎ－ベンジル－Ｎ－（ｔｅｒｔ－ブトキシカルボニル）アミノ］プロパン－１－オール（３６０ｍｇ、１．３６ｍｍｏｌ）の混合物を、トルエンから２回、共沸させた。混合物をＤＣＭ（１ｍＬ）およびアセトニトリル（０．４ｍＬ）に、アルゴン雰囲気下で溶解した。熱で活性化させた粉末化４Åモレキュラーシーブ（５００ｍｇ）を添加した。混合物を１時間、室温で撹拌し、次いで氷浴上で冷却した。Ｎ－ヨードスクシンイミド（１３０ｍｇ、０．５４ｍｍｏｌ）を添加し、その後、トリフル酸（２４μＬ、０．２７ｍｍｏｌ）を滴下により添加した。反応混合物を３０分間撹拌した。反応混合物を、トリエチルアミン（０．１ｍＬ）を添加することによってクエンチした。反応混合物を、Ｃｅｌｉｔｅに通して濾過し、濃縮した。残留物を酢酸エチルに溶解し、分液漏斗に移し、飽和重炭酸ナトリウム溶液で洗浄し、その後、水で洗浄した。有機相を硫酸マグネシウムで乾燥させ、濾過し、次いで濃縮した。残留物をフラッシュクロマトグラフィーにより精製して、１６４ｍｇの化合物６をα／β混合物として得た。（収率５９％） ＭＳ（ＥＳＩ）：ｍ／ｚ Ｃ_５２Ｈ_７０Ｎ_６Ｏ_１６に関する計算値：１０３４．５、実測値１０３５．１（Ｍ＋Ｈ）。

化合物７： 化合物６（５６ｍｇ、０．０５４ｍｍｏｌ）をＤＣＭ（２ｍＬ）に溶解させた溶液に、室温で、トリフルオロ酢酸（０．５ｍＬ）を添加した。反応混合物を１時間撹拌した。反応混合物を分液漏斗に移し、飽和重炭酸ナトリウム溶液で２回洗浄した。有機相を濃縮し、フラッシュクロマトグラフィーにより分離して、４３ｍｇの化合物７をα／β混合物として得た。（８４％） ＭＳ（ＥＳＩ）：ｍ／ｚ Ｃ_４７Ｈ_６２Ｎ_６Ｏ_１４に関する計算値：９３４．３、実測値９３５．０（Ｍ＋Ｈ）。
（実施例２）
化合物８および１０の仮想合成ならびに化合物９の合成

下記の化合物は、図１に示されるように調製することができる。

化合物８： 化合物８は、ステップｆで２－［Ｎ－ベンジル－Ｎ－（ｔｅｒｔ－ブトキシカルボニル）アミノ］エタン－１－オールを使用することにより、図１に示されるように調製することができる。

化合物９： 化合物９は、ステップｆで３－［Ｎ－フェネチル－Ｎ－（ｔｅｒｔ－ブトキシカルボニル）アミノ］プロパン－１－オールを使用することにより、図１に示されるように調製した。

化合物１０： 化合物１０は、ステップｆで３－［Ｎ－フェネチル－Ｎ－（ｔｅｒｔ－ブトキシカルボニル）アミノ］エタン－１－オールを使用することにより、図１に示されるように調製することができる。
（実施例３）
化合物１２の合成

化合物１１： アジド－ＰＥＧ_１－ＮＨＳエステル（Ｂｒｏａｄｐｈａｒｍカタログ項目ＢＰ－２１８５７）（１６ｍｇ、０．１ｍｍｏｌ）およびトリエチルアミン（１６μＬ、０．１１ｍｍｏｌ）を、ＤＭＦ（０．１ｍＬ）にアルゴン下で溶解し、氷浴上で冷却した。ＨＡＴＵ（３９ｍｇ、０．１ｍｍｏｌ）を添加し、反応混合物を１０分間撹拌した。ＤＭＦ（１ｍＬ）に溶解した化合物７（６３ｍｇ、０．０６７ｍｍｏｌ）を添加した。反応混合物を一晩撹拌し、室温まで温めた。反応混合物を酢酸エチルで希釈し、分液漏斗に移し、水で２回洗浄した。有機相を濃縮した。残留物をフラッシュクロマトグラフィーにより分離して、５７ｍｇの化合物１１を透明な油として得た。（収率７９％） ＭＳ（ＥＳＩ）：ｍ／ｚ Ｃ_５２Ｈ_６９Ｎ_９Ｏ_１６に関する計算値：１０７５．５、実測値１０７６．０（Ｍ＋Ｈ）。

化合物１２： 化合物１１（５７ｍｇ、０．０５３ｍｍｏｌ）をＭｅＯＨ（１ｍＬ）に溶解し、氷浴上で冷却した。水（０．１ｍＬ）を添加し、その後、ナトリウムメトキシド（ＭｅＯＨ中ＮａＯＭｅの２５重量％溶液を３滴）を添加した。反応混合物を１時間、氷浴上で撹拌し、次いで１時間、室温で撹拌した。反応を、酢酸（０．１ｍＬ）を添加することによりクエンチし、濃縮した。残留物をＨＰＬＣにより分離して、１８ｍｇの化合物１２を白色固体として得た。

¹H NMR (400 MHz, MeOD) δ 8.02 (s, 1H), 7.58 (d, J = 4.6 Hz, 1H), 7.35 (d, J = 4.9 Hz, 2H), 7.25 - 7.07 (m, 5H), 5.10 - 5.00 (m, 1H), 4.57 (d, J = 15.3 Hz, 1H), 4.46 (d, J = 15.2 Hz, 1H), 4.00 - 3.83 (m, 1H), 3.74 - 3.63 (m, 1H), 3.59 - 3.48 (m, 1H), 3.39 (dt, J = 13.2, 3.4 Hz, 5H), 3.31 - 3.14 (m, 3H), 2.69 (s, 3H), 2.61 (s, 2H), 2.46 (t, J = 6.0 Hz, 1H), 2.10 (d, J = 6.8 Hz, 6H), 1.91 (td, J = 11.9, 10.4, 5.0 Hz, 3H), 1.77 - 1.73 (m, 1H), 1.63 (d, J = 12.9 Hz, 1H), 1.33 (t, J = 10.2 Hz, 4H), 1.19 (s, 1H). MS (ESI): m/z C₄₃H₅₉N₉O₁₂に関する計算値: 893.4、実測値892.1 (M-H)。
（実施例４）
化合物１３の合成

化合物１３： 化合物１３を、ステップａでアジド－ＰＥＧ_６－ＮＨＳエステル（Ｂｒｏａｄｐｈａｒｍカタログ項目ＢＰ－２１５０６）を使用して、図２に示されるように調製した。

¹H NMR (400 MHz, MeOD) δ 7.72 (d, J = 5.8 Hz, 1H), 7.48 (d, J = 3.8 Hz, 2H), 7.38 - 7.17 (m, 5H), 5.23 - 5.07 (m, 2H), 4.57 (d, J = 15.1 Hz, 1H), 3.99 (d, J = 23.3 Hz, 1H), 3.78 (d, J = 28.2 Hz, 5H), 3.69 - 3.60 (m, 21H), 3.60 - 3.46 (m, 3H), 3.38 (t, J = 5.0 Hz, 2H), 3.33 (p, J = 1.7 Hz, 2H), 2.84 (d, J = 6.4 Hz, 2H), 2.73 (s, 1H), 2.59 (d, J = 4.9 Hz, 1H), 2.22 (d, J = 6.6 Hz, 6H), 2.04 (s, 2H), 1.87 - 1.81 (m, 4H), 1.76 (d, J = 13.5 Hz, 1H), 1.62 (s, 1H), 1.53 - 1.40 (m, 4H), 1.31 (s, 4H), 0.99 - 0.83 (m, 1H). MS (ESI): m/z C₅₃H₇₉N₉O₁₇に関する計算値: 1113.6、実測値1112.4 (M-H)。
（実施例５）
化合物１４の合成

化合物１４： 化合物１４を、ステップａでアジド－ＰＥＧ_１２－ＮＨＳエステル（Ｂｒｏａｄｐｈａｒｍカタログ項目ＢＰ－２１６０７）を使用して、図２に示されるように調製した。

¹H NMR (400 MHz, MeOD) δ 7.70 (d, J = 4.9 Hz, 1H), 7.49 (d, J = 3.9 Hz, 2H), 7.42 - 7.30 (m, 4H), 7.27 - 7.18 (m, 3H), 5.21 - 5.06 (m, 2H), 4.70 (s, 1H), 4.63 (q, J = 15.2, 13.4 Hz, 1H), 3.98 (d, J = 10.1 Hz, 0H), 3.81 (dd, J = 12.2, 6.0 Hz, 2H), 3.59 - 3.43 (m, 9H), 3.42 - 3.31 (m, 3H), 2.86 - 2.67 (m, 4H), 2.59 (s, 1H), 2.23 (d, J = 7.2 Hz, 6H), 2.04 (s, 2H), 1.88 - 1.80 (m, 5H), 1.73 (d, J = 10.3 Hz, 1H), 1.45 (t, J = 10.1 Hz, 5H), 1.36 - 1.29 (m, 3H). MS (ESI): m/z C₆₅H₁₀₃N₉O₂₃に関する計算値: 1377.7、実測値1376.1 (M-H)。
（実施例６）
化合物１５の合成

化合物１５： 化合物１５は、ステップａで化合物９およびアジド－ＰＥＧ_６－ＮＨＳエステル（Ｂｒｏａｄｐｈａｒｍカタログ項目ＢＰ－２１５０６）を使用して、図２に示されるように調製した。

¹H NMR (400 MHz, MeOD) δ 7.71 (d, J = 4.0 Hz, 1H), 7.56-7.42 (m, 2H), 7.35-7.08 (m, 5H), 5.19-5.02 (m, 2H), 3.88-3.71 (m, 6H), 3.72-3.42 (m, 32H), 3.41-3.34 (m, 3H, 溶媒ピークと重なっている), 2.96-2.79 (m, 2H), 2.78-2.66 (m, 2H), 2.25 (s, 6H), 2.09-1.96 (m, 2H), 1.91-1.71 (m, 6H), 1.70-1.61 (m, 1H), 1.55 - 1.40 (m, 4H), MS (ESI): m/z C₅₄H₈₁N₉O₁₇に関する計算値: 1127.5、実測値1126.9 (M-H)。
（実施例７）
化合物１６の合成

化合物１６： 化合物１６は、ステップａで６－アジド－ヘキサン酸ＮＨＳエステルを使用して、図２に示されるように調製した。

¹H NMR (400 MHz, MeOD) δ 7.61-7.45 (d, J = 8.0 Hz, 1H), 7.43-7.30 (m, 2H), 7.29-7.01 (m, 5H), 5.14-4.88 (m, 2H), 4.61-4.51 (m, 1H), 4.50-4.40 (m, 1H), 3.95-3.56 (m, 5H), 3.49-3.26 (m, 4H), 3.27-3.13 (m, 3H, 溶媒ピークと重なっている), 3.80 (t, J = 6.0 Hz, 1H), 2.69-2.52 (m, 2H), 2.40 (t, J = 8.0 Hz, 2H), 2.31-2.17 (m, 1H), 2.16-2.03 (2s, 6H), 2.00-1.83 (m, 2H), 1.82 - 0.97 (m, 17H), MS (ESI): m/z C₄₄H₆₁N₉O₁₁に関する計算値: 891.4、実測値890.0 (M-H)。
（実施例８）
化合物１７～１０６の仮想合成

下記の化合物は、図２に示されるように調製することができる。

いくつかの追加のリガンドは、図２のスキームにおける化合物７を化合物８、化合物９、または化合物１０で置き換えることによって、調製され得る。
（実施例９）
化合物１０８の合成

化合物１０８： 化合物１４（３４ｍｇ、０．０２５ｍｍｏｌ）および市販の化合物１０７（クロロホルム中０．１Ｍ溶液を０．２７ｍＬ）を、室温でメタノールに溶解した。ＣｕＳＯ_４およびＴＨＰＴＡの水溶液（両方の試薬を水に溶かした４０ｍＭ溶液を０．１ｍＬ）を添加した。混合物を、アルゴンを５分間吹き込むことによって脱気した。アスコルビン酸ナトリウム（１０ｍｇ、０．０５ｍｍｏｌ）を添加し、反応混合物を室温で一晩撹拌した。反応混合物を濃縮した。残留物を、Ｃ－８カートリッジを使用して逆相クロマトグラフィーにより分離し、水で、次いでメタノールで、次いで酢酸エチルで溶出して、２８ｍｇの化合物１０８を得た。（収率５１％） ＭＳ（ＥＳＩ）：ｍ／ｚ Ｃ_１０８Ｈ_１８２Ｎ_１０ＮａＯ_３２Ｐに関する計算値：２１８５．２、実測値１０８３．１（Ｍ／２）。
（実施例１０）
化合物１０９～１１１の仮想合成

下記の化合物は、適切なアジドおよびアルキンを使用して、図３に示されるように調製することができる。

化合物１０９： 化合物１０９は、ステップａで（Ｎ－プロピニル）－１，２－ジステアロイル－ｓｎ－グリセロ－３－ホスホコリンを使用することによって、図３に示されるように調製することができる。

化合物１１０： 化合物１１０は、ステップａで化合物１５を使用することによって、図３に示されるように調製することができる。

化合物１１１： 化合物１１１は、ステップａで化合物５７および１，２－ジパルミトイル－ｓｎ－グリセロ－３－ホスホエタノールアミン－Ｎ－６－アジドヘキサンアミドを使用することによって、図３に示されるように調製することができる。
（実施例１１）
化合物１１３の仮想合成

化合物１１３： 化合物３３および市販の化合物１１２を、室温で水に溶解する。トリエチルアミンを添加し、反応混合物を室温で一晩撹拌する。反応混合物を逆相クロマトグラフィーにより分離して、化合物１１３を得る。
（実施例１２）
ＣＤ３３活性－結合アッセイ

ＣＤ３３の糖模倣リガンドをスクリーニングし特徴付けるアッセイは、競合結合アッセイであり、ＩＣ_５０値の決定を可能にする。ＣＤ３３－Ｆｃ（ＢｉｏＬｅｇｅｎｄカタログ項目７５０１０６）を、４℃で一晩インキュベートすることによって９６ウェルマイクロタイタープレートに固定した。非特異的結合を低減させるため、ウシ血清アルブミンを各ウェルに添加し、室温で３時間インキュベートした。プレートを洗浄し、試験化合物の連続希釈物を、Ｎｅｕ５Ａｃα２－３Ｇａｌβ１－３ＧａｌＮＡｃ－ＰＡＡ－ビオチン（ＧｌｙｃｏＴｅｃｈカタログ項目０１－０８８）と結合したビオチニル化ポリアクリルアミドの存在下でウェルに添加した。室温で２時間インキュベートし洗浄した後、ストレプトアビジン／ホースラディッシュペルオキシダーゼを各ウェルに添加し、室温で３０分間インキュベートし、その後、さらに洗浄した。

固定化ＣＤ３３に結合した糖ポリマーの量を決定するため、ペルオキシダーゼ基質３．３’．５．５’テトラメチルベンジジン（ＴＭＢ）を添加した。５分後、酵素反応を、Ｈ_３ＰＯ_４を添加することによって停止させ、４５０ｎｍの波長での光の吸光度を決定した。結合を５０％阻害するのに必要な試験化合物の濃度を決定し、ＩＣ_５０値として報告した。

Claims (51)

1. 式（Ｉ）：
   

   

   の化合物およびその薬学的に許容される塩から選択される少なくとも１つの実体であって、式中、
   Ｒ^１は、Ｃ_６～１８アリールおよびＣ_１～１３ヘテロアリール基から選択され、前記Ｃ_６～１８アリールおよびＣ_１～１３ヘテロアリール基は、ハロ、Ｃ_１～８アルキル、Ｃ_２～８アルケニル、Ｃ_２～８アルキニル、Ｃ_１～８ハロアルキル、Ｃ_２～８ハロアルケニル、Ｃ_２～８ハロアルキニル、Ｃ_１～８ヒドロキシアルキル、Ｃ_２～８ヒドロキシアルケニル、Ｃ_２～８ヒドロキシアルキニル、Ｃ_６～１８アリール、Ｃ_１～１３ヘテロアリール、－ＯＴ^１、－ＳＴ^１、－Ｃ（＝Ｏ）ＯＴ^１、－Ｃ（＝Ｏ）ＮＴ^１Ｔ^２、－ＮＴ^１Ｔ^２、－ＮＴ^１Ｃ（＝Ｏ）Ｔ^２、－ＮＴ^１ＳＯ_２Ｔ^２、－Ｓ（＝Ｏ）Ｔ^１、および－ＳＯ_２Ｔ^１基から独立して選択される１個または複数の基で必要に応じて置換され、式中、Ｔ^１およびＴ^２は、同一であっても異なっていてもよく、独立して、Ｈ、Ｃ_１～８アルキル、およびＣ_１～８ハロアルキル基から選択されるか、またはＴ^１およびＴ^２は、それらが結合しているヘテロ原子と共に一緒に接続されて、必要に応じて置換された飽和または不飽和３～１０員環を形成し、
   Ｒ^２は、Ｃ_６～１８アリールおよびＣ_１～１３ヘテロアリール基から選択され、前記Ｃ_６～１８アリールおよびＣ_１～１３ヘテロアリール基は、ハロ、Ｃ_１～８アルキル、Ｃ_２～８アルケニル、Ｃ_２～８アルキニル、Ｃ_１～８ハロアルキル、Ｃ_２～８ハロアルケニル、Ｃ_２～８ハロアルキニル、Ｃ_１～８ヒドロキシアルキル、Ｃ_２～８ヒドロキシアルケニル、Ｃ_２～８ヒドロキシアルキニル、Ｃ_６～１８アリール、Ｃ_１～１３ヘテロアリール、－ＯＴ^３、－ＳＴ^３、－Ｃ（＝Ｏ）ＯＴ^３、－Ｃ（＝Ｏ）ＮＴ^３Ｔ^４、－ＮＴ^３Ｔ^４、－ＮＴ^３Ｃ（＝Ｏ）Ｔ^４、－ＮＴ^３ＳＯ_２Ｔ^４、－Ｓ（＝Ｏ）Ｔ^３、および－ＳＯ_２Ｔ^３基から独立して選択される１個または複数の基で必要に応じて置換され、式中、Ｔ^３およびＴ^４は、同一であっても異なっていてもよく、Ｈ、Ｃ_１～８アルキル基、およびＣ_１～８ハロアルキル基から独立して選択されるか、またはＴ^３およびＴ^４は、それらが結合しているヘテロ原子と共に一緒に接続されて、必要に応じて置換された飽和または不飽和３～１０員環を形成し、
   Ｒ^３は、Ｈ、Ｃ_７～１９アリールアルキルおよびＣ_２～１４ヘテロアリールアルキル基から選択され、前記Ｃ_７～１９アリールアルキルおよびＣ_２～１４ヘテロアリールアルキル基は、ハロ、Ｃ_１～８アルキル、Ｃ_１～８ハロアルキル、およびＣ_６～１８アリール基から独立して選択される１個または複数の基で必要に応じて置換され、
   Ｒ^４およびＲ^５は、同一であっても異なっていてもよく、Ｈおよびヒドロキシ保護基から独立して選択されるか、またはＲ^４およびＲ^５は、それらが結合している酸素原子と共に一緒に接続されて、必要に応じて置換された飽和または不飽和３～１０員環を形成し、
   Ｒ^６は、Ｈおよびヒドロキシ保護基から選択され、
   Ｒ^７は、Ｈおよびカルボキシ保護基から選択され、
   Ｌ^１は、リンカー基であり、
   Ｘは、－Ｏ－、－Ｓ－、－ＣＨ_２－、および－Ｎ（Ｔ^５）－から選択され、式中、Ｔ^５は、Ｈ、Ｃ_１～８アルキル、Ｃ_２～８アルケニル、Ｃ_２～８アルキニル、Ｃ_１～８ハロアルキル、Ｃ_２～８ハロアルケニル、Ｃ_２～８ハロアルキニル、および－Ｃ（＝Ｏ）Ｔ^６基から選択され、式中、Ｔ^６は、Ｈ、ハロ、Ｃ_１～８アルキル、Ｃ_６～１８アリール、およびＣ_１～１３ヘテロアリール基から選択され、
   Ｙは、Ｈ、ハロ、および－ＯＴ^７基から選択され、式中、Ｔ^７は、ＨおよびＣ_１～８アルキル基から選択され、
   Ｚは、脂質、求核剤、求電子剤、および環化付加反応を受けることが可能な基から選択され、および
   ｑは、１から８の範囲の整数から選択される、少なくとも１つの実体。
2. Ｒ^１が、ハロ、Ｃ_１～８アルキル、Ｃ_１～８ヒドロキシアルキル、および－ＯＨ基から独立して選択される１個または複数の基で必要に応じて置換されたＣ_６～１０アリール基から選択される、請求項１に記載の少なくとも１つの実体。
3. Ｒ^１が、
   

   

   である、請求項１に記載の少なくとも１つの実体。
4. Ｒ^２が、ハロ、Ｃ_１～８アルキル、Ｃ_１～８ハロアルキル、および－ＯＴ^３基から独立して選択される１個または複数の基で必要に応じて置換されたトリアゾール基から選択される、請求項１から３のいずれか一項に記載の少なくとも１つの実体。
5. Ｒ^２が、
   

   

   である、請求項４に記載の少なくとも１つの実体。
6. Ｒ^３が、Ｃ_７～１９アリールアルキル基から選択され、前記Ｃ_７～１９アリールアルキル基は、ハロ、Ｃ_１～８アルキル、Ｃ_１～８ハロアルキル、およびＣ_６～１８アリール基から独立して選択される１個または複数の基で必要に応じて置換される、請求項１から５のいずれか一項に記載の少なくとも１つの実体。
7. Ｒ^３が、Ｃ_７～１０アリールアルキル基から選択され、前記Ｃ_７～１０アリールアルキル基は、ハロ、Ｃ_１～８アルキル、Ｃ_１～８ハロアルキル、およびＣ_６～１８アリール基から独立して選択される１個または複数の基で必要に応じて置換される、請求項６に記載の少なくとも１つの実体。
8. Ｒ^３が、Ｃ_７アリールアルキルおよびＣ_８アリールアルキル基から選択され、前記Ｃ_７～８アリールアルキル基は、ハロ、Ｃ_１～８アルキル、Ｃ_１～８ハロアルキル、およびＣ_６～１８アリール基から独立して選択される１個または複数の基で必要に応じて置換される、請求項７に記載の少なくとも１つの実体。
9. Ｒ^３が、
   

   

   から選択される、請求項８に記載の少なくとも１つの実体。
10. Ｒ^３が、
    

    

    である、請求項９に記載の少なくとも１つの実体。
11. Ｒ^４およびＲ^５の少なくとも１つがＨである、請求項１から１０のいずれか一項に記載の少なくとも１つの実体。
12. Ｒ^４およびＲ^５がＨである、請求項１から１０のいずれか一項に記載の少なくとも１つの実体。
13. Ｒ^４およびＲ^５が、それらが結合している酸素原子と共に一緒に接続されてアセトニドを形成する、請求項１から１０のいずれか一項に記載の少なくとも１つの実体。
14. Ｒ^６がＨである、請求項１から１３のいずれか一項に記載の少なくとも１つの実体。
15. Ｒ^６がアセチルである、請求項１から１３のいずれか一項に記載の少なくとも１つの実体。
16. Ｒ^７がＨである、請求項１から１５のいずれか一項に記載の少なくとも１つの実体。
17. Ｒ^７がメチルである、請求項１から１５のいずれか一項に記載の少なくとも１つの実体。
18. ｑが１から４の範囲の整数から選択される、請求項１から１７のいずれか一項に記載の少なくとも１つの実体。
19. ｑが３である、請求項１から１７のいずれか一項に記載の少なくとも１つの実体。
20. ｑが２である、請求項１から１７のいずれか一項に記載の少なくとも１つの実体。
21. Ｌ^１が、－（ＣＨ_２）_ｍＣＨ_２Ｖ－、－ＣＨ_２（ＯＣＨ_２ＣＨ_２）_ｍＯＣＨ_２Ｖ－、－ＣＨ_２（ＯＣＨ_２ＣＨ_２）_ｍＯＣＨ_２ＣＨ_２Ｖ－、－ＣＨ_２ＣＨ_２（ＯＣＨ_２ＣＨ_２）_ｍＯＣＨ_２－Ｖ、および－ＣＨ_２ＣＨ_２（ＯＣＨ_２ＣＨ_２）_ｍＯＣＨ_２ＣＨ_２Ｖ－基から選択され、式中、Ｖは、結合、
    

    

    から選択され、ｍは０から４６の範囲の整数から選択される、請求項１から２０のいずれか一項に記載の少なくとも１つの実体。
22. Ｖが結合である、請求項１から２１のいずれか一項に記載の少なくとも１つの実体。
23. Ｘが－Ｏ－である、請求項１から２２のいずれか一項に記載の少なくとも１つの実体。
24. Ｘが－Ｓ－である、請求項１から２２のいずれか一項に記載の少なくとも１つの実体。
25. Ｘが－ＣＨ_２－である、請求項１から２２のいずれか一項に記載の少なくとも１つの実体。
26. ＹがＨである、請求項１から２５のいずれか一項に記載の少なくとも１つの実体。
27. Ｙがフルオロである、請求項１から２５のいずれか一項に記載の少なくとも１つの実体。
28. Ｚが脂質から選択される、請求項１から２７のいずれか一項に記載の少なくとも１つの実体。
29. Ｚがリン脂質から選択される、請求項２８に記載の少なくとも１つの実体。
30. Ｚが、－Ｎ_３、－ＮＨ_２、－ＳＨ、－ＯＨ、－Ｃｌ、－Ｂｒ、－Ｉ、－ＣＨ＝ＣＨ_２、－Ｃ≡ＣＨ、
    

    

    

    から選択される、請求項１から２７のいずれか一項に記載の少なくとも１つの実体。
31. Ｚが－Ｎ_３である、請求項３０に記載の少なくとも１つの実体。
32. Ｚが－ＮＨ_２、－ＳＨ、および－ＯＨから選択される、請求項３０に記載の少なくとも１つの実体。
33. Ｚが－Ｃ（＝Ｏ）Ｈ、－Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、－Ｃ（＝Ｏ）Ｃｌ、および－Ｃ（＝Ｏ）Ｏ^ｔＢｕから選択される、請求項３０に記載の少なくとも１つの実体。
34. Ｚが、ｔ－ブタノール、ｐ－ニトロフェノール、２，４－ジニトロフェノール、トリクロロフェノール、１－ヒドロキシ－１Ｈ－ベンゾトリアゾール、１－ヒドロキシ－６－クロロ－１Ｈ－ベンゾトリアゾール、およびＮ－ヒドロキシスクシンイミドと形成されたエステルから選択される、請求項１から２７のいずれか一項に記載の少なくとも１つの実体。
35. Ｚが－Ｃ（＝Ｏ）Ｔ^８基から選択され、式中、Ｔ^８は、Ｈ、－ＯＨ、－Ｏ^ｔＢｕ、Ｃ_２～８アルケニル、Ｃ_１～８ハロアルキル、Ｃ_１～８アルコキシ、ハロ、Ｃ_６～１８アリールオキシ、Ｃ_１～１３ヘテロアリールオキシ、およびＣ_２～１２ヘテロシクリルオキシ基から選択され、前記Ｃ_１～８アルコキシ、Ｃ_６～１８アリールオキシ、Ｃ_１～１３ヘテロアリールオキシ、およびＣ_２～１２ヘテロシクリルオキシ基は、少なくとも１個のハロ基で必要に応じて置換される、請求項１から２７のいずれか一項に記載の少なくとも１つの実体。
36. Ｚがアルケンおよびアルキン基から選択される、請求項１から２７のいずれか一項に記載の少なくとも１つの実体。
37. Ｚが－Ｃ≡ＣＨである、請求項１から２７のいずれか一項に記載の少なくとも１つの実体。
38. 前記実体が、
    

    

    および前述のもののいずれかの薬学的に許容される塩から選択される、請求項１に記載の少なくとも１つの実体。
39. 前記実体が、
    

    

    および前述のもののいずれかの薬学的に許容される塩から選択される、請求項１に記載の少なくとも１つの実体。
40. 前記実体が、
    

    

    

    

    および前述のもののいずれかの薬学的に許容される塩から選択される、請求項１に記載の少なくとも１つの実体。
41. 前記実体が、
    

    

    

    

    および前述のもののいずれかの薬学的に許容される塩から選択される、請求項１に記載の少なくとも１つの実体。
42. Ｙがフルオロである、請求項３８から４１のいずれか一項に記載の少なくとも１つの実体。
43. ＹがＨである、請求項３８から４１のいずれか一項に記載の少なくとも１つの実体。
44. 式（ＩＩ）の化合物、式（ＩＩ）の化合物のプロドラッグ、および前述のもののいずれかの薬学的に許容される塩から選択される、少なくとも１つの実体を作製するためのプロセスであって、請求項１に記載の少なくとも１つの実体を、式（ＩＩＩ）の化合物から選択される少なくとも１つの実体と反応または会合させること：
    

    

    を含み、
    式中、
    Ｒ^１、Ｒ^２、Ｒ^３、Ｌ^１、Ｘ、Ｙ、およびｑは、請求項１で定義された通りであり、
    Ｌ^２は、結合およびリンカー基から選択され、
    Ｗは、脂質、求核剤、求電子剤、および環化付加反応を受けることが可能な基から選択され、および
    Ｚ’は、請求項１に記載の少なくとも実体の前記Ｚ基と、式（ＩＩＩ）の化合物から選択される前記少なくとも１つの実体の前記Ｗ基との前記反応または会合によって発生した部分である、プロセス。
45. 請求項１に記載の少なくとも１つの実体が、請求項２から４３のいずれか一項に記載の少なくとも１つの実体から選択される、請求項４４に記載のプロセス。
46. Ｌ^２が結合である、請求項４４または請求項４５に記載のプロセス。
47. Ｌ^２が、リンカー基から選択される、請求項４４または請求項４５に記載のプロセス。
48. 前記担体が、粒子、ナノ粒子、リポソーム、ビーズ、タンパク質、多糖、脂質、およびこれらの組合せから選択される、請求項４４から４７のいずれか一項に記載のプロセス。
49. 前記担体がナノ粒子から選択される、請求項４８に記載のプロセス。
50. Ｚ’が、脂質－脂質非共有結合会合、－ＮＨ（Ｏ＝）Ｃ－、－ＮＨＣＨ_２－、－ＳＨ_２Ｃ－、－Ｃ（＝Ｏ）ＨＮ－、
    

    

    から選択される、請求項４４から４９のいずれか一項に記載のプロセス。
51. 式（ＩＩ）の化合物から選択される前記少なくとも１つの実体が、
    

    

    から選択される、請求項４４から５０のいずれか一項に記載のプロセス。

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