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Application filed by Univ PennsylvaniafiledCriticalUniv Pennsylvania
Publication of AR122251A1publicationCriticalpatent/AR122251A1/es
Medicines Containing Material From Animals Or Micro-Organisms
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Abstract
Se proporciona una composición formulada para administrar por medio intratecal un vector de virus adenoasociado recombinante (rAAV) que comprende una cápside AAVhu68 que transporta el gen de la galactosilceramidasa humana (GALC) para su administración a pacientes con Krabbe. También se proporcionan nuevas secuencias génicas y usos de estas. Reivindicación 1: Una composición que comprende un virus adeno-asociado recombinante (rAAV), dicho rAAV comprende: (a) una cápside de AAV que ataca a las células del sistema nervioso central; y (b) un genoma vectorial que comprende (i) una secuencia codificadora de galactosilceramidasa que codifica un péptido señal y al menos una proteína humana madura de galactosilceramidasa que tiene la secuencia de aminoácidos de aa 43 a 685 de la SEQ ID nº 10 bajo el control de secuencias reguladoras que dirigen la expresión de la proteína, y (ii) las repeticiones de la terminal invertida del AAV necesarias para empaquetar el genoma del vector en la cápside del AAV, en la que el genoma del vector se empaqueta en la cápside del AAV.
ARP200100523A2019-02-262020-02-26Composiciones útiles para el tratamiento de la enfermedad de krabbe
AR122251A1
(es)
VACUNA BASADA EN AAV5 PARA LA INDUCCIÓN DE INMUNIDAD ESPECÍFICA CONTRA EL SARS-CoV-2 Y/O LA PREVENCIÓN DE LA INFECCIÓN POR CORONAVIRUS RELACIONADA CON EL SARS-CoV-2