AR102162A1 - Composiciones y métodos para el silenciamiento de la expresión génica del virus de la hepatitis b - Google Patents

Abstract

Reivindicación 1: Una molécula de ácido nucleico aislada seleccionada del grupo consistente en SEQ ID Nº 1, SEQ ID Nº 3, SEQ ID Nº 5, SEQ ID Nº 7, SEQ ID Nº 9, SEQ ID Nº 11, SEQ ID Nº 13, SEQ ID Nº 15, SEQ ID Nº 17, SEQ ID Nº 19, SEQ ID Nº 21, SEQ ID Nº 23, SEQ ID Nº 25, SEQ ID Nº 27 y SEQ ID Nº 29. Reivindicación 4: Una composición que comprende una molécula de ARNsi de doble cadena, aislada, de acuerdo con la reivindicación 3. Reivindicación 11: Una partícula de ácido nucleico-lípido, que comprende: a) una o más moléculas de ARNsi de doble cadena, aisladas, seleccionadas entre las moléculas de .ARNsi de doble cadena, aisladas de acuerdo con la reivindicación 3; (b) un lípido catiónico; y (c) un lípido no catiónico. Reivindicación 36: Una composición farmacéutica que comprende una partícula de ácido nucleico-lípido de acuerdo con cualquiera de las reivindicaciones 11 - 35 y un portador farmacéuticamente aceptable. Reivindicación 37: Un método para silenciar la expresión de un gen de virus de Hepatitis B en una célula, en donde el método comprende la etapa de poner en contacto una célula que comprende un gen expresado del virus de hepatitis B con una partícula de ácido nucleico-lípido de acuerdo con cualquiera de las reivindicaciones 11 - 35 o con una composición farmacéutica de acuerdo con la reivindicación 36 bajo condiciones por las que el ARN si ingresa en la célula y silencia la expresión del gen del virus de Hepatitis B dentro de la célula. Reivindicación 45: Un método para ocasionar una mejoría en uno o más síntomas asociados con la infección por virus de hepatitis B y/o por virus de hepatitis D en un mamífero, comprendiendo el método la etapa de administrar al mamífero una cantidad terapéuticamente efectiva de una partícula de ácido nucleico-lípido de acuerdo con cualquiera de las reivindicaciones 11 - 35 o de una composición farmacéutica de acuerdo con la reivindicación 36. Reivindicación 64: Un método para ocasionar una mejoría en uno o más síntomas asociados con la infección por virus de Hepatitis B y/o por virus de hepatitis D en un mamífero, comprendiendo el método la etapa de administrar al mamífero una cantidad terapéuticamente efectiva de una composición de acuerdo con cualquiera de las reivindicaciones 4 - 10. Reivindicación 75: Un método para inhibir la replicación del virus de Hepatitis D y/o para mejorar una o más síntomas de una infección por virus de Hepatitis D en un mamífero (por ejemplo, en un ser humano), comprendiendo el método la etapa de administrar una cantidad terapéuticamente efectiva de una composición de acuerdo con cualquiera de las reivindicaciones 4 - 10, de una partícula de ácido nucleico- lípido de acuerdo con cualquiera de las reivindicaciones 11 - 35 o de una composición farmacéutica de acuerdo con la reivindicación 36 al mamífero, en donde la partícula de ácido nucleico-lípido o la composición inhibe la síntesis del antígeno de superficie del virus de la Hepatitis B.