AR111795A1 - Método para tratar la enfermedad de pompe - Google Patents

Método para tratar la enfermedad de pompe

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AR111795A1
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rhgaa
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pompe disease
mannose
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ARP180101270A
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Enrique Dilon
Wendy Sunderland
Sergey Tesler
Hing Char
Yi Lun
Richie Khanna
Russell Gotschall
Hung Do
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Amicus Therapeutics Inc
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Reivindicación 1: Un método para tratar la enfermedad de Pompe en un sujeto que lo necesita, caracterizado porque comprende administrarle al sujeto una población de moléculas de a-glucosidasa ácida humana recombinante (rhGAA) de células de ovario de hámster chino (CHO); donde las moléculas de rhGAA comprenden siete sitios de N-glicosilación potenciales; donde en promedio, las moléculas de rhGAA comprenden 3 - 4 residuos de manosa-6-fosfato (M6P); donde en promedio, las moléculas de rhGAA comprenden aproximadamente 0,8 moles de bi-manosa-6-fosfato (bi-M6P) por mol de rhGAA en el primer sitio potencial de N-glicosilación; y donde la población de rhGAA se administra en una dosis apropiada para revertir el daño celular en una fibra muscular del sujeto.
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