BR112023025676A2 - Agonistas de oligonucleotídeos de progranulina - Google Patents

Agonistas de oligonucleotídeos de progranulina

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Johannes Braun
Lars Joenson
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Abstract

agonistas de oligonucleotídeos de progranulina. a presente invenção refere-se a oligonucleotídeos que regulam positivamente ou restauram a expressão de progranulina em células, visando a região promotora do gene da progranulina. a invenção refere-se ainda a composições farmacêuticas e métodos para o tratamento de doenças associadas à progranulina, especificamente haploinsuficiência de progranulina e distúrbios neurológicos.
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