RU2022115853A - Nucleic acid having promoter activity and its use - Google Patents

Nucleic acid having promoter activity and its use Download PDF

Info

Publication number
RU2022115853A
RU2022115853A RU2022115853A RU2022115853A RU2022115853A RU 2022115853 A RU2022115853 A RU 2022115853A RU 2022115853 A RU2022115853 A RU 2022115853A RU 2022115853 A RU2022115853 A RU 2022115853A RU 2022115853 A RU2022115853 A RU 2022115853A
Authority
RU
Russia
Prior art keywords
aav
raav
nucleic acid
expression cassette
protein
Prior art date
Application number
RU2022115853A
Other languages
Russian (ru)
Other versions
RU2818112C2 (en
Inventor
Елена Вениаминовна Власова
Анна Николаевна Стрелкова
Константин Ильич Тыщук
Павел Михайлович Гершович
Мария Павловна Перепелкина
Павел Андреевич Яковлев
Дмитрий Валентинович Морозов
Original Assignee
Акционерное общество "БИОКАД"
Filing date
Publication date
Application filed by Акционерное общество "БИОКАД" filed Critical Акционерное общество "БИОКАД"
Priority to TW112121217A priority Critical patent/TW202413647A/en
Priority to ARP230101452A priority patent/AR129552A1/en
Priority to CN202310682154.2A priority patent/CN117210457A/en
Priority to PCT/RU2023/050148 priority patent/WO2023239267A1/en
Publication of RU2022115853A publication Critical patent/RU2022115853A/en
Application granted granted Critical
Publication of RU2818112C2 publication Critical patent/RU2818112C2/en

Links

Claims (8)

1. Нуклеиновая кислота, имеющая промоторную активность, включающая нуклеотидную последовательность, которую выбирают из группы SEQ ID NO: 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 9, 10, 11, 12, 13, 14 или 15.1. A nucleic acid having promoter activity, comprising a nucleotide sequence selected from the group SEQ ID NO: 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 9, 10, 11, 12, 13, 14 or 15 . 2. Экспрессионная кассета, содержащая молекулу нуклеиновой кислоты по п. 1 и функционально связанный трансген.2. An expression cassette containing a nucleic acid molecule according to claim 1 and a functionally linked transgene. 3. Экспрессионная кассета по п. 2, где трансген кодирует белок или малую ингибирующую нуклеиновую кислоту.3. The expression cassette according to claim 2, where the transgene encodes a protein or small inhibitory nucleic acid. 4. Экспрессионная кассета по п. 3, где трансген кодирует белок, который выбирают из группы, включающей фактор VIII или его функциональный вариант, фактор IX или его функциональный вариант, белок SMN1 (белок выживаемости моторных (двигательных) нейронов), полипептид RBD-S вируса SARS-cov2 или терапевтическое антитело.4. The expression cassette according to claim 3, where the transgene encodes a protein that is selected from the group consisting of factor VIII or a functional variant thereof, factor IX or a functional variant thereof, SMN1 protein (motor neuron survival protein), RBD-S polypeptide SARS-cov2 virus or therapeutic antibody. 5. Экспрессионный вектор, содержащий нуклеиновую кислоту по п. 1 или экспрессионную кассету по любому из пп. 2-4.5. An expression vector containing a nucleic acid according to claim 1 or an expression cassette according to any one of claims. 2-4. 6. Экспрессионный вектор по п. 5, который представляет собой плазмиду, AAV, лентивирус или аденовирус.6. An expression vector according to claim 5, which is a plasmid, AAV, lentivirus or adenovirus. 7. Экспрессионный вектор по п. 6, который представляет собой AAV, который выбирают из группы, включающей следующие серотипы AAV: AAV: AAV1, AAV2, AAV3, AAV4, AAV5, AAV6, AAV7, AAV8, AAV9, AAV10 AAV11, AAV12, AAV13, AAV14, AAV15, AAV16, rAAV.rh8, rAAV.rh10, rAAV.rh20, rAAV.rh39, rAAV.Rh74, rAAV.RHM4-1, AAV.hu37, rAAV.Anc80, rAAV.Anc80L65, rAAV.7m8, rAAV.PHP.B, rAAV2.5, rAAV2.6, rAAV2.8, rAAV2.9, rAAV2tYF, rAAV3B, rAAV.LK03, AAV.HSC1, AAV.HSC2, AAV.HSC3, AAV.HSC4, AAV.HSC5, AAV.HSC6, AAV.HSC7, AAV.HSC8, AAV.HSC9, AAV.HSC10, AAV.HSC11, AAV.HSC12, AAV.HSC13, AAV.HSC14, AAV.HSC15 или AAV.HSC16.7. The expression vector of claim 6, which is an AAV that is selected from the group consisting of the following AAV serotypes: AAV: AAV1, AAV2, AAV3, AAV4, AAV5, AAV6, AAV7, AAV8, AAV9, AAV10 AAV11, AAV12, AAV13 , AAV14, AAV15, AAV16, rAAV.rh8, rAAV.rh10, rAAV.rh20, rAAV.rh39, rAAV.Rh74, rAAV.RHM4-1, AAV.hu37, rAAV.Anc80, rAAV.Anc80L65, rAAV.7m8, rAAV .PHP.B, rAAV2.5, rAAV2.6, rAAV2.8, rAAV2.9, rAAV2tYF, rAAV3B, rAAV.LK03, AAV.HSC1, AAV.HSC2, AAV.HSC3, AAV.HSC4, AAV.HSC5, AAV .HSC6, AAV.HSC7, AAV.HSC8, AAV.HSC9, AAV.HSC10, AAV.HSC11, AAV.HSC12, AAV.HSC13, AAV.HSC14, AAV.HSC15 or AAV.HSC16. 8. Клетка-хозяин для получения целевого продукта или экспрессионного вектора по пп. 5-7, содержащая нуклеиновую кислоту по п. 1 или экспрессионную кассету по любому из пп. 2-4.8. Host cell for obtaining the target product or expression vector according to claims. 5-7, containing a nucleic acid according to claim 1 or an expression cassette according to any one of paragraphs. 2-4.
RU2022115853A 2022-06-10 2022-06-10 Nucleic acid having promoter activity and its use RU2818112C2 (en)

Priority Applications (4)

Application Number Priority Date Filing Date Title
TW112121217A TW202413647A (en) 2022-06-10 2023-06-07 Nucleic acid having promoter activity and use thereof
ARP230101452A AR129552A1 (en) 2022-06-10 2023-06-07 NUCLEIC ACID WITH PROMOTING ACTIVITY AND ITS USE
CN202310682154.2A CN117210457A (en) 2022-06-10 2023-06-09 Nucleic acid having promoter activity and use thereof
PCT/RU2023/050148 WO2023239267A1 (en) 2022-06-10 2023-06-11 Nucleic acid having promoter activity and use thereof

Publications (2)

Publication Number Publication Date
RU2022115853A true RU2022115853A (en) 2023-12-11
RU2818112C2 RU2818112C2 (en) 2024-04-24

Family

ID=

Similar Documents

Publication Publication Date Title
JP2022190081A5 (en)
JP2024009857A5 (en)
JP2022068181A5 (en)
JP2024056895A5 (en)
JP2021106619A5 (en)
JP2021118724A5 (en)
HRP20192141T1 (en) Gene therapy for retinitis pigmentosa
AU2019250249A1 (en) Promoters, expression cassettes, vectors, kits, and methods for the treatment of achromatopsia and other diseases
JP2020522269A5 (en)
RU2018116076A (en) MODIFIED ATAXIA FREEDREICH GENES AND VECTORS FOR GENE THERAPY
JP2021003120A5 (en)
JP2018510648A5 (en)
JP2017509632A5 (en)
JPWO2020106916A5 (en)
JPWO2021053222A5 (en)
JPWO2021067448A5 (en)
RU2022115853A (en) Nucleic acid having promoter activity and its use
JPWO2019153009A5 (en)
JPWO2019173538A5 (en)
JPWO2019204593A5 (en)
JPWO2020214609A5 (en)
JPWO2021076911A5 (en)
JPWO2019213668A5 (en)
JPWO2021011029A5 (en)
JPWO2020168222A5 (en)