Priority date (The priority date is an assumption and is not a legal conclusion. Google has not performed a legal analysis and makes no representation as to the accuracy of the date listed.)
Filing date
Publication date
Application filed by Ионис Фармасьютикалз, Инк.filedCriticalИонис Фармасьютикалз, Инк.
Priority claimed from PCT/US2020/025110external-prioritypatent/WO2020205463A1/en
Publication of EA202192403A1publicationCriticalpatent/EA202192403A1/ru
Pharmaceuticals Containing Other Organic And Inorganic Compounds
(AREA)
Abstract
Предложены соединения, способы и фармацевтические композиции для снижения количества или активности UBE3A-ATS, эндогенного антисмыслового транскрипта убиквитинпротеинлигазы E3A (UBE3A) в клетке или в организме субъекта, и в определенных случаях повышения экспрессии исходной UBE3A и количества белка UBE3A в клетке или в организме субъекта. Такие соединения, способы и фармацевтические композиции применимы для ослабления по меньшей мере одного симптома или отличительного признака нейрогенетического расстройства. Такие симптомы и отличительные признаки включают задержку развития, атаксию, нарушение речи, проблемы со сном, судороги и нарушения на ЭЭГ. Такие нейрогенетические расстройства включают синдром Ангельмана.
EA202192403A2019-07-232020-03-27Соединения и способы модулирования ube3a-ats
EA202192403A1
(ru)
Utilisation cosmetique du steviol, d'un derive glycoside du steviol, ou un de leurs isomeres pour stimuler, restaurer ou reguler le metabolisme des cellules de la peau et des semi-muqueuses.