Priority date (The priority date is an assumption and is not a legal conclusion. Google has not performed a legal analysis and makes no representation as to the accuracy of the date listed.)
Filing date
Publication date
Application filed by Дзе Трастиз Оф Дзе Юниверсити Оф ПенсильванияfiledCriticalДзе Трастиз Оф Дзе Юниверсити Оф Пенсильвания
Priority claimed from PCT/US2019/053797external-prioritypatent/WO2020072354A1/en
Publication of EA202190951A1publicationCriticalpatent/EA202190951A1/ru
Medicines Containing Material From Animals Or Micro-Organisms
(AREA)
Saccharide Compounds
(AREA)
Medicines That Contain Protein Lipid Enzymes And Other Medicines
(AREA)
Abstract
Предложен рекомбинантный аденоассоциированный вирус (rAAV), содержащий капсид AAVhu68 и векторный геном, содержащий ген лизосомальной бета-галактозидазы (например, ген галактозидазы бета 1, GBL1) (т.е. rAAVhu68.GBL1). Также предложена композиция, содержащая эффективное количество rAAVhu68.GBL1 для уменьшения интенсивности симптомов ганглиозидоза GM1, включая, например, увеличение средней продолжительности жизни, снижение потребности в питании через зонд, снижение количества и частоты приступов, снижение прогрессирования в сторону ухудшения нейрокогнитивных функций и/или улучшение нейрокогнитивного развития.
EA202190951A2019-04-172019-09-30Композиции, применяемые для лечения gm1-ганглиозидоза
EA202190951A1
(ru)