AR123152A1 - Composiciones y métodos para inhibir la expresión de plp1 - Google Patents

Composiciones y métodos para inhibir la expresión de plp1

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AR123152A1
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AR
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plp1
expression
inhibit
antisense strand
region
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ARP210102180A
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English (en)
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Bob Dale Brown
Maire Osborn
Armen Changelian
Chunyang Zhang
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Dicerna Pharmaceuticals Inc
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En la presente se proporcionan oligonucleótidos que inhiben la expresión de PLP1. También se proporcionan composiciones que los incluyen y usos de ellos, en particular usos relacionados con el tratamiento de enfermedades, trastornos y/o afecciones asociadas con la expresión de PLP1. Reivindicación 1: Un oligonucleótido de ARNi para reducir la expresión de PLP1, donde el oligonucleótido comprende una cadena sentido y una cadena antisentido, en donde la cadena sentido y la cadena antisentido forman una región dúplex, en donde la cadena antisentido comprende una región de complementariedad con una secuencia blanco de PLP1 ARNm de cualquiera de SEQ ID Nº 171 - 188 y 212 - 231, y en donde la región de complementariedad tiene al menos 15 nucleótidos contiguos de longitud.
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