RU2014141738A

RU2014141738A - Способы воздействия на экспрессию гена CFTR

Info

Publication number: RU2014141738A
Application number: RU2014141738A
Authority: RU
Inventors: Алла Дмитриевна Газзаева
Original assignee: Алла Дмитриевна Газзаева
Priority date: 2014-10-16
Filing date: 2014-10-16
Publication date: 2016-05-10

Abstract

1. Способ воздействия на экспрессию гена CFTR в клетках пациента, включающий приведение в контакт указанных клеток с одним или несколькими антисмысловыми олигонуклеотидами, где последовательность, по меньшей мере, на 70% идентична последовательности указанного гена.2. Способ по п. 1, где экспрессию повышают.3. Синтетический олигонуклеотид, имеющий последовательность на 70% идентичную последовательности гена CFTR.4. Синтетический олигонуклеотид по п. 3, где олигонуклеотид имеет последовательность на 80% идентичную последовательности гена CFTR.5. Композиция, содержащая один или более синтетических олигонуклеотидов по п. 3.6. Способ лечения заболевания, связанного с геном CFTR, включающий введение пациенту эффективной дозы одного ли нескольких олигонуклеотидов по п. 3.7. Способ воздействия на экспрессию гена CFTR в клетках пациента, включающий: приведение в контакт указанных клеток с одной или несколькими миРНК, специфичными для антисмыслового олигонуклеотида, с последовательностью, по меньшей мере, на 70% идентичной последовательности указанного гена.8. Способ по п. 7, где экспрессию понижают.9. Композиция, содержащая одну или более миРНК, специфичных для антисмыслового олигонуклеотида, с последовательностью, по меньшей мере, на 70% идентичной последовательности гена CFTR.10. Способ лечения заболевания, связанного с геном CFTR, включающий введение пациенту эффективной дозы одной или нескольких миРНК специфичных для антисмыслового олигонуклеотида, с последовательностью, по меньшей мере, на 70% идентичной последовательности гена CFTR.

Claims

1. Способ воздействия на экспрессию гена CFTR в клетках пациента, включающий приведение в контакт указанных клеток с одним или несколькими антисмысловыми олигонуклеотидами, где последовательность, по меньшей мере, на 70% идентична последовательности указанного гена.

2. Способ по п. 1, где экспрессию повышают.

3. Синтетический олигонуклеотид, имеющий последовательность на 70% идентичную последовательности гена CFTR.

4. Синтетический олигонуклеотид по п. 3, где олигонуклеотид имеет последовательность на 80% идентичную последовательности гена CFTR.

5. Композиция, содержащая один или более синтетических олигонуклеотидов по п. 3.

6. Способ лечения заболевания, связанного с геном CFTR, включающий введение пациенту эффективной дозы одного ли нескольких олигонуклеотидов по п. 3.

7. Способ воздействия на экспрессию гена CFTR в клетках пациента, включающий: приведение в контакт указанных клеток с одной или несколькими миРНК, специфичными для антисмыслового олигонуклеотида, с последовательностью, по меньшей мере, на 70% идентичной последовательности указанного гена.

8. Способ по п. 7, где экспрессию понижают.

9. Композиция, содержащая одну или более миРНК, специфичных для антисмыслового олигонуклеотида, с последовательностью, по меньшей мере, на 70% идентичной последовательности гена CFTR.

10. Способ лечения заболевания, связанного с геном CFTR, включающий введение пациенту эффективной дозы одной или нескольких миРНК специфичных для антисмыслового олигонуклеотида, с последовательностью, по меньшей мере, на 70% идентичной последовательности гена CFTR.