CA3041554A1 - Reparation homologue de matrice massivement multiplexee pour remplacer le genome entier - Google Patents

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Abstract

L'invention concerne des systèmes et des procédés de remplacement du génome entier par l'intermédiaire d'un processus de réparation homologue de matrice massivement multiplexé. Selon certains aspects, l'invention comprend un procédé de remplacement sensible de la séquence d'ADN d'un organisme, le procédé comprenant une ou plusieurs des étapes suivantes : la détermination d'une séquence d'ADN souhaitée, la séquence d'ADN souhaitée étant la séquence d'ADN par laquelle il est souhaitable que la séquence d'ADN de l'organisme soit sensiblement remplacée ; la préparation d'un traitement conçu pour amener la séquence d'ADN de l'organisme à être sensiblement remplacée par la séquence d'ADN souhaitée ; l'application du traitement à l'organisme où le traitement est conçu pour amener la séquence d'ADN de l'organisme à être sensiblement remplacée par la séquence d'ADN souhaitée par remplacement sensible, à chacun des multiples sites de la séquence d'ADN de l'organisme, du code génétique du site devant être sensiblement remplacé par le code génétique d'un site correspondant dans la séquence d'ADN souhaitée où chacun des multiples sites dans la séquence d'ADN de l'organisme est une sous-séquence respective de la séquence d'ADN de l'organisme et où l'application du traitement consiste à administrer à l'organisme au moins une dose, chaque dose comprenant un matériel de type agent de remplacement respectif qui provoque le remplacement du code génétique à une pluralité respective desdits multiples sites. Dans certains modes de réalisation, la séquence d'ADN de l'organisme est une séquence d'ADN du génome entier de l'organisme, et la séquence d'ADN souhaitée est sensiblement la séquence d'ADN du génome entier de la lignée germinale de l'organisme, une version intentionnellement modifiée de la séquence d'ADN du génome entier de la lignée germinale de l'organisme, ou une séquence d'ADN du génome entier d'un autre organisme.
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