DE202022102358U1 - Composition for treating alpha thalassemia with hemoglobin production - Google Patents

Composition for treating alpha thalassemia with hemoglobin production Download PDF

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Abstract

Pulverförmige Mischungszusammensetzung zur Kontrolle von Defiziten bei Alpha-Thalassämie-Patienten mit Hämoglobinproduktion, wobei die Zusammensetzung umfasst:
ein pharmazeutisch akzeptabler Träger;
ein Amplifikationsprimerpaar;
ein Nukleinsäuremolekül;
ein Beta-Globin;
ein Gamma-Globin und/oder eine Kohlensäureanhydrase;
eine chemische Verbindung der Struktur: R1-C(O)-R2, worin R1 = NH2; R2 = ein verzweigtes oder lineares Alkyl; und mindestens ein Promotor.A powdered blend composition for controlling deficits in alpha thalassemia patients with hemoglobin production, the composition comprising:
a pharmaceutically acceptable carrier;
an amplification primer pair;
a nucleic acid molecule;
a beta globin;
a gamma globin and/or a carbonic anhydrase;
a chemical compound of the structure: R1-C(O)-R2, where R1 = NH2; R2 = a branched or linear alkyl; and at least one promoter.

Description

BEREICH DER ERFINDUNGFIELD OF THE INVENTION

Die vorliegende Erfindung bezieht sich auf das Gebiet der pharmazeutischen Zusammensetzungen.The present invention relates to the field of pharmaceutical compositions.

Die vorliegende Erfindung bezieht sich auf das Gebiet der Zusammensetzungen zur Behandlung der Alpha-Thalassämie.The present invention relates to the field of compositions for the treatment of alpha thalassemia.

Insbesondere bezieht sich die vorliegende Erfindung auf Zusammensetzungen zur Behandlung von Alpha-Thalassämie mit Hämoglobinproduktion.In particular, the present invention relates to compositions for treating alpha thalassemia with hemoglobin production.

HINTERGRUND DER ERFINDUNGBACKGROUND OF THE INVENTION

Bei dem im Abschnitt „Hintergrund“ behandelten Gegenstand sollte nicht davon ausgegangen werden, dass er allein aufgrund seiner Erwähnung im Abschnitt „Hintergrund“ zum Stand der Technik gehört. Ebenso sollte nicht davon ausgegangen werden, dass ein im Hintergrundabschnitt erwähntes oder mit dem Gegenstand des Hintergrundabschnitts verbundenes Problem bereits im Stand der Technik erkannt worden ist. Der Gegenstand des Hintergrundabschnitts stellt lediglich verschiedene Ansätze dar, die für sich genommen ebenfalls Erfindungen sein können.The subject matter discussed in the background section should not be assumed to constitute prior art merely by virtue of its mention in the background section. Likewise, it should not be assumed that any problem mentioned in the background section or associated with the subject matter of the background section has already been recognized in the prior art. The subject matter of the background section merely presents various approaches, which in themselves may also be inventions.

WO/2020/056400 ZUSAMMENSETZUNGEN UND VERFAHREN ZUR HERSTELLUNG VON HEMOGLOBIN Verfahren und Zusammensetzungen zur Herstellung von Hämoglobin und zur Behandlung von Alpha-Thalassämie werden offenbart. WO/2020/056400 COMPOSITIONS AND METHODS FOR PRODUCTION OF HEMOGLOBIN Methods and compositions for the production of hemoglobin and for the treatment of alpha-thalassemia are disclosed.

CN111948404 CHARAKTERISTISCHE PROTEINMARKER-ZUSAMMENSETZUNG FÜR DAS SCREENING VON THALASSEMIE, MASSENSPEKTRUMMODELL UND ANWENDUNG DAVON Die Erfindung offenbart eine charakteristische Proteinmarker-Zusammensetzung für das Screening von Thalassämie, ein Massenspektrummodell und dessen Anwendung. Die Erfindung offenbart erstens eine charakteristische Proteinmarker-Zusammensetzung für das Screening von Thalassämie. Die Zusammensetzung umfasst alpha-Globin, beta-Globin, delta-Globin, gamma-Globin und/oder Kohlensäureanhydrase I, und die Sequenzen des alpha-Globins, des beta-Globins, des delta-Globins, des gamma-Globins und/oder der Kohlensäureanhydrase I sind jeweils als SEQ ID NO. 1-5 dargestellt. Die Erfindung offenbart ferner ein Massenspektrummodell, das die Markerzusammensetzung enthält, und die Anwendung des Massenspektrummodells bei der Herstellung von Produkten zum Screening von Thalassämie. Basierend auf der MALDI-TOF-Massenspektrumtechnologie kann die Methode Beta-Thalassämie durch Analyse der Massenspektrums-Peakflächen und -Verhältnisse verschiedener charakteristischer Proteine screenen, führt Alpha- und Beta-Thalassämie, Alpha-Thalassämie und abnormale Hämoglobinproben durch und hat die Eigenschaften einer einfachen Probenvorbehandlung, eines hohen Detektionsflusses, eines geringen Reagenzienverbrauchs, geringer Kosten, einer geringeren Probenmenge, einer hohen Empfindlichkeit und dergleichen; und ein Screening der Bevölkerung in großem Maßstab kann in Regionen mit hoher Thalassämierate durchgeführt werden. CN111948404 PROTEIN MARKER COMPOSITION CHARACTERISTIC FOR THALASSEMIA SCREENING, MASS SPECTRUM MODEL AND APPLICATION THEREOF The invention discloses a protein marker composition characteristic for the screening of thalassemia, a mass spectrum model and its application. The invention first discloses a characteristic protein marker composition for the screening of thalassemia. The composition comprises alpha globin, beta globin, delta globin, gamma globin and/or carbonic anhydrase I, and the sequences of alpha globin, beta globin, delta globin, gamma globin and/or the Carbonic anhydrase I are each as SEQ ID NO. 1-5 shown. The invention further discloses a mass spectrum model containing the marker composition and the use of the mass spectrum model in the manufacture of products for screening for thalassemia. Based on MALDI-TOF mass spectrum technology, the method can screen beta thalassemia by analyzing the mass spectrum peak areas and ratios of various characteristic proteins, performs alpha and beta thalassemia, alpha thalassemia and abnormal hemoglobin samples, and has the characteristics of simple sample pretreatment , high detection flux, low reagent consumption, low cost, small amount of sample, high sensitivity and the like; and large-scale population screening can be performed in regions with high rates of thalassemia.

US20140220163 PULVERMISCHUNGSZUSAMMENSETZUNG VON NATURSTOFFEN ZUR KONTROLLE VON DEFIZIENZEN BEI POLYPEPTID-ALPHA- UND BETA-HÄMOGLOBIN-KETTEN Die vorliegenden Ausführungen stellen eine pulverförmige Zusammensetzung von Naturstoffen zur Kontrolle von Defiziten bei den Alpha- und Beta-Polypeptid-Hämoglobinketten und einen Diätplan zur Behandlung von Thalassämie-Patienten bereit. Die Zusammensetzung umfasst Passargad-Pulver, Pars-Pulver, Abführmittel, Räuchermittel, Schnupfmittel, Essigsirup und Parsomash-Pulver. Das Passargad-Pulver ist ein Magentonikum und wirkt gegen Parasiten, Durchfall, Dysenterie, Blähungen und Sodbrennen. Das Pars-Pulver enthält gekeimte Körner zur Versorgung der Zellen mit Nährstoffen. Das Abführmittel ist ein Körperreinigungs- oder Entgiftungsmittel und hilft bei Bewegung und Stuhlgang. Das Dampf-/Rauchmittel erweicht und reduziert die Klebrigkeit des Sputums und entfernt den Auswurf. Der Schnupftabak hilft beim Niesen und bei der Beseitigung von Sputum. Der Essigsirup baut Fett ab und beseitigt Giftstoffe. Die Parsomasse ist ein Entgiftungsmittel. Die Zusammensetzung und der Ernährungsplan machen eine Knochenmarktransplantation, Bluttransfusion und Defroxamin bei Thalassämiepatienten überflüssig. US20140220163 POWDER MIX COMPOSITION OF NATURAL PRODUCTS FOR CONTROL OF DEFICIENCIES IN POLYPEPTIDE ALPHA AND BETA HEMOGLOBIN CHAIN The present embodiments provide a powdered composition of natural products for controlling deficiencies in alpha and beta polypeptide hemoglobin chains and a diet plan for the treatment of thalassemia patients ready. The composition includes passargad powder, pars powder, laxative, incense, snuff, vinegar syrup and parsomash powder. The Passargad powder is a stomach tonic and is effective against parasites, diarrhea, dysentery, flatulence and heartburn. Pars powder contains sprouted grains to provide nutrients to cells. The laxative is a body cleansing or detoxifying agent and helps with exercise and bowel movements. The vapor/smoking agent softens and reduces the stickiness of the sputum and removes the sputum. The snuff helps with sneezing and the elimination of sputum. The vinegar syrup breaks down fat and eliminates toxins. The parsomass is a detoxifying agent. The composition and nutritional plan eliminate the need for bone marrow transplantation, blood transfusion and defroxamine in thalassemia patients.

WO/2011/056978 S -ISOMERE DER ALPHA-METHYL-HYDROZINAMISCHEN SÄURE ZUR BEHANDLUNG VON BLUTSTÖRUNGEN Die vorliegende Intervention bezieht sich allgemein auf Zusammensetzungen, die das S-Isomer der Alpha-Methyl-Zimtsäure zur Behandlung und/oder Vorbeugung von Blutstörungen und Blutmängeln umfassen, sowie Verfahren zur Behandlung von Blutstörungen und/oder Blutmangel bei einem Patienten durch Verabreichung einer Zusammensetzung, die das S-Isomer von alpha-Methyl-Hydrozimtsäure enthält, an den Patienten, um mindestens ein mit der Blutstörung verbundenes Symptom zu verbessern. Ein weiterer Aspekt betrifft die Verabreichung eines S-Isomers von Alpha-Methyl-Hydrozimtsäure, das die Produktion von hämatopoetischen Mehrlinien-Zellen in einem Patienten stimuliert, z.B. durch Erhöhung der Anzahl von zirkulierenden Neutrophilen, Erythrozyten und Thrombozyten. Dementsprechend bezieht sich ein Aspekt der vorliegenden Erfindung auf die Verabreichung des S-Isomers der alpha-Methyl-Zimtsäure, z.B. durch orale Verabreichung an ein Subjekt zur Behandlung von Blutkrankheiten, z.B., aber nicht beschränkt auf, Hämaglobinapathie, Thalassämie und aplastische Anämie. In einigen Ausführungsformen kann die orale pharmazeutische Formulierung, die ein S-Isomer von -α-Methyl-Hydrozimtsäure enthält, verwendet werden, um die Proliferation roter Blutkörperchen zu erhöhen oder die Proliferation von Hämoglobin-exprimierenden Zellen bei einer Person zu erhöhen, die dies benötigt, z. B. bei einer Person, die einen Blutmangel hat, wie bei einer Person, die einer Chemotherapie oder Strahlenbelastung oder Strahlentherapie ausgesetzt war. In einigen Ausführungsformen kann eine Formulierung, die ein S-Isomer von Alpha-Methyl-Hydrozimtsäure (ST7S) enthält, verwendet werden, um die Myelopie oder Erythropoese bei einer Person zu simulieren, die dies benötigt. WO/2011/056978 p -ISOMERS OF ALPHA METHYL HYDROZINAMIC ACID FOR THE TREATMENT OF BLOOD DISORDERS The present intervention relates generally to compositions comprising the S-isomer of alpha-methyl cinnamic acid for the treatment and/or prevention of blood disorders and blood deficiencies, as well as methods for the treatment of Blood disorders and/or blood deficiency in a patient by administering to the patient a composition containing the S-isomer of alpha-methyl hydrocinnamic acid to improve at least one symptom associated with the blood disorder. Another aspect relates to the administration of an S-isomer of alpha-methyl-hydrocinnamic acid that stimulates the production of multilineage hematopoietic cells in a patient, eg, by increasing the number of circulating neutrophils, erythrocytes and platelets. Accordingly relates One aspect of the present invention relates to the administration of the S-isomer of alpha-methylcinnamic acid, eg, by oral administration, to a subject for the treatment of blood disorders such as, but not limited to, hemaglobinapathy, thalassemia, and aplastic anemia. In some embodiments, the oral pharmaceutical formulation containing an S-isomer of -α-methyl-hydrocinnamic acid can be used to increase red blood cell proliferation or to increase hemoglobin-expressing cell proliferation in a subject in need thereof , e.g. B. in a person who has a blood deficiency, such as in a person who has been exposed to chemotherapy or exposure to radiation or radiation therapy. In some embodiments, a formulation containing an S-isomer of alpha-methyl hydrocinnamic acid (ST7S) can be used to simulate myelopia or erythropoiesis in a subject in need thereof.

US20160151315 S -ISOMERE DER ALPHA-METHYL-HYDROZINAMISCHEN SÄURE ZUR BEHANDLUNG VON BLUTSTÖRUNGEN Die vorliegende Intervention bezieht sich allgemein auf Zusammensetzungen, die das S-Isomer der Alpha-Methyl-Hydrozimtsäure zur Behandlung und/oder Vorbeugung von Blutstörungen und Blutmängeln umfassen, sowie Verfahren zur Behandlung von Blutstörungen und/oder Blutmangel bei einem Patienten durch Verabreichung einer Zusammensetzung, die das S-Isomer von alpha-Methyl-Hydrozimtsäure enthält, an den Patienten, um mindestens ein mit der Blutstörung verbundenes Symptom zu verbessern. Ein weiterer Aspekt betrifft die Verabreichung eines S-Isomers von alpha-Methyl-Hydrozimtsäure, das die Produktion von hämatopoetischen Mehrlinien-Zellen in einem Patienten stimuliert, z.B. durch Erhöhung der Anzahl von zirkulierenden Neutrophilen, Erythrozyten und Thrombozyten. Dementsprechend bezieht sich ein Aspekt der vorliegenden Erfindung auf die Verabreichung des S-Isomers der alpha-Methyl-Hydrozimtsäure, z.B. durch orale Verabreichung an ein Subjekt zur Behandlung von Blutkrankheiten, z.B., aber nicht beschränkt auf, Hämaglobinapathie, Thalassämie und aplastische Anämie. In einigen Ausführungsformen kann die orale pharmazeutische Formulierung, die ein S-Isomer von α-Methyl-Hydrozimtsäure enthält, verwendet werden, um die Proliferation roter Blutkörperchen zu erhöhen oder die Proliferation von Hämoglobin-exprimierenden Zellen bei einer Person zu erhöhen, die dies benötigt, z. B. bei einer Person, die einen Blutmangel hat, wie bei einer Person, die einer Chemotherapie oder Strahlenbelastung oder Strahlentherapie unterzogen wurde. In einigen Ausführungsformen kann eine Formulierung, die ein S-Isomer von Alpha-Methyl-Hydrozimtsäure (ST7S) enthält, verwendet werden, um die Myelopie oder Erythropoese bei einer Person zu simulieren, die dies benötigt. US20160151315S ALPHA METHYL HYDROCINAMIC ACID ISOMERS FOR THE TREATMENT OF BLOOD DISORDERS The present intervention relates generally to compositions comprising the S-isomer of alpha-methyl hydrocinnamic acid for the treatment and/or prevention of blood disorders and blood deficiencies, as well as methods for treating Blood disorders and/or blood deficiency in a patient by administering to the patient a composition containing the S-isomer of alpha-methyl hydrocinnamic acid to improve at least one symptom associated with the blood disorder. Another aspect relates to the administration of an S-isomer of alpha-methyl-hydrocinnamic acid that stimulates the production of multilineage hematopoietic cells in a patient, eg, by increasing the number of circulating neutrophils, erythrocytes and platelets. Accordingly, one aspect of the present invention relates to the administration of the S-isomer of alpha-methyl hydrocinnamic acid, eg, by oral administration, to a subject for the treatment of blood disorders such as, but not limited to, hemaglobinapathy, thalassemia, and aplastic anemia. In some embodiments, the oral pharmaceutical formulation containing an S-isomer of α-methyl hydrocinnamic acid can be used to increase red blood cell proliferation or increase proliferation of hemoglobin-expressing cells in a person in need thereof e.g. B. in a person who has a blood deficiency, such as in a person who has undergone chemotherapy or exposure to radiation or radiation therapy. In some embodiments, a formulation containing an S-isomer of alpha-methyl hydrocinnamic acid (ST7S) can be used to simulate myelopia or erythropoiesis in a subject in need thereof.

US20170312235 S -ISOMERE DER ALPHA-METHYL-HYDROZINAMISCHEN SÄURE ZUR BEHANDLUNG VON BLUTSTÖRUNGEN Die vorliegende Intervention bezieht sich allgemein auf Zusammensetzungen, die das S-Isomer der Alpha-Methyl-Hydrozimtsäure zur Behandlung und/oder Vorbeugung von Blutstörungen und Blutmängeln umfassen, sowie Verfahren zur Behandlung von Blutstörungen und/oder Blutmangel bei einem Patienten durch Verabreichung einer Zusammensetzung, die das S-Isomer von alpha-Methyl-Hydrozimtsäure enthält, an den Patienten, um mindestens ein mit der Blutstörung verbundenes Symptom zu verbessern. Ein weiterer Aspekt betrifft die Verabreichung eines S-Isomers von alpha-Methyl-Hydrozimtsäure, das die Produktion von hämatopoetischen Mehrlinien-Zellen in einem Patienten stimuliert, z.B. durch Erhöhung der Anzahl von zirkulierenden Neutrophilen, Erythrozyten und Thrombozyten. Dementsprechend bezieht sich ein Aspekt der vorliegenden Erfindung auf die Verabreichung des S-Isomers der alpha-Methyl-Hydrozimtsäure, z.B. durch orale Verabreichung an ein Subjekt zur Behandlung von Blutkrankheiten, z.B., aber nicht beschränkt auf, Hämaglobinapathie, Thalassämie und aplastische Anämie. In einigen Ausführungsformen kann die orale pharmazeutische Formulierung, die ein S-Isomer von α-Methyl-Hydrozimtsäure enthält, verwendet werden, um die Proliferation roter Blutkörperchen zu erhöhen oder die Proliferation von Hämoglobin-exprimierenden Zellen in einem Subjekt zu erhöhen, das dies benötigt, z. B. ein Subjekt mit einem Blutmangel, wie ein Subjekt, das einer Chemotherapie oder Strahlenbelastung oder Strahlentherapie unterzogen wurde. In einigen Ausführungsformen kann eine Formulierung, die ein S-Isomer von Alpha-Methyl-Hydrozimtsäure (ST7S) enthält, verwendet werden, um die Myelopie oder Erythropoese bei einer Person zu simulieren, die dies benötigt. US20170312235S ALPHA METHYL HYDROCINAMIC ACID ISOMERS FOR THE TREATMENT OF BLOOD DISORDERS The present intervention relates generally to compositions comprising the S-isomer of alpha-methyl hydrocinnamic acid for the treatment and/or prevention of blood disorders and blood deficiencies, as well as methods for treating Blood disorders and/or blood deficiency in a patient by administering to the patient a composition containing the S-isomer of alpha-methyl hydrocinnamic acid to improve at least one symptom associated with the blood disorder. Another aspect relates to the administration of an S-isomer of alpha-methyl-hydrocinnamic acid that stimulates the production of multilineage hematopoietic cells in a patient, eg, by increasing the number of circulating neutrophils, erythrocytes and platelets. Accordingly, one aspect of the present invention relates to the administration of the S-isomer of alpha-methyl hydrocinnamic acid, eg, by oral administration, to a subject for the treatment of blood disorders such as, but not limited to, hemaglobinapathy, thalassemia, and aplastic anemia. In some embodiments, the oral pharmaceutical formulation containing an S-isomer of α-methyl hydrocinnamic acid can be used to increase red blood cell proliferation or to increase proliferation of hemoglobin-expressing cells in a subject in need thereof e.g. B. a subject with a blood deficiency, such as a subject who has undergone chemotherapy or exposure to radiation or radiation therapy. In some embodiments, a formulation containing an S-isomer of alpha-methyl hydrocinnamic acid (ST7S) can be used to simulate myelopia or erythropoiesis in a subject in need thereof.

WO/1996/027369 ZUSAMMENSETZUNGEN ZUR BEHANDLUNG VON BLUTSTÖRUNGEN Die Erfindung bezieht sich auf Zusammensetzungen, die chemische Verbindungen mit der Struktur R1-C(O)-R2-R3, Phenyl-R5-R6-R7 oder Phenyl-R9-R10 enthalten, wobei: R1 SH2, NH2 oder OH ist; R2 ein verzweigtes oder lineares Alkyl ist; R3 CONH2, COSH, COOH, COOR4, C(O)R4 oder OR4 ist; R4 ein verzweigtes oder lineares Alkyl ist; R5 O, SH oder NH ist; R6 ein verzweigtes oder lineares Alkyl ist; R7 COOH, CONH2, COSH, COOR8, C(O)R8 oder OR8 ist; R8 ist ein verzweigtes oder lineares Alkyl; R9 ist ein verzweigtes Alkyl mit 2 bis 4 Kohlenstoffatomen oder ein unverzweigtes Alkyl mit 2 oder 4 Kohlenstoffatomen; R10 ist COOH, CONH2, COSH, COOR11, C(O)R11 oder OR11; und R11 ist ein verzweigtes oder lineares Alkyl, z.g. Zimtsäure, Zimtwasserstoffsäure, alpha-Methylzimtsäure, Phenoxyessigsäuren und -amide, Thiophenoxyessigsäure und - amid, Thiophenoxypropionsäure, Thiophenoxybuttersäure, Methoxyessigsäure, Phenylbuttersäure, Fumarsäure, Fumarsäuremonoamid und -diamid, Fumarsäuremonoethylester, Bernsteinsäure, Bernsteinsäuremonoamid (Bernsteinsäure), Bernsteinsäurediamid (Succinamid), Ethylphenylacetat, Säuren und Amide von Buttersäureethylester, Trifluorbuttersäure, Tributyrin, Ethylphenylessigsäure, Indol-3-buttersäure und Indol-3-propionsäure sowie Zusammensetzungen, die Stahlfaktor enthalten. Die Zusammensetzungen stimulieren die Expression von Hämoglobin oder Globinprotein wie embryonales oder fötales Globin oder die Proliferation von Hämoglobin exprimierenden und anderen Zellen. Diese Zusammensetzungen können zur Behandlung oder Vorbeugung von Symptomen verwendet werden, die mit Anämie, Sichelzellenkrankheiten, Thalassämie und anderen Blutkrankheiten einhergehen. Die Erfindung bezieht sich auch auf Verfahren zur Verabreichung dieser Zusammensetzungen an Patienten und auf medizinische Hilfsmittel zur Behandlung und Vorbeugung von Blut- und anderen Störungen. WO/1996/027369 COMPOSITIONS FOR TREATMENT OF BLOOD DISORDERS The invention relates to compositions containing chemical compounds having the structure R1-C(O)-R2-R3, phenyl-R5-R6-R7 or phenyl-R9-R10, wherein: R1 SH2, NH2 or is OH; R2 is branched or linear alkyl; R3 is CONH2, COSH, COOH, COOR4, C(O)R4 or OR4; R4 is branched or linear alkyl; R5 is O, SH or NH; R6 is branched or linear alkyl; R7 is COOH, CONH2, COSH, COOR8, C(O)R8 or OR8; R8 is branched or linear alkyl; R9 is branched alkyl of 2 to 4 carbon atoms or unbranched alkyl of 2 or 4 carbon atoms; R10 is COOH, CONH2, COSH, COOR11, C(O)R11 or OR11; and R11 is a branched or linear alkyl, eg cinnamic acid, hydrocinnamic acid, alpha-methylcinnamic acid, phenoxyacetic acids and amides, thiophenoxyacetic acid and amide, thiophenoxypropionic acid, thio phenoxybutyric acid, methoxyacetic acid, phenylbutyric acid, fumaric acid, fumaric acid monoamide and diamide, fumaric acid monoethyl ester, succinic acid, succinic acid monoamide (succinic acid), succinic diamide (succinamide), ethylphenyl acetate, acids and amides of butyric acid ethyl ester, trifluorobutyric acid, tributyrin, ethylphenylacetic acid, indole-3-butyric acid and indole-3 -propionic acid, as well as compositions containing steel factor. The compositions stimulate expression of hemoglobin or globin protein, such as embryonic or fetal globin, or proliferation of hemoglobin-expressing and other cells. These compositions can be used to treat or prevent symptoms associated with anemia, sickle cell disease, thalassemia, and other blood disorders. The invention also relates to methods of administering these compositions to patients and to medical devices for the treatment and prevention of blood and other disorders.

CA2214379 ZUSAMMENSETZUNGEN ZUR BEHANDLUNG VON BLUTSTÖRUNGEN Die Erfindung bezieht sich auf Zusammensetzungen, die chemische Verbindungen mit der Struktur R1-C(O)-R2-R3, Phenyl-R5-R6-R7 oder Phenyl-R9-R10 enthalten, worin: R1 SH2, NH2 oder OH ist; R2 ein verzweigtes oder lineares Alkyl ist; R3 CONH2, COSH, COOH, COOR4, C(O)R4 oder OR4 ist; R4 ein verzweigtes oder lineares Alkyl ist; R5 O, SH oder NH ist; R6 ein verzweigtes oder lineares Alkyl ist; R7 COOH, CONH2, COSH, COOR8, C(O)R8 oder OR8 ist; R8 ist ein verzweigtes oder lineares Alkyl; R9 ist ein verzweigtes Alkyl mit 2 bis 4 Kohlenstoffatomen oder ein unverzweigtes Alkyl mit 2 oder 4 Kohlenstoffatomen; R10 ist COOH, CONH2, COSH, COOR11, C(O)R11 oder OR11; und R11 ist ein verzweigtes oder lineares Alkyl, z.g. Zimtsäure, Zimtwasserstoffsäure, alpha-Methylzimtsäure, Phenoxyessigsäuren und -amide, Thiophenoxyessigsäure und - amid, Thiophenoxypropionsäure, Thiophenoxybuttersäure, Methoxyessigsäure, Phenylbuttersäure, Fumarsäure, Fumarsäuremonoamid und -diamid, Fumarsäuremonoethylester, Bernsteinsäure, Bernsteinsäuremonoamid (Bernsteinsäure), Bernsteinsäurediamid (Succinamid), Ethylphenylacetat, Säuren und Amide von Buttersäureethylester, Trifluorbuttersäure, Tributyrin, Ethylphenylessigsäure, Indol-3-buttersäure und Indol-3-propionsäure sowie Zusammensetzungen, die Stahlfaktor enthalten. Die Zusammensetzungen stimulieren die Expression von Hämoglobin oder Globinprotein wie embryonales oder fötales Globin oder die Proliferation von Hämoglobin exprimierenden und anderen Zellen. Diese Zusammensetzungen können zur Behandlung oder Vorbeugung von Symptomen verwendet werden, die mit Anämie, Sichelzellenkrankheiten, Thalassämie und anderen Blutkrankheiten einhergehen. Die Erfindung bezieht sich auch auf Verfahren zur Verabreichung dieser Zusammensetzungen an Patienten und auf medizinische Hilfsmittel zur Behandlung und Vorbeugung von Blut- und anderen Störungen. CA2214379 COMPOSITIONS FOR THE TREATMENT OF BLOOD DISORDERS The invention relates to compositions containing chemical compounds having the structure R1-C(O)-R2-R3, phenyl-R5-R6-R7 or phenyl-R9-R10, wherein: R1 SH2, NH2 or is OH; R2 is branched or linear alkyl; R3 is CONH2, COSH, COOH, COOR4, C(O)R4 or OR4; R4 is branched or linear alkyl; R5 is O, SH or NH; R6 is branched or linear alkyl; R7 is COOH, CONH2, COSH, COOR8, C(O)R8 or OR8; R8 is branched or linear alkyl; R9 is branched alkyl of 2 to 4 carbon atoms or unbranched alkyl of 2 or 4 carbon atoms; R10 is COOH, CONH2, COSH, COOR11, C(O)R11 or OR11; and R11 is a branched or linear alkyl, zg cinnamic acid, hydrocinnamic acid, alpha-methylcinnamic acid, phenoxyacetic acids and amides, thiophenoxyacetic acid and amide, thiophenoxypropionic acid, thiophenoxybutyric acid, methoxyacetic acid, phenylbutyric acid, fumaric acid, fumaric monoamide and diamide, fumaric monoethyl ester, succinic acid, succinic monoamide (succinic acid ), succinic diamide (succinamide), ethylphenyl acetate, acids and amides of butyric acid ethyl ester, trifluorobutyric acid, tributyrin, ethylphenylacetic acid, indole-3-butyric acid and indole-3-propionic acid, as well as compositions containing steel factor. The compositions stimulate expression of hemoglobin or globin protein, such as embryonic or fetal globin, or proliferation of hemoglobin-expressing and other cells. These compositions can be used to treat or prevent symptoms associated with anemia, sickle cell disease, thalassemia, and other blood disorders. The invention also relates to methods of administering these compositions to patients and to medical devices for the treatment and prevention of blood and other disorders.

EP0861072 ZUSAMMENSETZUNGEN ZUR BEHANDLUNG VON BLUTSTÖRUNGEN Verzweigtes oder lineares Alkyl, z. B. Zimtsäure, Zimtwasserstoffsäure, alpha-Methylzimtsäure, Phenoxyessigsäuren und -amide, Thiophenoxyessigsäure und -amid, Thiophenoxypropionsäure, Thiophenoxybuttersäure, Methoxyessigsäure, Phenylbuttersäure, Fumarsäure, Fumarsäuremonoamid und -diamid, Fumarsäuremonoethylester, Bernsteinsäure, Bernsteinsäuremonoamid (Bernsteinsäure), Bernsteinsäurediamid (Succinamid), Ethylphenylacetat, Säuren und Amide von Buttersäureethylester, Trifluorbuttersäure, Tributyrin, Ethylphenylessigsäure, Indol-3-buttersäure und Indol-3-propionsäure sowie Zusammensetzungen, die Stahlfaktor enthalten. Die Zusammensetzungen stimulieren die Expression von Hämoglobin oder Globinprotein wie embryonales oder fötales Globin oder die Proliferation von Hämoglobin exprimierenden und anderen Zellen. Diese Zusammensetzungen können zur Behandlung oder Vorbeugung von Symptomen verwendet werden, die mit Anämie, Sichelzellenkrankheiten, Thalassämie und anderen Blutkrankheiten einhergehen. Die Erfindung bezieht sich auch auf Verfahren zur Verabreichung dieser Zusammensetzungen an Patienten und auf medizinische Hilfsmittel zur Behandlung und Vorbeugung von Blut- und anderen Störungen. EP0861072 COMPOSITIONS FOR TREATMENT OF BLOOD DISORDERS Branched or linear alkyl, e.g. B. cinnamic acid, cinnamic acid, alpha-methylcinnamic acid, phenoxyacetic acids and amides, thiophenoxyacetic acid and amide, thiophenoxypropionic acid, thiophenoxybutyric acid, methoxyacetic acid, phenylbutyric acid, fumaric acid, fumaric acid monoamide and diamide, fumaric acid monoethyl ester, succinic acid, succinic acid monoamide (succinic acid), succinic diamide (succinamide), ethyl phenyl acetate , acids and amides of butyric acid ethyl ester, trifluorobutyric acid, tributyrin, ethylphenylacetic acid, indole-3-butyric acid and indole-3-propionic acid and compositions containing steel factor. The compositions stimulate expression of hemoglobin or globin protein, such as embryonic or fetal globin, or proliferation of hemoglobin-expressing and other cells. These compositions can be used to treat or prevent symptoms associated with anemia, sickle cell disease, thalassemia, and other blood disorders. The invention also relates to methods of administering these compositions to patients and to medical devices for the treatment and prevention of blood and other disorders.

Wie in der vorliegenden Beschreibung und in den folgenden Ansprüchen verwendet, schließt die Bedeutung von „ein“, „eine“ und „die“ den Plural ein, sofern der Kontext nicht eindeutig etwas anderes vorschreibt. Wie in der vorliegenden Beschreibung verwendet, schließt die Bedeutung von „in“ auch „in“ und „am“ ein, sofern der Kontext nicht eindeutig etwas anderes vorschreibt.As used in the present specification and the following claims, the meaning of "a", "an" and "the" includes the plural unless the context clearly dictates otherwise. As used in the present specification, the meaning of "in" also includes "in" and "am" unless the context clearly dictates otherwise.

Die Aufzählung von Wertebereichen dient lediglich als Kurzbezeichnung für jeden einzelnen Wert, der in den Bereich fällt. Sofern hier nicht anders angegeben, wird jeder einzelne Wert in die Spezifikation aufgenommen, als ob er hier einzeln aufgeführt wäre.The enumeration of value ranges serves only as a short name for each individual value that falls within the range. Unless otherwise noted here, each individual value is included in the specification as if it were individually listed here.

Die Verwendung von Beispielen oder beispielhaften Formulierungen (z. B. „wie“) in Bezug auf bestimmte Ausführungsformen dient lediglich der besseren Veranschaulichung der Erfindung und stellt keine Einschränkung des Umfangs der ansonsten beanspruchten Erfindung dar. Keine Formulierung in der Beschreibung ist als Hinweis auf ein nicht beanspruchtes Element zu verstehen, das für die Ausübung der Erfindung wesentlich ist.The use of examples or exemplary language (e.g., "such as") with respect to particular embodiments is intended solely to better illustrate the invention and should not be construed as limiting the scope of the otherwise claimed invention. No language in the specification is intended as an indication of a unclaimed element essential to the practice of the invention.

Die in diesem Abschnitt „Hintergrund“ offengelegten Informationen dienen lediglich dem besseren Verständnis des Hintergrunds der Erfindung und können daher Informationen enthalten, die nicht zum Stand der Technik gehören und die einem Fachmann in diesem Land bereits bekannt sind.The information disclosed in this Background section is only for enhancement of understanding of the background of the invention and therefore it may contain information that does not form the prior art and that is already known in this country to a person skilled in the art.

ZUSAMMENFASSUNGSUMMARY

Bevor die vorliegenden Systeme und Methoden beschrieben werden, sei darauf hingewiesen, dass diese Anwendung nicht auf die beschriebenen Systeme und Methoden beschränkt ist, da es mehrere mögliche Ausführungsformen geben kann, die in der vorliegenden Offenlegung nicht ausdrücklich dargestellt sind. Es ist auch zu verstehen, dass die in der Beschreibung verwendete Terminologie nur zur Beschreibung der besonderen Versionen oder Ausführungsformen dient und nicht dazu gedacht ist, den Umfang der vorliegenden Anwendung zu begrenzen.Before describing the present systems and methods, it should be noted that this application is not limited to the systems and methods described, as there may be several possible embodiments that are not expressly illustrated in the present disclosure. It is also to be understood that the terminology used in the specification is for the purpose of describing particular versions or embodiments only and is not intended to limit the scope of the present application.

Die vorliegende Erfindung heilt und löst hauptsächlich die technischen Probleme, die im Stand der Technik bestehen. Als Reaktion auf diese Probleme, die vorliegende Erfindung offenbart Zusammensetzungen zur Behandlung von Alpha-Thalassämie mit Hämoglobin-Produktion.The present invention mainly heals and solves the technical problems existing in the prior art. In response to these problems, the present invention discloses compositions for treating alpha thalassemia with hemoglobin production.

Ein Aspekt der vorliegenden Erfindung besteht darin, eine pulverförmige Mischungszusammensetzung zur Kontrolle von Mängeln bei Alpha-Thalassämie-Patienten mit Hämoglobinproduktion zu präsentieren, wobei die Zusammensetzung umfasst: einen pharmazeutisch annehmbaren Träger; ein Amplifikationsprimerpaar; ein Nukleinsäuremolekül; ein Beta-Globin; ein Gamma-Globin und/oder eine Kohlensäureanhydrase; eine chemische Verbindung der Struktur: R1-C(O)-R2, wobei: R1 = NH2; R2 = ein verzweigtes oder lineares Alkyl; und mindestens einen Promotor.One aspect of the present invention is to provide a powdered blend composition for controlling deficiencies in hemoglobin producing alpha thalassemia patients, the composition comprising: a pharmaceutically acceptable carrier; an amplification primer pair; a nucleic acid molecule; a beta globin; a gamma globin and/or a carbonic anhydrase; a chemical compound of the structure: R1-C(O)-R2, where: R1 = NH2; R2 = a branched or linear alkyl; and at least one promoter.

DETAILLIERTE BESCHREIBUNGDETAILED DESCRIPTION

Die vorliegende Erfindung bezieht sich auf Zusammensetzungen zur Behandlung von Alpha-Thalassämie mit Hämoglobinproduktion.The present invention relates to compositions for treating alpha thalassemia with hemoglobin production.

Obwohl die vorliegende Offenbarung mit dem Zweck der Zusammensetzungen für die Behandlung von Alpha-Thalassämie mit Hämoglobin-Produktion beschrieben worden ist, sollte man sich darüber im Klaren sein, dass dies nur getan wurde, um die Erfindung in beispielhafter Weise zu veranschaulichen und um jeden anderen Zweck oder jede andere Funktion hervorzuheben, für die die erläuterten Strukturen oder Konfigurationen verwendet werden könnten und die in den Anwendungsbereich der vorliegenden Offenbarung fallen.Although the present disclosure has been described with the purpose of the compositions for the treatment of alpha thalassemia with hemoglobin production, it should be understood that this was done only to exemplify the invention and to protect everyone else To emphasize a purpose or any other function for which the discussed structures or configurations could be used and which fall within the scope of the present disclosure.

Die pulverförmige Mischungszusammensetzung zur Kontrolle von Mängeln bei Alpha-Thalassämie-Patienten mit Hämoglobinproduktion wird offengelegt.The powdered mixture composition for controlling deficiencies in alpha thalassemia patients with hemoglobin production is disclosed.

Die Zusammensetzung umfasst: einen pharmazeutisch annehmbaren Träger; ein Amplifikationsprimerpaar; ein Nukleinsäuremolekül; ein Beta-Globin; ein Gamma-Globin und/oder eine Kohlensäureanhydrase; eine chemische Verbindung der Struktur: R1-C(O)-R2, wobei R1 = NH2; R2 = ein verzweigtes oder lineares Alkyl; und mindestens einen Promotor.The composition comprises: a pharmaceutically acceptable carrier; an amplification primer pair; a nucleic acid molecule; a beta globin; a gamma globin and/or a carbonic anhydrase; a chemical compound of the structure: R1-C(O)-R2, where R1 = NH2; R2 = a branched or linear alkyl; and at least one promoter.

Die Zusammensetzung umfasst eine Kontrollregion des Beta-Globin-Genlocus,The composition comprises a beta globin gene locus control region,

Ein Ankyrin-Isolatorelement und ein Beta-Globin-3'-Enhancer.An ankyrin insulator element and a beta globin 3' enhancer.

Die pulverförmige Mischungszusammensetzung enthält eine Sequenz, die für menschliches Alpha-Globin kodiert.The powdered blend composition contains a sequence encoding human alpha globin.

Bei der pulverförmigen Mischung handelt es sich um eine orale pharmazeutische Zusammensetzung.The powdered mixture is an oral pharmaceutical composition.

Die pulverförmige Mischungszusammensetzung liegt in Lösung als Dispersion, Mischung, Flüssigkeit, Spray oder Kapsel vor.The powdered blend composition is in solution as a dispersion, blend, liquid, spray or capsule.

Die Abbildung und die vorangehende Beschreibung zeigen Beispiele für Ausführungsformen. Der Fachmann wird verstehen, dass eines oder mehrere der beschriebenen Elemente durchaus zu einem einzigen Funktionselement kombiniert werden können. Alternativ dazu können bestimmte Elemente in mehrere Funktionselemente aufgeteilt werden. Elemente aus einer Ausführungsform können einer anderen Ausführungsform hinzugefügt werden. Die Reihenfolge der hier beschriebenen Prozesse kann beispielsweise geändert werden und ist nicht auf die hier beschriebene Weise beschränkt. Darüber hinaus müssen die Aktionen eines Blockdiagramms nicht in der gezeigten Reihenfolge ausgeführt werden, und es müssen auch nicht unbedingt alle Aktionen durchgeführt werden. Auch können diejenigen Handlungen, die nicht von anderen Handlungen abhängig sind, parallel zu den anderen Handlungen ausgeführt werden. Der Umfang der Ausführungsformen ist durch diese spezifischen Beispiele keineswegs begrenzt.The figure and the preceding description show examples of embodiments. Those skilled in the art will understand that one or more of the elements described may well be combined into a single functional element. Alternatively, certain elements can be broken down into multiple functional elements. Elements from one embodiment may be added to another embodiment. For example, the order of the processes described herein may be changed and is not limited to the manner described herein. In addition, the actions of a block diagram do not need to be performed in the order shown, and not all actions need to be performed. Also, those actions that are not dependent on other actions can be performed in parallel with the other actions. The scope of the embodiments is in no way limited by these specific examples.

Obwohl Ausführungsformen der Erfindung in einer für strukturelle Merkmale und/oder Methoden spezifischen Sprache beschrieben wurden, sind die beigefügten Ansprüche nicht notwendigerweise auf die beschriebenen spezifischen Merkmale oder Methoden beschränkt. Vielmehr werden die spezifischen Merkmale und Methoden als Beispiele für Ausführungsformen der Erfindung offenbart.Although embodiments of the invention have been described in language specific to structural features and/or methods, the appended claims are not necessarily limited to the specific features or methods described. Rather, the specific cal features and methods disclosed as examples of embodiments of the invention.

ZITATE ENTHALTEN IN DER BESCHREIBUNGQUOTES INCLUDED IN DESCRIPTION

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Claims (5)

Pulverförmige Mischungszusammensetzung zur Kontrolle von Defiziten bei Alpha-Thalassämie-Patienten mit Hämoglobinproduktion, wobei die Zusammensetzung umfasst: ein pharmazeutisch akzeptabler Träger; ein Amplifikationsprimerpaar; ein Nukleinsäuremolekül; ein Beta-Globin; ein Gamma-Globin und/oder eine Kohlensäureanhydrase; eine chemische Verbindung der Struktur: R1-C(O)-R2, worin R1 = NH2; R2 = ein verzweigtes oder lineares Alkyl; und mindestens ein Promotor.A powdered blend composition for controlling deficits in alpha thalassemia patients with hemoglobin production, the composition comprising: a pharmaceutically acceptable carrier; an amplification primer pair; a nucleic acid molecule; a beta globin; a gamma globin and/or a carbonic anhydrase; a chemical compound of the structure: R1-C(O)-R2, where R1 = NH2; R2 = a branched or linear alkyl; and at least one promoter. Pulverförmige Mischungszusammensetzung zur Kontrolle von Defiziten bei Alpha-Thalassämie-Patienten mit Hämoglobinproduktion nach Anspruch 1, wobei die Zusammensetzung eine Beta-Globin-Genlocus-Kontrollregion, ein Ankyrin-Isolatorelement und einen Beta-Globin-3'-Enhancer umfasst.Powdered blend composition for controlling deficits in alpha thalassemia patients with post hemoglobin production claim 1 wherein the composition comprises a beta globin gene locus control region, an ankyrin insulator element and a beta globin 3' enhancer. Pulverförmige Mischungszusammensetzung zur Kontrolle von Defiziten bei Alpha-Thalassämie-Patienten mit Hämoglobinproduktion nach Anspruch 1, wobei die pulverförmige Mischungszusammensetzung eine Sequenz umfasst, die für menschliches Alpha-Globin kodiert ist.Powdered blend composition for controlling deficits in alpha thalassemia patients with post hemoglobin production claim 1 wherein the powdered blend composition comprises a sequence encoding human alpha globin. Pulverförmige Mischungszusammensetzung zur Kontrolle von Defiziten bei Alpha-Thalassämie-Patienten mit Hämoglobinproduktion nach Anspruch 1, wobei die pulverförmige Mischungszusammensetzung eine orale pharmazeutische Zusammensetzung ist.Powdered blend composition for controlling deficits in alpha thalassemia patients with post hemoglobin production claim 1 wherein the powdered mixture composition is an oral pharmaceutical composition. Pulverförmige Mischungszusammensetzung zur Kontrolle von Defiziten bei Alpha-Thalassämie-Patienten mit Hämoglobinproduktion nach Anspruch 1, wobei die pulverförmige Mischungszusammensetzung in Lösung als Dispersion, Mischung, Flüssigkeit, Spray oder Kapsel vorliegt.Powdered blend composition for controlling deficits in alpha thalassemia patients with post hemoglobin production claim 1 wherein the powdered blend composition is in solution as a dispersion, blend, liquid, spray or capsule.
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