CL2022001871A1 - Oligonucleótidos antisentido que actúan sobre alfa-sinucleína, y usos de estos - Google Patents

Oligonucleótidos antisentido que actúan sobre alfa-sinucleína, y usos de estos

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M Cacace Angela
E Meredith Jere Jr
DEVIDZE Nino
K Loy James
J Baldick Carl
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M Mcdonald Ivar
Hagedorn Peter
Lerbech Jensen Marianne
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Bristol Myers Squibb Co
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La presente divulgación se refiere a oligonucleótidos antisentido, que actúan sobre mARN de SNCA (por ejemplo, en una unión intrón-exón) en una célula, que tiene como resultado una expresión reducida de la proteína SNCA. La reducción de la expresión de la proteína SCNA es beneficiosa para el tratamiento de determinados trastornos médicos, por ejemplo, un trastorno neurológico.
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