JP2019534018A5 - - Google Patents
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Claims (32)
- ＲＥＰ−１活性を測定するための方法であって、
（ａ）内因性機能的ＲＥＰ−１タンパク質を発現しないＲＥＰ−１陰性ＲＰＥ細胞（ＣＨＭ ｎｅｇ ）を、ＲＥＰ−１タンパク質をコードするＣＨＭ遺伝子を含むアデノ随伴ウイルス（ＡＡＶ）ベクターと、細胞への形質導入を可能にする条件下で接触させるステップと、
（ｂ）形質導入された細胞を、コードされた前記ＲＥＰ−１タンパク質の発現を可能にする条件下でインキュベートするステップと、
（ｃ）前記形質導入された細胞を溶解して、前記コードされたＲＥＰ−１タンパク質及びＲａｂ低分子ＧＴＰアーゼ（Ｒａｂ）を含む抽出物を産生するステップと、
（ｄ）前記抽出物とＲａｂ基質とを、前記Ｒａｂのプレニル化を可能にする期間及び条件下でインキュベートして、それによりプレニル化Ｒａｂを形成するステップと、
（ｅ）前記プレニル化Ｒａｂを検出及び／又は定量するステップであり、プレニル化Ｒａｂの量がＲＥＰ−１活性を反映し、それによりＲＥＰ−１活性を測定するステップと
を含む方法。 - 前記ＲＥＰ−１タンパク質が哺乳動物のものである、請求項１に記載の方法。
- 前記ＲＥＰ−１タンパク質がヒトＲＥＰ−１を含む、請求項１に記載の方法。
- 前記細胞がヒトＲＥＰ−１陰性ＲＰＥ細胞（ＣＨＭｎｅｇ）を含む、請求項１〜３のいずれか一項に記載の方法。
- 前記細胞が、ＲＥＰ−１を安定的又は一過性に発現する、請求項１〜３のいずれか一項に記載の方法。
- 前記Ｒａｂ基質がゲラニル部分を含む、請求項１〜３のいずれか一項に記載の方法。
- 前記Ｒａｂ基質が、検出可能に標識されている、請求項１〜３のいずれか一項に記載の方法。
- 前記Ｒａｂ基質が、非放射性に標識されている、請求項１〜３のいずれか一項に記載の方法。
- 前記Ｒａｂ基質が、放射性に標識されている、請求項１〜３のいずれか一項に記載の方法。
- 前記Ｒａｂ基質が、ＧＧＰＰである、請求項１〜３のいずれか一項に記載の方法。
- 前記Ｒａｂ基質が、ビオチニル化ゲラニル部分を含む、請求項１〜３のいずれか一項に記載の方法。
- 前記Ｒａｂ基質がＢＧＰＰを含む、請求項１〜３のいずれか一項に記載の方法。
- ステップ（ｃ）が、前記抽出物からＲａｂを単離又は精製することをさらに含む、請求項１〜３のいずれか一項に記載の方法。
- ステップ（ｄ）又は（ｅ）が、前記プレニル化Ｒａｂを単離又は精製することをさらに含む、請求項１〜３のいずれか一項に記載の方法。
- 前記プレニル化Ｒａｂが、検出可能な標識により検出及び／又は定量される、請求項１〜３のいずれか一項に記載の方法。
- 前記プレニル化Ｒａｂが、非放射性の検出可能な標識により検出及び／又は定量される、請求項１〜３のいずれか一項に記載の方法。
- 前記プレニル化Ｒａｂが、ＥＬＩＳＡにより検出及び／又は定量される、請求項１〜３のいずれか一項に記載の方法。
- 前記プレニル化Ｒａｂが、ウェスタンブロット又はウェスタンポリペプチドサイズに基づく（ＷＥＳ）アッセイにより検出及び／又は定量される、請求項１〜３のいずれか一項に記載の方法。
- 前記プレニル化Ｒａｂが、質量分析法により検出及び／又は定量される、請求項１〜３のいずれか一項に記載の方法。
- 前記プレニル化Ｒａｂが、放射性の検出可能な標識により検出及び／又は定量される、請求項１〜３のいずれか一項に記載の方法。
- 前記ＲＥＰ−１活性を、対照のＲＥＰ−１陽性細胞（ＣＨＭｐｏｓ）のＲＥＰ−１活性と比較するステップをさらに含む、請求項１〜３のいずれか一項に記載の方法。
- 前記ＲＥＰ−１活性を、対照のＲＥＰ−１陽性ＲＰＥ細胞（ＣＨＭｐｏｓ）のＲＥＰ−１活性と比較するステップをさらに含む、請求項１〜３のいずれか一項に記載の方法。
- 前記細胞が、コロイデレミアを有する患者に由来するか又は前記患者から得られる、請求項１〜３のいずれか一項に記載の方法。
- 前記細胞が、コロイデレミアを有する患者から得られるｉＰＳ細胞から誘導される、請求項１〜３のいずれか一項に記載の方法。
- 前記対照のＲＥＰ−１陽性細胞（ＣＨＭｐｏｓ）が、コロイデレミアを有しない対象から得られるか又は前記対象に由来する、請求項２１に記載の方法。
- 前記対照のＲＥＰ−１陽性細胞（ＣＨＭｐｏｓ）が、コロイデレミアを有しない対象から得られるｉＰＳ細胞から誘導される、請求項２１に記載の方法。
- 前記対照のＲＥＰ−１陽性細胞（ＣＨＭｐｏｓ）が、コロイデレミアを有する対象から得られるか又は前記対象に由来し、前記対照細胞に、ＲＥＰ−１をコードするＣＨＭ遺伝子が安定的又は一過性に形質導入されている、請求項２１に記載の方法。
- 前記対照のＲＥＰ−１陽性細胞（ＣＨＭｐｏｓ）が、コロイデレミアを有する対象から得られるｉＰＳ細胞から誘導され、前記対照細胞又はｉＰＳ細胞に、ＲＥＰ−１をコードするＣＨＭ遺伝子が安定的又は一過性に形質導入されている、請求項２１に記載の方法。
- 前記ＲＥＰ−１陰性ＲＰＥ細胞が、ｉＰＳＣ−ＲＰＥ−ＣＨＭｎｅｇ細胞を含む、請求項４に記載の方法。
- 前記ＲＥＰ−１陽性ＲＰＥ細胞が、ｉＰＳＣ−ＲＰＥ−ＣＨＭｐｏｓ細胞を含む、請求項２１に記載の方法。
- 前記アデノ随伴ウイルス（ＡＡＶ）ベクターが、ＡＡＶ１、ＡＡＶ２、ＡＡＶ３、ＡＡＶ４、ＡＡＶ５、ＡＡＶ６、ＡＡＶ７、ＡＡＶ８、ＡＡＶ９、及びＡＡＶ１０から選択される任意の血清型のカプシドタンパク質配列又は逆位末端反復配列に対して７０％以上の配列同一性を有するカプシドタンパク質配列又は逆位末端反復配列を含む、請求項１に記載の方法。
- 前記アデノ随伴ウイルス（ＡＡＶ）ベクターが、ＡＡＶ１、ＡＡＶ２、ＡＡＶ３、ＡＡＶ４、ＡＡＶ５、ＡＡＶ６、ＡＡＶ７、ＡＡＶ８、ＡＡＶ９、ＡＡＶ１０から選択される任意の血清型のカプシドタンパク質又は逆位末端反復を含む、請求項１に記載の方法。
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