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Publication of AR119266A1publicationCriticalpatent/AR119266A1/es
Micro-Organisms Or Cultivation Processes Thereof
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Abstract
En la presente descripción se proporcionan composiciones de virus adenoasociados (AAV) que pueden expresar un polipéptido de arilsulfatasa A (ARSA) en una célula, para restablecer de ese modo la función del gen de ARSA. También se proporcionan métodos para usar las composiciones de AAV y sistemas de empaquetamiento para preparar las composiciones de AAV.
ARP200101636A2019-06-102020-06-10Composiciones de virus adenoasociados para la transferencia del gen de arsa y métodos de uso de las mismas
AR119266A1
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