AR104297A1 - Composiciones para modular la expresión de c9orf72 - Google Patents
Composiciones para modular la expresión de c9orf72Info
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Abstract
Composiciones y métodos para disminuir la expresión del ARNm y las proteínas de C9ORF72 en un animal. Estos métodos son útiles para tratar, prevenir o mejorar las enfermedades neurodegenerativas, o para demorar su progreso, en un individuo que lo necesita. Reivindicación 1: Un compuesto caracterizado porque comprende un oligonucleótido modificado que consiste en entre 12 y 30 nucleósidos unidos y que comprende una secuencia de nucleobases que comprende al menos 8, al menos 9, al menos 10, al menos 11, al menos 12, al menos 13, al menos 14, al menos 15, al menos 16, al menos 17, al menos 18, al menos 19 o al menos 20 nucleobases consecutivas de cualquiera de las secuencias de nucleobases de SEQ ID Nº 22 - 55.
Applications Claiming Priority (1)
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Family Applications (2)
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ARP210101546A AR122557A2 (es) | 2015-04-16 | 2021-06-07 | Oligonucleótido modificado |
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2016
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