WO2008109359A4 - Composés d'acide nucléique permettant d'inhiber l'expression de gène de la famille pdgfr et utilisations de ceux-ci - Google Patents
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Abstract
La présente invention concerne des molécules d'acide ribonucléique méroduplex (ARNmd) qui peuvent diminuer ou étouffer l'expression d'un ou plusieurs gènes de la famille PDGFR. Un ARNmd de cette invention comprend au moins trois brins qui se combinent pour former au moins deux régions double brin non chevauchantes séparées par une encoche ou un espace dans lequel un brin est complémentaire à un ou plusieurs ARNm de la famille PDGFR. De plus, le méroduplex peut avoir au moins une uridine substituée par une 5-méthyluridine ou une 2-thioribothymidine et facultativement d'autres modifications. L'invention concerne également des procédés de diminution de l'expression d'un ou plusieurs gènes de la famille PDGFR dans une cellule ou chez un sujet pour traiter une ou plusieurs maladies liées à la famille PDGFR.
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