AR120362A1 - Composiciones y métodos para el tratamiento de la pérdida auditiva neurosensorial mediante el uso de sistemas de vectores duales de otoferlina
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Composiciones y métodos para el tratamiento de la pérdida auditiva neurosensorial mediante el uso de sistemas de vectores duales de otoferlina
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Pharmaceuticals Containing Other Organic And Inorganic Compounds
(AREA)
Abstract
La divulgación presenta composiciones y métodos para el tratamiento de la pérdida auditiva neurosensorial y la neuropatía auditiva, en particular las formas de la enfermedad que están asociadas con una mutación en la otoferlina (OTOF), por medio de la terapia génica OTOF. La divulgación proporciona una variedad de composiciones que incluyen un primer vector de ácido nucleico que contiene un polinucleótido que codifica una parte de extremo N de una proteína de la isoforma 5 de OTOF y un segundo vector de ácido nucleico que contiene un polinucleótido que codifica una parte de extremo C de una proteína de la isoforma 5 de OTOF. Estos vectores pueden usarse para aumentar la expresión de OTOF en un sujeto, tal como un sujeto humano que padece pérdida auditiva neurosensorial.
ARP200103019A2019-10-302020-10-30Composiciones y métodos para el tratamiento de la pérdida auditiva neurosensorial mediante el uso de sistemas de vectores duales de otoferlina
AR120362A1
(es)
Anticuerpo humanizado para tratar o prevenir trastornos cognitivos, proceso para producirlo, y agente para tratar o prevenir trastornos cognitivos usandolo