JPWO2021077000A5 - - Google Patents
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Claims (43)
カーゴであって、前記カーゴは、前記標的化部位に連結されており、またはそうなければ関連付けられている、前記カーゴ
を含む組成物。 a targeting moiety effective for targeting muscle cells, the targeting moiety comprising an n-mer motif; and a cargo, the cargo being attached to the targeting moiety. A composition comprising said cargos linked or otherwise associated.
前記n-merモチーフは、配列番号13~50、1277~2493、3737~4979、6647~8313、8314~8502、または8692~8889のうちのいずれか1つである、
請求項1に記載の組成物。 the n-mer motif comprises an RGD motif or a non-RGD n-mer motif; Any one of 8692 to 8889,
A composition according to claim 1.
前記RGDモチーフは、式RGDXn(式中、nは4または5であり、Xは任意のアミノ酸であり、存在する各Xアミノ酸は、独立して、任意のアミノ酸からなる群からの他のものから選択される)を有する、請求項2に記載の組成物。 The RGD motif has the formula X m RGDX n , where m is 0 to 4 amino acids, n is 0 to 15 amino acids, and selected from the group consisting of any amino acid), or the RGD motif has the formula RGDXn, where n is 4 or 5 and X is any amino acid; 3. The composition of claim 2, wherein each X amino acid independently selected from the other from the group consisting of any amino acid.
前記ウイルスタンパク質は、アデノ随伴ウイルス(AAV)タンパク質である、
請求項4に記載の組成物。 the viral protein is a capsid protein; or the viral protein is an adeno-associated virus (AAV) protein.
The composition according to claim 4.
前記n-merモチーフは、AAV9カプシドポリペプチドにおけるアミノ酸262~269、327~332、382~386、452~460、488~505、527~539、545~558、581~593、704~714の間、もしくはそれらの任意の組み合わせまたはAAV1、AAV2、AAV3、AAV4、AAV5、AAV6、AAV7、AAV8、AAV rh.74、もしくはAAV rh.10カプシドポリペプチドにおける類似する位置における任意の2つの連続アミノ酸の間に挿入されている、または
前記n-merモチーフは、AAV9カプシドポリペプチドにおけるアミノ酸588と589との間またはAAV1、AAV2、AAV3、AAV4、AAV5、AAV6、AAV7、AAV8、AAV rh.74、もしくはAAV rh.10カプシドポリペプチドにおける類似する位置に挿入されている、
請求項4に記載の組成物。 the n-mer motif is located between two amino acids of the viral protein such that the n-mer motif is external to the viral capsid of which the viral capsid protein is a part; or is between amino acids 262-269, 327-332, 382-386, 452-460, 488-505, 527-539, 545-558, 581-593, 704-714, or any of them in the AAV9 capsid polypeptide. or AAV1, AAV2, AAV3, AAV4, AAV5, AAV6, AAV7, AAV8, AAV rh. 74, or AAV rh. or the n-mer motif is inserted between any two consecutive amino acids at similar positions in the AAV9 capsid polypeptide or between amino acids 588 and 589 in the AAV9 capsid polypeptide or AAV1, AAV2, AAV3, AAV4, AAV5, AAV6, AAV7, AAV8, AAV rh. 74, or AAV rh. 10 inserted at a similar position in the capsid polypeptide,
The composition according to claim 4.
前記組成物は、修飾AAVウイルス粒子である、または
前記組成物は、修飾AAV1、AAV2、AAV3、AAV4、AAV5、AAV6、AAV7、AAV8、AAV9、AAV rh.74、またはAAV rh.10ウイルス粒子である、
請求項1に記載の組成物。 The composition is a modified AAV virus particle, or The composition is a modified AAV virus particle, or The composition is a modified AAV1, AAV2, AAV3, AAV4, AAV5, AAV6, AAV7, AAV8, AAV9, AAV rh. 74, or AAV rh. 10 virus particles,
A composition according to claim 1.
a.自己免疫疾患;
b.がん;
c.筋ジストロフィー;
d.神経筋疾患;
e.糖またはグリコーゲン蓄積症;
f.伸長リピート病;
g.ドミナントネガティブ疾患;
h.心筋症;
i.ウイルス性疾患;
j.早老性疾患;または
k.それらの任意の組み合わせ
である、請求項8に記載の組成物。 The muscle disease or disorder is
a. autoimmune diseases;
b. cancer;
c. muscular dystrophy;
d. neuromuscular diseases;
e. Sugar or glycogen storage disease;
f. Expanded repeat disease;
g. Dominant negative disease;
h. Cardiomyopathy;
i. Viral diseases;
j. progeroid diseases; or k. 9. A composition according to claim 8, which is any combination thereof.
a.モルホリノ;
b.ペプチド連結モルホリノ;
c.アンチセンスオリゴヌクレオチド;
d.PMO、治療用導入遺伝子;
e.治療用ポリペプチドまたはペプチドをコードするポリヌクレオチド;
f.PPMO;
g.1つ以上のペプチドまたはポリペプチド;
h.CRISPR-Casタンパク質、ガイドRNA、またはその両方をコードする1つ以上のポリヌクレオチド;
i.リボヌクレオタンパク質であって、前記リボヌクレオタンパク質は、CRISPR-Casシステム分子を含む、前記リボヌクレオタンパク質;
j.治療用導入遺伝子RNA、または他の遺伝子改変もしくは治療用RNA及び/またはタンパク質;または
k.それらの任意の組み合わせ
である、請求項1に記載の組成物。 The cargo is
a. Morpholino;
b. Peptide-linked morpholino;
c. antisense oligonucleotide;
d. PMO, therapeutic transgene;
e. a polynucleotide encoding a therapeutic polypeptide or peptide;
f. PPMO;
g. one or more peptides or polypeptides;
h. one or more polynucleotides encoding a CRISPR-Cas protein, a guide RNA, or both;
i. a ribonucleoprotein, the ribonucleoprotein comprising a CRISPR-Cas system molecule;
j. therapeutic transgene RNA or other genetically modified or therapeutic RNA and/or proteins; or k. A composition according to claim 1, which is any combination thereof.
前記カーゴは、ジストロフィン遺伝子におけるエクソンスキッピングを誘導することが可能である、または
前記カーゴは、ミニまたはマイクロジストロフィン遺伝子である、または
前記カーゴは、ミニまたはマイクロジストロフィン遺伝子であり、かつ前記ミニまたはマイクロジストロフィン遺伝子は、スペクトリン様リピート1、1’、2、3、16、17、20、21、22、23、24、またはそれらの任意の組み合わせ、及び任意にnNOSドメイン、アクチン結合ドメイン、1つ以上のヒンジ領域、ジストログリカン結合ドメイン、またはそれらの任意の組み合わせを含む、または
前記カーゴは、筋肉特異的プロモーターに機能可能に連結されている、
請求項1に記載の組成物。 the cargo is capable of inducing exon skipping in a gene, or the cargo is capable of inducing exon skipping in a dystrophin gene, or the cargo is a mini- or microdystrophin gene, or The cargo is a mini- or microdystrophin gene, and the mini- or microdystrophin gene is a spectrin-like repeat 1, 1', 2, 3, 16, 17, 20, 21, 22, 23, 24, or the like. and optionally an nNOS domain, an actin binding domain, one or more hinge regions, a dystroglycan binding domain, or any combination thereof, or said cargo is operably linked to a muscle-specific promoter. has been,
A composition according to claim 1.
前記筋ジストロフィーは、デュシェンヌ型筋ジストロフィー、ベッカー型筋ジストロフィー、肢帯型筋ジストロフィー、エメリードレイフス型筋ジストロフィー、筋強直性ジストロフィー、またはFSHDである、または
前記筋強直性ジストロフィーは、1型または2型筋強直性ジストロフィーである、または
前記心筋症は、拡張型心筋症、肥大型心筋症、デュシェンヌ型筋ジストロフィー関連心筋症、またはダノン病である、または
前記糖またはグリコーゲン蓄積症は、MPS III型疾患またはポンペ病である、または
前記MPS III型疾患は、MPS IIIA、IIIB、IIIC、またはIIID型である、または
前記神経筋疾患は、シャルコー・マリー・トゥース病またはフリードライヒ運動失調症である、
請求項9に記載の組成物。 The stretched repeat disease is Huntington's disease, myotonic dystrophy, or facioscapulohumeral muscular dystrophy (FSHD), or the muscular dystrophy is Duchenne muscular dystrophy, Becker muscular dystrophy, limb-girdle muscular dystrophy, Emery Dreifs muscular dystrophy. , myotonic dystrophy, or FSHD, or the myotonic dystrophy is type 1 or type 2 myotonic dystrophy, or the cardiomyopathy is dilated cardiomyopathy, hypertrophic cardiomyopathy, or Duchenne muscular dystrophy. associated cardiomyopathy, or Danon's disease, or the sugar or glycogen storage disease is MPS type III disease or Pompe disease, or the MPS type III disease is MPS IIIA, IIIB, IIIC, or IIID. or the neuromuscular disease is Charcot-Marie-Tooth disease or Friedreich ataxia;
A composition according to claim 9.
任意に、前記1つ以上のポリヌクレオチドの1つ以上に機能的に連結された制御要素
を含むベクター
を含むベクターシステム。 one or more polynucleotides each encoding all or a portion of one or more targeting sites effective for targeting muscle cells, each targeting site comprising one or more n-mer motifs; wherein each n-mer motif is an RGD motif or a non-RGD n-mer motif, and each polynucleotide encodes at least one or more of said one or more n-mer motifs. a polynucleotide; and, optionally, a control element operably linked to one or more of said one or more polynucleotides.
前記RGDモチーフは、式RGDXn(式中、nは4または5であり、Xは任意のアミノ酸であり、存在する各Xアミノ酸は、独立して、任意のアミノ酸からなる群からの他のものから選択される)を有する、または
前記n-merモチーフは、配列番号13~50、1277~2493、3737~4979、6647~8313、8314~8502、または8692~8889のうちのいずれか1つである、
請求項14に記載のベクターシステム。 The RGD motif has the formula X m RGDX n , where m is 0 to 4 amino acids, n is 0 to 15 amino acids, and selected from the group consisting of any amino acid), or the RGD motif has the formula RGDXn, where n is 4 or 5 and X is any amino acid; each X amino acid independently selected from the other from the group consisting of any amino acid), or the n-mer motif is , 6647-8313, 8314-8502, or 8692-8889,
The vector system according to claim 14.
前記ベクターシステムは、前記標的化部位の1つ以上を含むウイルスカプシドポリペプチドを生成することが可能である、または
前記ベクターシステムは、AAVウイルス粒子を生成することが可能である、
請求項14に記載のベクターシステム。 said vector system is capable of producing viral particles containing cargo, or said vector system is capable of producing a viral capsid polypeptide comprising one or more of said targeting sites, or the vector system is capable of producing AAV viral particles;
The vector system according to claim 14.
前記カプシドポリペプチドは、修飾AAV1、AAV2、AAV3、AAV4、AAV5、AAV6、AAV7、AAV8、AAV9、AAV rh.74、AAV rh.10カプシドポリペプチドである、
請求項19に記載のベクターシステム。 The AAV virus particles include modified AAV1, AAV2, AAV3, AAV4, AAV5, AAV6, AAV7, AAV8, AAV9, AAV rh. 74, or AAV rh. 10 viral particles, or the capsid polypeptide is a modified AAV1, AAV2, AAV3, AAV4, AAV5, AAV6, AAV7, AAV8, AAV9, AAV rh. 74, AAV rh. 10 capsid polypeptide,
The vector system according to claim 19.
前記2つのコドンは、前記AAV9カプシドポリヌクレオチドにおけるアミノ酸588及び589またはAAV1、AAV2、AAV3、AAV4、AAV5、AAV6、AAV7、AAV8、AAV rh.74、もしくはAAV rh.10カプシドポリペプチドにおける類似する位置に対応する、
請求項21に記載のベクターシステム。 The two codons are between amino acids 262-269, 327-332, 382-386, 452-460, 488-505, 527-539, 545-558, 581-593, 704-714 in the AAV9 capsid polypeptide, or any combination thereof or AAV1, AAV2, AAV3, AAV4, AAV5, AAV6, AAV7, AAV8, AAV rh. 74, or AAV rh. or the two codons correspond to amino acids 588 and 589 in said AAV9 capsid polynucleotide or AAV1, AAV2, AAV3, AAV4, AAV5, AAV6, AAV7. , AAV8, AAV rh. 74, or AAV rh. 10 corresponding to similar positions in the capsid polypeptide,
22. Vector system according to claim 21.
前記ウイルス性repタンパク質をコードする前記ポリヌクレオチドは、前記1つ以上の標的化部位のすべてまたは一部をそれぞれコードする1つ以上のポリヌクレオチドと同じベクターまたは異なるベクターにある、または
前記ウイルス性repタンパク質は、制御要素に機能的に連結されている、
請求項24に記載のベクターシステム。 the viral rep protein is an AAV rep protein;
the polynucleotide encoding the viral rep protein is on the same vector or a different vector as the one or more polynucleotides each encoding all or a portion of the one or more targeting sites; or the protein is operably linked to the regulatory element;
25. Vector system according to claim 24.
前記粒子は、アデノ随伴ウイルス(AAV)粒子である、または
前記粒子は、筋肉特異的指向性を有する、
請求項29に記載の粒子。 the particle is a viral particle, or the particle is an adeno-associated virus (AAV) particle, or the particle has muscle-specific tropism.
Particles according to claim 29.
a.自己免疫疾患;
b.がん;
c.筋ジストロフィー;
d.神経筋疾患;
e.糖またはグリコーゲン蓄積症;
f.伸長リピート病;
g.ドミナントネガティブ疾患;
h.心筋症;
i.ウイルス性疾患;
j.早老性疾患;または
k.それらの任意の組み合わせ
である、請求項31に記載のベクターシステム、ポリペプチド、または粒子。 The muscle disease or disorder is
a. autoimmune diseases;
b. cancer;
c. muscular dystrophy;
d. neuromuscular diseases;
e. Sugar or glycogen storage disease;
f. Expanded repeat disease;
g. Dominant negative disease;
h. Cardiomyopathy;
i. Viral diseases;
j. progeroid disease; or k. 32. The vector system, polypeptide, or particle of claim 31 in any combination thereof.
a.ペプチド連結モルホリノ;
b.アンチセンスオリゴヌクレオチド;
c.PMO、治療用導入遺伝子;
d.治療用ポリペプチドまたはペプチドをコードするポリヌクレオチド;
e.PPMO;
f.1つ以上のペプチドまたはポリペプチド;
g.CRISPR-Casタンパク質、ガイドRNA、またはその両方をコードする1つ以上のポリヌクレオチド;
h.リボヌクレオタンパク質であって、前記リボヌクレオタンパク質は、CRISPR-Casシステム分子を含む、前記リボヌクレオタンパク質;
i.治療用導入遺伝子RNA、または他の遺伝子改変もしくは治療用RNA及び/またはタンパク質;または
j.それらの任意の組み合わせ
である、請求項32に記載のベクターシステム、ポリペプチド、または粒子。 The cargo is a morpholino;
a. Peptide-linked morpholino;
b. antisense oligonucleotide;
c. PMO, therapeutic transgene;
d. a polynucleotide encoding a therapeutic polypeptide or peptide;
e. PPMO;
f. one or more peptides or polypeptides;
g. one or more polynucleotides encoding a CRISPR-Cas protein, a guide RNA, or both;
h. a ribonucleoprotein, the ribonucleoprotein comprising a CRISPR-Cas system molecule;
i. therapeutic transgene RNA or other genetically modified or therapeutic RNA and/or proteins; or j. 33. The vector system, polypeptide, or particle of claim 32 in any combination thereof.
前記カーゴは、ジストロフィン遺伝子におけるエクソンスキッピングを誘導することが可能である、または
前記カーゴは、ミニまたはマイクロジストロフィン遺伝子である、または
前記カーゴは、ミニまたはマイクロジストロフィン遺伝子であり、前記ミニまたはマイクロジストロフィン遺伝子は、スペクトリン様リピート1、1’、2、3、16、17、20、21、22、23、24、またはそれらの任意の組み合わせ、及び任意にnNOSドメイン、アクチン結合ドメイン、1つ以上のヒンジ領域、ジストログリカン結合ドメイン、またはそれらの任意の組み合わせを含む、
請求項31に記載のベクターシステム、ポリペプチド、または粒子。 the cargo is capable of inducing exon skipping in a gene, or the cargo is capable of inducing exon skipping in a dystrophin gene, or the cargo is a mini- or microdystrophin gene, or The cargo is a mini- or micro-dystrophin gene, and the mini- or micro-dystrophin gene comprises spectrin-like repeats 1, 1', 2, 3, 16, 17, 20, 21, 22, 23, 24, or and optionally an nNOS domain, an actin binding domain, one or more hinge regions, a dystroglycan binding domain, or any combination thereof.
32. The vector system, polypeptide, or particle of claim 31.
前記筋ジストロフィーは、デュシェンヌ型筋ジストロフィー、ベッカー型筋ジストロフィー、肢帯型筋ジストロフィー、エメリードレイフス型筋ジストロフィー、筋強直性ジストロフィー、またはFSHDである、または
前記筋強直性ジストロフィーは、1型または2型である、または
前記心筋症は、拡張型心筋症、肥大型心筋症、DMD関連心筋症、またはダノン病である、または
前記糖またはグリコーゲン蓄積症は、MPS III型疾患またはポンペ病である、または
前記MPS III型疾患は、MPS IIIA、IIIB、IIIC、またはIIID型である、または
前記神経筋疾患は、シャルコー・マリー・トゥース病またはフリードライヒ運動失調症である、
請求項32に記載のベクターシステム、ポリペプチド、または粒子。 The stretched repeat disease is Huntington's disease, myotonic dystrophy, or facioscapulohumeral muscular dystrophy (FSHD), or the muscular dystrophy is Duchenne muscular dystrophy, Becker muscular dystrophy, limb-girdle muscular dystrophy, Emery Dreifs muscular dystrophy. , myotonic dystrophy, or FSHD, or the myotonic dystrophy is type 1 or type 2, or the cardiomyopathy is dilated cardiomyopathy, hypertrophic cardiomyopathy, DMD-related cardiomyopathy, or Danone cardiomyopathy. or the sugar or glycogen storage disease is MPS type III disease or Pompe disease, or the MPS type III disease is MPS type IIIA, IIIB, IIIC, or IIID, or the neuromuscular disease is , Charcot-Marie-Tooth disease or Friedreich ataxia,
33. The vector system, polypeptide, or particle of claim 32.
b.請求項14~25または31~35のいずれか1項に記載のベクターシステム;
c.請求項26~28または31~36のいずれか1項に記載のポリペプチド;
d.請求項29~36のいずれか1項に記載の粒子;または
e.それらの組み合わせ
を含む細胞。 a. The composition according to any one of claims 1 to 13;
b. Vector system according to any one of claims 14 to 25 or 31 to 35;
c. The polypeptide according to any one of claims 26 to 28 or 31 to 36;
d. particles according to any one of claims 29 to 36; or e. cells containing those combinations.
前記細胞は、真核である、
請求項37に記載の細胞。 the cell is prokaryotic; or the cell is eukaryotic.
38. A cell according to claim 37.
b.請求項14~25または31~35のいずれか1項に記載のベクターシステム;
c.請求項26~28または31~36のいずれか1項に記載のポリペプチド;
d.請求項29~36のいずれか1項に記載の粒子;
e.請求項37~38のいずれか1項に記載の細胞;または
f.それらの組み合わせ;及び
薬学的に許容可能な担体
を含む薬学的製剤。 a. The composition according to any one of claims 1 to 13;
b. Vector system according to any one of claims 14 to 25 or 31 to 35;
c. The polypeptide according to any one of claims 26 to 28 or 31 to 36;
d. Particles according to any one of claims 29 to 36;
e. a cell according to any one of claims 37 to 38; or f. a combination thereof; and a pharmaceutically acceptable carrier.
b.請求項14~25または31~35のいずれか1項に記載のベクターシステム;
c.請求項26~28または31~36のいずれか1項に記載のポリペプチド;
d.請求項29~36のいずれか1項に記載の粒子;
e.請求項37~38のいずれか1項に記載の細胞;
f.請求項39に記載の薬学的製剤;または
g.それらの組み合わせ
を、それを必要とする対象に投与することを含む方法、ただしヒトの処置方法は除く。 a. The composition according to any one of claims 1 to 13;
b. Vector system according to any one of claims 14 to 25 or 31 to 35;
c. The polypeptide according to any one of claims 26 to 28 or 31 to 36;
d. Particles according to any one of claims 29 to 36;
e. The cell according to any one of claims 37 to 38;
f. a pharmaceutical formulation according to claim 39; or g. A method comprising administering the combination to a subject in need thereof, but excluding methods of treating humans.
a.自己免疫疾患;
b.がん;
c.筋ジストロフィー;
d.神経筋疾患;
e.糖またはグリコーゲン蓄積症;
f.伸長リピート病;
g.ドミナントネガティブ疾患;
h.心筋症;
i.ウイルス性疾患;
j.早老性疾患;または
k.それらの任意の組み合わせ
である、請求項41に記載の方法。 The muscle disease or disorder is
a. autoimmune diseases;
b. cancer;
c. muscular dystrophy;
d. neuromuscular diseases;
e. Sugar or glycogen storage disease;
f. Expanded repeat disease;
g. Dominant negative disease;
h. Cardiomyopathy;
i. Viral diseases;
j. progeroid diseases; or k. 42. The method of claim 41, any combination thereof.
前記筋ジストロフィーは、デュシェンヌ型筋ジストロフィー、ベッカー型筋ジストロフィー、肢帯型筋ジストロフィー、エメリードレイフス型筋ジストロフィー、筋強直性ジストロフィー、またはFSHDである、または
前記筋強直性ジストロフィーは、1型または2型である、または
前記心筋症は、拡張型心筋症、肥大型心筋症、DMD関連心筋症、またはダノン病である、または
前記糖またはグリコーゲン蓄積症は、MPS III型疾患またはポンペ病である、または
前記MPS III型疾患は、MPS IIIA、IIIB、IIIC、またはIIID型である、または
前記神経筋疾患は、シャルコー・マリー・トゥース病またはフリードライヒ運動失調症である、
請求項42に記載の方法。 The stretched repeat disease is Huntington's disease, myotonic dystrophy, or facioscapulohumeral muscular dystrophy (FSHD), or the muscular dystrophy is Duchenne muscular dystrophy, Becker muscular dystrophy, limb-girdle muscular dystrophy, Emery Dreifs muscular dystrophy. , myotonic dystrophy, or FSHD, or the myotonic dystrophy is type 1 or type 2, or the cardiomyopathy is dilated cardiomyopathy, hypertrophic cardiomyopathy, DMD-related cardiomyopathy, or Danone cardiomyopathy. or the sugar or glycogen storage disease is MPS type III disease or Pompe disease, or the MPS type III disease is MPS type IIIA, IIIB, IIIC, or IIID, or the neuromuscular disease is , Charcot-Marie-Tooth disease or Friedreich ataxia,
43. The method of claim 42.
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