AR108848A1 - Genes de mini-distrofina optimizados y cassettes de expresión y su uso - Google Patents

Genes de mini-distrofina optimizados y cassettes de expresión y su uso

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AR108848A1
AR108848A1 ARP170101711A ARP170101711A AR108848A1 AR 108848 A1 AR108848 A1 AR 108848A1 AR P170101711 A ARP170101711 A AR P170101711A AR P170101711 A ARP170101711 A AR P170101711A AR 108848 A1 AR108848 A1 AR 108848A1
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mini
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Bamboo Therapeutics Inc
Univ North Carolina Chapel Hill
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Esta solicitud se refiere a polinucleótidos que codifican las proteínas de mini-distrofina, vectores virales que comprenden las mismas y métodos para usar las mismas para administración de mini-distrofina a una célula o a un sujeto. Reivindicación 1: Un polinucleótido que codifica una proteína mini-distrofina, dicho polinucleótido comprende: (a) la secuencia de nucleótidos de SEQ ID Nº 1 o una secuencia de nucleótidos por lo menos aproximadamente 90% idéntica a la misma; (b) la secuencia de nucleótidos de SEQ ID Nº 2 o una secuencia de nucleótidos por lo menos aproximadamente 90% idéntica a la misma; o (c) la secuencia de nucleótidos de SEQ ID Nº 3 o una secuencia de nucleótidos por lo menos aproximadamente 90% idéntica a la misma.
ARP170101711A 2016-06-21 2017-06-21 Genes de mini-distrofina optimizados y cassettes de expresión y su uso AR108848A1 (es)

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