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Application filed by Alnylam Pharmaceuticals IncfiledCriticalAlnylam Pharmaceuticals Inc
Publication of AR105509A1publicationCriticalpatent/AR105509A1/es
Pharmaceuticals Containing Other Organic And Inorganic Compounds
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Abstract
Agentes de ARNi, por ejemplo, agentes de ARNi de hebra doble, dirigidos a un gen de una xantina deshidrogenasa (XDH), y métodos de uso de dichos agentes de ARNi de hebra doble para inhibir la expresión de un gen de XDH y métodos de tratamiento de sujetos qua sufren de una enfermedad asociada XDH. Reivindicación 1: Un ácido ribonucleico de hebra doble (ARNhd) para inhibir la expresión de un gen de la xantina deshidrogenasa (XDH), caracterizado porque dicho ARNhd comprende una hebra sentido y una hebra antisentido, en donde dicha hebra sentido comprende por lo menos 15 nucleótidos contiguos que no difieren en más de 3 nucleótidos de la secuencia de nucleótidos de la SEQ ID Nº 1 y dicha hebra antisentido comprende por lo menos 15 nucleótidos contiguos que no difieren en más de 3 nucleótidos de la secuencia de nucleótidos de la SEQ ID Nº 2. Reivindicación 19: El agente de ARNhd de cualquiera de las reivindicaciones 1 - 4, caracterizado porque además comprende un ligando. Reivindicación 20: El agente de ARNhd de la reivindicación 19, caracterizado porque el ligando está conjugado al extremo 3 de la hebra sentido de dicho agente de ARNhd. Reivindicación 21: El agente de ARNhd de la reivindicación 8, caracterizado porque el ligando es un derivado de N-acetilgalactosamina (GalNAc). Reivindicación 22: El agente de ARNhd de la reivindicación 21, caracterizado porque el ligando es un compuesto de fórmula (1).
ARP160102290A2015-07-272016-07-27COMPOSICIONES DE ARNi DE XANTINA DESHIDROGENASA (XDH) Y MÉTODOS DE USO DE LAS MISMAS
AR105509A1
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