AR104297A1 - Composiciones para modular la expresión de c9orf72 - Google Patents

Composiciones para modular la expresión de c9orf72

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AR104297A1
AR104297A1 ARP160101046A ARP160101046A AR104297A1 AR 104297 A1 AR104297 A1 AR 104297A1 AR P160101046 A ARP160101046 A AR P160101046A AR P160101046 A ARP160101046 A AR P160101046A AR 104297 A1 AR104297 A1 AR 104297A1
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c9orf72
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compositions
modulate
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ARP160101046A
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Rigo Frank
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Ionis Pharmaceuticals Inc
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Composiciones y métodos para disminuir la expresión del ARNm y las proteínas de C9ORF72 en un animal. Estos métodos son útiles para tratar, prevenir o mejorar las enfermedades neurodegenerativas, o para demorar su progreso, en un individuo que lo necesita. Reivindicación 1: Un compuesto caracterizado porque comprende un oligonucleótido modificado que consiste en entre 12 y 30 nucleósidos unidos y que comprende una secuencia de nucleobases que comprende al menos 8, al menos 9, al menos 10, al menos 11, al menos 12, al menos 13, al menos 14, al menos 15, al menos 16, al menos 17, al menos 18, al menos 19 o al menos 20 nucleobases consecutivas de cualquiera de las secuencias de nucleobases de SEQ ID Nº 22 - 55.
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