RU2023100353A -
OLIGODENDROCYTE-SPECIFIC PROMOTER, microRNA SPECIFIC TO THE PLP1 GENE, VECTOR CONTAINING THE SPECIFIED PROMOTER AND/OR THE SPECIFIED microRNA, AND PHARMACEUTICAL COMPOSITION CONTAINING THE SPECIFIED VECTOR
- Google Patents
OLIGODENDROCYTE-SPECIFIC PROMOTER, microRNA SPECIFIC TO THE PLP1 GENE, VECTOR CONTAINING THE SPECIFIED PROMOTER AND/OR THE SPECIFIED microRNA, AND PHARMACEUTICAL COMPOSITION CONTAINING THE SPECIFIED VECTOR
Download PDF
Info
Publication number
RU2023100353A
RU2023100353ARU2023100353ARU2023100353ARU2023100353ARU 2023100353 ARU2023100353 ARU 2023100353ARU 2023100353 ARU2023100353 ARU 2023100353ARU 2023100353 ARU2023100353 ARU 2023100353ARU 2023100353 ARU2023100353 ARU 2023100353A
Priority date (The priority date is an assumption and is not a legal conclusion. Google has not performed a legal analysis and makes no representation as to the accuracy of the date listed.)
1. Олигодендроцит-специфичный промотор, содержащий нуклеиновую кислоту, по меньшей мере на 90% идентичную нуклеотидной последовательности, описанной в SEQ ID NO: 1.1. An oligodendrocyte-specific promoter containing a nucleic acid at least 90% identical to the nucleotide sequence described in SEQ ID NO: 1.2. Промотор по п.1, содержащий нуклеиновую кислоту, имеющую нуклеотидную последовательность, описанную в SEQ ID NO: 1.2. A promoter according to claim 1, containing a nucleic acid having the nucleotide sequence described in SEQ ID NO: 1.3. Олигодендроцит-специфичный вектор, содержащий промотор по п.1 или 2.3. Oligodendrocyte-specific vector containing a promoter according to claim 1 or 2.4. Вектор по п.3, дополнительно содержащий последовательность микроРНК, специфичную для человеческого гена PLP1, функционально связанную с промотором.4. The vector of claim 3, further comprising a microRNA sequence specific for the human PLP1 gene operably linked to a promoter.5. Вектор по п.4, где микроРНК, специфичная для гена PLP1, содержащая пару нуклеотидных последовательностей, состоящую из антисмысловой последовательности и смысловой последовательности, где пара нуклеотидных последовательностей выбрана из группы, состоящей из пар антисмысловых последовательностей, показанных в левом столбце таблицы ниже, и смысловых последовательностей, показанных рядом с антисмысловыми последовательностями в правом столбце таблицы ниже:5. The vector according to claim 4, where the microRNA specific for the PLP1 gene, containing a pair of nucleotide sequences consisting of an antisense sequence and a sense sequence, where the pair of nucleotide sequences is selected from the group consisting of pairs of antisense sequences shown in the left column of the table below, and sense sequences shown next to antisense sequences in the right column of the table below:Антисмысловая последовательностьAntisense sequenceСмысловая последовательностьsemantic sequenceAAAGGAAGAAGAAAGAGGCAG（SEQ ID NO: 52）AAAGGAAGAAGAAAAGAGGCAG（SEQ ID NO: 52）CTGCCTCTCTTCTTCCTTT（SEQ ID NO: 53）CTGCCTCTCTTCTTCCTTT（SEQ ID NO: 53）AACACCAGGAGCCACACAACG（SEQ ID NO: 54）AACACCAGGAGCCACACAACG（SEQ ID NO: 54）CGTTGTGTCTCCTGGTGTT（SEQ ID NO: 55）CGTTGTGTCTCCTGGTGTT（SEQ ID NO: 55）TTCCATGGGAGAACACCATAC（SEQ ID NO: 56）TTCCATGGGAGAACACCATAC（SEQ ID NO: 56）GTATGGTGCTCCCATGGAA（SEQ ID NO: 57）GTATGGTGCTCCCATGGAA（SEQ ID NO: 57）TGAGCAGGGAAACCAGTGTAG（SEQ ID NO: 58）TGAGCAGGGAAACCAGTGTAG（SEQ ID NO: 58）CTACACTGTTCCCTGCTCA（SEQ ID NO: 59）CTACACTGTTCCCTGCTCA（SEQ ID NO: 59）AGGGCTTTCTGATTGACAGCC（SEQ ID NO: 60）AGGGCTTTCTGATTGACAGCC（SEQ ID NO: 60）GGCTGTCACAGAAAGCCCT（SEQ ID NO: 61）GGCTGTCACAGAAAGCCCT（SEQ ID NO: 61）ACCCCAAAGAAACACAATCCA（SEQ ID NO: 62）ACCCCAAAGAAACACAATCCA（SEQ ID NO: 62）TGGATTGTTTCTTTGGGGT（SEQ ID NO: 63）TGGATTGTTTCTTTGGGGT（SEQ ID NO: 63）ACAAATGCAGCAATAAACAGG（SEQ ID NO: 64）ACAAATGCAGCAATAAACAGG（SEQ ID NO: 64）CCTGTTTAGCTGCATTTGT（SEQ ID NO: 65）CCTGTTTAGCTGCATTTGT（SEQ ID NO: 65）AATAGACTGGCAGGTGGTCCA（SEQ ID NO: 66）AATAGACTGGCAGGTGGTCCA（SEQ ID NO: 66）TGGACCACGCCAGTCTATT（SEQ ID NO: 67）TGGACCACCGCCAGTCTATT（SEQ ID NO: 67）AAAGAATGAGCTTGATGTTGG（SEQ ID NO: 68）AAAGAATGAGCTTGATGTTGG（SEQ ID NO: 68）CCAACATCGCTCATTCTTT（SEQ ID NO: 69）CCAACATCGCTCATTCTTT（SEQ ID NO: 69）AGATACTCATAGTCTTGGTAG（SEQ ID NO: 70）AGATACTCATAGTCTTGGTAG（SEQ ID NO: 70）CTACCAAGTATGAGTATCT（SEQ ID NO: 71）CTACCAAGTATGAGTATCT（SEQ ID NO: 71）AGAAACACAATCCAGTGGCCA（SEQ ID NO: 72）AGAAACACAATCCAGTGGCCA（SEQ ID NO: 72）TGGCCACTATTGTGTTTCT（SEQ ID NO: 73）TGGCCACTATTGTGTTTCT（SEQ ID NO: 73）AAATAGGTCTCAATTAGCTTT（SEQ ID NO: 74）AAATAGGTCTCAATTAGCTTT（SEQ ID NO: 74）AAAGCTAAGAGACCTATTT（SEQ ID NO: 75）AAAGCTAAGAGACCTATTT（SEQ ID NO: 75）AAGAAACACAATCCAGTGGCC（SEQ ID NO: 76）AAGAAACACAATCCAGTGGCC（SEQ ID NO: 76）GGCCACTGTTGTGTTTCTT（SEQ ID NO: 77）GGCCACTGTTGTGTTTCTT（SEQ ID NO: 77）TAAACAGGTGGAAGGTCATTT（SEQ ID NO: 78）TAAACAGGTGGAAGGTCATTT（SEQ ID NO: 78）AAATGACCCCACCTGTTTA（SEQ ID NO: 79）AAATGACCCCACCTGTTTA（SEQ ID NO: 79）TTGTAGTCGCCAAAGATCTGC（SEQ ID NO: 80）TTGTAGTCGCCAAAAGATCTGC（SEQ ID NO: 80）GCAGATCTGGCGACTACAA（SEQ ID NO: 81）GCAGATTCGGCGACTACAA（SEQ ID NO: 81）AATTAGAGCCTCCATTCCTTT（SEQ ID NO: 82）AATTAGAGCCTCCATTCCTTT（SEQ ID NO: 82）AAAGGAATAGGCTCTAATT（SEQ ID NO: 83）AAAGGAATAGGCTCTAATT（SEQ ID NO: 83）TTAAGGACGGCAAAGTTGTAA（SEQ ID NO: 84）TTAAGGACGGCAAAGTTGTAA（SEQ ID NO: 84）TTACAACTGCCGTCCTTAA（SEQ ID NO: 85）TTACAACTGCCGTCCTTAA（SEQ ID NO: 85）TTTAAGGACGGCAAAGTTGTA（SEQ ID NO: 86）TTTAAGGACGGCAAAGTTGTA（SEQ ID NO: 86）TACAACTTCCGTCCTTAAA（SEQ ID NO: 87）TACAACTTCCGTCCTTAAA（SEQ ID NO: 87）ATGTCTTTGGGACTCTGACTC（SEQ ID NO: 88）ATGTCTTTGGGACTCTGACTC（SEQ ID NO: 88）GAGTCAGACCCAAAGACAT（SEQ ID NO: 89）GAGTCAGACCCCAAAGACAT（SEQ ID NO: 89）TATCTATCCTGTGTCTACCAG（SEQ ID NO: 90）TATCTATCCTGTGTCTACCAG（SEQ ID NO: 90）CTGGTAGACAGGATAGATA（SEQ ID NO: 91）CTGGTAGACAGGATAGATA（SEQ ID NO: 91）AAATTACTTTCTGATCCTCAG（SEQ ID NO: 92）AAATTACTTTCTGATTCCTCAG（SEQ ID NO: 92）CTGAGGATGAAAGTAATTT（SEQ ID NO: 93）CTGAGGATGAAAGTAATTT（SEQ ID NO: 93）TCTAACAAGCCCATGTCTTTG（SEQ ID NO: 94）TCTAACAAGCCCATGTCTTTG（SEQ ID NO: 94）CAAAGACAGGCTTGTTAGA（SEQ ID NO: 95）CAAAGACAGGCTTGTTAGA（SEQ ID NO: 95）AATTACTTTCTGATCCTCAGG（SEQ ID NO: 96）AATTACTTTCTGATTCCTCAGG（SEQ ID NO: 96）CCTGAGGAAGAAAGTAATT（SEQ ID NO: 97）CCTGAGGAAGAAAGTAATT（SEQ ID NO: 97）AGTAAATGTACACAGGCACAG（SEQ ID NO: 98）AGTAAATGTACACAGGCACAG（SEQ ID NO: 98）CTGTGCCTGTACATTTACT（SEQ ID NO: 99）CTGTGCCTGTACATTTACT（SEQ ID NO: 99）TAAGTAAGGTTGGCTGAGTTA（SEQ ID NO: 100）TAAGTAAGGTTGGCTGAGTTA（SEQ ID NO: 100）TAACTCAGAACCTTACTTA（SEQ ID NO: 101）TAACTCAGAACCTTACTTA（SEQ ID NO: 101）TTCTGTGGGTGAAAGATCCTT（SEQ ID NO: 102）TTTCTGTGGGTGAAAGATCCTT（SEQ ID NO: 102）AAGGATCTCACCCACAGAA（SEQ ID NO: 103）AAGGATCTCACCCACAGAA（SEQ ID NO: 103）AGAAGATGCTGACAACACCCT（SEQ ID NO: 104）AGAAGATGCTGACAACACCCT（SEQ ID NO: 104）AGGGTGTTCAGCATCTTCT（SEQ ID NO: 105）AGGGTGTTCAGCATCTTCT（SEQ ID NO: 105）AATTGTAGCCGGCTGGCTAGT（SEQ ID NO: 106）AATTGTAGCCGGCTGGCTAGT（SEQ ID NO: 106）ACTAGCCACGGCTACAATT（SEQ ID NO: 107）ACTAGCCACGGCTACAATT（SEQ ID NO: 107）AGATTTGGGCAAACGCTCTTA（SEQ ID NO: 108）AGATTTTGGGCAAACCGCTCTTA（SEQ ID NO: 108）TAAGAGCGTGCCCAAATCT（SEQ ID NO: 109）TAAGAGCGTGCCCAAAATCT（SEQ ID NO: 109）ATTCTACGCTCCCTTATGCTG（SEQ ID NO: 110）ATTCTACGCTCCCTTATGCTG（SEQ ID NO: 110）CAGCATAAGAGCGTAGAAT（SEQ ID NO: 111）CAGCATAAGAGCGTAGAAT（SEQ ID NO: 111）TGGTAATAGAGAGACCAGAAT（SEQ ID NO: 112）TGGTAATAGAGAGACCAGAAT（SEQ ID NO: 112）ATTCTGGTCTCTATTACCA（SEQ ID NO: 113）ATTCTGGTCTCTATTACCA（SEQ ID NO: 113）TATAGATGGCAAGAGGACCAA（SEQ ID NO: 114）TATAGATGGCAAGAGGACCAA（SEQ ID NO: 114）TTGGTCCTTGCCATCTATA（SEQ ID NO: 115）TTGGTCCTTGCCATCTATA（SEQ ID NO: 115）AAACCAGTGTAGCTGCAGCCC（SEQ ID NO: 116）AAACCAGTGTAGCTGCAGCCC（SEQ ID NO: 116）GGGCTGCATACACTGGTTT（SEQ ID NO: 117）GGGCTGCATACACTGGTTT（SEQ ID NO: 117）
6. Вектор по п.5, где микроРНК содержит нуклеотидную последовательность, выбранную из группы, состоящей из SEQ ID NO: 2-7 и 24-51.6. The vector according to claim 5, wherein the miRNA contains a nucleotide sequence selected from the group consisting of SEQ ID NOs: 2-7 and 24-51.7. Вектор по п.5, где микроРНК содержит нуклеотидную последовательность, выбранную из группы, состоящей из SEQ ID NO: 2-5, 7, 24, 26, 29-32, 35, 36, 42 и 51.7. The vector according to claim 5, where the miRNA contains a nucleotide sequence selected from the group consisting of SEQ ID NOs: 2-5, 7, 24, 26, 29-32, 35, 36, 42 and 51.8. Вектор по п.5, где микроРНК содержит нуклеотидную последовательность, выбранную из группы, состоящей из SEQ ID NO: 2, 29, 31 и 32.8. The vector according to claim 5, where the miRNA contains a nucleotide sequence selected from the group consisting of SEQ ID NOs: 2, 29, 31 and 32.9. Вектор по любому из пп.3-8, который представляет собой вектор на основе аденоассоциированного вируса (AAV).9. A vector according to any one of claims 3 to 8, which is an adeno-associated virus (AAV) vector.10. Фармацевтическая композиция, содержащая вектор по любому из пп.3-9 и фармацевтически приемлемый дополнительный компонент.10. Pharmaceutical composition containing the vector according to any one of claims 3 to 9 and a pharmaceutically acceptable additional component.11. Фармацевтическая композиция по п.10, которая представляет собой фармацевтическую композицию для лечения заболевания, связанного с аномалией гена PLP1.11. The pharmaceutical composition according to claim 10, which is a pharmaceutical composition for the treatment of a disease associated with an abnormality of the PLP1 gene.12. Фармацевтическая композиция по п.11, где заболевание представляет собой болезнь Пелицеуса-Мерцбахера, спастическую параплегию типа 2 или рассеянный склероз.12. The pharmaceutical composition according to claim 11, wherein the disease is Pelizeus-Merzbacher disease, type 2 spastic paraplegia, or multiple sclerosis.13. Фармацевтическая композиция по п.11, где заболевание представляет собой болезнь Пелицеуса-Мерцбахера.13. The pharmaceutical composition according to claim 11, wherein the disease is Peliceus-Merzbacher disease.14. Фармацевтическая композиция по п.10, которая представляет собой ингибитор экспрессии гена PLP1, подавляющий экспрессию гена PLP1.14. The pharmaceutical composition according to claim 10, which is an inhibitor of PLP1 gene expression that suppresses PLP1 gene expression.15. Способ лечения заболевания, связанного с аномалией гена PLP1, включающий введение эффективного количества вектора по любому из пп.3-9 пациенту, нуждающемуся в лечении.15. A method of treating a disease associated with an abnormality of the PLP1 gene, comprising administering an effective amount of the vector according to any one of claims 3 to 9 to a patient in need of treatment.16. Способ по п.15, где заболевание представляет собой болезнь Пелицеуса-Мерцбахера, спастическую параплегию типа 2 или рассеянный склероз.16. The method of claim 15, wherein the disease is Pelizeus-Merzbacher disease, type 2 spastic paraplegia, or multiple sclerosis.17. Способ по п.15, где заболевание представляет собой болезнь Пелицеуса-Мерцбахера.17. The method of claim 15, wherein the disease is Peliceus-Merzbacher disease.18. Способ подавления экспрессии гена PLP1, включающий введение эффективного количества вектора по любому из пп.3-9 пациенту, нуждающемуся в лечении.18. A method for suppressing PLP1 gene expression, comprising administering an effective amount of a vector according to any one of claims 3 to 9 to a patient in need of treatment.19. Вектор по любому из пп.3-9 для применения в способе лечения заболевания, связанного с аномалией гена PLP1.19. A vector according to any one of claims 3 to 9 for use in a method for treating a disease associated with an abnormality of the PLP1 gene.20. Вектор по п.19, где заболевание представляет собой болезнь Пелицеуса-Мерцбахера, спастическую параплегию типа 2 или рассеянный склероз.20. The vector of claim 19, wherein the disease is Pelizeus-Merzbacher disease, type 2 spastic paraplegia, or multiple sclerosis.21. Вектор по п.19, где заболевание представляет собой болезнь Пелицеуса-Мерцбахера.21. The vector of claim 19, wherein the disease is Peliceus-Merzbacher disease.
RU2023100353A2018-02-072019-02-06
OLIGODENDROCYTE-SPECIFIC PROMOTER, microRNA SPECIFIC TO THE PLP1 GENE, VECTOR CONTAINING THE SPECIFIED PROMOTER AND/OR THE SPECIFIED microRNA, AND PHARMACEUTICAL COMPOSITION CONTAINING THE SPECIFIED VECTOR
RU2023100353A
(en)
CpG-ODNs induced changes in cytokine/chemokines genes expression associated with suppression of infectious bronchitis virus replication in chicken lungs
OLIGODENDROCYTE-SPECIFIC PROMOTER, microRNA SPECIFIC TO THE PLP1 GENE, VECTOR CONTAINING THE SPECIFIED PROMOTER AND/OR THE SPECIFIED microRNA, AND PHARMACEUTICAL COMPOSITION CONTAINING THE SPECIFIED VECTOR
OLIGODENDROCYTE-SPECIFIC PROMOTER, microRNA SPECIFIC TO THE PLP1 GENE, VECTOR CONTAINING THE SPECIFIED PROMOTER AND/OR THE SPECIFIED microRNA, AND A PHARMACEUTICAL COMPOSITION CONTAINING THE SPECIFIED VECTOR