Priority date (The priority date is an assumption and is not a legal conclusion. Google has not performed a legal analysis and makes no representation as to the accuracy of the date listed.)
Filing date
Publication date
Application filed by Элнилэм Фармасьютикалз, Инк.filedCriticalЭлнилэм Фармасьютикалз, Инк.
Priority claimed from PCT/US2017/063078external-prioritypatent/WO2018098328A1/en
Publication of EA201991254A1publicationCriticalpatent/EA201991254A1/ru
Pharmaceuticals Containing Other Organic And Inorganic Compounds
(AREA)
Abstract
Один аспект настоящего изобретения относится к средству на основе двухнитевой РНК (dsRNA), способному подавлять экспрессию целевого гена. Антисмысловая нить молекулы dsRNA содержит по меньшей мере один нарушающий термостабильность нуклеотид, который находится в затравочной области; dsRNA содержит по меньшей мере четыре 2'-фтор-модификации, и смысловая нить молекулы dsRNA содержит лиганд, где лиганд представляет собой лиганд ASGPR. Другие аспекты настоящего изобретения относятся к фармацевтическим композициям, содержащим такие молекулы dsRNA, подходящим для терапевтического применения, и способам подавления экспрессии целевого гена посредством введения таких молекул dsRNA, например, для лечения различных болезненных состояний.
EA201991254A2017-09-212017-11-22Модифицированные средства на основе рнк, характеризующиеся пониженным нецелевым эффектом
EA201991254A1
(ru)
Опосредованное рнк-интерференцией ингибирование экспрессии генов эпителиального натриевого канала (enac) c использованием малой интерферирующей нуклеиновой кислоты (минк)